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小児および青年の脳性麻痺におけるジスキネジアの治療のためのTEV-50717（デューテトラベナジン）の研究 (RECLAIM-DCP)

2023年8月14日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

小児および青年の脳性麻痺におけるジスキネジアの治療のためのTEV-50717（デューテトラベナジン）のランダム化二重盲検プラセボ対照研究

CP (脳性麻痺) は、乳児期または幼児期に現れ、体の動きと筋肉の協調に永続的に影響を与える一連の神経障害を指します。 CPは、発達中の脳内の損傷または異常によって引き起こされ、動きを制御し、姿勢とバランスを維持する脳の能力を混乱させます. CP の徴候は通常生後数ヶ月で現れますが、特定の診断は 2 歳以上になるまで遅れる場合があります。 TEV-50717 (デューテトラベナジン、SD-809 としても知られる) は、ハンチントン病 (HD) および遅発性ジスキネジア (TD) の舞踏病など、他の 2 つの多動性運動障害で安全かつ効果的に使用できるという証拠をすでに提供しています。 現在、脳性麻痺 (DCP) のジスキネジアに対して利用できる承認された治療法はありません。 利用可能な治療オプションは、DCP の症状の一部に対応しています。 研究集団には、乳児期（2歳以下）から非進行性のCP症状があった優勢な舞踏運動障害を伴うDCPの小児および青年期の参加者（6歳から18歳）が含まれます。 DCP の診断は、ヨーロッパの脳性麻痺のサーベイランス基準に基づいています。

これは、優勢な舞踏運動障害を有する DCP の参加者 (6 歳から 18 歳を含む) に、1 日 1 回 6 mg の開始用量で経口錠剤として投与された TEV-50717 の有効性と安全性を評価する第 3 相試験です。 この研究は複数のセンターで実施され、参加者が 2:1 の比率で無作為化される 2 つの並行治療群 (すなわち、TEV-50717 とプラセボ) を使用します。

この場合の「優勢」は、舞踏運動障害が機能障害または苦痛の主な原因であることを示します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

63

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Teva Investigational Site 14224
    • California
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • Teva Investigational Site 14227
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Teva Investigational Site 14293
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Teva Investigational Site 14127
      • Tampa、Florida、アメリカ、33609
        • Teva Investigational Site 14125
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Teva Investigational Site 14136
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30328
        • Teva Investigational Site 14291
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31406
        • Teva Investigational Site 14130
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118-5720
        • Teva Investigational Site 14290
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • Teva Investigational Site 14226
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68526
        • Teva Investigational Site 14134
    • New Jersey
      • Gibbsboro、New Jersey、アメリカ、08026
        • Teva Investigational Site 14122
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Teva Investigational Site 14297
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Teva Investigational Site 14225
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • Teva Investigational Site 14123
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Teva Investigational Site 14348
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Teva Investigational Site 14129
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Teva Investigational Site 14228
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Teva Investigational Site 14223
    • Washington
      • Everett、Washington、アメリカ、98201
        • Teva Investigational Site 14135
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • Teva Investigational Site 34246
      • Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
        • Teva Investigational Site 34245
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9103102
        • Teva Investigational Site 80144
      • Safed、イスラエル、13100
        • Teva Investigational Site 80145
      • Tel-Aviv、イスラエル、6423906
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin、イスラエル、70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50139
        • Teva Investigational Site 30217
      • Milan、イタリア、20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Napoli、イタリア、80138 -
        • Teva Investigational Site 30213
      • Pisa、イタリア、56018
        • Teva Investigational Site 30216
      • Roma、イタリア、00168
        • Teva Investigational Site 30215
      • Roma、イタリア、00185
        • Teva Investigational Site 30212
  • ウクライナ
      • Dnipropetrovsk、ウクライナ、49027
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kharkiv、ウクライナ、61068
        • Teva Investigational Site 58312
      • Kyiv、ウクライナ、04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odesa、ウクライナ、65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya、ウクライナ、21037
        • Teva Investigational Site 58310
  • カナダ
    • Ontario
      • Nepean、Ontario、カナダ、K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 11165
  • スペイン
      • Cordoba、スペイン、14011
        • Teva Investigational Site 31259
      • Granada、スペイン、18013
        • Teva Investigational Site 31256
      • Madrid、スペイン、28009
        • Teva Investigational Site 31255
      • Madrid、スペイン、28046
        • Teva Investigational Site 31257
      • Sevilla、スペイン、41015
        • Teva Investigational Site 31258
      • Valencia、スペイン、46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • スロバキア
      • Banska Bystrica、スロバキア、974 04
        • Teva Investigational Site 62054
      • Dubnica Nad Vahom、スロバキア、01841
        • Teva Investigational Site 62053
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • ベルギー
      • Luxembourg City、ベルギー、1210
        • Teva Investigational Site 37100
      • Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー、1200
        • Teva Investigational Site 37102
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-211
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk、ポーランド、80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow、ポーランド、30-539
        • Teva Investigational Site 53427
      • Lublin、ポーランド、20-828
        • Teva Investigational Site 53431
      • Poznan、ポーランド、60-693
        • Teva Investigational Site 53432
      • Strzelin、ポーランド、57100
        • Teva Investigational Site 53433
      • Wiazowna、ポーランド、05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • ロシア連邦
      • Kazan、ロシア連邦、420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk、ロシア連邦、680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow、ロシア連邦、117513
        • Teva Investigational Site 50473
      • Moscow、ロシア連邦、129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod、ロシア連邦、603950
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk、ロシア連邦、630091
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk、ロシア連邦、214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol、ロシア連邦、999999
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen、ロシア連邦、625023
        • Teva Investigational Site 50474

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者はベースラインで6歳から18歳（両端を含む）です。
  • -参加者は、ベースラインで少なくとも26ポンド（12 kg）の体重があります。
  • -参加者は乳児期からCP症状を患っています（≤2年）
  • Choreiform は、スクリーニング時に EAB によって評価される一般的な運動障害です。
  • -参加者はDCPの診断を受けています
  • -参加者は治験薬を丸ごと飲み込むことができます。
  • 初経後または 12 歳以上の女性で、パートナーの男性が潜在的に妊娠可能である (すなわち、精管切除を行っていない) 場合は、研究期間中、非常に効果的な避妊法を使用する必要があります。
  • 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください

除外基準:

  • -参加者は、ジスキネジア以外の主な運動障害を持っています。
  • 参加者の主な運動症状はジストニーです。
  • 参加者の主な運動症状は痙性です。
  • 参加者は、参加者の生涯を通じて一貫していない舞踏運動障害を患っています..
  • -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで臨床的に重大なうつ病を患っています。
  • 注: 抗うつ薬療法を受けている参加者は、スクリーニング前に少なくとも 6 週間安定した用量を使用している場合、登録することができます。
  • -参加者は、スクリーニングから2年以内に自殺の意図または関連する行動の履歴があります。
  • 自殺念慮の時点で、アンビバレンスのレベルに関係なく、特定の計画で自殺念慮に基づいて行動するという以前の意図
  • 以前の自殺準備行為または行動
  • 参加者は、以前に実際に自殺未遂を起こした、中断された、または中止された自殺未遂の履歴があります。
  • 参加者には、自殺した第一度近親者がいます。
  • -参加者は、スクリーニング訪問から6か月以内に異常な動きまたはCPの治療のために、幹細胞、脳深部刺激、トランスマグネティック刺激、または経頭蓋直流刺激による治療を受けているか、または参加者は安定した臨床状態にありません。
  • -参加者は最近外科的処置を受けているか、研究中に外科的処置を受けることが予想され、研究者の意見では、参加者を研究に不適切にする。
  • -参加者は、スクリーニングまたはベースラインで重度の精神障害または不安定または深刻な医学的疾患（てんかんなど）を持っており、研究者の意見では、この研究に参加する参加者の能力を危険にさらす、または損なう可能性があります。
  • -参加者は、IMPのいずれかのコンポーネントに対して既知のアレルギーを持っています。
  • 参加者は妊娠中または授乳中です。
  • -参加者は、スクリーニング前の12か月間にアルコールまたは薬物乱用の履歴があるか、それを認めています
  • -torsade de pointes、先天性QT延長症候群、徐脈性不整脈、その他の心不整脈、または非代償性心不全の病歴を持つ参加者。
  • 追加の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
薬：プラセボ
投与量は 6 mg から 48 mg の範囲です。
実験的：TEV-50717
経口錠剤として、1日1回6 mgの開始用量で投与します。
薬：TEV-50717
用量は6 mgから48 mgの範囲です。
他の名前：
  • デュテトラベナジン (以前の SD-809)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
15週目の運動障害-小児期評価スケール（MD-CRS）パートIIの合計スコア（運動障害の重症度、中央読み取り）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS パート II は、ジスキネジーが見られる身体の 7 つの領域すべての領域における運動障害の重症度を 0 から 4 のスケールで評価します。 すべての項目は診療所の評価者によって採点され、ビデオ録画に基づいて集中的に読み取られました。 体の一部の運動障害を評価する場合、0 は運動障害がないことを指し、4 は検査された領域のすべての作業中に運動障害が存在する状況、および/または 3 つ以上の他の領域が関与する状況を指します。完成は無理。 7 つの身体領域とは、(i) 目および眼窩周囲領域、(ii) 顔、(iii) 舌および口周囲領域、(iv) 首、(v) 胴体、(vi) 上肢、および (vii) 下肢です。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (運動障害なし) から 28 (顕著な/長期にわたる運動障害) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が大きいことを示します。 最小二乗 (LS) 平均と標準誤差 (SE) は、混合モデル反復測定 (MMRM) を使用して計算されました。
ベースライン、15 週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
15 週目の MD-CRS パート I 合計スコア (一般評価、集中読み取り) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS パート I では、脳性麻痺 (DCP) におけるジスキネジアが参加者の活動に及ぼす影響を評価し、運動機能 (7 項目)、口腔/言語機能 (3 項目)、自己の運動障害の一般的な評価を提供します。 -ケア (3 項目)、および注意/警戒 (2 項目) を 0 (現在) ～ 4 (不在) のスケールで表します。 すべての項目は診療所の評価者によって採点され、ビデオ録画に基づいて集中的に読み取られました。 合計スコアは、個々の項目のスコアを合計することによって得られ、0 (顕著な/長期にわたる障害) から 60 (障害がない) の範囲であり、スコアが高いほど障害が軽いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の介護者の全体的な改善印象（CaGI-I）スケールスコア（全体、介護者評価）
時間枠：第15週
CaGI-I は、治療開始後のジスキネジー症状の改善に対する介護者の印象を評価するための単一項目の質問票です。 このスケールは、参加者の健康状態のあらゆる側面を評価し、ジスキネジアの症状が全体的に改善したかどうかを判断することを目的として、介護者が報告する結果です。 介護者は、研究開始時から世話をした参加者のジスキネジア症状の変化を最も正確に説明する回答を回答選択肢から 1 つ選択しました。 1= 非常に改善しました (治療開始以来)。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 ４＝ベースラインから変化なし（症状は本質的に変化しないままである）。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 ７＝非常に悪化（治療開始以来）。
第15週
15週目の臨床全体的改善印象（CGI-I）スケールスコア（全体的、医師評価）
時間枠：第15週
CGI-I は、臨床医が来院時の参加者の状態を次のようにベースライン状態と比較できる 7 点リッカート スケールを使用して臨床医が報告する結果です: 1= 治療開始以来、非常に大幅に改善 (ほぼすべて改善、良好)機能レベル、最小限の症状、非常に大きな変化を示します）。 ２＝大幅に改善した（症状が大幅に軽減され、顕著に改善した；機能レベルは向上したが、いくつかの症状が残っている）。 3 = 最小限の改善（臨床的に意味のある症状の軽減がほとんどまたはまったくなく、わずかに改善。基本的な臨床状態、ケアのレベル、または機能的能力にほとんど変化がありません）。 4 = ベースラインから変化なし (症状は変化しない)。 5 = 最小限に悪い（わずかに悪いが、臨床的に意味がない可能性がある）。 6 = かなり悪化（臨床的に有意な症状の増加と機能の低下）。 ７＝治療開始以来、非常に悪化している（症状の重篤な悪化および機能喪失）。
第15週
15週目の統一ハンチントン病評価スケール-総最大舞踏病（UHDRS-TMC）スコア（中央読み取り）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
UHDRS-TMC は、統一ハンチントン病評価尺度 - 合計運動スコア (UHDRS-TMS) 評価の一部であり、顔、口、体幹、および 4 つの四肢 (右上と左上肢) の 7 つの身体部分における舞踏病の重症度を評価します。四肢、左右の下肢）。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 中央評価は、MD-CRS の中央評価のために収集されたビデオに基づいて、すべての参加者に対して行われました。 TMC スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 28 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の統一ハンチントン病評価スケール-合計最大ジストニア（UHDRS-TMD）スコア（中央読み取り）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
UHDRS-TMD は UHDRS-TMS 評価の一部であり、体幹と 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 5 つの身体部分におけるジストニアの重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 中央評価は、MD-CRS の中央評価のために収集されたビデオに基づいて、すべての参加者に対して行われました。 TMD スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 20 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のMD-CRSパートI合計スコア（一般評価、医師の評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS パート I では、参加者の活動に対する DCP の影響を評価し、運動機能 (7 項目)、口腔/言語機能 (3 項目)、セルフケア (3 項目) の運動障害の一般的な評価を提供します。 、および注意/警戒度 (2 項目) を 0 (現在) ～ 4 (不在) のスケールで表します。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (顕著な/長期にわたる運動障害) から 60 (運動障害がない) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が軽いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のMD-CRSパートII合計スコア（一般評価、医師の評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS パート II では、身体の 7 つの部位における運動障害の重症度を 0 ～ 4 のスケールで評価します。このすべての部位で、CP の参加者にジスキネジアが見られます。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 体の一部の運動障害を評価する場合、0 は運動障害がないことを指し、4 は検査された領域のすべての作業中に運動障害が存在する状況、および/または 3 つ以上の他の領域が関与する状況を指します。完了を不可能にします。 7 つの身体領域とは、(i) 目および眼窩周囲領域、(ii) 顔、(iii) 舌および口周囲領域、(iv) 首、(v) 胴体、(vi) 上肢、および (vii) 下肢です。 合計スコアは個々の項目のスコアを合計することで得られ、0 (運動障害なし) から 28 (顕著な/長期にわたる運動障害) の範囲であり、スコアが高いほど運動障害が多いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のMD-CRSグローバルインデックススコア（MD-CRSパートIおよびIIの合計スコアから計算、医師が評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS グローバル インデックスは、各パートから得られた 2 つの正規化インデックスの加重平均の方法を使用して、パート I と II からの情報を統合する MD-CRS のグローバルな尺度です。 値 X を持つ MD-CRS パート I および II の各項目の標準化/正規化スコアは、次の式を使用して計算されます: Xst = X - Xmin 除算 Xmax - Xmin。ここで、Xmax はスコアの最大値、Xmin はスコアの最大値です。スコアの最小値、つまりそれぞれ 4 と 0。 スケールの正規化インデックス、MD-CRS パート I または II、インデックス I または II は、Xst の平均値として計算されます。 MD-CRS グローバル インデックスは、式: グローバル インデックス = n1 * インデックス 1 + n2 * インデックス 2 を n1 + n2 で割ったものを使用して、集中的に読み取られた MD-CRS パート I および II の正規化されたインデックスの加重平均です。ここで、n1 と n2は、それぞれ MD-CRS パート I および II の項目数です。 最小スコアは 0 (良い)、最大スコアは 1 (悪い) です。 スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
ベースライン、15 週目
15週目のMD-CRSグローバルインデックススコア（MD-CRSパートIおよびIIの合計スコアから計算、集中的に読み取られる）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
MD-CRS グローバル インデックスは、各パートから得られた 2 つの正規化インデックスの加重平均の方法を使用して、パート I と II からの情報を統合する MD-CRS のグローバルな尺度です。 値 X を持つ MD-CRS パート I および II の各項目の標準化/正規化スコアは、次の式を使用して計算されます: Xst = X - Xmin 除算 Xmax - Xmin。ここで、Xmax はスコアの最大値、Xmin はスコアの最大値です。スコアの最小値、つまりそれぞれ 4 と 0。 スケールの正規化インデックス、MD-CRS パート I または II、インデックス I または II は、Xst の平均値として計算されます。 MD-CRS グローバル インデックスは、式: グローバル インデックス = n1 * インデックス 1 + n2 * インデックス 2 を n1 + n2 で割ったものを使用して、集中的に読み取られた MD-CRS パート I および II の正規化されたインデックスの加重平均です。ここで、n1 と n2は、それぞれ MD-CRS パート I および II の項目数です。 最小スコアは 0 (良い)、最大スコアは 1 (悪い) です。 スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
ベースライン、15 週目
15 週目の UHDRS-TMS スコア (医師の評価) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
UHDRS は、ハンチントン病 (HD) に関連する特徴の広範な評価で構成されます。 これは、HD の臨床的特徴と経過を統一的に評価するために開発された研究ツールです。 UHDRS の合計運動スコア評価 (UHDRS-TMS) は 15 項目で構成され、眼球運動、発話、交互の手の動き、ジストニア、舞踏病、歩行を評価します。 UHDRS-TMS は 31 の運動評価の合計として計算されました。それぞれの範囲は 0 (なし) から 4 (最悪) でした。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMS スコアは、0 (正常な運動機能) から 124 (重度の運動機能障害) までの範囲の個々のスコアの合計であり、スコアが低いほど運動機能が良好であることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のUHDRS-TMCスコア（医師の評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
UHDRS-TMC は UHDRS-TMS 評価の一部であり、顔、口、体幹、および 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 7 つの身体部分における舞踏病の重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMC スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 28 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のUHDRS-TMDスコア（医師の評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
UHDRS-TMD は UHDRS-TMS 評価の一部であり、体幹と 4 つの四肢 (左右の上肢、左右の下肢) の 5 つの身体部分におけるジストニアの重症度を評価します。 各パートは 0 (なし) から 4 (長時間) で評価されました。 すべての項目は治験センターの医師によって採点されました。 TMD スコアは、個別のスコアを合計することで得られ、0 (なし) から 20 (顕著/長期) の範囲であり、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の小児評価障害インベントリコンピュータ適応テスト（PEDI-CAT）スコア（日常生活活動[ADL]、介護者完了、コンテンツバランスバージョン）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
PEDI-CAT 測定は 4 つの領域で機能します。(1) 日常の活動。 (2) 機動性。 (3) 社会的/認知的、および (4) 責任。 コンテンツのバランスの取れたバージョンでは、日常活動ドメインの各コンテンツ領域 (着替え、清潔を保つ、家のタスク、食事と食事の時間) の項目のバランスが表示されます。 合計約30項目を投与した。 PEDI-CAT ソフトウェアは、項目応答理論統計モデルを利用して、最も関連性の高い最小限の項目、または各ドメイン内の設定された数の項目から子供の能力を推定します。 次に、CAT プログラムは、標準標準スコア、スケール スコア、および SE の結果を表示します。 スケールされたスコアはこのエンドポイントで報告されます。 スケールされたスコアは、各ドメイン内の階層スケールに沿った個々の子の配置の推定に基づいています。 PEDI-CAT スケール スコアは現在、20 (改善度が低い) ～ 80 (改善度が高い) のスケール メトリクスに基づいています。 スコアが高いほど、機能的スキルが大幅に向上していることを示します。
ベースライン、15 週目
15 週目の小児生活の質インベントリ (PedsQL) 合計スコア (生活の質 [QoL]、参加者/介護者) の CP モジュールのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
35 項目の PedsQL 3.0 CP モジュールには、次の 7 つのスケールが含まれています。学校活動 (4 項目);動きとバランス（5項目）;痛みと傷 (4 項目);疲労 (4 項目);食べるアクティビティ (5 項目);およびスピーチとコミュニケーション (4 項目)。 6 歳と 7 歳、8 歳から 12 歳の子供の場合は、子供の自己申告と親の代理申告が必要です。 13 歳から 18 歳までの子供の場合、親の代理報告は必要ありません。 子の自己報告と親の代理報告にまたがって 5 段階の回答スケールが使用されます。0= まったく問題ありません。 1= ほとんど問題ありません。 2=時々問題が発生する。 3= しばしば問題になります。 4= ほぼ常に問題が発生します。 項目は逆スコアリングされ、0 ～ 100 のスケール (0=100、1=75、2=50、3=25、4=0) に線形変換されるため、スコアが高いほど生活の質が高い (問題が少ない) ことを示します。 合計スコアは、35 項目の合計を回答された項目数で割って計算されました。 ベースライン スコアからの変化の範囲は -100 ～ 100 です。
ベースライン、15 週目
15週目の患者の全体的な改善印象（PGI-I）スケールスコア（全体、参加者/介護者）
時間枠：第15週
PGI-I は、治療開始後のジスキネジー症状の改善に対する参加者の印象を評価するための単一項目の質問票です。 このスケールは参加者が報告する結果であり、参加者の健康状態のあらゆる側面を評価し、ジスキネジアの症状が全体的に改善したかどうかを判断することを目的としています。 参加者は、自分の健康状態と全体的な状態を最も正確に説明する視覚的反応オプション (「絵文字」) から 1 つの反応を選択しました。 1 = 大幅に改善しました (治療開始以来)。 2 = ある程度改善されました。 3 = 変化なし。 4 = やや悪い。 5 = (治療開始以来) かなり悪化。
第15週
15週目の臨床全体的重症度印象（CGI-S）スケールスコア（全体的、医師評価）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
CGI-S は、7 ポイントのリッカート スケールを使用して、次のようにジスキネジアの重症度を評価します (DCP によって引き起こされる最も適切な重症度レベルを選択するためのアンカー ポイントを使用): 1= 正常 (まったく病気ではなく、障害の症状は過去 7 日間存在していない) ); 2 = 境界線（微妙な病理または疑わしい病理）。 ３＝軽度（明らかに確立された症状があり、社会的および／または職業的機能における苦痛または困難は、あったとしても最小限である）。 4=中等度（顕著ではあるが中程度の機能障害または苦痛を引き起こす明白な症状。症状レベルは投薬が必要な場合がある）。 5 = 顕著（明らかに社会的/職業的機能を損なう、または侵入的なレベルの苦痛を引き起こす侵入的な症状）。 6 = 重度（破壊的な症状、行動、機能が症状によって影響を受けることが多く、他の人の援助が必要な場合があります）。 7 = 極度（症状により多くの生活機能が著しく妨げられ、入院が必要になる場合もあります）。
ベースライン、15 週目
CaGI-I 反応のある参加者の数
時間枠：第15週
CaGI-I反応は、介護者によってCaGI-Iスコアが「非常に改善された」または「非常に改善された」と表現された参加者として定義されました。 CaGI-I は、治療開始後のジスキネジー症状の改善に対する介護者の印象を評価するための単一項目の質問票です。 このスケールは、参加者の健康状態のあらゆる側面を評価し、ジスキネジアの症状が全体的に改善したかどうかを判断することを目的として、介護者が報告する結果です。 介護者は、研究開始時から世話をした参加者のジスキネジア症状の変化を最も正確に説明する回答を回答選択肢から 1 つ選択しました。 1= 非常に改善しました (治療開始以来)。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 ４＝ベースラインから変化なし（症状は本質的に変化しないままである）。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 ７＝非常に悪化（治療開始以来）。
第15週
CGI-I 応答のある参加者の数
時間枠：第15週
CGI-I 反応は、CGI-I スコアで「非常に改善された」または「非常に改善された」と評価された参加者として定義されました。 CGI-I は、臨床医が来院時の参加者の状態を次のようにベースライン状態と比較できる 7 点リッカート スケールを使用して臨床医が報告する結果です: 1= 治療開始以来、非常に大幅に改善 (ほぼすべて改善、良好)機能レベル、最小限の症状）。 ２＝大幅に改善した（症状が大幅に軽減され、顕著に改善した；機能レベルは向上したが、いくつかの症状が残っている）。 3 = 最小限の改善（臨床的に意味のある症状の軽減がほとんどまたはまったくなく、わずかに改善）。 4 = ベースラインから変化なし (症状は変化しない)。 5 = 最小限に悪い（わずかに悪いが、臨床的に意味がない可能性がある）。 6 = かなり悪化（臨床的に有意な症状の増加と機能の低下）。 ７＝治療開始以来、非常に悪化している（症状の重篤な悪化および機能喪失）。
第15週
CGI-S 応答のある参加者の数
時間枠：第15週
CGI-S 反応は、CGI-S スコアが 1 ポイント以上減少した参加者として定義されました。 CGI-S は、7 ポイントのリッカート スケールを使用して、次のようにジスキネジアの重症度を評価します (DCP によって引き起こされる最も適切な重症度レベルを選択するためのアンカー ポイントを使用): 1= 正常 (まったく病気ではなく、障害の症状は過去 7 日間存在していない) ); 2 = 境界線（微妙な病理または疑わしい病理）。 ３＝軽度（明らかに確立された症状があり、社会的および／または職業的機能における苦痛または困難は、あったとしても最小限である）。 4=中等度（顕著ではあるが中程度の機能障害または苦痛を引き起こす明白な症状。症状レベルは投薬が必要な場合がある）。 5 = 顕著（明らかに社会的/職業的機能を損なう、または侵入的なレベルの苦痛を引き起こす侵入的な症状）。 6 = 重度（破壊的な症状、行動、機能が症状によって影響を受けることが多く、他の人の援助が必要な場合があります）。 7 = 極度（症状により多くの生活機能が著しく妨げられ、入院が必要になる場合もあります）。
第15週
PGI-I 応答のある参加者の数
時間枠：第15週
PGI-I 反応は、PGI-I スコアで「大幅に改善された」または「やや改善された」と記載された参加者として定義されました。 PGI-I は、治療開始後のジスキネジー症状の改善に対する参加者の印象を評価するための単一項目の質問票です。 このスケールは参加者が報告する結果であり、参加者の健康状態のあらゆる側面を評価し、ジスキネジアの症状が全体的に改善したかどうかを判断することを目的としています。 参加者は、自分の健康状態と全体的な状態を最も正確に説明する視覚的反応オプション (「絵文字」) から 1 つの反応を選択しました。 1 = 大幅に改善しました (治療開始以来)。 2 = ある程度改善されました。 3 = 変化なし。 4 = やや悪い。 5 = (治療開始以来) かなり悪化。
第15週
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：17週目までのベースライン
AE は、臨床研究の実施中に発症または重症度が悪化する、望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験薬との因果関係を持っていません。 SAEには、死亡、生命を脅かす有害事象、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし、以下の1つを防ぐために医療介入を必要とする重要な医療事象が含まれます。この定義にリストされている結果。 因果関係に関係なく、重篤および非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象モジュール」にあります。
17週目までのベースライン
心電図 (ECG) 所見がベースラインから 15 週目に移行した参加者数
時間枠：ベースラインから 15 週目まで
以下の ECG パラメータのいずれかでベースラインからの差異（シフト）がある参加者の数がグループごとにレポートされます: 心拍数、PR 間隔、QRS 間隔、RR 間隔、QT 間隔、およびフリデリシア式 (QTcF) を使用して補正された QT 間隔。 シフトは、ベースライン - 15 週目の値 (最後に観察されたベースライン後の値) として表されます。
ベースラインから 15 週目まで
15週目の児童行動チェックリスト（CBCL）コンピテンス合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
CBCL は、保護者から報告された 6 歳から 18 歳までの子供の行動および感情の状態を評価します。 完全な CBCL には、コンピテンス スケール (パート I ～ VII) とシンドローム スケール (行動項目) の 2 つのパートがあります。 コンピテンス スケール (パート I ～ VII) は、さまざまな活動 (スポーツ、趣味、ゲーム、組織、クラブ、チーム、グループ、仕事、雑用など)、対人関係、学業成績を評価します。 120 の質問を含むチェックリストは、子供の行動と反応に関する多くの記述で構成されており、次のスケールで記録されます。0 = 正しくありません。 1 = ある程度、または時々真実です。 2 = 非常に正しい、またはほとんど正しい。 CBCL コンピテンスの合計スコアは 0 (問題なし) から 240 (問題が少ない) までの範囲であり、各ドメインの個別のスコアを加算することによって計算されました。 スコアが高いほど、子供の行動に大きな問題があることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の児童行動チェックリスト（CBCL）症候群合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
CBCL は、保護者から報告された 6 歳から 18 歳までの子供の行動および感情の状態を評価します。 完全な CBCL には、コンピテンス スケール (パート I ～ VII) とシンドローム スケール (行動項目) の 2 つのパートがあります。 症候群スケールは、問題行動に関連する 113 の質問で構成されます。 項目ごとに、回答が次のスケールで記録されます。0 = 真ではありません。 1 = ある程度、または時々真実です。 2 = 非常に正しい、またはほとんど正しい。 問題行動は、不安/抑うつ、引きこもり/抑うつ、身体的訴え、社会的問題、思考の問題、注意力の問題、規則違反行動、攻撃的行動の 8 つの経験に基づいた症候群に基づいてスコア付けされます。 CBCL 症候群の合計スコアは 0 (問題なし) から 226 (問題が少ない) までの範囲であり、各ドメインの個別のスコアを加算することによって計算されました。 スコアが高いほど、子供の行動に大きな問題があることを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の錐体外路症状評価スケール（ESRS）サブスケールI合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
ESRS サブスケール I は、パーキンソニズム、アカシジア、ジストニア、ジスキネジアを評価するための 7 項目の主観的な質問票です。 ESRS I は、各項目について 4 点スケール (0= なし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度) でスコア付けされます。 評価では、1) 日中の症状の頻度と期間、2) 過去 1 週間に症状が存在した日数、3) 症状の強さの主観的評価に関する参加者の口頭報告が考慮されます。参加者による症状。 合計スコアは、0 (なし) から 28 (重度) の範囲の 7 項目の合計でした。 スコアが高いほど、障害の重症度が高いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目の錐体外路症状評価スケール（ESRS）サブスケールII合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
ESRS サブスケール II は、パーキンソニズムとアカシジアを評価するための 17 項目のアンケートです。 ESRS II は次の部分で構成されます: 振戦 (0 [なし] ～ 48 [重度])、歩行および姿勢 (0 [なし] ～ 6 [重度])、姿勢安定性 (0 [なし] ～ 6 [重度]) 、固縮（0 [なし]-24 [重度]）、表情豊かな自動運動（0 [なし]-6 [重度]）、運動緩慢（0 [なし]-6 [重度]）、アカシジア（0 [なし]- 6 [深刻])。 合計スコアは、0 (なし) から 102 (重度) の範囲の 17 項目の合計でした。 スコアが高いほど、障害の重症度が高いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のエプワース眠気スケール（ESS）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、15 週目
ESS は、参加者の日中の眠気の一般的なレベルの尺度を提供する 8 つの質問で構成される自己記入式アンケートです。 ESSは8つの項目から構成されています。 回答者は、8 つの異なる活動に参加しているときに眠りに落ちる可能性を 4 段階のスケールで評価するよう求められました。0 = 決して眠りに落ちない。 1 = 眠りに落ちる可能性がわずかにあります。 2 = 眠りに落ちる可能性が中程度。 3 = 居眠りする可能性が高い。 合計スコアは、0 (まったくない) から 24 (眠りに落ちる可能性が高い) の範囲の 8 項目スコアの合計として計算されました。 スコアが高いほど、眠りに落ちる可能性が高いことを示します。
ベースライン、15 週目
15週目のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）結果（自殺念慮および自殺行動）を持つ参加者の数
時間枠：第15週
参加者は、さまざまな質問への回答に基づいて、自殺念慮と自殺行動のカテゴリーに分類されました。 自殺念慮については、次のカテゴリが使用されました。 なし。死にたい。非特異的な積極的な自殺願望。行動する意図のないあらゆる方法（計画ではない）。具体的な計画はなくても、行動を起こす意図がある。具体的な計画と意図。 自殺行動については、次のカテゴリが使用されました。 なし。準備行為または行為。試行は中止されました。試行が中断されました。実際の試み;そして自殺。 15週目に自殺念慮および/または自殺行動をとった参加者の数が報告されます。
第15週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Teva Medical Expert, MD、Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年8月6日

一次修了 (実際)

2022年7月5日

研究の完了 (実際)

2022年7月21日

試験登録日

最初に提出

2019年1月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月22日

最初の投稿 (実際)

2019年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月14日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TV50717-CNS-30080
  • 2018-003742-17 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータと、研究プロトコルや統計分析計画を含む関連研究文書へのアクセスを要求できます。 要求は、科学的メリット、製品の承認状況、利益相反について審査されます。 患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されて、試験参加者のプライバシーを保護し、商業上の機密情報を保護します。 リクエストするには、USMedInfo@tevapharm.com に電子メールを送信してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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