Erytropoetyna w zespole hemolityczno-mocznicowym
Wpływ erytropoetyny na zapotrzebowanie na krwinki czerwone u dzieci z zespołem hemolityczno-mocznicowym: randomizowana, kontrolowana próba
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wprowadzenie:
Anemię w STEC-HUS leczy się transfuzjami krwinek czerwonych (RBC). Może powodować hiperwolemię, hiperkaliemię, zaostrzać stan zakrzepowy choroby, przenosić czynniki zakaźne i wywoływać uczulenie antygenowe. Anemia jest głównie spowodowana hemolizą, ale niedobór syntezy erytropoetyny (EPO) może ją nasilać. Chociaż rekombinowana ludzka EPO jest często stosowana u dzieci ze STEC-HUS, nie ma wystarczających dowodów na jej korzyści. Jeśli potwierdzi się, że EPO zmniejsza liczbę transfuzji krwinek czerwonych, jej podanie mogłoby zmniejszyć wspomniane zagrożenia, a także obniżyć koszty.
Cel:
Aby określić, czy podawanie EPO zmniejsza liczbę transfuzji krwinek czerwonych i; po drugie, aby ocenić, czy jego poziomy wpływają na zapotrzebowanie na transfuzję.
Metodologia:
Randomizowane, otwarte, kontrolowane badanie kliniczne. Uwzględnimy 28 pacjentów (14 na ramię) <18 lat z STEC-HUS przyjętych do naszego szpitala. Zostaną oni podzieleni na grupy po randomizacji: (1) jeden do leczenia standardowego (transfuzje krwinek czerwonych z hemoglobiną ≤7 mg/dl i/lub niestabilność hemodynamiczną) i (2) drugi do leczenia standardowego plus EPO (50 j./kg podskórnie trzy razy w tygodniu) oraz transfuzje krwinek czerwonych z hemoglobiną ≤7 mg/dl). EPO w surowicy będzie mierzone metodą ELISA i wraz ze zmiennymi klinicznymi i laboratoryjnymi poszukiwany będzie związek z liczbą przetoczeń krwinek czerwonych. Przed przystąpieniem do badania wymagana będzie pisemna świadoma zgoda i, w stosownych przypadkach, zgoda.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Caba, Argentyna, 1417
- HGNPE
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- HUS po biegunce: objaw zapalenia jelit, po którym następuje mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna, małopłytkowość i objawy uszkodzenia nerek (zwiększenie stężenia kreatyniny w osoczu, białkomocz i (lub) krwiomocz). Udowodniona infekcja STEC nie będzie wymagana do wzięcia udziału w badaniu.
Kryteria wyłączenia:
- Nietypowy HUS
- HUS związany z chorobami ogólnoustrojowymi (infekcja pneumokokowa, HIV, toczeń rumieniowaty układowy) lub lekami
- Anemia lub znana choroba nerek
- Wcześniej przetoczono lub leczono erytropoetyną
- Przeciwwskazania do erytropoetyny
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Erytropoetyna
Erytropoetyna plus standardowe postępowanie (transfuzje krwinek czerwonych, jeśli Hb ≤7 mg/dl i/lub niestabilność hemodynamiczna)
|
erytropoetyna 50 jednostek międzynarodowych (j.m.) na kilogram trzy razy w tygodniu podskórnie
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Brak interwencji
Standard opieki: transfuzje krwinek czerwonych, jeśli Hb ≤7 mg/dl i/lub niestabilność hemodynamiczna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Pod koniec 36-miesięcznego okresu rekrutacji na studia
|
Określenie, czy podawanie erytropoetyny zmniejsza liczbę erytrocytów w ostrej fazie zespołu hemolityczno-mocznicowego
|
Pod koniec 36-miesięcznego okresu rekrutacji na studia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy erytropoetyny
Ramy czasowe: Pod koniec 36-miesięcznego okresu rekrutacji na studia
|
Aby określić, czy poziomy erytropoetyny korelują z zapotrzebowaniem na transfuzje krwinek czerwonych.
|
Pod koniec 36-miesięcznego okresu rekrutacji na studia
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 347-HGNPE-2018
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
- Plan analizy statystycznej (SAP)
- Raport z badania klinicznego (CSR)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .