Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Lucerastat hos voksne forsøgspersoner med Fabrys sygdom

27. august 2026 opdateret af: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

En multicenter, åben-label, ukontrolleret, enkelt-arm, forlængelsesundersøgelse for at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af oral Lucerastat hos voksne forsøgspersoner med Fabrys sygdom

En undersøgelse for at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af oral lucerastat hos voksne personer med Fabrys sygdom

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse ID-069A302 fortsætter på hvert sted, indtil lucerastat er kommercielt tilgængelig i det respektive land, eller indtil alle forsøgspersoner har nået måned 24 (for forsøgspersoner, der kun deltager i trin 1) eller måned 48 (for forsøgspersoner, der deltager i trin 1 og 2) eller måned 72 (for fag, der deltager i trin 1, 2 og 3), alt efter hvad der er tidligst.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

107

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent (UZ Ghent)
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • London, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
      • Winnipeg, Canada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania - Dept of Medicine
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenwood Genetics Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75204
        • Renal Disease Research Institute LLC
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylore University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Müllheim, Tyskland, 79379
        • Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet ICF forud for enhver undersøgelsesmanderet procedure;
  • Forsøgspersonen gennemførte den 6-måneders, dobbeltblindede behandlingsperiode i studie ID 069A301
  • Kvinde i den fødedygtige alder kun, hvis aftale 1) at følge en specificeret præventionsordning, 2) at foretage månedlige uringraviditetstests, 3) ikke at donere æg.
  • Kun frugtbar mand, hvis enighed om 1) at bruge kondom, 2) ikke at blive far til et barn, 3) ikke at donere sæd.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid / planlægger at blive gravid eller ammende;
  • Forsøgsperson anses for at have høj risiko for at udvikle kliniske tegn på organinvolvering inden for undersøgelsens tidsperiode, ifølge investigatorens vurdering;
  • Enhver kendt faktor eller sygdom, der kan interferere med behandlingsoverholdelse, undersøgelsesudførelse eller fortolkning af resultaterne i henhold til efterforskerens vurdering.

Desuden må forsøgspersonen ikke tilmeldes studie ID-069A302, hvis et af følgende kriterier på noget tidspunkt under studie ID-069A301 var opfyldt:

  • Forsøgspersonens eGFR pr. kronisk nyresygdom Epidemiologi Samarbejde kreatinin-ligning < 15 ml/min/1,73 m2;
  • Forsøgspersonen oplevede en hændelse med akut nyreskade. Almindelige terminologikriterier for bivirkning (CTCAE) grad 2 eller derover;
  • Forsøgspersonen oplevede et slagtilfælde CTCAE grad 3 eller derover;
  • Forsøgspersonen oplevede en hændelse af hjertesvigt, der førte til hospitalsindlæggelse eller forlængelse af igangværende indlæggelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lucerastat
Dosis vil være baseret på forsøgspersonens eGFR.
Medicin: Lucerastat
Indgivet i hårde gelatinekapsler indeholdende 250 mg lucerastat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Behandling-dukent bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra tilmelding til opfølgning 1 (FU1) besøg; Varighed: I op til 10 år inklusive opfølgning på 1 måned
Fra tilmelding til opfølgning 1 (FU1) besøg; Varighed: I op til 10 år inklusive opfølgning på 1 måned

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forsøgspersons estimerede hældning af glomerulær filtrationshastighed (eGFR).
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Ændring i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Ændring i plasma globotriaosylceramid (Gb3)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighed: op til 6 år)
Behandling-opstående alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra tilmelding til opfølgning 1 (FU1) besøg; Varighed: I op til 10 år inklusive opfølgning på 1 måned
Fra tilmelding til opfølgning 1 (FU1) besøg; Varighed: I op til 10 år inklusive opfølgning på 1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2018

Først opslået (Faktiske)

9. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ID-069A302
  • 2018 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 2018-002210-12 (EudraCT nummer)
  • 2024-513884-20-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner