Přírodovědná studie závažných lékařských událostí v PWS (PATH for PWS)
28. února 2024 aktualizováno: Foundation for Prader-Willi Research
Neintervenční, observační, přírodovědná studie závažných lékařských příhod u Prader-Williho syndromu
PATH for PWS je studie, která má výzkumníkům pomoci lépe porozumět závažným zdravotním příhodám u PWS během 4letého období a také vyhodnotit, jak se chování související s PWS v průběhu času mění.
Údaje z této studie jsou určeny k informování o vývoji a návrhu klinických studií potenciálních nových léčebných postupů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Každých 6 měsíců budou účastníci nebo jejich pečovatelé požádáni, aby aktualizovali online průzkumy o zdravotních problémech a závažných zdravotních příhodách a také poskytli informace o stavech a chování často spojených s PWS, jako je hyperfagie.
Protože se jedná o observační studii, nebude poskytnut žádný studovaný lék a nejsou vyžadovány žádné návštěvy lékaře nebo kliniky.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
700
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Walnut, California, Spojené státy, 91789
- Foundation for Prader-Willi Research (FPWR)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s PWS, kterým je alespoň 5 let a žijí ve Spojených státech, Kanadě, Austrálii nebo na Novém Zélandu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria:
- Potvrzená diagnóza PWS
- Minimálně 5 let věku
- Žijte ve Spojených státech, Kanadě, Austrálii nebo na Novém Zélandu
- Musíte být zaregistrováni nebo ochotni se zapsat do globálního registru PWS (https://pwsregistry.org)
Účastníci nebo jejich pečovatelé musí také splňovat všechna následující kritéria:
- Mít přístup k internetu pro vyplňování online průzkumů alespoň každých 6 měsíců
- Souhlaste se zasíláním připomenutí k vyplnění online průzkumů
- Umožněte zaměstnancům klást otázky týkající se odpovědí na průzkum, pokud je potřeba více informací, a zadávat údaje do průzkumů
Kritéria vyloučení:
Účastníci nebo jejich pečovatelé splňující kterékoli z následujících kritérií budou vyloučeni:
- Neumí číst a rozumět anglicky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte výskyt závažných zdravotních příhod
Časové okno: Až 4 roky
|
Závažné zdravotní události jsou takové, které mají za následek smrt, jsou život ohrožující, vyžadují hospitalizaci nebo návštěvu pohotovosti nebo jsou z lékařského hlediska významné.
|
Až 4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte výskyt nezávažných trombotických příhod
Časové okno: Až 4 roky
|
Trombotické příhody zahrnují krevní sraženiny v krevní cévě, jako je tepna nebo žíla
|
Až 4 roky
|
|
Analyzujte koncentrace D-dimerů u podskupiny účastníků, kteří souhlasí s poskytnutím vzorku krve
Časové okno: Až 4 roky
|
D-dimer je protein v krvi, který je přítomen, když se tvoří nebo se vytvořila krevní sraženina
|
Až 4 roky
|
|
Vyhodnoťte užívání léků na předpis související se závažnými zdravotními příhodami a trombotickými příhodami
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte změnu hmotnosti
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte změnu výšky
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte změnu ve výškově upravené hmotnosti
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte složitost PWS pomocí online průzkumu
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte vzorec chování hyperfagie pomocí online průzkumu
Časové okno: Až 4 roky
|
Hyperfagie znamená intenzivní, neustálý hlad, který se často vyskytuje u jedinců s PWS
|
Až 4 roky
|
|
Vyhodnoťte léčbu hyperfagie pomocí online průzkumu
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Vyhodnoťte chování související s jídlem pomocí online průzkumu
Časové okno: Až 4 roky
|
Až 4 roky
|
|
|
Analyzujte lékařské informace a zhodnoťte přirozenou historii PWS
Časové okno: Až 4 roky
|
Zdravotní informace budou k dispozici od narození do před zařazením do studie
|
Až 4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. září 2018
Primární dokončení (Aktuální)
31. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
31. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. října 2018
První zveřejněno (Aktuální)
24. října 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
29. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PATH-PWS-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
FPWR umožňuje použití registru na žádost a zveřejňuje neidentifikovaná data veřejnosti.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Přístup k datům bude řízen poradním výborem Global PWS Registry.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .