Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti lucerastatu u dospělých pacientů s Fabryho chorobou
27. srpna 2026 aktualizováno: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Multicentrická, otevřená, nekontrolovaná, jednoramenná, rozšiřující studie ke stanovení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti perorálního lucerastatu u dospělých pacientů s Fabryho chorobou
Studie ke stanovení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti perorálního lucerastatu u dospělých pacientů s Fabryho chorobou
Přehled studie
Detailní popis
Studie ID-069A302 bude pokračovat na každém místě, dokud nebude lucerastat komerčně dostupný v příslušné zemi nebo dokud všichni jedinci nedosáhnou 24. měsíce (pro subjekty účastnící se pouze ve fázi 1) nebo měsíce 48 (pro subjekty účastnící se fází 1 a 2) nebo měsíce 72 (pro subjekty účastnící se fází 1, 2 a 3), podle toho, co nastane dříve.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
107
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Parkville, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Austrálie, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Belgie, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Garches, Francie, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montreal, Kanada, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Kanada, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Höchheim, Německo, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Německo, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Německo, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Polsko, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Španělsko, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný ICF před jakýmkoli postupem nařízeným studií;
- Subjekt dokončil 6měsíční dvojitě zaslepené léčebné období ve studii ID 069A301
- Žena ve fertilním věku pouze se souhlasem 1) s dodržováním předepsaného antikoncepčního schématu, 2) s prováděním těhotenských testů moči každý měsíc, 3) s nedarováním vajíček.
- Plodný muž pouze se souhlasem 1) používat kondom, 2) nezplodit dítě, 3) nedarovat sperma.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné / plánující otěhotnět nebo kojící subjekt;
- Subjekt, u kterého se předpokládá vysoké riziko rozvoje klinických příznaků orgánového postižení během časového období studie, podle úsudku zkoušejícího;
- Jakýkoli známý faktor nebo onemocnění, které by mohly narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků podle úsudku zkoušejícího.
Kromě toho nesmí být subjekt zařazen do studie ID-069A302, pokud bylo kdykoli během studie ID-069A301 splněno jedno z následujících kritérií:
- eGFR subjektu podle rovnice spolupráce epidemiologie chronického onemocnění ledvin kreatinin < 15 ml/min/1,73 m2;
- U subjektu došlo k akutnímu poškození ledvin Common Terminology Criteria for Adverse Event (CTCAE) stupeň 2 nebo vyšší;
- Subjekt prodělal mrtvici CTCAE stupně 3 nebo vyšší;
- U subjektu došlo k srdečnímu selhání vedoucímu k hospitalizaci pacienta nebo prodloužení probíhající hospitalizace.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Lucerastat
Dávka bude založena na eGFR subjektu.
|
Podává se v tvrdých želatinových tobolkách obsahujících 250 mg lucerastatu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nežádoucí účinky (AES)
Časové okno: Od zápisu po sledování 1 (Fu1) navštívit; Délka: Až 10 let včetně 1 měsíce sledování
|
Od zápisu po sledování 1 (Fu1) navštívit; Délka: Až 10 let včetně 1 měsíce sledování
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sklon glomerulární filtrace (eGFR) odhadovaný subjektem
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
|
Změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
|
Změna plazmatického globotriaosylceramidu (Gb3)
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
Od výchozího stavu do měsíce 24, měsíce 48 a měsíce 72 (trvání: až 6 let)
|
|
Vážné nežádoucí účinky (SAES)
Časové okno: Od zápisu po sledování 1 (Fu1) navštívit; Délka: Až 10 let včetně 1 měsíce sledování
|
Od zápisu po sledování 1 (Fu1) navštívit; Délka: Až 10 let včetně 1 měsíce sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. prosince 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
9. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Fabryho nemoc
- Migalastat
Další identifikační čísla studie
- ID-069A302
- 2018 (Grant/smlouva NIH USA)
- 2018-002210-12 (Číslo EudraCT)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .