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Studio di storia naturale di gravi eventi medici nella PWS (PATH for PWS)

28 febbraio 2024 aggiornato da: Foundation for Prader-Willi Research

Studio non interventistico, osservazionale, di storia naturale di gravi eventi medici nella sindrome di Prader-Willi

PATH for PWS è uno studio per aiutare i ricercatori a comprendere meglio gli eventi medici gravi nella PWS in un periodo di 4 anni, oltre a valutare come i comportamenti correlati alla PWS cambiano nel tempo. I dati di questo studio hanno lo scopo di informare lo sviluppo e la progettazione della sperimentazione clinica di potenziali nuovi trattamenti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Ogni 6 mesi, ai partecipanti o ai loro caregiver verrà chiesto di aggiornare sondaggi online su problemi medici ed eventi medici gravi, oltre a fornire informazioni su condizioni e comportamenti spesso associati a PWS come l'iperfagia. Poiché si tratta di uno studio osservazionale, non verrà fornito alcun farmaco oggetto dello studio e non saranno necessarie visite mediche o cliniche.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

700

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Walnut, California, Stati Uniti, 91789
        • Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con PWS che hanno almeno 5 anni e vivono negli Stati Uniti, Canada, Australia o Nuova Zelanda

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Diagnosi confermata di PWS
  • Almeno 5 anni di età
  • Vivi negli Stati Uniti, in Canada, in Australia o in Nuova Zelanda
  • Deve essere iscritto o disposto a iscriversi al Global PWS Registry (https://pwsregistry.org)

I partecipanti o il loro caregiver devono inoltre soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Avere accesso a Internet per completare sondaggi online almeno ogni 6 mesi
  • Accetta di ricevere promemoria per completare i sondaggi online
  • Consentire allo staff di porre domande sulle risposte al sondaggio se sono necessarie ulteriori informazioni e di inserire dati nei sondaggi

Criteri di esclusione:

I partecipanti o il loro caregiver che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi:

  • Non è in grado di leggere e comprendere l'inglese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'incidenza di gravi eventi medici
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Gli eventi medici gravi sono quelli che provocano la morte, sono pericolosi per la vita, richiedono il ricovero in ospedale o una visita al pronto soccorso o sono significativi dal punto di vista medico
Fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'incidenza di eventi trombotici non gravi
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Gli eventi trombotici includono coaguli di sangue in un vaso sanguigno, come un'arteria o una vena
Fino a 4 anni
Analizza le concentrazioni di D-dimero in un sottogruppo di partecipanti che accettano di fornire un campione di sangue
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Il D-dimero è una proteina nel sangue che è presente quando si sta formando o si è formato un coagulo di sangue
Fino a 4 anni
Valutare l'uso di farmaci su prescrizione associati a gravi eventi medici ed eventi trombotici
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valuta la variazione di peso
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valutare il cambio di altezza
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valutare la variazione del peso regolato in altezza
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valuta la complessità della PWS utilizzando un sondaggio online
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valuta il modello dei comportamenti dell'iperfagia utilizzando un sondaggio online
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Iperfagia significa la fame intensa e costante che si verifica spesso negli individui con PWS
Fino a 4 anni
Valutare la gestione dell'iperfagia utilizzando un sondaggio online
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Valutare i comportamenti legati al cibo utilizzando un sondaggio online
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Fino a 4 anni
Analizza le informazioni mediche per valutare la storia naturale della PWS
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
Le informazioni mediche saranno dalla nascita fino a prima dell'iscrizione allo studio
Fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Foundation for Prader-Willi Research

Collaboratori

Prader-Willi Syndrome Association USA
Foundation for Prader-Willi Research Canada
Prader-Willi Research Foundation Australia
Prader-Willi Syndrome Association of Australia
Prader-Willi Syndrome Association NZ

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PATH-PWS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

FPWR consente l'uso del registro su richiesta e rilascia al pubblico dati anonimizzati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'accesso ai dati sarà disciplinato dal comitato consultivo del registro Global PWS.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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