レノックス・ガストー症候群の成人および小児被験者におけるカリスバメート
2023年5月26日 更新者：SK Life Science, Inc.
レノックス・ガストー症候群の成人および小児被験者におけるカリスバメートの第I相、非盲検、薬物動態、用量漸増研究
これは、1日目から73日目までの単回および複数回投与のPK評価による、LGSの成人および小児被験者におけるカリスバメートの非盲検多施設試験です。
最大 28 日間のスクリーニング期間と 87 日間の治療期間があります。
調査の概要
詳細な説明
コホートⅠ（18歳以上）、コホートⅡ（12歳～
コホートIおよびIIでは、カリスバメート、S-エナンチオマーおよびそのR-エナンチオマーの血漿濃度のPK評価は、投与前および0.5、1、1.5、2、投与後 4、6、8、12、24、および 48 時間、ならびに投与前の複数回投与期間の 17 日目、および投与後 0.5、1、1.5、2、4、6、8、および 12 時間;トラフサンプルは、用量調整期間の45日目と73日目に収集されます。
コホート III では、カリスバメート、S-エナンチオマー、およびその R-エナンチオマーの血漿濃度の PK 評価は、単回投与期間の 1、2、3 日目、および 0.5、1、2、4、6、8、投与の 12、24、および 48 時間後、および複数回投与期間の 17 日目の投与前および投与の 2 時間後。トラフサンプルは、用量調整期間の45日目と73日目に収集されます。
コホート IV では、スパース PK サンプリング アプローチが使用され、PK サンプリング時間の時間は、他のコホートからの PK 結果に基づきます。 各日に最大 2 ～ 4 時点 (1 および 17) が収集されます。
安全性評価には、有害事象 (AE) および併用薬の報告、臨床検査、バイタル サイン測定、12 誘導心電図 (ECG)、身体検査、および神経学的検査が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21210
- Johns Hopkins Hospital
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Health
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- The University of Utah School of Medicine - Primary Children's Hospital (Primary Children's Medical Center)
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Washington
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Renton、Washington、アメリカ、98055
- UW Valley Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
以下によって証明されるLGSの診断：
- -訪問1の前の6か月以上の落下発作（脱力発作、強直性、またはミオクロニー）を含む、1種類以上の全般発作
- -LGSの診断基準を報告する以前の脳波図（遅いスパイクと波のパターンを伴う異常なバックグラウンド活動
- -同意時に2歳以上の男性または女性
- 高齢者
- -ICH GCPガイドラインに従って、研究に参加する前に、被験者または法定後見人が署名した書面によるインフォームドコンセント。 小児および青年については、年齢に応じた同意が得られます。 被験者がそうすることができないために法定後見人によって書面によるインフォームドコンセントが提供される場合、被験者からの書面または口頭による同意も取得する必要があります。
- -訪問1の30日以上前に安定した用量で1〜3個の併用AEDを受け取っている（迷走神経刺激[VNS]およびケトジェニックダイエット、安定しており、訪問1の30日以上前に継続、AEDとしてカウントされない）
- 治験責任医師の意見では、両親または介護者は、スクリーニングおよび研究期間中に正確な発作評価を報告できなければならず、被験者は治験薬を摂取できなければなりません
- -コホートIVに登録された被験者の体重が8 kg以上
- -迷走神経刺激装置が埋め込まれた場合、被験者は許可されます 訪問1（スクリーニング）の少なくとも5か月前に迷走神経刺激装置が埋め込まれ、訪問1の30日前および研究期間中、刺激装置のパラメータが変更されていない
- ケトジェニックダイエットを行っている被験者は、訪問1（スクリーニング）の少なくとも30日前に食事が安定している限り許可され、研究期間中は安定したままです。
除外基準:
- 進行性神経疾患
- カリスバメートによる前治療
- -臨床的に重要な疾患または病状の証拠 研究を安全に完了する被験者の能力を損なう
- -治験薬の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性のある外科的または医学的状態
- -1日目の前7日以内の急性病状（吐き気、嘔吐、発熱、下痢など）
- -研究中に手術が予定されている
- 訪問 1 の 30 日以上前に安定して継続している場合を除き、ケトジェニック ダイエットまたは VNS
- -治験薬またはデバイスによる治療 訪問1の30日以上前
- -訪問1から12週間以内のてんかん重積症
- フェルバメート
- -ビガバトリンまたはCYP3Aの誘導物質であることが知られている他の薬の併用
- カルバマゼピン、フェニトイン、フェノバルビタール、プリミドン、オキシカルバゼピンなどのUGT誘導剤として知られる薬物の使用
- カンナビノイド（あらゆる形態）、カンナビジオール、または医療用または娯楽用マリファナの使用
- -治験薬の投与前2週間以内の市販薬、非ルーチンビタミンおよびハーブ製品を含む処方薬または非処方薬の使用。 (TEAE の治療に使用される薬物は、被験者の強制的排除にはつながらない。)
- -カフェインを含む製品（コーヒー、紅茶、チョコレート、またはソーダなど）またはアルコール飲料の消費 1日目前の48時間以内および各PKサンプリング期間の終わりまで
- 1日目の72時間前から各PKサンプリング期間の終わりまでのグレープフルーツまたはグレープフルーツ含有製品の摂取
- -重篤な薬物誘発性過敏反応（スティーブンスジョンソン症候群、中毒性表皮壊死融解症、好酸球増加症および全身症状を伴う薬物発疹[DRESS]を含むがこれらに限定されない）または入院を必要とする薬物関連の発疹の病歴
- -結膜または粘膜を含むAED関連の発疹の病歴
- -薬物の中止を必要とする複数の非重篤な薬物関連過敏症反応の病歴
- -年齢グループのULNの1.5倍を超える血清ASTまたはALTの上昇、またはスクリーニング時の年齢グループのULNに関するビリルビンまたはクレアチニンの上昇を含む、重大な臨床検査異常
- -肝不全または腎不全、虚血性疾患、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、活動性性感染症（STD）、活動性ウイルス性肝炎、悪性腫瘍、または調査官の判断でこの研究への参加により被験者を危険にさらす
- 薬剤性肝障害の病歴
- -乱用薬物の陽性尿スクリーニング（併用薬によるものではない場合、例えば 催眠薬としてのベンゾジアゼピン) 成人および青年対象。
- -訪問1の前6か月以内の副腎皮質刺激ホルモン
- -訪問1の前6か月以内に蘇生を必要とする無酸素エピソードの履歴、過去2年以内の薬物またはアルコール依存症または乱用、または違法な娯楽用薬物の使用
- -スクリーニングまたはベースラインで授乳中または妊娠中の女性、または生殖年齢であり、禁欲することに同意しない、または非常に効果的な避妊法を使用することに同意しない女性
- -訪問1の前の月に4回を超える単回投与のベンゾジアゼピンの断続的な使用
- -スクリーニング時の12誘導心電図の臨床的に重大な異常、およびQTcFが330ミリ秒未満または450ミリ秒を超える小児または青年
- 先天性QT短縮症候群
- -治験薬または賦形剤に対する過敏症
- 精神病性障害または不安定な再発性情動障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホートⅠ
18歳以上の被験者。
Carisbamate 200 mg は、単回投与期間の 1 日目と 2 日目に投与されます。
カリスバメートは、複数回投与期間中、1 日 2 回 (BID) 100 mg で投与されます。
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カリスバメート（S-カリスバメート）の経口液剤（20mg/mL）
他の名前：
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実験的：コホートⅡ
科目12～
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カリスバメート（S-カリスバメート）の経口液剤（20mg/mL）
他の名前：
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実験的：コホート III
科目6～
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カリスバメート（S-カリスバメート）の経口液剤（20mg/mL）
他の名前：
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実験的：コホート IV
科目2～
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カリスバメート（S-カリスバメート）の経口液剤（20mg/mL）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カリスバメートの単回および複数回投与後のカリスバメートの曲線下面積 (AUC)。
時間枠：1～3日目、17日目
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安全性評価
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1～3日目、17日目
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カリスバメートの単回および複数回投与後の最大血漿濃度 (Cmax)。
時間枠：1～3日目、17日目
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安全性評価
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1～3日目、17日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性 - カリスバメートの単回および複数回投与後の有害事象 (AE) の報告。
時間枠：1～87日目
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重篤度（はい、いいえ）、重症度（軽度、中等度、重度）、カリスバメート投与への影響（増加、減少、中断、中止、変化なし）、および結果（回復/解決、後遺症を伴う回復/解決、回復中/解決中、未回復/未解決、致命的または不明)。
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1～87日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Marc Kamin, MD、SK Life Science, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年2月7日
一次修了 (実際)
2022年5月23日
研究の完了 (実際)
2022年6月29日
試験登録日
最初に提出
2018年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月2日
最初の投稿 (実際)
2018年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月26日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。