En studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Lucerastat hos voksne personer med Fabrys sykdom
27. august 2026 oppdatert av: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
En multisenter, åpen etikett, ukontrollert, enarms, forlengelsesstudie for å bestemme langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av oral Lucerastat hos voksne personer med Fabrys sykdom
En studie for å bestemme den langsiktige sikkerheten og toleransen til oral lucerastat hos voksne personer med Fabrys sykdom
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studie ID-069A302 vil fortsette på hvert sted til lucerastat er kommersielt tilgjengelig i det respektive landet eller til alle forsøkspersoner har nådd måned 24 (for forsøkspersoner som bare deltar i trinn 1) eller måned 48 (for forsøkspersoner som deltar i trinn 1 og 2) eller måned 72 (for fag som deltar i trinn 1, 2 og 3), avhengig av hva som er tidligst.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
107
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Calgary, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montreal, Canada, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Canada, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Polen, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Polen, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Spania, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Höchheim, Tyskland, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Tyskland, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert ICF før enhver studiepålagt prosedyre;
- Forsøkspersonen fullførte den 6-måneders dobbeltblinde behandlingsperioden i studie ID 069A301
- Kvinne i fertil alder kun dersom avtale 1) å følge en spesifisert prevensjonsordning, 2) å gjennomføre månedlige uringraviditetstester, 3) å ikke donere egg.
- Fertil mann kun hvis avtale 1) å bruke kondom, 2) å ikke bli far til et barn, 3) å ikke donere sæd.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid / planlegger å bli gravid eller ammende;
- Personen anses å ha høy risiko for å utvikle kliniske tegn på organinvolvering innenfor tidsperioden for studien, i henhold til etterforskerens vurdering;
- Enhver kjent faktor eller sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse, studiegjennomføring eller tolkning av resultatene i henhold til etterforskerens vurdering.
I tillegg må forsøkspersonen ikke registreres i studie ID-069A302 hvis ett av følgende kriterier var oppfylt på noe tidspunkt under studie ID-069A301:
- Forsøkspersonens eGFR per kronisk nyresykdom Epidemiologi Samarbeid kreatinin-ligning < 15 ml/min/1,73 m2;
- Personen opplevde en hendelse med akutt nyreskade Vanlige terminologikriterier for bivirkning (CTCAE) grad 2 eller høyere;
- Personen opplevde en hendelse med hjerneslag CTCAE grad 3 eller høyere;
- Pasienten opplevde en hendelse med hjertesvikt som førte til innleggelse på sykehus eller forlengelse av pågående sykehusinnleggelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lucerastat
Dosen vil være basert på forsøkspersonens eGFR.
|
Administrert i harde gelatinkapsler som inneholder 250 mg lucerastat.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Behandlings-emergent bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra påmelding til oppfølging 1 (FU1) besøk; Varighet: i opptil 10 år inkludert 1 måneders oppfølging
|
Fra påmelding til oppfølging 1 (FU1) besøk; Varighet: i opptil 10 år inkludert 1 måneders oppfølging
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forsøkspersonens estimerte glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) helning
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
|
Endring i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
|
Endring i plasma globotriaosylceramid (Gb3)
Tidsramme: Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
Fra baseline til måned 24, måned 48 og måned 72 (varighet: opptil 6 år)
|
|
Behandlingsoppførende alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra påmelding til oppfølging 1 (FU1) besøk; Varighet: i opptil 10 år inkludert 1 måneders oppfølging
|
Fra påmelding til oppfølging 1 (FU1) besøk; Varighet: i opptil 10 år inkludert 1 måneders oppfølging
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. desember 2018
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. november 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. november 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. november 2018
Først lagt ut (Faktiske)
9. november 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Fabrys sykdom
- Migalastat
Andre studie-ID-numre
- ID-069A302
- 2018 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- 2018-002210-12 (EudraCT-nummer)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .