Eritropoietina nella sindrome emolitico-uremica
Effetto dell'eritropoietina sul fabbisogno di globuli rossi nei bambini con sindrome emolitico-uremica: uno studio controllato randomizzato
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Introduzione:
L'anemia nella STEC-HUS viene trattata con trasfusioni di globuli rossi (RBC). Può causare ipervolemia, iperkaliemia, esacerbare lo stato trombotico della malattia, trasmettere agenti infettivi e innescare sensibilizzazione antigenica. L'anemia è principalmente dovuta all'emolisi, ma il deficit della sintesi di eritropoietina (EPO) può aggravarla. Sebbene l'EPO umano ricombinante sia frequentemente usato nei bambini con STEC-STEC, non ci sono prove adeguate del suo beneficio. Se si conferma che l'EPO riduce il numero di trasfusioni di globuli rossi, la sua somministrazione potrebbe diminuire i suddetti rischi e anche ridurre i costi.
Obbiettivo:
Per determinare se la somministrazione di EPO riduce il numero di trasfusioni di globuli rossi e; in secondo luogo, valutare se i suoi livelli influenzano il fabbisogno trasfusionale.
Metodologia:
Studio clinico randomizzato, controllato in aperto. Includeremo 28 pazienti (14 per braccio) <18 anni con STEC-STEC ricoverati nel nostro ospedale. Saranno raggruppati dopo la randomizzazione: (1) uno allo standard di cura (trasfusioni di globuli rossi con emoglobina ≤7 mg/dl e/o instabilità emodinamica) e (2) l'altro allo standard di cura più EPO (50 u/kg per via sottocutanea tre volte alla settimana) e trasfusioni di globuli rossi con emoglobina ≤7 mg/dl). L'EPO sierico sarà misurato mediante ELISA e, insieme alle variabili cliniche e di laboratorio, verrà ricercata l'associazione con il numero di trasfusioni di globuli rossi. Il consenso informato scritto e il consenso, se del caso, saranno richiesti prima di entrare nello studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Caba, Argentina, 1417
- HGNPE
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- SEU post diarroica: prodromo di enterite seguito da anemia emolitica microangiopatica, trombocitopenia e segni di danno renale (aumento della creatinina plasmatica, proteinuria e/o ematuria). L'infezione comprovata da STEC non sarà richiesta per partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
- SEU atipica
- SEU associata a malattie sistemiche (infezione pneumococcica, HIV, lupus eritematoso sistemico) o farmaci
- Anemia o malattia renale nota
- Precedentemente trasfuso o trattato con eritropoietina
- Controindicazioni all'eritropoietina
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Eritropoietina
Eritropoietina più standard di cura (trasfusioni di globuli rossi se Hb ≤7 mg/dl e/o instabilità emodinamica)
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eritropoietina 50 Unità Internazionali (UI) per chilogrammo tre volte alla settimana per via sottocutanea
Altri nomi:
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Nessun intervento: Nessun intervento
Standard di cura: trasfusioni di globuli rossi se Hb ≤7 mg/dl e/o instabilità emodinamica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Al termine del periodo di reclutamento dello studio di 36 mesi
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Determinare se la somministrazione di eritropoietina riduce il numero di globuli rossi durante la fase acuta della sindrome emolitico-uremica
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Al termine del periodo di reclutamento dello studio di 36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livelli di eritropoietina
Lasso di tempo: Al termine del periodo di reclutamento dello studio di 36 mesi
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Per determinare se i livelli di eritropoietina correlano con il fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi.
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Al termine del periodo di reclutamento dello studio di 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
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- 347-HGNPE-2018
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