성인 파브리병 환자에서 루세라스타트의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 27일 업데이트: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
파브리병을 앓는 성인 피험자에서 경구 루세라스타트의 장기 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 다기관, 공개 라벨, 비통제, 단일군, 확장 연구
성인 파브리병 환자를 대상으로 경구용 루세라스타트의 장기 안전성 및 내약성을 알아보기 위한 연구
연구 개요
상세 설명
연구 ID-069A302는 루세라스타트가 해당 국가에서 시판될 때까지 또는 모든 대상자가 24개월(1단계에만 참여하는 대상의 경우) 또는 48개월(1단계 및 2단계에 참여하는 대상의 경우) 또는 4개월에 도달할 때까지 각 사이트에서 계속됩니다. 72(단계 1, 2 및 3에 참여하는 피험자의 경우) 중 가장 빠른 것.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
107
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Haukeland University Hospital
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Berlin, 독일, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
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Höchheim, 독일, 65239
- SphinCS GmbH
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Müllheim, 독일, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
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Würzburg, 독일, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California Irvine
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
- Infusion Associates
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetics Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
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Dallas, Texas, 미국, 75246
- Baylore University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Ghent, 벨기에, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
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Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
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Zurich, 스위스, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
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Barcelona, 스페인, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
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Barcelona, 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
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Zaragoza, 스페인, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
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Manchester, 영국, M6 8HD
- Salford Hospital
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
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Calgary, 캐나다, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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London, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
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Montreal, 캐나다, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
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Vancouver, 캐나다, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
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Winnipeg, 캐나다, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
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Krakow, 폴란드, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
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Warsaw, 폴란드, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
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Garches, 프랑스, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
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Parkville, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
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Perth, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 임의의 연구 의무 절차 이전에 ICF에 서명함,
- 피험자는 연구 ID 069A301에서 6개월 이중 맹검 치료 기간을 완료했습니다.
- 가임 여성은 1) 지정된 피임 계획을 따르고, 2) 매달 소변 임신 검사를 받고, 3) 난자를 기증하지 않기로 합의한 경우에만 가능합니다.
- 가임 남성은 1) 콘돔 사용, 2) 아이를 낳지 않기로, 3) 정자를 기증하지 않기로 합의한 경우에만 가능합니다.
제외 기준:
- 임신/임신 예정 또는 수유 중인 피험자;
- 조사자의 판단에 따라 연구 기간 내에 장기 침범의 임상 징후가 발생할 위험이 높은 것으로 간주되는 피험자;
- 조사자의 판단에 따라 치료 순응도, 연구 수행 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 알려진 요인 또는 질병.
또한, 연구 ID-069A301 동안 언제든지 다음 기준 중 하나가 충족되는 경우 피험자는 연구 ID-069A302에 등록되어서는 안 됩니다.
- 만성 신장 질환 역학 협력 크레아티닌 공식에 따른 피험자의 eGFR < 15 mL/min/1.73 m2;
- 피험자는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Event) 등급 2 이상의 급성 신장 손상을 경험했습니다.
- 피험자는 CTCAE 등급 3 이상의 뇌졸중 사건을 경험했습니다.
- 피험자는 입원 환자 입원 또는 지속적인 입원 연장으로 이어지는 심부전 사건을 경험했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루세라스타트
투여량은 피험자의 eGFR을 기반으로 합니다.
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250mg의 루세라스타트가 함유된 경질 젤라틴 캡슐로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 부작용 (AES)
기간: 등록에서 후속 1 (FU1) 방문; 기간 : 1 개월 후속 조치를 포함하여 최대 10 년 동안
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등록에서 후속 1 (FU1) 방문; 기간 : 1 개월 후속 조치를 포함하여 최대 10 년 동안
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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피험자 추정 사구체 여과율(eGFR) 기울기
기간: 기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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좌심실질량지수(LVMI)의 변화
기간: 기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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혈장 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)의 변화
기간: 기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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기준선부터 24개월, 48개월 및 72개월까지(기간: 최대 6년)
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치료에 대한 심각한 부작용 (SAE)
기간: 등록에서 후속 1 (FU1) 방문; 기간 : 1 개월 후속 조치를 포함하여 최대 10 년 동안
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등록에서 후속 1 (FU1) 방문; 기간 : 1 개월 후속 조치를 포함하여 최대 10 년 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 12월 18일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ID-069A302
- 2018 (미국 NIH 보조금/계약)
- 2018-002210-12 (EudraCT 번호)
- 2024-513884-20-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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