Erytropoëtine bij hemolytisch-uremisch syndroom
Effect van erytropoëtine op de behoefte aan rode bloedcellen bij kinderen met hemolytisch-uremisch syndroom: een gerandomiseerde gecontroleerde studie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Invoering:
Bloedarmoede bij STEC-HUS wordt behandeld met transfusies van rode bloedcellen (RBC). Het kan hypervolemie, hyperkaliëmie veroorzaken, de trombotische toestand van de ziekte verergeren, infectieuze agentia overbrengen en antigene sensibilisatie veroorzaken. Bloedarmoede is voornamelijk te wijten aan hemolyse, maar een tekort aan erytropoëtinesynthese (EPO) kan dit verergeren. Hoewel recombinant humaan EPO vaak wordt gebruikt bij kinderen met STEC-HUS, is er geen voldoende bewijs voor het voordeel ervan. Als wordt bevestigd dat EPO het aantal RBC-transfusies vermindert, kan de toediening ervan de bovengenoemde risico's verminderen en ook de kosten verlagen.
Objectief:
Om te bepalen of EPO-toediening het aantal RBC-transfusies vermindert en; in de tweede plaats om te beoordelen of de niveaus van invloed zijn op de transfusiebehoefte.
Methodologie:
Gerandomiseerde, open gecontroleerde klinische studie. We zullen 28 patiënten (14 per arm) <18 jaar met STEC-HUS opnemen in ons ziekenhuis. Ze zullen na randomisatie worden gegroepeerd: (1) de ene naar standaardzorg (RBC-transfusies met hemoglobine ≤7 mg/dl en/of hemodynamische instabiliteit) en (2) de andere naar standaardzorg plus EPO (50 u/kg subcutane drie maal per week) en RBC-transfusies met hemoglobine ≤7 mg/dl). Serum EPO zal worden gemeten met ELISA en samen met de klinische en laboratoriumvariabelen zal worden gezocht naar een verband met het aantal RBC-transfusies. Schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming, indien van toepassing, zal worden gevraagd voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Caba, Argentinië, 1417
- HGNPE
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- HUS na diarree: Prodroom van enteritis gevolgd door microangiopathische hemolytische anemie, trombocytopenie en tekenen van nierbeschadiging (verhoogd plasmacreatinine, proteïnurie en/of hematurie). Bewezen STEC-infectie is niet vereist om deel te nemen aan het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Atypische HUS
- HUS geassocieerd met systemische ziekten (pneumokokkeninfectie, HIV, systemische lupus erythematosus) of medicijnen
- Bloedarmoede of bekende nierziekte
- Eerder getransfundeerd of behandeld met erytropoëtine
- Contra-indicaties voor erytropoëtine
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Erytropoëtine
Erytropoëtine plus standaardzorg (RBC-transfusies indien Hb ≤7 mg/dl en/of hemodynamische instabiliteit)
|
erytropoëtine 50 Internationale Eenheden (IE) per kilogram driemaal per week via subcutane route
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Geen tussenkomst
Zorgstandaard: RBC-transfusies bij Hb ≤7 mg/dl en/of hemodynamische instabiliteit
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal RBC-transfusies
Tijdsspanne: Aan het einde van de rekruteringsperiode van 36 maanden
|
Om te bepalen of toediening van erytropoëtine het aantal rode bloedcellen verlaagt tijdens de acute fase van het hemolytisch-uremisch syndroom
|
Aan het einde van de rekruteringsperiode van 36 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Erytropoëtine niveaus
Tijdsspanne: Aan het einde van de rekruteringsperiode van 36 maanden
|
Om te bepalen of erytropoëtinespiegels correleren met de behoefte aan RBC-transfusies.
|
Aan het einde van de rekruteringsperiode van 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 347-HGNPE-2018
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- Leerprotocool
- Statistisch Analyse Plan (SAP)
- Klinisch onderzoeksrapport (CSR)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .