Tutkimus Lucerastatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla henkilöillä, joilla on Fabryn tauti
keskiviikko 10. tammikuuta 2024 päivittänyt: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Monikeskus, avoin, kontrolloimaton, yksihaarainen, laajennustutkimus suun kautta annetun Lucerastatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisilla, joilla on Fabryn tauti
Tutkimus suun kautta annetun lucerataatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi aikuisilla henkilöillä, joilla on Fabryn tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus ID-069A302 jatkuu kussakin paikassa, kunnes lucerastat on kaupallisesti saatavilla kyseisessä maassa tai kunnes kaikki koehenkilöt ovat saavuttaneet 24. kuukauden (vain vaiheeseen 1 osallistuvat koehenkilöt) tai 48. kuukauden (vaiheisiin 1 ja 2 osallistuvat koehenkilöt) tai kuukauden 72 (vaiheisiin 1, 2 ja 3 osallistuville oppiaineille) sen mukaan, kumpi on aikaisin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
107
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Espanja, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montréal, Kanada, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Kanada, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Kraków, Puola, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Puola, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Puola, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Garches, Ranska, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Hochheim, Saksa, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Saksa, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ICF ennen tutkimusvaltuutettua menettelyä;
- Kohde suoritti 6 kuukauden kaksoissokkohoitojakson tutkimuksessa ID 069A301
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen vain, jos suostuu 1) noudattamaan tiettyä ehkäisyjärjestelmää, 2) tekemään kuukausittain virtsan raskaustestejä, 3) olemaan luovuttamatta munasoluja.
- Hedelmällinen mies vain, jos suostuu 1) käyttämään kondomia, 2) olemaan hankkimatta lasta, 3) olemaan luovuttamatta siittiöitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva / raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä henkilö;
- Tutkijan arvioiden mukaan koehenkilöllä on suuri riski saada kliinisiä merkkejä elimen vaikutuksesta tutkimuksen aikana;
- Mikä tahansa tunnettu tekijä tai sairaus, joka saattaa häiritä hoidon noudattamista, tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa tutkijan harkinnan mukaan.
Lisäksi tutkittavaa ei saa ilmoittautua tutkimukseen ID-069A302, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy jossakin vaiheessa tutkimuksen ID-069A301 aikana:
- Koehenkilön eGFR kroonisen munuaissairauden epidemiologian mukaan Yhteistyö kreatiniiniyhtälö < 15 ml/min/1,73 m2;
- Tutkittavalla oli akuutti munuaisvauriotapahtuma, CTCAE, luokka 2 tai korkeampi;
- Tutkittavalla oli CTCAE-aste 3 tai korkeampi aivohalvaus;
- Tutkittavalla oli sydämen vajaatoiminta, joka johti sairaalahoitoon tai jatkuvan sairaalahoidon pitkittymiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lucerastat
Annos perustuu potilaan eGFR:ään.
|
Annostetaan kovissa gelatiinikapseleissa, jotka sisältävät 250 mg lucerastaattia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta seuranta-1 (FU1) -käyntiin; kesto: jopa 73 kuukautta (72 kuukauden OL-hoitojakso plus 1 kuukauden seuranta)
|
Ilmoittautumisesta seuranta-1 (FU1) -käyntiin; kesto: jopa 73 kuukautta (72 kuukauden OL-hoitojakso plus 1 kuukauden seuranta)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamat vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta seuranta-1 (FU1) -käyntiin; kesto: jopa 73 kuukautta (72 kuukauden OL-hoitojakso plus 1 kuukauden seuranta)
|
Ilmoittautumisesta seuranta-1 (FU1) -käyntiin; kesto: jopa 73 kuukautta (72 kuukauden OL-hoitojakso plus 1 kuukauden seuranta)
|
|
Kohteen arvioitu glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) kaltevuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
|
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
|
Muutos plasman globotriaosyyliseramidissa (Gb3)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
Lähtötilanteesta kuukauteen 24, kuukauteen 48 ja kuukauteen 72 (kesto: jopa 6 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 18. joulukuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 29. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 29. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 6. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 11. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ID-069A302
- 2018-002210-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzValmis
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiTuntematon
-
University Hospital, CaenTuntematon