Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Lucerastat bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry

27. August 2026 aktualisiert von: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Eine multizentrische, offene, unkontrollierte, einarmige Verlängerungsstudie zur Bestimmung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Lucerastat bei erwachsenen Probanden mit Morbus Fabry

Eine Studie zur Bestimmung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Lucerastat bei erwachsenen Probanden mit Morbus Fabry

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ID-069A302 wird an jedem Standort fortgesetzt, bis Lucerastat im jeweiligen Land im Handel erhältlich ist oder bis alle Probanden den 24. Monat (für Probanden, die nur an Phase 1 teilnehmen) oder den 48. Monat (für Probanden, die an den Phasen 1 und 2 teilnehmen) oder den Monat erreicht haben 72 (für Fächer, die an den Stufen 1, 2 und 3 teilnehmen), je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

107

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
      • Perth, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent (UZ Ghent)
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
      • Höchheim, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH
      • Müllheim, Deutschland, 79379
        • Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
      • London, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
        • Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
      • Winnipeg, Kanada, R3E 3P4
        • Children's Hospital Research Institute of Manitoba
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California Irvine
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania - Dept of Medicine
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Greenwood Genetics Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75204
        • Renal Disease Research Institute LLC
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Baylore University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete ICF vor jedem studienpflichtigen Verfahren;
  • Das Subjekt hat die 6-monatige, doppelblinde Behandlungsphase in der Studie ID 069A301 abgeschlossen
  • Frauen im gebärfähigen Alter nur, wenn sie einverstanden sind, 1) ein bestimmtes Verhütungsschema zu befolgen, 2) monatliche Urin-Schwangerschaftstests durchzuführen, 3) keine Eizellen zu spenden.
  • Nur fruchtbarer Mann, wenn Zustimmung 1) ein Kondom zu benutzen, 2) kein Kind zu zeugen, 3) kein Sperma zu spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger / planen schwanger zu werden oder stillende Person;
  • Proband mit hohem Risiko, innerhalb des Zeitraums der Studie klinische Anzeichen einer Organbeteiligung zu entwickeln, nach Einschätzung des Prüfarztes;
  • Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Einhaltung der Behandlung, die Durchführung der Studie oder die Interpretation der Ergebnisse nach Einschätzung des Prüfarztes beeinträchtigen könnten.

Darüber hinaus darf der Proband nicht in die Studie ID-069A302 aufgenommen werden, wenn zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie ID-069A301 eines der folgenden Kriterien erfüllt war:

  • eGFR des Probanden gemäß der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-Kreatiningleichung < 15 ml/min/1,73 m2;
  • Der Proband erlitt ein Ereignis einer akuten Nierenverletzung Common Terminology Criteria for Adverse Event (CTCAE) Grad 2 oder höher;
  • Der Proband erlitt einen Schlaganfall CTCAE-Grad 3 oder höher;
  • Das Subjekt erlebte ein Ereignis von Herzinsuffizienz, das zu einem stationären Krankenhausaufenthalt oder einer Verlängerung des laufenden Krankenhausaufenthalts führte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lucerastat
Die Dosis basiert auf der eGFR des Probanden.
Arzneimittel: Lucerastat
Verabreicht in Hartgelatinekapseln mit 250 mg Lucerastat.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Behandlungsemmergent unerwünschte Ereignisse (AES)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zur Follow-up 1 (FU1)-Besuch; Dauer: Für bis zu 10 Jahre einschließlich 1-monatiger Follow-up
Von der Einschreibung bis zur Follow-up 1 (FU1)-Besuch; Dauer: Für bis zu 10 Jahre einschließlich 1-monatiger Follow-up

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vom Probanden geschätzte Steigung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR).
Zeitfenster: Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Veränderung von Globotriaosylceramid (Gb3) im Plasma
Zeitfenster: Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Von Baseline bis Monat 24, Monat 48 und Monat 72 (Dauer: bis zu 6 Jahre)
Behandlungsmesser schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAES)
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zur Follow-up 1 (FU1)-Besuch; Dauer: Für bis zu 10 Jahre einschließlich 1-monatiger Follow-up
Von der Einschreibung bis zur Follow-up 1 (FU1)-Besuch; Dauer: Für bis zu 10 Jahre einschließlich 1-monatiger Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. November 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ID-069A302
  • 2018 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 2018-002210-12 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-513884-20-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren