Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Karisbamaatti aikuisilla ja lapsilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä

perjantai 26. toukokuuta 2023 päivittänyt: SK Life Science, Inc.

Vaihe I, avoin, farmakokineettinen, karisbamaatin annoksen eskalaatiotutkimus aikuisilla ja lapsilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä

Tämä on avoin, monikeskustutkimus karisbamaatista aikuisilla ja lapsilla, joilla on LGS, ja jossa on kerta- ja usean annoksen PK-arvioinnit päivinä 1–73. Seulontajakso on enintään 28 päivää ja hoitojakso 87 päivää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suunnitteilla on yhteensä 24 kohorttia: 6 kohdetta kussakin 4 kohortissa: Kohortti I (≥18 vuotta), Kohortti II (12 -

Kohorttien I ja II osalta karisbamaatin, S-enantiomeerin ja sen R-enantiomeerin plasmapitoisuuksien PK-arvioinnit suoritetaan kerta-annosjakson päivinä 1, 2 ja 3 ennen annosta ja 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annostuksen jälkeen ja usean annoksen jakson päivänä 17 ennen annosta ja 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8 ja 12 tuntia annostuksen jälkeen; näytteet kerätään annoksen säätöjakson päivinä 45 ja 73.

Kohortissa III karisbamaatin, S-enantiomeerin ja sen R-enantiomeerin plasmapitoisuuksien PK-arvioinnit suoritetaan kerta-annosjakson päivinä 1, 2 ja 3 ennen annosta ja 0,5, 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annostuksen jälkeen ja usean annoksen jakson päivänä 17 ennen annosta ja 2 tuntia annostuksen jälkeen; näytteet kerätään annoksen säätöjakson päivinä 45 ja 73.

Kohortissa IV käytetään harvaa PK-näytteenottomenetelmää, ja PK-näytteenottoaika perustuu muiden kohorttien PK-tuloksiin. Joka päivä (1 ja 17) kerätään enintään 2-4 aikapistettä.

Turvallisuusarviointiin kuuluvat haittatapahtumat (AE) ja samanaikainen lääkitysraportointi, kliiniset laboratoriotutkimukset, elintoimintojen mittaukset, 12 kytkentäsähkökardiogrammia (EKG), fyysiset tutkimukset ja neurologiset tutkimukset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21210
        • Johns Hopkins Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Health
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • The University of Utah School of Medicine - Primary Children's Hospital (Primary Children's Medical Center)
    • Washington
      • Renton, Washington, Yhdysvallat, 98055
        • UW Valley Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. LGS-diagnoosi, jonka todistavat seuraavat:

    1. Useampi kuin yksi yleistynyt kohtaustyyppi, mukaan lukien pudotuskohtaukset (atoniset, tooniset tai myokloniset) ≥ 6 kuukauden ajan ennen käyntiä 1
    2. Aiempi elektroenkefalogrammi raportoi LGS:n diagnostiset kriteerit (epänormaali taustaaktiivisuus, johon liittyy hidas piikki- ja aaltokuvio
  2. Mies tai nainen, jonka ikä on ≥ 2 vuotta suostumushetkellä
  3. Ikääntynyt
  4. Tutkittavan tai laillisen huoltajan allekirjoittama kirjallinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista ICH:n GCP-ohjeiden mukaisesti. Lapsille ja nuorille hankitaan iän mukainen suostumus. Jos laillinen huoltaja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, koska tutkittava ei pysty siihen, on myös hankittava tutkittavalta kirjallinen tai suullinen suostumus.
  5. 1–3 samanaikaisen AED:n saaminen vakaana annoksena ≥30 päivää ennen käyntiä 1 (emätinhermostimulaatio [VNS] ja ketogeeninen ruokavalio, vakaa ja jatkuva ≥30 päivää ennen käyntiä 1, ei lasketa AED:iksi)
  6. Tutkijan näkemyksen mukaan vanhempien tai huoltajien on kyettävä raportoimaan tarkat kohtausarviot seulonta- ja tutkimusjaksojen aikana ja koehenkilöiden tulee pystyä nauttimaan tutkimuslääkettä.
  7. Ruumiinpaino ≥ 8 kg kohorttiin IV ilmoittautuneilla koehenkilöillä
  8. Koehenkilöt, joille on istutettu emätinhermostimulaattori, sallitaan, jos emätinhermostimulaattori on istutettu vähintään 5 kuukautta ennen käyntiä 1 (seulonta) ja stimulaattoriparametreja ei muuteta 30 päivää ennen käyntiä 1 eikä tutkimuksen aikana
  9. Ketogeenistä ruokavaliota noudattavat koehenkilöt sallitaan niin kauan kuin ruokavalio on ollut vakaa vähintään 30 päivää ennen käyntiä 1 (seulonta) ja pysyy vakaana tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Progressiivinen neurologinen sairaus
  2. Aiempi käsittely karisbamaattilla
  3. Todisteet kliinisesti merkittävästä sairaudesta tai mistä tahansa lääketieteellisestä tilasta, joka vaarantaisi potilaan kyvyn suorittaa tutkimus turvallisesti
  4. Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi häiritä tutkittavan lääkevalmisteen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
  5. Akuutti sairaustila (esim. pahoinvointi, oksentelu, kuume tai ripuli) 7 päivän sisällä ennen päivää 1
  6. Suunniteltu leikkaukseen tutkimuksen aikana
  7. Ketogeeninen ruokavalio tai VNS, ellei se ole vakaa ja jatkuva ≥30 päivää ennen käyntiä 1
  8. Hoito tutkimuslääkkeellä tai -laitteella ≥30 päivää ennen käyntiä 1
  9. Status epilepticus 12 viikon sisällä käynnistä 1
  10. Felbamaattia varten
  11. Vigabatriinin tai muiden CYP3A:ta indusoivien lääkkeiden samanaikainen käyttö
  12. UGT-induktorien, esim. karbamatsepiinin, fenytoiinin, fenobarbitaalin, primidonin tai okskarbatsepiinin, käyttö
  13. Kannabinoidien (missä tahansa muodossa), kannabidiolien tai lääketieteellisen tai virkistysmarihuanan käyttö
  14. Kaikkien reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden käyttö, mukaan lukien reseptivapaat lääkkeet, poikkeavat vitamiinit ja kasviperäiset tuotteet 2 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista, ellei siitä ole kirjallisesti keskusteltu ja sovittu sponsorin lääketieteellisen edustajan kanssa. (TEAE:n hoitoon käytettävät lääkkeet eivät johda koehenkilöiden pakolliseen poissulkemiseen.)
  15. Kaikkien kofeiinia sisältävien tuotteiden (esim. kahvi, tee, suklaa tai sooda) tai alkoholijuomien nauttiminen 48 tunnin sisällä ennen päivää 1 ja jokaisen PK-näytteenottojakson loppuun asti
  16. Greipin tai greippiä sisältävien tuotteiden nauttiminen 72 tunnin sisällä ennen päivää 1 ja kunkin PK-näytteenottojakson loppuun asti
  17. Aiemmat vakavat lääkkeiden aiheuttamat yliherkkyysreaktiot (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta Stevens Johnsonin oireyhtymä, toksinen epidermaalinen nekrolyysi, huumeihottuma, johon liittyy eosinofiliaa ja systeemisiä oireita [DRESS]) tai mikä tahansa lääkkeeseen liittyvä ihottuma, joka vaatii sairaalahoitoa
  18. Aiemmin AED:hen liittyvä ihottuma, johon liittyi sidekalvo tai limakalvo
  19. Useampi kuin yksi ei-vakava lääkkeeseen liittyvä yliherkkyysreaktio, joka vaati lääkityksen lopettamista
  20. Merkittävät kliiniset laboratorioarvojen poikkeavuudet, mukaan lukien seerumin ASAT- tai ALAT-arvon nousu yli 1,5-kertaiseksi ULN-arvoon ikäryhmässä tai bilirubiinin tai kreatiniinin kohoaminen ULN-arvoon seulonnassa ikäryhmässä
  21. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä hallitsematon lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien maksan tai munuaisten vajaatoiminta, iskeeminen sairaus, ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, aktiivinen sukupuolitauti (STD), aktiivinen virushepatiitti, pahanlaatuinen syöpä tai mikä tahansa häiriö, joka tutkijan arvion mukaan vaarantaa kohteen osallistumalla tähän tutkimukseen
  22. Aiempi lääkkeiden aiheuttama maksavaurio
  23. Positiivinen virtsaseulonta huumeiden väärinkäytöstä (jos ei johdu samanaikaisesta lääkityksestä, esim. bentsodiatsepiinit unilääkkeinä) aikuisille ja nuorille.
  24. Adrenokortikotrooppinen hormoni 6 kuukauden aikana ennen käyntiä 1
  25. Elvytystä vaativat anoksiset jaksot 6 kuukauden sisällä ennen käyntiä 1, huume- tai alkoholiriippuvuus tai väärinkäyttö noin kahden viimeisen vuoden aikana tai laittomien huumeiden käyttö
  26. Naiset, jotka imettävät tai raskaana seulonnan tai lähtötilanteen aikana tai jotka ovat lisääntymisiässä eivätkä suostu olemaan raittiutta tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä
  27. Bentsodiatsepiinin ajoittainen käyttö > 4 kertaa käyntiä 1 edeltävän kuukauden aikana
  28. Kliinisesti merkitsevä poikkeavuus 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnassa ja kaikilla lapsilla tai nuorilla, joiden QTcF on alle 330 ms tai yli 450 ms
  29. Synnynnäinen lyhyt QT-oireyhtymä
  30. Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineista
  31. Psykoottiset häiriöt tai epävakaat toistuvat mielialahäiriöt

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti I
Koehenkilöt ≥18-vuotiaat. Karisbamaattia, 200 mg, annetaan kerta-annosjakson 1. ja 2. päivänä. Karisbamaattia annetaan 100 mg kahdesti vuorokaudessa (BID) toistuvan annoksen jakson aikana.
Lääke: Karisbamaatti
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio (20 mg/ml) karisbamaattia (S-carisbamate)
Muut nimet:
  • YKP509
Kokeellinen: Kohortti II
Aiheet 12 to
Lääke: Karisbamaatti
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio (20 mg/ml) karisbamaattia (S-carisbamate)
Muut nimet:
  • YKP509
Kokeellinen: Kohortti III
Aiheet 6 -
Lääke: Karisbamaatti
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio (20 mg/ml) karisbamaattia (S-carisbamate)
Muut nimet:
  • YKP509
Kokeellinen: Kohortti IV
Aiheet 2 -
Lääke: Karisbamaatti
Suun kautta otettava nestemäinen formulaatio (20 mg/ml) karisbamaattia (S-carisbamate)
Muut nimet:
  • YKP509

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Karisbamaatin käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) yhden ja usean karisbamaattiannoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Päivät 1-3, päivä 17
Turvallisuusarviointi
Päivät 1-3, päivä 17
Plasman maksimipitoisuus (Cmax) karisbamaattia yhden ja usean annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Päivät 1-3, päivä 17
Turvallisuusarviointi
Päivät 1-3, päivä 17

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus – haittatapahtumien (AE) raportointi yhden ja usean karisbamaattiannoksen jälkeen.
Aikaikkuna: Päivät 1-87
Haittavaikutusten vakavuus (kyllä, ei), vakavuus (lievä, kohtalainen, vaikea), vaikutus karisbamaattiannostukseen (lisätään, vähennetään, keskeytetään, peruutetaan, ei muutosta) ja tulos (parantunut/parantunut, toipunut/parantunut seurauksin, toipumassa/paranemassa, ei toipunut/ei parantunut, kuolemaan johtava tai tuntematon).
Päivät 1-87

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

SK Life Science, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Marc Kamin, MD, SK Life Science, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 7. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 23. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • YKP509C001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lennox Gastaut -syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa