ファブリー病の成人被験者におけるルセラスタットの長期的な安全性と忍容性を評価する研究
2026年8月27日 更新者：Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
ファブリー病の成人被験者における経口ルセラスタットの長期的な安全性と忍容性を判断するための、多施設共同、非盲検、非対照、単群、延長試験
ファブリー病の成人被験者における経口ルセラスタットの長期的な安全性と忍容性を判断するための研究
調査の概要
詳細な説明
研究 ID-069A302 は、ルセラスタットがそれぞれの国で市販されるまで、またはすべての被験者が 24 か月 (ステージ 1 のみに参加する被験者の場合) または 48 か月 (ステージ 1 および 2 に参加する被験者の場合) または月に達するまで、各施設で継続されます。 72 (ステージ 1、2、および 3 に参加している被験者の場合)、いずれか早い方。
研究の種類
介入
入学 (推定)
107
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California Irvine
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
- Infusion Associates
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetics Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75204
- Renal Disease Research Institute LLC
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Dallas、Texas、アメリカ、75246
- Baylore University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Salford Hospital
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
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Parkville、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
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Perth、オーストラリア、6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
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Vienna、オーストリア、1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
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Calgary、カナダ、T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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London、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
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Montreal、カナダ、H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
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Vancouver、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
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Winnipeg、カナダ、R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
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Zurich、スイス、8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
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Barcelona、スペイン、08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
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Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
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Zaragoza、スペイン、50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
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Berlin、ドイツ、10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
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Höchheim、ドイツ、65239
- SphinCS GmbH
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Müllheim、ドイツ、79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
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Würzburg、ドイツ、97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Bergen、ノルウェー、5021
- Haukeland University Hospital
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Garches、フランス、92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
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Ghent、ベルギー、9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
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Leuven、ベルギー、3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
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Krakow、ポーランド、31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
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Warsaw、ポーランド、04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
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Warsaw、ポーランド、04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究で義務付けられた手順の前に署名されたICF;
- 被験者は、研究ID 069A301で6か月の二重盲検治療期間を完了しました
- 1) 指定された避妊計画に従うこと、2) 毎月の尿妊娠検査を行うこと、3) 卵子を提供しないことに同意する場合にのみ、出産の可能性のある女性。
- 妊娠可能な男性は、1) コンドームを使用する、2) 子供をもうけない、3) 精子を提供しない、という同意がある場合に限ります。
除外基準:
- 妊娠中/妊娠を計画している、または授乳中の被験者;
- -研究者の判断により、研究期間内に臓器関与の臨床的徴候を発症するリスクが高いと考えられる被験者;
- -治療のコンプライアンス、研究の実施、または研究者の判断による結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因または疾患。
さらに、研究 ID-069A301 中の任意の時点で、次の基準のいずれかが満たされた場合、被験者を研究 ID-069A302 に登録してはなりません。
- -慢性腎臓病疫学コラボレーションによる被験者のeGFRクレアチニン方程式<15 mL /分/ 1.73 m2;
- -被験者は急性腎障害のイベントを経験しました 有害事象の共通用語基準（CTCAE）グレード2以上;
- 被験者はCTCAEグレード3以上の脳卒中のイベントを経験しました。
- 対象は、入院患者または継続的な入院の延長につながる心不全のイベントを経験しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルセラスタット
投与量は被験者の eGFR に基づきます。
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250 mg のルセラスタットを含むハード ゼラチン カプセルで投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に浸透性の有害事象（AES）
時間枠：登録からフォローアップまで1（FU1）訪問。期間：1か月のフォローアップを含む最大10年間
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登録からフォローアップまで1（FU1）訪問。期間：1か月のフォローアップを含む最大10年間
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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被験者推定糸球体濾過率 (eGFR) 勾配
時間枠：ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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左心室質量指数 (LVMI) の変化
時間枠：ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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血漿グロボトリアオシルセラミド（Gb3）の変化
時間枠：ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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ベースラインから24か月目、48か月目、72か月目まで（期間：最長6年）
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治療 - 緊急の深刻な有害事象（SAE）
時間枠：登録からフォローアップまで1（FU1）訪問。期間：1か月のフォローアップを含む最大10年間
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登録からフォローアップまで1（FU1）訪問。期間：1か月のフォローアップを含む最大10年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年12月18日
一次修了 (推定)
2029年8月1日
研究の完了 (推定)
2029年11月1日
試験登録日
最初に提出
2018年11月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月7日
最初の投稿 (実際)
2018年11月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ID-069A302
- 2018 (米国 NIH グラント/契約)
- 2018-002210-12 (EudraCT番号)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。