Erytropoetin u hemolytického uremického syndromu
11. ledna 2021 aktualizováno: Alejandro Balestracci, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Vliv erytropoetinu na potřebu červených krvinek u dětí s hemolytickým uremickým syndromem: Randomizovaná kontrolovaná studie
Tato studie bude hodnotit vliv časného podávání erytropoetinu na počet transfuzí červených krvinek u dětí s hemolyticko-uremickým syndromem Escherichia coli produkujícím Shiga toxin (STEC-HUS).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Úvod:
Anémie u STEC-HUS se léčí transfuzí červených krvinek (RBC). Může způsobit hypervolémii, hyperkalémii, zhoršit trombotický stav onemocnění, přenášet infekční agens a spustit antigenní senzibilizaci. Anémie je způsobena hlavně hemolýzou, ale deficit syntézy erytropoetinu (EPO) ji může zhoršit. Ačkoli se rekombinantní lidský EPO často používá u dětí se STEC-HUS, neexistují dostatečné důkazy o jeho přínosu. Pokud se potvrdí, že EPO snižuje počet transfuzí červených krvinek, jeho podávání by mohlo snížit výše zmíněná rizika a také snížit náklady.
Objektivní:
Ke stanovení, zda podávání EPO snižuje počet transfuzí červených krvinek a; sekundárně posoudit, zda jeho hladiny ovlivňují potřebu transfuze.
Metodologie:
Randomizovaná, otevřená kontrolovaná klinická studie. Zařadíme 28 pacientů (14 na rameno) <18 let se STEC-HUS přijatých do naší nemocnice. Po randomizaci budou seskupeni: (1) Jeden do standardní péče (transfuze červených krvinek s hemoglobinem ≤7 mg/dl a/nebo hemodynamická nestabilita) a (2) druhý do standardní péče plus EPO (50 u/kg subkutánně tři krát týdně) a transfuze červených krvinek s hemoglobinem ≤7 mg/dl). EPO v séru bude měřeno metodou ELISA a společně s klinickými a laboratorními proměnnými bude hledána souvislost s počtem transfuzí červených krvinek. Před vstupem do studie bude požadován písemný informovaný souhlas a souhlas, je-li to vhodné.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caba, Argentina, 1417
- HGNPE
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Postprůjmový HUS: Prodrom enteritidy následovaný mikroangiopatická hemolytická anémie, trombocytopenie a známky poškození ledvin (zvýšený plazmatický kreatinin, proteinurie a/nebo hematurie). Prokázaná infekce STEC nebude vyžadována pro vstup do studie.
Kritéria vyloučení:
- Atypický HUS
- HUS spojený se systémovými onemocněními (pneumokoková infekce, HIV, systémový lupus erythematodes) nebo léky
- Anémie nebo známé onemocnění ledvin
- Dříve transfuzovaný nebo léčený erytropoetinem
- Kontraindikace erytropoetinu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Erytropoetin
Erytropoetin plus standardní péče (transfuze červených krvinek, pokud Hb ≤7 mg/dl a/nebo hemodynamická nestabilita)
|
erytropoetin 50 mezinárodních jednotek (IU) na kilogram třikrát týdně subkutánně
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Žádný zásah
Standardní péče: transfuze červených krvinek při Hb ≤ 7 mg/dl a/nebo hemodynamické nestabilitě
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet transfuzí červených krvinek
Časové okno: Na konci 36měsíčního studijního období náboru
|
Zjistit, zda podávání erytropoetinu snižuje počet červených krvinek během akutního stádia hemolytického uremického syndromu
|
Na konci 36měsíčního studijního období náboru
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny erytropoetinu
Časové okno: Na konci 36měsíčního studijního období náboru
|
Zjistit, zda hladiny erytropoetinu korelují s požadavkem na transfuzi červených krvinek.
|
Na konci 36měsíčního studijního období náboru
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. prosince 2020
Dokončení studie (Aktuální)
30. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
17. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. ledna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 347-HGNPE-2018
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Autoři budou během následujících 5 let po zveřejnění článku sdílet vygenerovaná data s kvalifikovanými externími výzkumníky.
Všechny poskytnuté údaje budou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se stezky zúčastnili v souladu s platnými zákony a předpisy.
Časový rámec sdílení IPD
Během následujících 5 let po zveřejnění článku.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní externí výzkumníci
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .