Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry

10 januari 2024 bijgewerkt door: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Een multicenter, open-label, ongecontroleerd, eenarmig, extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van orale lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry te bepalen

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale lucerastat op lange termijn te bepalen bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek ID-069A302 zal op elke locatie worden voortgezet totdat lucerastat commercieel beschikbaar is in het betreffende land of totdat alle proefpersonen maand 24 hebben bereikt (voor proefpersonen die alleen deelnemen aan fase 1) of maand 48 (voor proefpersonen die deelnemen aan fase 1 en 2) of maand 72 (voor proefpersonen die deelnemen aan fase 1, 2 en 3), afhankelijk van wat het vroegst is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

107

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • België
      • Ghent, België, 9000
        • University Hospital Ghent (UZ Ghent)
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • London, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
      • Montréal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
      • Winnipeg, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
      • Hochheim, Duitsland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Müllheim, Duitsland, 79379
        • Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-066
        • Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania - Dept of Medicine
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenwood Genetics Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
        • Renal Disease Research Institute LLC
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Baylore University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8032
        • Psychiatrische Universitätsklinik Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende ICF voorafgaand aan een door een studie opgelegde procedure;
  • De proefpersoon voltooide de dubbelblinde behandelingsperiode van 6 maanden in onderzoek ID 069A301
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd alleen als ze ermee instemmen 1) een gespecificeerd anticonceptieschema te volgen, 2) maandelijks urine-zwangerschapstesten uit te voeren, 3) geen eicellen te doneren.
  • Vruchtbare man alleen als akkoord 1) om een ​​condoom te gebruiken, 2) om geen kind te verwekken, 3) om geen sperma te doneren.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger / van plan zwanger te worden of lacterende proefpersoon;
  • Proefpersoon waarvan wordt aangenomen dat hij een hoog risico loopt op het ontwikkelen van klinische tekenen van orgaanbetrokkenheid binnen de tijdsperiode van het onderzoek, volgens het oordeel van de onderzoeker;
  • Elke bekende factor of ziekte die de therapietrouw, het studiegedrag of de interpretatie van de resultaten volgens het oordeel van de onderzoeker zou kunnen verstoren.

Bovendien mag de proefpersoon niet worden ingeschreven in onderzoek ID-069A302 als op enig moment tijdens onderzoek ID-069A301 aan een van de volgende criteria is voldaan:

  • eGFR van proefpersoon volgens de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration creatininevergelijking < 15 ml/min/1,73 m2;
  • Proefpersoon heeft acuut nierletsel doorgemaakt Common Terminology Criteria for Adverse Event (CTCAE) graad 2 of hoger;
  • Proefpersoon heeft een beroerte CTCAE graad 3 of hoger doorgemaakt;
  • Proefpersoon heeft een voorval van hartfalen doorgemaakt dat leidde tot ziekenhuisopname of verlenging van lopende ziekenhuisopname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lucerastat
De dosis zal gebaseerd zijn op de eGFR van de proefpersoon.
Geneesmiddel: Lucerastat
Toegediend in harde gelatinecapsules met 250 mg lucerastat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot Follow-up 1 (FU1) bezoek; duur: tot 73 maanden (72 maanden OL-behandelingsperiode plus 1 maand follow-up)
Van inschrijving tot Follow-up 1 (FU1) bezoek; duur: tot 73 maanden (72 maanden OL-behandelingsperiode plus 1 maand follow-up)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot Follow-up 1 (FU1) bezoek; duur: tot 73 maanden (72 maanden OL-behandelingsperiode plus 1 maand follow-up)
Van inschrijving tot Follow-up 1 (FU1) bezoek; duur: tot 73 maanden (72 maanden OL-behandelingsperiode plus 1 maand follow-up)
Onderwerp geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) helling
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)
Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)
Verandering in linkerventrikelmassa-index (LVMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)
Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)
Verandering in plasmaglobotriaosylceramide (Gb3)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)
Vanaf baseline tot maand 24, maand 48 en maand 72 (duur: tot 6 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

29 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

29 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ID-069A302
  • 2018-002210-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Lucerastat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren