Estudo de História Natural de Eventos Médicos Graves em SPW (PATH for PWS)
28 de fevereiro de 2024 atualizado por: Foundation for Prader-Willi Research
Estudo não intervencional, observacional e de história natural de eventos médicos graves na síndrome de Prader-Willi
O PATH for PWS é um estudo para ajudar os pesquisadores a entender melhor os eventos médicos graves na SPW durante um período de 4 anos, bem como avaliar como os comportamentos relacionados à SPW mudam com o tempo.
Os dados deste estudo destinam-se a informar o desenvolvimento e o projeto de ensaios clínicos de novos tratamentos em potencial.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A cada 6 meses, os participantes ou seus cuidadores serão solicitados a atualizar pesquisas on-line sobre problemas médicos e eventos médicos graves, além de fornecer informações sobre condições e comportamentos frequentemente associados à SPW, como hiperfagia.
Como este é um estudo observacional, nenhum medicamento do estudo será fornecido e nenhuma visita a um médico ou clínica será necessária.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
700
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
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Walnut, California, Estados Unidos, 91789
- Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes com SPW com pelo menos 5 anos de idade e morando nos Estados Unidos, Canadá, Austrália ou Nova Zelândia
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes devem atender a todos os seguintes critérios:
- Diagnóstico confirmado de SPW
- Pelo menos 5 anos de idade
- Morar nos Estados Unidos, Canadá, Austrália ou Nova Zelândia
- Deve estar matriculado ou disposto a se inscrever no Global PWS Registry (https://pwsregistry.org)
Os participantes ou seus cuidadores também devem atender a todos os seguintes critérios:
- Ter acesso à internet para responder pesquisas online pelo menos a cada 6 meses
- Concorde em receber lembretes para concluir pesquisas on-line
- Permita que a equipe faça perguntas sobre as respostas da pesquisa se mais informações forem necessárias e insira dados nas pesquisas
Critério de exclusão:
Os participantes ou seus cuidadores que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos:
- Não é capaz de ler e entender inglês
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a incidência de eventos médicos graves
Prazo: Até 4 anos
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Eventos médicos graves são aqueles que resultam em morte, representam risco de vida, requerem hospitalização ou visita ao pronto-socorro ou são clinicamente significativos
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Até 4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a incidência de eventos trombóticos não graves
Prazo: Até 4 anos
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Eventos trombóticos incluem coágulos sanguíneos em um vaso sanguíneo, como uma artéria ou veia
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Até 4 anos
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Analisar as concentrações de dímero D em um subconjunto de participantes que concordam em fornecer uma amostra de sangue
Prazo: Até 4 anos
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D-dímero é uma proteína no sangue que está presente quando um coágulo sanguíneo está se formando ou se formou
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Até 4 anos
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Avaliar o uso de medicamentos prescritos associados a eventos médicos graves e eventos trombóticos
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie a mudança de peso
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie a mudança de altura
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie a mudança no peso ajustado à altura
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie a complexidade do PWS usando uma pesquisa online
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie o padrão de comportamentos de hiperfagia usando uma pesquisa online
Prazo: Até 4 anos
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Hiperfagia significa a fome intensa e constante que geralmente ocorre em indivíduos com SPW
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Até 4 anos
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Avalie o gerenciamento da hiperfagia usando uma pesquisa online
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Avalie os comportamentos relacionados à alimentação usando uma pesquisa online
Prazo: Até 4 anos
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Até 4 anos
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Analisar informações médicas para avaliar a história natural da SPW
Prazo: Até 4 anos
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As informações médicas serão desde o nascimento até antes da inscrição no estudo
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Até 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de setembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de janeiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
31 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
24 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
29 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Supernutrição
- Distúrbios Nutricionais
- Excesso de peso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Obesidade
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- PATH-PWS-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O FPWR permite o uso do registro por solicitação e libera dados não identificados para o público.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso aos dados será regido pelo conselho consultivo do Global PWS Registry.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .