Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'histoire naturelle des événements médicaux graves dans le SPW (PATH for PWS)

28 février 2024 mis à jour par: Foundation for Prader-Willi Research

Étude non interventionnelle, observationnelle et d'histoire naturelle des événements médicaux graves dans le syndrome de Prader-Willi

PATH for PWS est une étude visant à aider les chercheurs à mieux comprendre les événements médicaux graves dans le PWS sur une période de 4 ans, ainsi qu'à évaluer comment les comportements liés au PWS changent au fil du temps. Les données de cette étude sont destinées à éclairer le développement et la conception des essais cliniques de nouveaux traitements potentiels.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Syndrome de Prader Willi

Description détaillée

Tous les 6 mois, les participants ou leurs soignants seront invités à mettre à jour les sondages en ligne sur les problèmes médicaux et les événements médicaux graves, ainsi qu'à fournir des informations sur les conditions et les comportements souvent associés au SPW, comme l'hyperphagie. Comme il s'agit d'une étude observationnelle, aucun médicament à l'étude ne sera fourni et aucune visite chez un médecin ou une clinique n'est requise.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

700

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- California
  - Walnut, California, États-Unis, 91789
    - Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants PWS âgés d'au moins 5 ans et vivant aux États-Unis, au Canada, en Australie ou en Nouvelle-Zélande

La description

Critère d'intégration:

Les participants doivent répondre à tous les critères suivants :

Diagnostic confirmé de SPW
Au moins 5 ans
Vivre aux États-Unis, au Canada, en Australie ou en Nouvelle-Zélande
Doit être inscrit ou disposé à s'inscrire au registre mondial PWS (https://pwsregistry.org)

Les participants ou leur soignant doivent également répondre à tous les critères suivants :

Avoir accès à Internet pour répondre à des sondages en ligne au moins tous les 6 mois
Accepter de recevoir des rappels pour répondre à des sondages en ligne
Permettre au personnel de poser des questions sur les réponses au sondage si plus d'informations sont nécessaires et de saisir des données dans les sondages

Critère d'exclusion:

Les participants ou leur soignant répondant à l'un des critères suivants seront exclus :

N'est pas capable de lire et de comprendre l'anglais

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Autre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer l'incidence des événements médicaux graves Délai: Jusqu'à 4 ans	Les événements médicaux graves sont ceux qui entraînent la mort, mettent la vie en danger, nécessitent une hospitalisation ou une visite aux urgences, ou sont médicalement significatifs	Jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Évaluer l'incidence des événements thrombotiques non graves Délai: Jusqu'à 4 ans	Les événements thrombotiques comprennent des caillots sanguins dans un vaisseau sanguin, comme une artère ou une veine	Jusqu'à 4 ans
Analyser les concentrations de D-dimères dans un sous-ensemble de participants qui acceptent de fournir un échantillon de sang Délai: Jusqu'à 4 ans	Le D-dimère est une protéine dans le sang qui est présente lorsqu'un caillot sanguin se forme ou s'est formé	Jusqu'à 4 ans
Évaluer l'utilisation de médicaments sur ordonnance associée à des événements médicaux graves et à des événements thrombotiques Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer le changement de poids Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer le changement de hauteur Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer le changement de poids ajusté à la taille Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer la complexité du PWS à l'aide d'un sondage en ligne Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer le schéma des comportements d'hyperphagie à l'aide d'un sondage en ligne Délai: Jusqu'à 4 ans	L'hyperphagie signifie la faim intense et constante qui survient souvent chez les personnes atteintes du PWS	Jusqu'à 4 ans
Évaluer la gestion de l'hyperphagie à l'aide d'un sondage en ligne Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Évaluer les comportements liés à l'alimentation à l'aide d'un sondage en ligne Délai: Jusqu'à 4 ans		Jusqu'à 4 ans
Analyser les informations médicales pour évaluer l'histoire naturelle du SPW Délai: Jusqu'à 4 ans	Les informations médicales seront de la naissance à avant de s'inscrire à l'étude	Jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Foundation for Prader-Willi Research

Collaborateurs

Prader-Willi Syndrome Association USA

Foundation for Prader-Willi Research Canada

Prader-Willi Research Foundation Australia

Prader-Willi Syndrome Association of Australia

Prader-Willi Syndrome Association NZ

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 septembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2018

Première publication (Réel)

24 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

29 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

PATH-PWS-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Le FPWR permet l'utilisation du registre sur demande et publie des données anonymisées au public.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès aux données sera régi par le conseil consultatif du Global PWS Registry.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .