Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję Lucerastatu u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego
27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane, jednoramienne, rozszerzone badanie mające na celu określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji doustnego Lucerastatu u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego
Badanie mające na celu określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji doustnego lucerastatu u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie ID-069A302 będzie kontynuowane w każdym ośrodku, dopóki lucerastat nie będzie dostępny na rynku w danym kraju lub dopóki wszyscy uczestnicy nie osiągną 24. 72 (dla przedmiotów uczestniczących w etapach 1, 2 i 3), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
107
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Do dyspozycji poza badaniem klinicznym.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parkville, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Garches, Francja, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Hiszpania, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montreal, Kanada, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Kanada, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Höchheim, Niemcy, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Niemcy, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Niemcy, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Polska, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Polska, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisany ICF przed jakąkolwiek procedurą zleconą w badaniu;
- Pacjent ukończył 6-miesięczny okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu ID 069A301
- Kobieta zdolna do zajścia w ciążę tylko wtedy, gdy wyrazi zgodę: 1) na stosowanie określonej antykoncepcji, 2) na wykonywanie comiesięcznych testów ciążowych z moczu, 3) na nieoddawanie komórek jajowych.
- Płodny mężczyzna tylko wtedy, gdy zgodzi się 1) na użycie prezerwatywy, 2) na niespłodzenie dziecka, 3) na nieoddawanie nasienia.
Kryteria wyłączenia:
- Kobieta w ciąży / planująca zajść w ciążę lub karmiąca piersią;
- Uczestnik uznany za obarczonego wysokim ryzykiem rozwoju klinicznych objawów zajęcia narządów w okresie badania, zgodnie z oceną badacza;
- Każdy znany czynnik lub choroba, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia, prowadzenie badania lub interpretację wyników zgodnie z oceną badacza.
Ponadto uczestnik nie może zostać włączony do badania ID-069A302, jeśli w jakimkolwiek momencie podczas badania ID-069A301 spełniono jedno z następujących kryteriów:
- eGFR pacjenta zgodnie z równaniem kreatyniny opracowanym przez zespół ds. epidemiologii przewlekłej choroby nerek < 15 ml/min/1,73 m2;
- podmiot doświadczył zdarzenia ostrego uszkodzenia nerek Common Terminology Criteria for Adverse Event (CTCAE) stopnia 2 lub wyższego;
- podmiot doświadczył zdarzenia udaru CTCAE stopnia 3 lub wyższego;
- Podmiot doświadczył zdarzenia niewydolności serca prowadzącego do hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia trwającej hospitalizacji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lucerastat
Dawka będzie oparta na eGFR pacjenta.
|
Podawany w twardych kapsułkach żelatynowych zawierających 250 mg lucerastatu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane z leczeniem (AES)
Ramy czasowe: Od rejestracji do wizyty obserwacyjnej 1 (FU1); Czas trwania: przez okres do 10 lat, w tym 1 miesiąc obserwacji
|
Od rejestracji do wizyty obserwacyjnej 1 (FU1); Czas trwania: przez okres do 10 lat, w tym 1 miesiąc obserwacji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) badanego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
|
Zmiana wskaźnika masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
|
Zmiana stężenia globotriaozyloceramidu w osoczu (Gb3)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
Od wartości początkowej do miesiąca 24, miesiąca 48 i miesiąca 72 (czas trwania: do 6 lat)
|
|
Leczenie poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od rejestracji do wizyty obserwacyjnej 1 (FU1); Czas trwania: przez okres do 10 lat, w tym 1 miesiąc obserwacji
|
Od rejestracji do wizyty obserwacyjnej 1 (FU1); Czas trwania: przez okres do 10 lat, w tym 1 miesiąc obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 grudnia 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 listopada 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroba Fabry'ego
- migalastat
Inne numery identyfikacyjne badania
- ID-069A302
- 2018 (Grant/umowa NIH USA)
- 2018-002210-12 (Numer EudraCT)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .