Um estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do Lucerastat em adultos com doença de Fabry
27 de agosto de 2026 atualizado por: Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Um estudo de extensão multicêntrico, aberto, não controlado, de braço único para determinar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do Lucerastat oral em indivíduos adultos com doença de Fabry
Um estudo para determinar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do lucerastat oral em indivíduos adultos com doença de Fabry
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo ID-069A302 continuará em cada local até que o lucerastat esteja comercialmente disponível no respectivo país ou até que todos os indivíduos tenham atingido o Mês 24 (para indivíduos que participam apenas do Estágio 1) ou Mês 48 (para indivíduos que participam dos Estágios 1 e 2) ou Mês 72 (para participantes dos Estágios 1, 2 e 3), o que ocorrer primeiro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
107
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 10117
- Universitätsmedizin Berlin - Charité Campus Mitte
-
Höchheim, Alemanha, 65239
- SphinCS GmbH
-
Müllheim, Alemanha, 79379
- Nephrologicum Markgräflerland MVZ GmbH
-
Würzburg, Alemanha, 97080
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Parkville, Austrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital - Department of Nephrology
-
Perth, Austrália, 6000
- Royal Perth Hospital, Department of Nephrology
-
-
-
-
-
Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Ghent (UZ Ghent)
-
Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospital Gasthuisberg, Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
-
London, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences CTR, Victoria Hospital
-
Montreal, Canadá, H4J 1C5
- Research Center, Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
-
Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital - Adult Metabolic Diseases Clinic
-
Winnipeg, Canadá, R3E 3P4
- Children's Hospital Research Institute of Manitoba
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital - Unit of Inherited Metabolic Disorders and Rare Diseases
-
Barcelona, Espanha, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge / Nephrology Dpt
-
Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal. Servicio de Medicina Interna
-
Zaragoza, Espanha, 50012
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham - Nephrology Research Clinic
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Clinical and Translational Science Institute, UF Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center - Dept of Pediatrics
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital - Division of Medical Genetics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Infusion Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania - Dept of Medicine
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetics Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
- Renal Disease Research Institute LLC
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylore University Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah - Division of Medical Genetics, Clinical Genetics Research
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
-
-
-
Garches, França, 92380
- Raymond Poincaré Hosp - Med Genetics Dept
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Hospital Academisch Medisch Centrum - Department of Internal Medicine, Div. Endrocrinology and Metabolism
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polônia, 31-066
- Clinic of Immunological Diseases and Blood Coagulability Cracow University Hospital
-
Warsaw, Polônia, 04-628
- Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy
-
Warsaw, Polônia, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute, Department of Pediatric, Nutrition and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust Lysosomal Storage Disorder Unit; Department of Hematology
-
Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Suíça, 8032
- Psychiatrische Universitätsklinik Zürich
-
-
-
-
-
Vienna, Áustria, 1090
- Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin III, Klinische Abteilung für Nephrologie und Dialyse
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- ICF assinado antes de qualquer procedimento exigido pelo estudo;
- O sujeito completou o período de tratamento duplo-cego de 6 meses no estudo ID 069A301
- Mulher com potencial para engravidar apenas se concordar 1) em seguir um esquema contraceptivo especificado, 2) realizar testes mensais de gravidez na urina, 3) não doar óvulos.
- Homem fértil apenas se concordar 1) usar preservativo, 2) não ser pai de uma criança, 3) não doar esperma.
Critério de exclusão:
- Grávida/planejando engravidar ou lactante;
- Sujeito considerado de alto risco de desenvolver sinais clínicos de envolvimento de órgãos dentro do período do estudo, conforme julgamento do investigador;
- Qualquer fator ou doença conhecida que possa interferir na adesão ao tratamento, na condução do estudo ou na interpretação dos resultados, de acordo com o julgamento do investigador.
Além disso, o sujeito não deve ser inscrito no estudo ID-069A302 se, a qualquer momento durante o estudo ID-069A301, um dos seguintes critérios for atendido:
- eGFR do sujeito de acordo com a equação de creatinina da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica < 15 mL/min/1,73 m2;
- O sujeito experimentou um evento de lesão renal aguda Critério de Terminologia Comum para Evento Adverso (CTCAE) grau 2 ou superior;
- O sujeito experimentou um evento de acidente vascular cerebral CTCAE de grau 3 ou superior;
- O sujeito experimentou um evento de insuficiência cardíaca levando à hospitalização do paciente ou prolongamento da hospitalização em andamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Lucerastat
A dose será baseada na eGFR do sujeito.
|
Administrado em cápsulas de gelatina dura contendo 250 mg de lucerastat.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Eventos adversos emergentes de tratamento (AES)
Prazo: Da inscrição ao acompanhamento 1 (FU1), visita; Duração: por até 10 anos, incluindo 1 mês de acompanhamento
|
Da inscrição ao acompanhamento 1 (FU1), visita; Duração: por até 10 anos, incluindo 1 mês de acompanhamento
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Inclinação estimada da taxa de filtração glomerular (eGFR) do sujeito
Prazo: Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
|
Alteração no índice de massa ventricular esquerda (LVMI)
Prazo: Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
|
Alteração na globotriaosilceramida plasmática (Gb3)
Prazo: Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
Do início ao Mês 24, Mês 48 e Mês 72 (duração: até 6 anos)
|
|
Eventos adversos graves em Emergentes do Tratamento (SAEs)
Prazo: Da inscrição ao acompanhamento 1 (FU1), visita; Duração: por até 10 anos, incluindo 1 mês de acompanhamento
|
Da inscrição ao acompanhamento 1 (FU1), visita; Duração: por até 10 anos, incluindo 1 mês de acompanhamento
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de novembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
9 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
- Migalastat
Outros números de identificação do estudo
- ID-069A302
- 2018 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- 2018-002210-12 (Número EudraCT)
- 2024-513884-20-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .