溶血性尿毒症症候群におけるエリスロポエチン
溶血性尿毒症症候群の子供の赤血球要求に対するエリスロポエチンの効果:無作為対照試験
調査の概要
詳細な説明
序章:
STEC-HUS の貧血は、赤血球 (RBC) 輸血で治療されます。 それは、血液量増加、高カリウム血症を引き起こし、疾患の血栓状態を悪化させ、感染病原体を伝染させ、抗原感作を引き起こす可能性があります。 貧血は主に溶血によるものですが、エリスロポエチン合成(EPO)の欠損により悪化することがあります。 組み換えヒト EPO は STEC-HUS の小児に頻繁に使用されますが、その利点を示す十分な証拠はありません。 EPO によって RBC 輸血の回数が減ることが確認されれば、その投与によって前述のリスクが軽減され、コストも削減される可能性があります。
目的:
EPO 投与により RBC 輸血の回数が減少するかどうかを判断すること。二次的に、そのレベルが輸血の必要性に影響を与えるかどうかを評価します。
方法論:
無作為化されたオープンコントロールの臨床試験。 STEC-HUS が当院に入院した 18 歳未満の 28 人の患者 (腕あたり 14 人) を含めます。 それらは無作為化後にグループ化されます:(1)標準治療(ヘモグロビン≤7 mg / dlおよび/または血行動態不安定性を伴うRBC輸血)および(2)標準治療とEPO(50 u / kg皮下3回)週に 1 回)およびヘモグロビン ≤7 mg/dl の RBC 輸血)。 血清 EPO は ELISA によって測定され、臨床変数および検査変数とともに、RBC 輸血数との関連が求められます。 書面によるインフォームドコンセントおよび適切な場合の同意は、調査に入る前に要求されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Caba、アルゼンチン、1417
- HGNPE
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 下痢後HUS:腸炎の前駆症状に続いて、微小血管障害性溶血性貧血、血小板減少症、および腎障害の徴候(血漿クレアチニンの増加、タンパク尿、および/または血尿)。 証明されたSTEC感染は、研究に参加する必要はありません。
除外基準:
- 非定型HUS
- 全身性疾患(肺炎球菌感染症、HIV、全身性エリテマトーデス)または薬物に関連するHUS
- 貧血または既知の腎臓病
- 以前にエリスロポエチンで輸血または治療された
- エリスロポエチンの禁忌
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:支持療法
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:エリスロポエチン
エリスロポエチン + 標準治療 (Hb ≤7 mg/dl および/または血行動態不安定の場合は RBC 輸血)
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エリスロポエチン 1 キログラムあたり 50 国際単位 (IU) 週 3 回、皮下投与
他の名前:
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介入なし:介入なし
標準治療:Hbが7mg/dl以下および/または血行動態が不安定な場合は赤血球輸血
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球輸血の回数
時間枠:36ヶ月の研究募集期間の終了時
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エリスロポエチンの投与が溶血性尿毒症症候群の急性期に赤血球数を減少させるかどうかを判断する
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36ヶ月の研究募集期間の終了時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エリスロポエチン値
時間枠:36ヶ月の研究募集期間の終了時
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エリスロポエチン レベルが RBC 輸血の必要性と相関するかどうかを判断します。
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36ヶ月の研究募集期間の終了時
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Alejandro Balestracci, MD, PhD、Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 347-HGNPE-2018
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IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- 臨床試験報告書(CSR)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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