Исследование по оценке долгосрочной безопасности и переносимости луцеростата у взрослых субъектов с болезнью Фабри
10 января 2024 г. обновлено: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Многоцентровое, открытое, неконтролируемое, одногрупповое, расширенное исследование для определения долгосрочной безопасности и переносимости перорального приема луцеростата у взрослых субъектов с болезнью Фабри
Исследование по определению долгосрочной безопасности и переносимости перорального приема луцеростата у взрослых субъектов с болезнью Фабри.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование ID-069A302 будет продолжаться в каждом центре до тех пор, пока луцерастат не станет коммерчески доступным в соответствующей стране, или пока все субъекты не достигнут 24-го месяца (для субъектов, участвующих только в Этапе 1) или 48-го месяца (для субъектов, участвующих в Этапах 1 и 2) или месяца. 72 (для субъектов, участвующих в этапах 1, 2 и 3), в зависимости от того, что наступит раньше.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
107
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Австралия, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Hochheim, Германия, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Германия, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Германия, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Испания, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Испания, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Calgary, Канада, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Канада, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montréal, Канада, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Канада, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Канада, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Kraków, Польша, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Польша, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Польша, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
-
-
-
Garches, Франция, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Zürich, Швейцария, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанный ICF перед любой процедурой, обязательной для исследования;
- Субъект завершил 6-месячный период двойного слепого лечения в исследовании ID 069A301.
- Женщина детородного возраста только при согласии 1) следовать указанной схеме контрацепции, 2) ежемесячно проводить анализы мочи на беременность, 3) не сдавать яйцеклетки.
- Фертильный мужчина только при согласии 1) использовать презерватив, 2) не быть отцом ребенка, 3) не сдавать сперму.
Критерий исключения:
- Беременны/планируют забеременеть или кормят грудью;
- Субъект считается подверженным высокому риску развития клинических признаков поражения органов в течение периода исследования, согласно заключению исследователя;
- Любой известный фактор или заболевание, которые могут повлиять на соблюдение режима лечения, проведение исследования или интерпретацию результатов в соответствии с заключением исследователя.
Кроме того, субъект не должен быть включен в исследование ID-069A302, если в любой момент во время исследования ID-069A301 был выполнен один из следующих критериев:
- рСКФ субъекта в соответствии с уравнением креатинина Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек < 15 мл/мин/1,73 м2;
- Субъект испытал событие острого повреждения почек по Общим терминологическим критериям нежелательного явления (CTCAE) степени 2 или выше;
- Субъект перенес инсульт 3 степени или выше по CTCAE;
- Субъект перенес сердечную недостаточность, что привело к госпитализации или продлению текущей госпитализации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Луцерастат
Доза будет основываться на рСКФ субъекта.
|
Применяют в твердых желатиновых капсулах, содержащих 250 мг луцеростата.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Нежелательные явления, возникающие при лечении (НЯ)
Временное ограничение: От регистрации до визита для последующего наблюдения 1 (FU1); продолжительность: до 73 месяцев (72 месяца лечения OL плюс 1 месяц последующего наблюдения)
|
От регистрации до визита для последующего наблюдения 1 (FU1); продолжительность: до 73 месяцев (72 месяца лечения OL плюс 1 месяц последующего наблюдения)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Серьезные нежелательные явления (СНЯ), возникающие при лечении
Временное ограничение: От регистрации до визита для последующего наблюдения 1 (FU1); продолжительность: до 73 месяцев (72 месяца лечения OL плюс 1 месяц последующего наблюдения)
|
От регистрации до визита для последующего наблюдения 1 (FU1); продолжительность: до 73 месяцев (72 месяца лечения OL плюс 1 месяц последующего наблюдения)
|
|
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) субъекта
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
|
Изменение индекса массы левого желудочка (ИММЛЖ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
|
Изменение глоботриаозилцерамида (Gb3) в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
От исходного уровня до 24-го, 48-го и 72-го месяцев (длительность: до 6 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 декабря 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
29 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
29 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
11 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- ID-069A302
- 2018-002210-12 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .