Lennox-Gastaut Syndrome이 있는 성인 및 소아 피험자의 Carisbamate
2023년 5월 26일 업데이트: SK Life Science, Inc.
Lennox-Gastaut Syndrome이 있는 성인 및 소아 피험자를 대상으로 한 Carisbamate의 1상, 공개, 약동학, 용량 증량 연구
이것은 1일부터 73일까지 단일 및 다중 용량 PK 평가와 함께 LGS가 있는 성인 및 소아 대상에서 carisbamate에 대한 오픈 라벨, 다기관 연구입니다.
최대 28일의 스크리닝 기간과 87일의 치료 기간이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
총 24명의 피험자가 계획되어 있습니다: 4개의 코호트 각각에서 6명의 피험자: 코호트 I(≥18세), 코호트 II(12~
코호트 I 및 II의 경우, 카리스바메이트, S-거울상이성질체 및 그의 R-거울상이성질체 혈장 농도의 PK 평가는 투여 전 단일 투여 기간의 1, 2 및 3일 및 0.5, 1, 1.5, 2일에 수행될 것이다. 투여 후 4, 6, 8, 12, 24 및 48시간 및 투여 전 및 투여 후 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8 및 12시간에서 다중 투여 기간의 17일; 최저 샘플은 용량 조정 기간의 45일 및 73일에 수집됩니다.
코호트 III의 경우, 카리스바메이트, S-거울상이성질체 및 그의 R-거울상이성질체 혈장 농도의 PK 평가는 단일 투여 기간의 1일, 2일 및 3일에 투여 전 및 0.5, 1, 2, 4, 6, 8, 투약 후 12, 24 및 48시간 및 복수 투여 기간의 17일째에 투약 전 및 투약 후 2시간; 최저 샘플은 용량 조정 기간의 45일 및 73일에 수집됩니다.
코호트 IV의 경우, 희박한 PK 샘플링 접근법이 사용될 것이고, PK 샘플링 시간의 시간은 다른 코호트로부터의 PK 결과에 기초할 것이다. 매일 최대 2~4개의 시점(1 및 17)이 수집됩니다.
안전성 평가에는 부작용(AE) 및 병용 약물 보고, 임상 실험실 테스트, 활력 징후 측정, 12 리드 심전도(ECG), 신체 검사 및 신경학적 검사가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21210
- Johns Hopkins Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Health
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- The University of Utah School of Medicine - Primary Children's Hospital (Primary Children's Medical Center)
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Washington
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Renton, Washington, 미국, 98055
- UW Valley Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음에 의해 입증되는 LGS의 진단:
- 1차 방문 전 ≥6개월 동안 드롭 발작(무긴장성, 긴장성 또는 근간대성)을 포함한 1가지 이상의 전신 발작 유형
- LGS에 대한 이전 뇌파도 보고 진단 기준(느린 스파이크 및 웨이브 패턴을 동반한 비정상적인 배경 활동
- 동의 시점에 2세 이상인 남성 또는 여성
- 늙은
- ICH GCP 지침에 따라 연구에 참여하기 전에 피험자 또는 법적 보호자가 서명한 서면 동의서. 아동 및 청소년의 경우 연령에 맞는 동의를 얻습니다. 피험자가 동의할 수 없어 법정대리인이 서면 동의서를 제공하는 경우 피험자로부터 서면 또는 구두 동의도 얻어야 합니다.
- 방문 1 전 ≥30일 동안 안정적인 용량으로 1 내지 3개의 병용 AED를 받음(미주 신경 자극[VNS] 및 케톤 생성 식이, 방문 1 전 ≥30일 동안 안정적이고 지속됨, AED로 계산하지 않음)
- 연구자의 의견에 따르면, 부모 또는 간병인은 스크리닝 및 연구 기간 동안 정확한 발작 평가를 보고할 수 있어야 하며 피험자는 연구 약물을 섭취할 수 있어야 합니다.
- 코호트 IV에 등록된 피험자의 체중 ≥8 kg
- 미주 신경 자극기가 이식된 대상체는 미주 신경 자극기가 방문 1(스크리닝) 전 적어도 5개월 전에 이식되었고 자극기 매개변수가 방문 1 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 변경되지 않은 경우 허용됩니다.
- 케톤 생성 식이요법을 따르는 대상체는 식이요법이 방문 1(스크리닝) 이전에 적어도 30일 동안 안정적이고 연구 기간 동안 안정적으로 유지되는 한 허용될 것입니다.
제외 기준:
- 진행성 신경 질환
- carisbamate로 사전 치료
- 연구를 안전하게 완료할 수 있는 피험자의 능력을 손상시킬 수 있는 임상적으로 중요한 질병 또는 임의의 의학적 상태의 증거
- 시험용 의약품의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있는 모든 외과적 또는 의학적 상태
- 1일 전 7일 이내의 급성 질병 상태(예: 메스꺼움, 구토, 발열 또는 설사)
- 연구 중 수술 예정
- 방문 1 전 ≥30일 동안 안정적이고 지속되지 않는 한 케토제닉 식이 또는 VNS
- 방문 1 이전 ≥30일에 연구 약물 또는 장치를 사용한 치료
- 방문 1의 12주 이내 간질 상태
- 펠바메이트
- vigabatrin 또는 CYP3A 유도제로 알려진 다른 약물의 병용 사용
- 카르바마제핀, 페니토인, 페노바르비탈, 프리미돈 또는 옥스카바제핀과 같은 UGT 유도제로 알려진 약물의 사용
- 카나비노이드(모든 형태), 카나비디올 또는 의료용 또는 오락용 마리화나 사용
- 스폰서의 의료 대리인과 서면으로 논의하고 동의하지 않는 한 연구 약물 투여 전 2주 이내에 처방전 없이 살 수 있는 약물, 비일상적 비타민 및 허브 제품을 포함한 모든 처방 또는 비처방 약물의 사용. (TEAE를 치료하는 데 사용되는 약물은 피험자를 강제로 배제하지 않습니다.)
- 카페인 함유 제품(예: 커피, 차, 초콜릿 또는 탄산음료) 또는 알코올성 음료를 1일 전 48시간 이내에 그리고 각 PK 샘플링 기간이 끝날 때까지 섭취
- 1일 전 72시간 이내 및 각 PK 샘플링 기간이 끝날 때까지 자몽 또는 자몽 함유 제품 섭취
- 심각한 약물 유발 과민 반응(스티븐스 존슨 증후군, 독성 표피 괴사, 호산구 증가증 및 전신 증상을 동반한 약물 발진[DRESS]을 포함하되 이에 국한되지 않음) 또는 입원이 필요한 약물 관련 발진의 병력
- 결막 또는 점막과 관련된 AED 관련 발진의 병력
- 투약 중단을 요하는 하나 이상의 심각하지 않은 약물 관련 과민 반응의 병력
- 연령군에 대해 ULN의 1.5배를 초과하는 혈청 AST 또는 ALT 상승, 또는 스크리닝 시 연령군에 대해 ULN에 대한 빌리루빈 또는 크레아티닌 상승을 포함하는 유의미한 임상 검사실 이상
- 간부전 또는 신부전, 허혈성 질환, 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 활동성 성병(STD), 활동성 바이러스성 간염, 악성 종양 또는 연구자의 판단에 이 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨립니다.
- 약물 유발 간 손상의 병력
- 남용 약물에 대한 양성 소변 검사(병용 약물 때문이 아닌 경우, 예: 성인 및 청소년 피험자에 대한 수면제로서의 벤조디아제핀).
- Visit 1 이전 6개월 이내의 부신피질 자극 호르몬
- 방문 1 전 6개월 이내에 소생술이 필요한 무산소 에피소드, 약 지난 2년 이내에 약물 또는 알코올 의존 또는 남용 또는 불법 기분 전환 약물 사용의 병력
- 스크리닝 또는 베이스라인에서 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 가임 연령이고 금욕 또는 매우 효과적인 피임법 사용에 동의하지 않는 여성
- 방문 1 전 달에 >4회 단일 투여의 벤조디아제핀 간헐적 사용
- 스크리닝 시 12-리드 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상, QTcF가 330ms 미만이거나 450ms보다 큰 아동 또는 청소년
- 선천성 짧은 QT 증후군
- 연구 약물 또는 임의의 부형제에 대한 과민성
- 정신병적 장애 또는 불안정한 재발성 정동 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 I
18세 이상의 피험자.
Carisbamate 200mg은 단일 투여 기간의 1일과 2일에 투여됩니다.
Carisbamate는 다회 투여 기간 동안 1일 2회(BID) 100mg을 투여합니다.
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카리스바메이트(S-carisbamate)의 경구용 액제(20 mg/mL)
다른 이름들:
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실험적: 코호트 II
과목 12 ~
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카리스바메이트(S-carisbamate)의 경구용 액제(20 mg/mL)
다른 이름들:
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실험적: 코호트 III
과목 6 ~
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카리스바메이트(S-carisbamate)의 경구용 액제(20 mg/mL)
다른 이름들:
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실험적: 코호트 IV
과목 2~
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카리스바메이트(S-carisbamate)의 경구용 액제(20 mg/mL)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Carisbamate의 단일 및 다중 투여 후 carisbamate의 곡선 아래 면적(AUC).
기간: 1-3일차, 17일차
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안전성 평가
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1-3일차, 17일차
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카리스바메이트의 단일 및 다중 투여 후 최대 혈장 농도(Cmax).
기간: 1-3일차, 17일차
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안전성 평가
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1-3일차, 17일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 - carisbamate의 단일 및 다중 투여 후 보고된 부작용(AE).
기간: 1-87일
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심각성(예, 아니오), 중증도(경증, 중등도, 중증), 카리스바메이트 투여량에 대한 영향(증가, 감소, 중단, 철회, 변화 없음) 및 결과(후유증과 함께 회복/해결, 회복/해결, 복구/해결, 복구되지 않음/해결되지 않음, 치명적이거나 알 수 없음).
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1-87일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Marc Kamin, MD, SK Life Science, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 7일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 23일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
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