Eritropoyetina en el Síndrome Urémico Hemolítico
11 de enero de 2021 actualizado por: Alejandro Balestracci, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Efecto de la eritropoyetina sobre el requerimiento de glóbulos rojos en niños con síndrome urémico hemolítico: un ensayo controlado aleatorio
Este estudio evaluará el impacto de la administración temprana de eritropoyetina en el número de transfusiones de glóbulos rojos en niños con síndrome urémico hemolítico por Escherichia coli productor de toxina Shiga (SHU-STEC).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Introducción:
La anemia en STEC-HUS se trata con transfusiones de glóbulos rojos (RBC). Puede provocar hipervolemia, hiperpotasemia, exacerbar el estado trombótico de la enfermedad, transmitir agentes infecciosos y desencadenar sensibilización antigénica. La anemia se debe principalmente a la hemólisis, pero el déficit de síntesis de eritropoyetina (EPO) puede agravarla. Aunque la EPO humana recombinante se usa con frecuencia en niños con STEC-HUS, no existe evidencia adecuada de su beneficio. Si se confirma que la EPO reduce el número de transfusiones de glóbulos rojos, su administración podría disminuir los riesgos mencionados y también reducir los costos.
Objetivo:
Determinar si la administración de EPO disminuye el número de transfusiones de glóbulos rojos y; en segundo lugar, evaluar si sus niveles influyen en el requerimiento transfusional.
Metodología:
Ensayo clínico controlado, aleatorizado y abierto. Incluiremos 28 pacientes (14 por brazo) < 18 años con STEC-HUS ingresados en nuestro hospital. Se agruparán después de la aleatorización: (1) uno a atención estándar (transfusiones de glóbulos rojos con hemoglobina ≤7 mg/dl y/o inestabilidad hemodinámica) y (2) el otro a atención estándar más EPO (50 u/kg subcutánea tres veces por semana) y transfusiones de glóbulos rojos con hemoglobina ≤7 mg/dl). Se medirá la EPO sérica por ELISA y junto con las variables clínicas y de laboratorio se buscará asociación con el número de transfusiones de eritrocitos. Se solicitará el consentimiento informado por escrito y el asentimiento cuando corresponda, antes de ingresar al estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Caba, Argentina, 1417
- HGNPE
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- SHU postdiarreico: Pródromo de enteritis seguido de anemia hemolítica microangiopática, trombocitopenia y signos de daño renal (aumento de la creatinina plasmática, proteinuria y/o hematuria). No se requerirá una infección comprobada por STEC para participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- SUH atípico
- SUH asociado a enfermedades sistémicas (infección neumocócica, VIH, lupus eritematoso sistémico) o fármacos
- Anemia o enfermedad renal conocida
- Previamente transfundido o tratado con eritropoyetina
- Contraindicaciones de la eritropoyetina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Eritropoyetina
Eritropoyetina más atención estándar (transfusiones de glóbulos rojos si Hb ≤7 mg/dl y/o inestabilidad hemodinámica)
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eritropoyetina 50 Unidades Internacionales (UI) por kilogramo tres veces por semana por vía subcutánea
Otros nombres:
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Sin intervención: Sin intervención
Atención estándar: transfusiones de glóbulos rojos si Hb ≤7 mg/dl y/o inestabilidad hemodinámica
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Al final del período de reclutamiento del estudio de 36 meses
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Determinar si la administración de eritropoyetina disminuye el número de glóbulos rojos durante la etapa aguda del síndrome urémico hemolítico
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Al final del período de reclutamiento del estudio de 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de eritropoyetina
Periodo de tiempo: Al final del período de reclutamiento del estudio de 36 meses
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Determinar si los niveles de eritropoyetina se correlacionan con el requerimiento de transfusiones de glóbulos rojos.
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Al final del período de reclutamiento del estudio de 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2019
Finalización primaria (Actual)
30 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
30 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
17 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Anemia Hemolítica
- Microangiopatías trombóticas
- Uremia
- Síndrome
- Azotemia
- Hemólisis
- Síndrome urémico hemolítico
- Hematínicos
- Epoetina Alfa
Otros números de identificación del estudio
- 347-HGNPE-2018
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los autores compartirán los datos generados con investigadores externos calificados durante los próximos 5 años después de la publicación del artículo.
Todos los datos proporcionados se anonimizarán para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y reglamentos aplicables.
Marco de tiempo para compartir IPD
Durante los próximos 5 años después de la publicación del artículo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Investigadores externos calificados
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Plan de Análisis Estadístico (SAP)
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .