Erytropoietiini hemolyyttisessä ureemisessa oireyhtymässä
maanantai 11. tammikuuta 2021 päivittänyt: Alejandro Balestracci, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Erytropoietiinin vaikutus punasolutarpeeseen lapsilla, joilla on hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tässä tutkimuksessa arvioidaan erytropoietiinin varhaisen annon vaikutusta punasolusiirtojen määrään lapsilla, joilla on Shiga-toksiinia tuottava Escherichia coli -hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (STEC-HUS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Esittely:
STEC-HUS:n anemiaa hoidetaan punasolujen (RBC) siirroilla. Se voi aiheuttaa hypervolemiaa, hyperkalemiaa, pahentaa taudin tromboottista tilaa, välittää tartunta-aineita ja laukaista antigeenisen herkistymisen. Anemia johtuu pääasiassa hemolyysistä, mutta erytropoietiinin synteesin (EPO) puute voi pahentaa sitä. Vaikka rekombinanttia ihmisen EPO:ta käytetään usein lapsilla, joilla on STEC-HUS, sen hyödystä ei ole riittävää näyttöä. Jos vahvistetaan, että EPO vähentää punasolusiirtojen määrää, sen antaminen voisi vähentää edellä mainittuja riskejä ja myös alentaa kustannuksia.
Tavoite:
Sen määrittämiseksi, vähentääkö EPO:n antaminen punasolujensiirtojen määrää ja; toiseksi sen arvioimiseksi, vaikuttavatko sen tasot verensiirtotarpeeseen.
Metodologia:
Satunnaistettu, avoin kontrolloitu kliininen tutkimus. Mukaan otetaan 28 potilasta (14 per käsi) alle 18-vuotiaita STEC-HUS-sairaalaan. Ne ryhmitellään satunnaistamisen jälkeen:(1) yksi standardin hoitoon (RBC-siirrot hemoglobiinilla ≤7 mg / dl ja/tai hemodynaaminen epävakaus) ja (2) toinen hoidon standardi plus EPO (50 u / kg ihonalaisesti kolme kertaa viikossa) ja punasolujen siirrot hemoglobiinilla ≤7 mg/dl). Seerumin EPO mitataan ELISA:lla ja yhdessä kliinisten ja laboratoriomuuttujien kanssa etsitään yhteyttä punasolusiirtojen määrään. Kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus pyydetään tarvittaessa ennen tutkimukseen osallistumista.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Caba, Argentiina, 1417
- HGNPE
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ripulin jälkeinen HUS: Suolitulehduksen esikuva, jota seuraa mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia, trombosytopenia ja merkkejä munuaisvauriosta (plasman kreatiniinin nousu, proteinuria ja/tai hematuria). Todistettua STEC-infektiota ei vaadita osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen HUS
- HUS liittyy systeemisiin sairauksiin (pneumokokkiinfektio, HIV, systeeminen lupus erythematosus) tai lääkkeisiin
- Anemia tai tunnettu munuaissairaus
- Aiemmin siirretty tai hoidettu erytropoietiinilla
- Erytropoietiinin vasta-aiheet
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Erytropoietiini
Erytropoietiini plus tavallinen hoito (punasolujen siirrot, jos Hb ≤ 7 mg/dl ja/tai hemodynaaminen epävakaus)
|
erytropoietiini 50 kansainvälistä yksikköä (IU) kilogrammaa kohti kolme kertaa viikossa ihon alle
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei väliintuloa
Hoitostandardi: Punasolujen siirrot, jos Hb ≤7 mg/dl ja/tai hemodynaaminen epävakaus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Punasolusiirtojen määrä
Aikaikkuna: 36 kuukauden opintojen rekrytointijakson lopussa
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö erytropoietiinin anto punasolujen määrää hemolyyttisen ureemisen oireyhtymän akuutin vaiheen aikana
|
36 kuukauden opintojen rekrytointijakson lopussa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erytropoietiinitasot
Aikaikkuna: 36 kuukauden opintojen rekrytointijakson lopussa
|
Sen määrittämiseksi, korreloivatko erytropoietiinitasot punasolujen siirtotarpeen kanssa.
|
36 kuukauden opintojen rekrytointijakson lopussa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 347-HGNPE-2018
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Kirjoittajat jakavat syntyneet tiedot pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa seuraavan viiden vuoden aikana artikkelin julkaisemisesta.
Kaikki annetut tiedot anonymisoidaan polulle osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
IPD-jaon aikakehys
Seuraavien 5 vuoden aikana artikkelin julkaisun jälkeen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät ulkopuoliset tutkijat
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .