Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de lucerastat en sujetos adultos con enfermedad de Fabry
27 de agosto de 2026 actualizado por: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Un estudio de extensión multicéntrico, abierto, no controlado, de un solo brazo para determinar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de lucerastat oral en sujetos adultos con enfermedad de Fabry
Un estudio para determinar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de lucerastat oral en sujetos adultos con enfermedad de Fabry
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio ID-069A302 continuará en cada sitio hasta que lucerastat esté disponible comercialmente en el país respectivo o hasta que todos los sujetos hayan alcanzado el Mes 24 (para los sujetos que participan solo en la Etapa 1) o el Mes 48 (para los sujetos que participan en las Etapas 1 y 2) o el Mes 72 (para sujetos que participan en las Etapas 1, 2 y 3), lo que ocurra primero.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
107
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
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Höchheim, Alemania, 65239
- SphinCS GmbH
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Müllheim, Alemania, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
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Würzburg, Alemania, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
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Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
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Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
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Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
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Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
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London, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
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Montreal, Canadá, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
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Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
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Winnipeg, Canadá, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
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Barcelona, España, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
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Barcelona, España, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
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Zaragoza, España, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Infusion Associates
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetics Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylore University Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Garches, Francia, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
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Krakow, Polonia, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
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Warsaw, Polonia, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
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Warsaw, Polonia, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
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Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Hospital
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Zurich, Suiza, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ICF firmado antes de cualquier procedimiento exigido por el estudio;
- El sujeto completó el período de tratamiento doble ciego de 6 meses en el estudio ID 069A301
- Mujer en edad fértil solo si acepta 1) seguir un plan anticonceptivo específico, 2) realizar pruebas de embarazo en orina mensuales, 3) no donar óvulos.
- Hombre fértil solo si está de acuerdo 1) usar un condón, 2) no engendrar un hijo, 3) no donar esperma.
Criterio de exclusión:
- Sujeto embarazada/planeando quedar embarazada o en período de lactancia;
- Sujeto considerado de alto riesgo de desarrollar signos clínicos de afectación de órganos dentro del período de tiempo del estudio, según el criterio del investigador;
- Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados según el criterio del investigador.
Además, el sujeto no debe inscribirse en el estudio ID-069A302 si en algún momento durante el estudio ID-069A301 se cumplió uno de los siguientes criterios:
- FGe del sujeto según la ecuación de creatinina de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration < 15 ml/min/1,73 m2;
- El sujeto experimentó un evento de lesión renal aguda Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) de grado 2 o superior;
- El sujeto experimentó un evento de accidente cerebrovascular CTCAE de grado 3 o superior;
- El sujeto experimentó un evento de insuficiencia cardíaca que provocó la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización en curso.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Lucerastat
La dosis se basará en la eGFR del sujeto.
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Administrado en cápsulas de gelatina dura que contienen 250 mg de lucerastat.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos emergentes del tratamiento (AES)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el seguimiento 1 (FU1) visita; Duración: por hasta 10 años, incluido el seguimiento de 1 mes
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Desde la inscripción hasta el seguimiento 1 (FU1) visita; Duración: por hasta 10 años, incluido el seguimiento de 1 mes
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) del sujeto
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Cambio en el índice de masa ventricular izquierda (IMVI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Cambio en plasma globotriaosilceramida (Gb3)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Desde el inicio hasta el mes 24, el mes 48 y el mes 72 (duración: hasta 6 años)
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Eventos adversos graves emergentes de tratamiento (SAES)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el seguimiento 1 (FU1) visita; Duración: por hasta 10 años, incluido el seguimiento de 1 mes
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Desde la inscripción hasta el seguimiento 1 (FU1) visita; Duración: por hasta 10 años, incluido el seguimiento de 1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2018
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
9 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
- migalastat
Otros números de identificación del estudio
- ID-069A302
- 2018 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- 2018-002210-12 (Número EudraCT)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .