Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naturhistorisk studie av alvorlige medisinske hendelser i PWS (PATH for PWS)

28. februar 2024 oppdatert av: Foundation for Prader-Willi Research

Ikke-intervensjonell, observasjons-, naturhistorisk studie av alvorlige medisinske hendelser i Prader-Willis syndrom

PATH for PWS er ​​en studie for å hjelpe forskere bedre å forstå alvorlige medisinske hendelser i PWS over en 4-års periode, samt evaluere hvordan PWS-relatert atferd endres over tid. Dataene fra denne studien er ment å informere utviklingen og design av kliniske utprøvinger av potensielle nye behandlinger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hver 6. måned vil deltakerne eller deres omsorgspersoner bli bedt om å oppdatere nettbaserte undersøkelser om medisinske problemer og alvorlige medisinske hendelser, samt gi informasjon om tilstander og atferd som ofte er forbundet med PWS som hyperfagi. Fordi dette er en observasjonsstudie, vil ingen studiemedisin bli gitt og ingen besøk til en lege eller klinikk er nødvendig.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

700

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Walnut, California, Forente stater, 91789
        • Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med PWS som er minst 5 år gamle og bor i USA, Canada, Australia eller New Zealand

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier:

  • Bekreftet diagnose av PWS
  • Minst 5 år
  • Bor i USA, Canada, Australia eller New Zealand
  • Må være registrert eller villig til å registrere seg i Global PWS Registry (https://pwsregistry.org)

Deltakere eller deres omsorgsperson må også oppfylle alle følgende kriterier:

  • Ha tilgang til internett for å fullføre online undersøkelser minst hver sjette måned
  • Godta å motta påminnelser om å fullføre nettbaserte spørreundersøkelser
  • La personalet stille spørsmål om svar på undersøkelsen hvis det er behov for mer informasjon, og legge inn data i undersøkelsene

Ekskluderingskriterier:

Deltakere eller deres omsorgsperson som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert:

  • Kan ikke lese og forstå engelsk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder forekomsten av alvorlige medisinske hendelser
Tidsramme: Inntil 4 år
Alvorlige medisinske hendelser er de som resulterer i døden, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller et akuttbesøk, eller som har medisinsk betydning.
Inntil 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer forekomsten av ikke-alvorlige trombotiske hendelser
Tidsramme: Inntil 4 år
Trombotiske hendelser inkluderer blodpropp i en blodåre, for eksempel en arterie eller vene
Inntil 4 år
Analyser D-dimer-konsentrasjoner i en undergruppe av deltakere som godtar å gi en blodprøve
Tidsramme: Inntil 4 år
D-dimer er et protein i blodet som er tilstede når en blodpropp dannes eller har dannet seg
Inntil 4 år
Evaluer bruk av reseptbelagte medisiner forbundet med alvorlige medisinske hendelser og trombotiske hendelser
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Vurder endringen i vekt
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Vurder endringen i høyden
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Vurder endringen i høydejustert vekt
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Evaluer PWS kompleksitet ved hjelp av en nettbasert spørreundersøkelse
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Evaluer mønsteret av hyperfagi-atferd ved hjelp av en nettbasert undersøkelse
Tidsramme: Inntil 4 år
Hyperfagi betyr den intense, konstante sulten som ofte oppstår hos individer med PWS
Inntil 4 år
Evaluer hyperfagibehandling ved hjelp av en nettbasert spørreundersøkelse
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Evaluer matrelatert atferd ved hjelp av en nettbasert undersøkelse
Tidsramme: Inntil 4 år
Inntil 4 år
Analyser medisinsk informasjon for å evaluere naturhistorien til PWS
Tidsramme: Inntil 4 år
Medisinsk informasjon vil være fra fødsel til før påmelding til studiet
Inntil 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Samarbeidspartnere

Prader-Willi Syndrome Association USA
Foundation for Prader-Willi Research Canada
Prader-Willi Research Foundation Australia
Prader-Willi Syndrome Association of Australia
Prader-Willi Syndrome Association NZ

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

29. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PATH-PWS-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

FPWR tillater registerbruk på forespørsel og frigir avidentifiserte data til publikum.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Datatilgang vil bli styrt av Global PWS Registry Advisory Board.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader-Willi syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere