Erythropoietin i hæmolytisk uræmisk syndrom
11. januar 2021 opdateret af: Alejandro Balestracci, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Effekt af erythropoietin på behovet for røde blodlegemer hos børn med hæmolytisk uræmisk syndrom: et randomiseret kontrolleret forsøg
Denne undersøgelse vil evaluere virkningen af tidlig administration af erythropoietin i antallet af transfusioner af røde blodlegemer hos børn med Shigatoksin-producerende Escherichia coli hæmolytisk uremisk syndrom (STEC-HUS).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Introduktion:
Anæmi i STEC-HUS behandles med røde blodlegemer (RBC) transfusioner. Det kan forårsage hypervolæmi, hyperkaliæmi, forværre sygdommens trombotiske tilstand, overføre infektionsstoffer og udløse antigen sensibilisering. Anæmi skyldes hovedsageligt hæmolyse, men underskud af erythropoietinsyntese (EPO) kan forværre det. Selvom rekombinant humant EPO ofte anvendes til børn med STEC-HUS, er der ingen tilstrækkelig dokumentation for dets fordel. Hvis det bekræftes, at EPO reducerer antallet af RBC-transfusioner, kan dets administration mindske de førnævnte risici og også reducere omkostningerne.
Objektiv:
For at afgøre, om EPO-administration nedsætter antallet af RBC-transfusioner og; sekundært for at vurdere, om dets niveauer påvirker transfusionsbehovet.
Metode:
Randomiseret, åbent kontrolleret klinisk forsøg. Vi vil inkludere 28 patienter (14 pr. arm) <18 år med STEC-HUS indlagt på vores hospital. De vil blive grupperet efter randomisering: (1) En til standardbehandling (RBC-transfusioner med hæmoglobin ≤7 mg/dl og/eller hæmodynamisk ustabilitet) og (2) den anden til standardbehandling plus EPO (50 u/kg subkutan tre). gange ugentligt) og RBC-transfusioner med hæmoglobin ≤7 mg/dl). Serum EPO vil blive målt ved ELISA, og sammen med de kliniske og laboratorievariabler vil der blive søgt sammenhæng med RBC-transfusionsnummer. Der vil blive anmodet om skriftligt informeret samtykke og samtykke, når det er relevant, inden undersøgelsen påbegyndes.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, 1417
- HGNPE
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 måned til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Post diarré HUS: Prodrom af enteritis efterfulgt af mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi, trombocytopeni og tegn på nyreskade (øget plasmakreatinin, proteinuri og/eller hæmaturi). Påvist STEC-infektion vil ikke være påkrævet for at deltage i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Atypisk HUS
- HUS forbundet med systemiske sygdomme (pneumokokinfektion, HIV, systemisk lupus erythematosus) eller lægemidler
- Anæmi eller kendt nyresygdom
- Tidligere transfunderet eller behandlet med erythropoietin
- Kontraindikationer til erythropoietin
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Erythropoietin
Erythropoietin plus standardbehandling (RBC-transfusioner hvis Hb ≤7 mg/dl og/eller hæmodynamisk ustabilitet)
|
erythropoietin 50 internationale enheder (IE) pr. kilogram tre gange ugentligt ad subkutan vej
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Ingen indgriben
Standard for pleje: RBC-transfusioner hvis Hb ≤7 mg/dl og/eller hæmodynamisk ustabilitet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal RBC-transfusioner
Tidsramme: Ved afslutningen af den 36 måneder lange studierekruttering
|
For at bestemme, om administration af erythropoietin nedsætter antallet af røde blodlegemer under det akutte stadium af hæmolytisk uremisk syndrom
|
Ved afslutningen af den 36 måneder lange studierekruttering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Erythropoietin niveauer
Tidsramme: Ved afslutningen af den 36 måneder lange studierekruttering
|
For at bestemme, om erythropoietin-niveauer korrelerer med RBC-transfusionsbehov.
|
Ved afslutningen af den 36 måneder lange studierekruttering
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Alejandro Balestracci, MD, PhD, Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Ardissino G, Dacco V, Testa S, Civitillo CF, Tel F, Possenti I, Belingheri M, Castorina P, Bolsa-Ghiringhelli N, Tedeschi S, Paglialonga F, Salardi S, Consonni D, Zoia E, Salice P, Chidini G. Hemoconcentration: a major risk factor for neurological involvement in hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):345-52. doi: 10.1007/s00467-014-2918-0. Epub 2014 Aug 23.
- Scheiring J, Rosales A, Zimmerhackl LB. Clinical practice. Today's understanding of the haemolytic uraemic syndrome. Eur J Pediatr. 2010 Jan;169(1):7-13. doi: 10.1007/s00431-009-1039-4. Epub 2009 Aug 26.
- Exeni R, Donato H, Rendo P, Antonuccio M, Rapetti MC, Grimoldi I, Exeni A, de Galvagni A, Trepacka E, Amore A. Low levels of serum erythropoietin in children with endemic hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 1998 Apr;12(3):226-30. doi: 10.1007/s004670050443.
- Moore E, Bellomo R. Erythropoietin (EPO) in acute kidney injury. Ann Intensive Care. 2011 Mar 21;1(1):3. doi: 10.1186/2110-5820-1-3.
- Warady BA, Silverstein DM. Management of anemia with erythropoietic-stimulating agents in children with chronic kidney disease. Pediatr Nephrol. 2014 Sep;29(9):1493-505. doi: 10.1007/s00467-013-2557-x. Epub 2013 Sep 5.
- Pape L, Ahlenstiel T, Kreuzer M, Drube J, Froede K, Franke D, Ehrich JH, Haubitz M. Early erythropoietin reduced the need for red blood cell transfusion in childhood hemolytic uremic syndrome: a randomized prospective pilot trial. Pediatr Nephrol. 2009 May;24(5):1061-4. doi: 10.1007/s00467-008-1087-4. Epub 2008 Dec 16.
- Balestracci A, Martin SM, Toledo I, Alvarado C, Wainsztein RE. Early erythropoietin in post-diarrheal hemolytic uremic syndrome: a case-control study. Pediatr Nephrol. 2015 Feb;30(2):339-44. doi: 10.1007/s00467-014-2911-7. Epub 2014 Aug 21.
- Balestracci A, Capone MA, Meni Battaglia L, Toledo I, Martin SM, Beaudoin L, Balbaryski J, Gomez L. Erythropoietin in children with hemolytic uremic syndrome: a pilot randomized controlled trial. Pediatr Nephrol. 2022 Oct;37(10):2383-2392. doi: 10.1007/s00467-022-05474-9. Epub 2022 Feb 15.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. december 2020
Studieafslutning (Faktiske)
30. december 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. december 2018
Først opslået (Faktiske)
17. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. januar 2021
Sidst verificeret
1. januar 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 347-HGNPE-2018
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Forfatterne vil dele de genererede data med kvalificerede eksterne forskere i løbet af de næste 5 år efter artiklens publicering.
Alle opgivne data vil blive anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i sporet i overensstemmelse med gældende love og regler.
IPD-delingstidsramme
I løbet af de næste 5 år efter artiklens udgivelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede eksterne forskere
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .