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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Lucerastat in soggetti adulti con malattia di Fabry

27 agosto 2026 aggiornato da: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Uno studio di estensione multicentrico, in aperto, non controllato, a braccio singolo, per determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del lucerastat orale in soggetti adulti con malattia di Fabry

Uno studio per determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del lucerastat orale in soggetti adulti con malattia di Fabry

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio ID-069A302 continuerà in ogni centro fino a quando il lucerastat non sarà disponibile in commercio nel rispettivo paese o fino a quando tutti i soggetti avranno raggiunto il mese 24 (per i soggetti che partecipano solo alla Fase 1) o il mese 48 (per i soggetti che partecipano alle Fasi 1 e 2) o il mese 72 (per i soggetti che partecipano alle Fasi 1, 2 e 3), qualunque sia il primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

107

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • University Hospital Ghent (UZ Ghent)
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • London, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
      • Winnipeg, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
      • Höchheim, Germania, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Müllheim, Germania, 79379
        • Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
      • Warsaw, Polonia, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania - Dept of Medicine
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetics Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Renal Disease Research Institute LLC
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylore University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Psychiatrische Universitätsklinik Zürich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ICF firmato prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio;
  • Il soggetto ha completato il periodo di trattamento in doppio cieco di 6 mesi nello studio ID 069A301
  • Donna in età fertile solo se acconsente 1) a seguire uno specifico schema contraccettivo, 2) a sottoporsi a test mensili di gravidanza sulle urine, 3) a non donare ovuli.
  • Maschio fertile solo se acconsente 1) all'uso del preservativo, 2) a non procreare, 3) a non donare sperma.

Criteri di esclusione:

  • Soggetto in stato di gravidanza/pianificazione di una gravidanza o in allattamento;
  • Soggetto considerato ad alto rischio di sviluppare segni clinici di coinvolgimento d'organo entro il periodo di tempo dello studio, secondo il giudizio dello sperimentatore;
  • Qualsiasi fattore noto o malattia che potrebbe interferire con la compliance al trattamento, la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati secondo il giudizio dello sperimentatore.

Inoltre, il soggetto non deve essere arruolato nello studio ID-069A302 se in qualsiasi momento durante lo studio ID-069A301 è stato soddisfatto uno dei seguenti criteri:

  • eGFR del soggetto secondo l'equazione della creatinina della collaborazione di epidemiologia della malattia renale cronica < 15 mL/min/1,73 mq;
  • Il soggetto ha manifestato un evento di danno renale acuto secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) di grado 2 o superiore;
  • Il soggetto ha avuto un evento di ictus CTCAE di grado 3 o superiore;
  • Il soggetto ha sperimentato un evento di insufficienza cardiaca che ha portato al ricovero ospedaliero o al prolungamento del ricovero in corso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lucerastat
La dose sarà basata sull'eGFR del soggetto.
Droga: Lucerastat
Somministrato in capsule di gelatina dura contenenti 250 mg di lucerastat.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento (AES)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al follow-up 1 (Fu1) Visita; Durata: per un massimo di 10 anni, incluso il follow-up di 1 mese
Dall'iscrizione al follow-up 1 (Fu1) Visita; Durata: per un massimo di 10 anni, incluso il follow-up di 1 mese

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Pendenza stimata del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) del soggetto
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Variazione dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Cambiamento nel plasma globotriaosilceramide (Gb3)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Dal basale al mese 24, al mese 48 e al mese 72 (durata: fino a 6 anni)
Eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAES)
Lasso di tempo: Dall'iscrizione al follow-up 1 (Fu1) Visita; Durata: per un massimo di 10 anni, incluso il follow-up di 1 mese
Dall'iscrizione al follow-up 1 (Fu1) Visita; Durata: per un massimo di 10 anni, incluso il follow-up di 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2018

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ID-069A302
  • 2018 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2018-002210-12 (Numero EudraCT)
  • 2024-513884-20-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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