Studie TEV-50717 (deutetrabenazin) pro léčbu dyskineze u dětské mozkové obrny u dětí a dospívajících (RECLAIM-DCP)
14. srpna 2023 aktualizováno: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie TEV-50717 (deutetrabenazin) pro léčbu dyskineze u dětské mozkové obrny u dětí a dospívajících
CP (mozková obrna) označuje skupinu neurologických poruch, které se objevují v kojeneckém nebo raném dětství a trvale ovlivňují pohyb těla a svalovou koordinaci. CP je způsobena poškozením nebo abnormalitami uvnitř vyvíjejícího se mozku, které narušují schopnost mozku kontrolovat pohyb a udržovat držení těla a rovnováhu. Příznaky CP se obvykle objevují v prvních měsících života, ačkoli specifická diagnóza může být odložena až do věku 2 let nebo více. TEV-50717 (deutetrabenazin, také známý jako SD-809) již poskytl důkazy pro bezpečné a účinné použití u 2 dalších hyperkinetických pohybových poruch, konkrétně u chorey u Huntingtonovy choroby (HD) a tardivní dyskineze (TD). V současné době není k dispozici žádná schválená léčba dyskineze u dětské mozkové obrny (DCP). Dostupné možnosti léčby řeší některé projevy DCP. Populace studie bude zahrnovat pediatrické a adolescentní účastníky (ve věku 6 až 18 let) s DCP s převažující choreiformní pohybovou poruchou, kteří mají neprogresivní příznaky CP od dětství (≤ 2 roky věku). Diagnostika DCP je založena na kritériích Surveillance of Cerebral Parsy in Europe.
Toto je studie fáze 3, která vyhodnotí účinnost a bezpečnost TEV-50717 podávaného jako perorální tablety v počáteční dávce 6 mg jednou denně u účastníků (ve věku 6 až 18 let včetně) s DCP s převládající poruchou choreiformního pohybu. Studie bude provedena ve více centrech a budou používat 2 paralelní léčebné skupiny (tj. TEV-50717 a placebo), ve kterých budou účastníci randomizováni v poměru 2:1.
"Převládající" v tomto případě znamená, že choreiformní pohybová porucha je hlavní příčinou poškození nebo úzkosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Luxembourg City, Belgie, 1210
- Teva Investigational Site 37100
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgie, 1200
- Teva Investigational Site 37102
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Teva Investigational Site 39058
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50139
- Teva Investigational Site 30217
-
Milan, Itálie, 20133
- Teva Investigational Site 30214
-
Napoli, Itálie, 80138 -
- Teva Investigational Site 30213
-
Pisa, Itálie, 56018
- Teva Investigational Site 30216
-
Roma, Itálie, 00168
- Teva Investigational Site 30215
-
Roma, Itálie, 00185
- Teva Investigational Site 30212
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Teva Investigational Site 80144
-
Safed, Izrael, 13100
- Teva Investigational Site 80145
-
Tel-Aviv, Izrael, 6423906
- Teva Investigational Site 80146
-
Zerifin, Izrael, 70300
- Teva Investigational Site 80147
-
-
-
-
Ontario
-
Nepean, Ontario, Kanada, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 11165
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-211
- Teva Investigational Site 53434
-
Gdansk, Polsko, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
-
Krakow, Polsko, 30-539
- Teva Investigational Site 53427
-
Lublin, Polsko, 20-828
- Teva Investigational Site 53431
-
Poznan, Polsko, 60-693
- Teva Investigational Site 53432
-
Strzelin, Polsko, 57100
- Teva Investigational Site 53433
-
Wiazowna, Polsko, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace, 420021
- Teva Investigational Site 50477
-
Khabarovsk, Ruská Federace, 680013
- Teva Investigational Site 50475
-
Moscow, Ruská Federace, 117513
- Teva Investigational Site 50473
-
Moscow, Ruská Federace, 129110
- Teva Investigational Site 50470
-
Nizhniy Novgorod, Ruská Federace, 603950
- Teva Investigational Site 50485
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630091
- Teva Investigational Site 50468
-
Smolensk, Ruská Federace, 214018
- Teva Investigational Site 50469
-
Stavropol, Ruská Federace, 999999
- Teva Investigational Site 50478
-
Tyumen, Ruská Federace, 625023
- Teva Investigational Site 50474
-
-
-
-
-
Banska Bystrica, Slovensko, 974 04
- Teva Investigational Site 62054
-
Dubnica Nad Vahom, Slovensko, 01841
- Teva Investigational Site 62053
-
-
-
-
-
Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
- Teva Investigational Site 34246
-
Edinburgh, Spojené království, EH9 1LF
- Teva Investigational Site 34245
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Teva Investigational Site 14137
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Teva Investigational Site 14224
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Teva Investigational Site 14227
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Teva Investigational Site 14295
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Teva Investigational Site 14293
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Teva Investigational Site 14127
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
- Teva Investigational Site 14125
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Teva Investigational Site 14136
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
- Teva Investigational Site 14291
-
Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
- Teva Investigational Site 14130
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
- Teva Investigational Site 14290
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Teva Investigational Site 14226
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68526
- Teva Investigational Site 14134
-
-
New Jersey
-
Gibbsboro, New Jersey, Spojené státy, 08026
- Teva Investigational Site 14122
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Teva Investigational Site 14297
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Teva Investigational Site 14225
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- Teva Investigational Site 14123
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Teva Investigational Site 14348
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414
- Teva Investigational Site 14299
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Teva Investigational Site 14129
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Teva Investigational Site 14228
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Teva Investigational Site 14223
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Spojené státy, 98201
- Teva Investigational Site 14135
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49027
- Teva Investigational Site 58313
-
Kharkiv, Ukrajina, 61068
- Teva Investigational Site 58312
-
Kyiv, Ukrajina, 04209
- Teva Investigational Site 58309
-
Odesa, Ukrajina, 65012
- Teva Investigational Site 58311
-
Vinnytsya, Ukrajina, 21037
- Teva Investigational Site 58310
-
-
-
-
-
Cordoba, Španělsko, 14011
- Teva Investigational Site 31259
-
Granada, Španělsko, 18013
- Teva Investigational Site 31256
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Teva Investigational Site 31255
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Teva Investigational Site 31257
-
Sevilla, Španělsko, 41015
- Teva Investigational Site 31258
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Teva Investigational Site 31254
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníkovi je na začátku 6 až 18 let (včetně).
- Účastník váží nejméně 26 liber (12 kg) na začátku.
- Účastník měl příznaky CP od dětství (≤ 2 roky)
- Choreiforma je převládající pohybová porucha, jak bylo hodnoceno EAB při screeningu.
- Účastník má diagnózu DCP
- Účastník je schopen spolknout studovaný lék vcelku.
- Ženy, které jsou postmenarchální nebo ve věku ≥ 12 let, jejichž mužští partneři jsou potenciálně plodní (tj. bez vazektomie), musí po dobu trvání studie používat vysoce účinné antikoncepční metody.
- Platí další kritéria, pro více informací prosím kontaktujte vyšetřovatele
Kritéria vyloučení:
- Účastník má převládající pohybovou poruchu jinou než dyskinezi.
- Převládající motorické symptomy účastníka jsou dystonické.
- Převládající motorické symptomy účastníka jsou spastické.
- Účastník má choreiformní pohybovou poruchu, která nebyla konzistentní po celý život účastníka.
- Účastník má klinicky významnou depresi při screeningu nebo na začátku studie.
- Poznámka: Účastníci, kteří dostávají antidepresivní léčbu, mohou být zařazeni, pokud budou před screeningem na stabilní dávce alespoň 6 týdnů.
- Účastník měl v anamnéze sebevražedné úmysly nebo související chování během 2 let od screeningu:
- Předchozí záměr jednat na základě sebevražedných myšlenek se specifickým plánem, bez ohledu na úroveň ambivalence, v době sebevražedného myšlení
- Předchozí sebevražedné přípravné činy nebo chování
- Účastník má v minulosti předchozí skutečný, přerušený nebo přerušený pokus o sebevraždu.
- Účastník má příbuzného prvního stupně, který spáchal sebevraždu.
- Účastník podstoupil léčbu kmenovými buňkami, hlubokou mozkovou stimulaci, transmagnetickou stimulaci nebo transkraniální stimulaci stejnosměrným proudem pro léčbu abnormálních pohybů nebo CP do 6 měsíců od screeningové návštěvy, nebo účastník není ve stabilním klinickém stavu.
- Účastník nedávno podstoupil chirurgický zákrok nebo se očekává, že během studie podstoupí chirurgický zákrok, který podle názoru zkoušejícího činí účastníka nevhodným pro studii.
- Účastník má těžké mentální postižení nebo nestabilní nebo vážné zdravotní onemocnění (např. epilepsie) při screeningu nebo na začátku studie, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ohrozit nebo by mohlo ohrozit účast účastníka na této studii.
- Účastník má známou alergii na kteroukoli složku IMP.
- Účastnice je těhotná nebo kojí.
- Účastník měl v anamnéze nebo připustil zneužívání alkoholu nebo návykových látek během 12 měsíců před screeningem
- Účastníci s anamnézou torsade de pointes, vrozeným syndromem dlouhého QT intervalu, bradyarytmiemi, jinými srdečními arytmiemi nebo nekompenzovaným srdečním selháním.
- Platí další kritéria, pro více informací prosím kontaktujte vyšetřovatele
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
|
Dávkování se pohybuje od 6 mg do 48 mg.
|
|
Experimentální: TEV-50717
podávané jako perorální tablety v počáteční dávce 6 mg jednou denně
|
Dávkování se pohybuje od 6 mg do 48 mg.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v hodnotící stupnici pohybové poruchy-dětství (MD-CRS) Část II Celkové skóre (závažnost pohybové poruchy, centrálně odečteno) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
MD-CRS část II hodnotí závažnost poruchy hybnosti na škále 0 až 4 v 7 oblastech těla, ve všech oblastech, ve kterých lze pozorovat dyskinezi.
Všechny položky byly hodnoceny hodnotitelem na klinice a byly centrálně přečteny na základě videozáznamu.
Při hodnocení poruchy hybnosti části těla 0 označuje nepřítomnost poruchy hybnosti a 4 označuje situaci, kdy je porucha hybnosti přítomna během všech úkolů pro zkoumanou oblast a/nebo zahrnuje 3 nebo více jiných oblastí, takže dokončení nemožné.
Těchto 7 oblastí těla jsou (i) oblast oka a periorbitální oblast, (ii) obličej, (iii) jazyk a periorální oblast, (iv) krk, (v) trup, (vi) horní končetina a (vii) dolní končetina.
Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (nepřítomnost poruchy hybnosti) do 28 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti), přičemž vyšší skóre ukazuje na větší poruchu hybnosti.
Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) byly vypočteny pomocí smíšených modelových opakovaných měření (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 15
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část I (obecné hodnocení, centrálně čtené) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
MD-CRS část I hodnotí dopad dyskineze u dětské mozkové obrny (DCP) na aktivity účastníka a poskytuje obecné hodnocení pohybové poruchy motorické funkce (7 položek), orální/verbální funkce (3 položky), vlastní -péče (3 položky) a pozornost/bdělost (2 položky) na stupnici od 0 (přítomnost) do 4 (nepřítomnost).
Všechny položky byly hodnoceny hodnotitelem na klinice a byly centrálně přečteny na základě videozáznamu.
Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (výrazná/prodloužená porucha) do 60 (nepřítomnost poruchy), přičemž vyšší skóre značí menší poruchu.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Skóre škály globálního dojmu zlepšení (CaGI-I) pečovatele (globální, hodnoceno pečovatelem) v 15. týdnu
Časové okno: 15. týden
|
CaGI-I je jednopoložkový dotazník k posouzení dojmu pečovatele o zlepšení symptomů dyskineze po zahájení terapie.
Škála je výsledek hlášený pečovatelem, jehož cílem je vyhodnotit všechny aspekty zdraví účastníků a určit, zda došlo k celkovému zlepšení symptomů dyskineze či nikoli.
Pečovatel vybral z možností odpovědi 1 odpověď, která poskytla nejpřesnější popis změny symptomů dyskineze u účastníka, o kterého pečoval od začátku studie: 1 = velmi zlepšené (od zahájení léčby); 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají v podstatě nezměněny); 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7=velmi mnohem horší (od zahájení léčby).
|
15. týden
|
|
Skóre škály klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I) (globální, hodnoceno lékařem) v 15. týdnu
Časové okno: 15. týden
|
CGI-I je výsledek hlášený klinikem, který používá 7bodovou Likertovu škálu, která lékaři umožňuje porovnat stav účastníka při návštěvě s výchozím stavem následovně: 1 = velmi zlepšené od zahájení léčby (téměř všechny lepší; dobré úroveň fungování, minimální příznaky, představuje velmi podstatnou změnu); 2 = mnohem lepší (zejména lepší s významným snížením symptomů; zvýšení úrovně fungování, ale některé symptomy přetrvávají); 3 = minimální zlepšení (o něco lepší s malým nebo žádným klinicky významným snížením symptomů; představuje velmi malou změnu základního klinického stavu, úrovně péče nebo funkční kapacity); 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají nezměněny); 5=minimálně horší (trochu horší, ale nemusí být klinicky významné); 6 = mnohem horší (klinicky významný nárůst symptomů a snížená funkce); 7=velmi mnohem horší od zahájení léčby (těžká exacerbace symptomů a ztráta funkce).
|
15. týden
|
|
Změna od základní hodnoty v jednotné stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální chorey (UHDRS-TMC) (centrálně čteno) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
UHDRS-TMC je součástí hodnocení Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) a hodnotí závažnost chorey v 7 částech těla: obličej, ústa, trup a 4 končetiny (pravá a levá horní končetiny, pravé a levé dolní končetiny).
Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená).
Centrální hodnocení bylo provedeno pro všechny účastníky na základě videí shromážděných pro centrální hodnocení MD-CRS.
Skóre TMC bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 28 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu ve sjednocené stupnici hodnocení Huntingtonovy choroby – celkové skóre maximální dystonie (UHDRS-TMD) (centrálně čtení) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
UHDRS-TMD je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost dystonie v 5 částech těla: trupu a 4 končetinách (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina).
Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená).
Centrální hodnocení bylo provedeno pro všechny účastníky na základě videí shromážděných pro centrální hodnocení MD-CRS.
Skóre TMD bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 20 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část I (obecné hodnocení, hodnoceno lékařem) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
MD-CRS část I hodnotí vliv DCP na aktivity účastníka a poskytuje obecné hodnocení pohybové poruchy motorické funkce (7 položek), orální/verbální funkce (3 položky), sebepéče (3 položky) a pozornost/bdělost (2 položky) na stupnici od 0 (přítomno) do 4 (nepřítomno).
Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra.
Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti) do 60 (nepřítomnost poruchy hybnosti), přičemž vyšší skóre značí menší poruchu hybnosti.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MD-CRS část II (obecné hodnocení, hodnoceno lékařem) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
MD-CRS část II hodnotí závažnost poruchy hybnosti na škále 0 až 4 v 7 oblastech těla, všechny oblasti, ve kterých lze u účastníků s CP pozorovat dyskinezi.
Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra.
Při hodnocení poruchy hybnosti části těla 0 označuje nepřítomnost poruchy hybnosti a 4 označuje situaci, kdy je porucha hybnosti přítomna během všech úkolů pro zkoumanou oblast a/nebo zahrnuje 3 nebo více dalších oblastí, znemožnění dokončení.
Těchto 7 oblastí těla jsou (i) oblast oka a periorbitální oblast, (ii) obličej, (iii) jazyk a periorální oblast, (iv) krk, (v) trup, (vi) horní končetina a (vii) dolní končetina.
Celkové skóre bylo získáno sečtením skóre jednotlivých položek a pohybuje se od 0 (nepřítomnost poruchy hybnosti) do 28 (výrazná/prodloužená porucha hybnosti), přičemž vyšší skóre značí větší poruchu hybnosti.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozí hodnoty v MD-CRS Global Index Score (vypočteno z MD-CRS části I a II celkových skóre, hodnoceno lékařem) v týdnu 15
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
Globální index MD-CRS je globální míra MD-CRS, která konsoliduje informace z částí I a II pomocí metody vážených průměrů 2 normalizovaných indexů získaných z každé části.
Standardizované/normalizované skóre pro každou položku MD-CRS částí I a II s hodnotou X se vypočítá pomocí vzorce: Xst = X - Xmin děleno Xmax - Xmin, kde Xmax je maximální hodnota skóre a Xmin je minimální hodnota pro skóre nebo 4 a 0 v tomto pořadí.
Normalizovaný index pro stupnici, MD-CRS části I nebo II, Index I nebo II, se vypočítá jako střední hodnota Xst.
Globální index MD-CRS je váženým průměrem normalizovaných indexů pro centrálně čtené části I a II MD-CRS pomocí vzorce: Globální index = n1 * index 1 + n2 * index 2 děleno n1 + n2, kde n1 a n2 jsou počty položek v MD-CRS části I a II.
Minimální skóre je 0 (lepší) a maximální skóre je 1 (horší).
Vyšší skóre ukazuje na závažnější poruchu hybnosti.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu v globálním indexovém skóre MD-CRS (vypočteno z celkových skóre MD-CRS části I a II, centrálně odečteno) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
Globální index MD-CRS je globální míra MD-CRS, která konsoliduje informace z částí I a II pomocí metody vážených průměrů 2 normalizovaných indexů získaných z každé části.
Standardizované/normalizované skóre pro každou položku MD-CRS částí I a II s hodnotou X se vypočítá pomocí vzorce: Xst = X - Xmin děleno Xmax - Xmin, kde Xmax je maximální hodnota skóre a Xmin je minimální hodnota pro skóre nebo 4 a 0 v tomto pořadí.
Normalizovaný index pro stupnici, MD-CRS části I nebo II, Index I nebo II, se vypočítá jako střední hodnota Xst.
Globální index MD-CRS je váženým průměrem normalizovaných indexů pro centrálně čtené části I a II MD-CRS pomocí vzorce: Globální index = n1 * index 1 + n2 * index 2 děleno n1 + n2, kde n1 a n2 jsou počty položek v MD-CRS části I a II.
Minimální skóre je 0 (lepší) a maximální skóre je 1 (horší).
Vyšší skóre ukazuje na závažnější poruchu hybnosti.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna skóre UHDRS-TMS (hodnoceno lékařem) od základní hodnoty v týdnu 15
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
UHDRS zahrnuje široké hodnocení rysů spojených s Huntingtonovou chorobou (HD).
Jedná se o výzkumný nástroj, který byl vyvinut s cílem poskytnout jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu HD.
Hodnocení celkového motorického skóre UHDRS (UHDRS-TMS) zahrnuje 15 položek a hodnotí pohyby očí, řeč, střídavé pohyby rukou, dystonii, choreu a chůzi.
UHDRS-TMS byl vypočten jako součet 31 hodnocení motoru; každý z nich se pohyboval mezi 0 (nepřítomný) až 4 (nejhorší).
Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra.
Skóre TMS je součtem jednotlivých skóre v rozmezí od 0 (normální motorická funkce) do 124 (těžce narušená motorická funkce), přičemž nižší skóre ukazuje na lepší motorickou funkci.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre UHDRS-TMC (hodnoceno lékařem) v týdnu 15
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
UHDRS-TMC je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost chorey v 7 částech těla: obličej, ústa, trup a 4 končetiny (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina).
Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená).
Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra.
Skóre TMC bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 28 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna skóre UHDRS-TMD (hodnoceno lékařem) od výchozí hodnoty v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
UHDRS-TMD je součástí hodnocení UHDRS-TMS a hodnotí závažnost dystonie v 5 částech těla: trupu a 4 končetinách (pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina).
Každá část byla hodnocena od 0 (nepřítomná) do 4 (prodloužená).
Všechny položky byly hodnoceny lékařem výzkumného centra.
Skóre TMD bylo získáno sečtením každého ze samostatných skóre a pohybovalo se od 0 (nepřítomné) do 20 (označené/prodloužené), přičemž vyšší skóre označovalo horší symptomy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna skóre oproti výchozímu stavu v pediatrickém hodnocení Disability Inventory-Computer Adapted Test (PEDI-CAT) (Activities of Daily Living [ADL], pečovatel dokončen, verze s vyváženým obsahem) v týdnu 15
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
Měření PEDI-CAT funguje ve 4 oblastech: (1) Denní aktivity; (2) mobilita; (3) sociální/kognitivní a (4) odpovědnost.
Obsahově vyvážená verze představuje rovnováhu položek z každé z oblastí obsahu domény Denních činností (Oblékání, Udržování čistoty, Domácí úkoly a Jídlo a jídlo).
Celkem bylo administrováno přibližně 30 položek.
Software PEDI-CAT využívá statistické modely Teorie odezvy na položky k odhadu schopností dítěte z minimálního počtu nejdůležitějších položek nebo ze stanoveného počtu položek v každé doméně.
Program CAT pak zobrazí výsledky: normativní standardní skóre, škálované skóre a SE.
V tomto koncovém bodě je uvedeno škálované skóre.
Škálované skóre je založeno na odhadu umístění jednotlivého dítěte na hierarchické škále v každé doméně.
Škálovaná skóre PEDI-CAT jsou v současné době na stupnici 20 (menší zlepšení) až 80 (větší zlepšení).
Vyšší skóre naznačuje větší zlepšení funkčních dovedností.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu v modulu CP inventáře kvality života u dětí (PedsQL) Celkové skóre (kvalita života [QoL], účastník/pečovatel) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
35položkový modul PedsQL 3.0 CP zahrnuje 7 škál: Denní aktivity (9 položek); Školní aktivity (4 položky); Pohyb a rovnováha (5 položek); Bolest a bolest (4 položky); Únava (4 položky); Stravovací činnosti (5 položek); a Řeč a komunikace (4 položky).
U dětí ve věku 6 a 7 let a 8 až 12 let se vyplňuje hlášení dítěte a zmocnění rodiče.
U dětí ve věku 13 až 18 let není vyžadována zpráva o zplnomocnění rodičů.
5bodová škála odezvy se používá pro hlášení dítěte o sobě samém a hlášení rodiče proxy: 0=nikdy problém; 1=téměř nikdy problém; 2=někdy problém; 3 = často problém; 4=téměř vždy problém.
Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (méně problémů).
Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet 35 položek dělený počtem zodpovězených položek.
Změna od základního skóre se může pohybovat od -100 do 100.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Skóre škály celkového dojmu zlepšení (PGI-I) pacienta (globální, účastník/pečovatel) v 15. týdnu
Časové okno: 15. týden
|
PGI-I je jednopoložkový dotazník k posouzení dojmu účastníka ze zlepšení symptomů dyskineze po zahájení terapie.
Škála je výsledek hlášený účastníky, jehož cílem je vyhodnotit všechny aspekty zdraví účastníků a určit, zda došlo k celkovému zlepšení symptomů dyskineze či nikoli.
Účastník vybral 1 odpověď z možností vizuální odpovědi („emojis“), která poskytla nejpřesnější popis jeho/jejího zdravotního stavu a celkového stavu: 1 = mnohem lepší (od zahájení léčby); 2=poněkud lepší; 3=žádná změna; 4=o něco horší; 5 = mnohem horší (od zahájení léčby).
|
15. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S) (globální, hodnoceno lékařem) v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
CGI-S používá 7bodovou Likertovu škálu k posouzení závažnosti dyskineze následovně (s kotevními body pro výběr nejvhodnější úrovně závažnosti způsobené DCP): 1=normální (vůbec ne nemocné, symptomy poruchy se posledních 7 dní nevyskytují ); 2 = hraniční (jemná nebo suspektní patologie); 3 = mírné (jasně zjištěné příznaky s minimálními, pokud vůbec nějakými, úzkostmi nebo obtížemi v sociální a/nebo pracovní funkci); 4=střední (zjevné příznaky způsobující znatelné, ale mírné funkční poškození nebo úzkost; úroveň příznaků může vyžadovat léčbu); 5 = výrazné (vtíravé symptomy, které zřetelně zhoršují sociální/pracovní funkce nebo způsobují rušivé úrovně úzkosti); 6 = těžké (rušivé symptomy, chování a funkce jsou často ovlivněny symptomy, mohou vyžadovat pomoc ostatních); 7=extrémní (symptomy drasticky narušují mnoho životních funkcí; může být hospitalizován).
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Počet účastníků s odezvou CaGI-I
Časové okno: 15. týden
|
Reakce CaGI-I byla definována jako účastníci, kteří byli pečovatelem popsáni jako „Mnohem vylepšené“ nebo „Velmi vylepšené“ ve skóre CaGI-I.
CaGI-I je jednopoložkový dotazník k posouzení dojmu pečovatele o zlepšení symptomů dyskineze po zahájení terapie.
Škála je výsledek hlášený pečovatelem, jehož cílem je vyhodnotit všechny aspekty zdraví účastníků a určit, zda došlo k celkovému zlepšení symptomů dyskineze či nikoli.
Pečovatel vybral z možností odpovědi 1 odpověď, která poskytla nejpřesnější popis změny symptomů dyskineze u účastníka, o kterého pečoval od začátku studie: 1 = velmi zlepšené (od zahájení léčby); 2 = mnohem lepší; 3=minimálně zlepšeno; 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají v podstatě nezměněny); 5=minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7=velmi mnohem horší (od zahájení léčby).
|
15. týden
|
|
Počet účastníků s odezvou CGI-I
Časové okno: 15. týden
|
Reakce CGI-I byla definována jako účastníci, kteří byli ve skóre CGI-I popsáni jako „Mnohem vylepšené“ nebo „Velmi vylepšené“.
CGI-I je výsledek hlášený lékařem, který používá 7bodovou Likertovu škálu, která lékaři umožňuje porovnat stav účastníka při návštěvě s výchozím stavem následovně: 1 = velmi zlepšené od zahájení léčby (téměř všechny lepší; dobré úroveň fungování, minimální příznaky); 2 = mnohem lepší (zejména lepší s významným snížením symptomů; zvýšení úrovně fungování, ale některé symptomy přetrvávají); 3 = minimální zlepšení (o něco lepší s malým nebo žádným klinicky významným snížením symptomů); 4=žádná změna od výchozího stavu (symptomy zůstávají nezměněny); 5=minimálně horší (trochu horší, ale nemusí být klinicky významné); 6 = mnohem horší (klinicky významný nárůst symptomů a snížená funkce); 7=velmi mnohem horší od zahájení léčby (těžká exacerbace symptomů a ztráta funkce).
|
15. týden
|
|
Počet účastníků s odezvou CGI-S
Časové okno: 15. týden
|
Odpověď CGI-S byla definována jako účastníci, kteří měli snížení skóre CGI-S o ≥ 1 bod.
CGI-S používá 7bodovou Likertovu škálu k posouzení závažnosti dyskineze následovně (s kotevními body pro výběr nejvhodnější úrovně závažnosti způsobené DCP): 1=normální (vůbec ne nemocné, symptomy poruchy se posledních 7 dní nevyskytují ); 2 = hraniční (jemná nebo suspektní patologie); 3 = mírné (jasně zjištěné příznaky s minimálními, pokud vůbec nějakými, úzkostmi nebo obtížemi v sociální a/nebo pracovní funkci); 4=střední (zjevné příznaky způsobující znatelné, ale mírné funkční poškození nebo úzkost; úroveň příznaků může vyžadovat léčbu); 5 = výrazné (vtíravé symptomy, které zřetelně zhoršují sociální/pracovní funkce nebo způsobují rušivé úrovně úzkosti); 6 = těžké (rušivé symptomy, chování a funkce jsou často ovlivněny symptomy, mohou vyžadovat pomoc ostatních); 7=extrémní (symptomy drasticky narušují mnoho životních funkcí; může být hospitalizován).
|
15. týden
|
|
Počet účastníků s odpovědí PGI-I
Časové okno: 15. týden
|
Reakce PGI-I byla definována jako účastníci, kteří byli ve skóre PGI-I popsáni jako „Mnohem vylepšené“ nebo „Poněkud vylepšené“.
PGI-I je jednopoložkový dotazník k posouzení dojmu účastníka ze zlepšení symptomů dyskineze po zahájení terapie.
Škála je výsledek hlášený účastníky, jehož cílem je vyhodnotit všechny aspekty zdraví účastníků a určit, zda došlo k celkovému zlepšení symptomů dyskineze či nikoli.
Účastník vybral 1 odpověď z možností vizuální odpovědi („emojis“), která poskytla nejpřesnější popis jeho/jejího zdravotního stavu a celkového stavu: 1 = mnohem lepší (od zahájení léčby); 2=poněkud lepší; 3=žádná změna; 4=o něco horší; 5 = mnohem horší (od zahájení léčby).
|
15. týden
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav do 17. týdne
|
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se rozvine nebo zhorší v průběhu provádění klinické studie a nemusí mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu.
SAE zahrnovaly smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo nezpůsobilost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se předešlo 1 z výsledky uvedené v této definici.
Souhrn vážných a nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v „modulu Hlášené nežádoucí příhody“.
|
Základní stav do 17. týdne
|
|
Počet účastníků s posunem nálezů elektrokardiogramu (EKG) z výchozího stavu do 15. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 15
|
Počet účastníků s rozdílem (posun) od výchozí hodnoty v kterémkoli z následujících parametrů EKG je hlášen podle skupiny: srdeční frekvence, interval PR, interval QRS, interval RR, interval QT a interval QT korigovaný pomocí vzorce Fridericia (QTcF) .
Posuny reprezentované jako výchozí hodnota - hodnota 15. týdne (poslední pozorovaná hodnota po výchozím stavu).
|
Výchozí stav do týdne 15
|
|
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu chování dítěte (CBCL) Celkové skóre kompetence v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
CBCL posuzuje behaviorální a emoční stav u dětí ve věku 6 až 18 let, jak uvádí pečovatel.
Kompletní CBCL má dvě části, Škálu kompetencí (části I až VII) a Škálu syndromu (položky chování).
Kompetenční škála (část I až VII) hodnotí různé aktivity (například sporty, koníčky, hry, organizace, kluby, týmy, skupiny, zaměstnání a domácí práce), mezilidské vztahy a studijní výsledky.
Kontrolní seznamy se 120 otázkami se skládají z řady výroků o chování a odpovědích dítěte, které jsou zaznamenány na stupnici: 0 = není pravda; 1 = Poněkud nebo Někdy Pravda; 2 = Velmi pravdivé nebo často pravdivé.
Celkové skóre kompetence CBCL se pohybovalo od 0 (žádný problém) do 240 (menší problém), bylo vypočteno sečtením individuálního skóre každé domény.
Vyšší skóre ukazuje na větší problémy v chování dítěte.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu dětského chování (CBCL) Celkové skóre syndromu v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
CBCL posuzuje behaviorální a emoční stav u dětí ve věku 6 až 18 let, jak uvádí pečovatel.
Kompletní CBCL má dvě části, Škálu kompetencí (části I až VII) a Škálu syndromu (položky chování).
Škála syndromu zahrnuje 113 otázek týkajících se problémového chování.
Pro každou položku jsou odpovědi zaznamenány na stupnici: 0 = není pravda; 1 = Poněkud nebo Někdy Pravda; 2 = Velmi pravdivé nebo často pravdivé.
Problémové chování je hodnoceno podle následujících 8 empiricky založených syndromů: úzkostný/depresivní, uzavřený/depresivní, somatické stížnosti, sociální problémy, problémy s myšlením, problémy s pozorností, chování porušující pravidla a agresivní chování.
Celkové skóre syndromu CBCL se pohybovalo od 0 (žádný problém) do 226 (menší problém), bylo vypočteno sečtením individuálního skóre každé domény.
Vyšší skóre ukazuje na větší problémy v chování dítěte.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozí hodnoty na stupnici hodnocení extrapyramidových symptomů (ESRS) Subškála I Celkové skóre v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
ESRS subškála I je 7-položkový subjektivní dotazník k hodnocení parkinsonismu, akatizie, dystonie a dyskineze.
ESRS I se hodnotí na 4bodové škále (0=nepřítomný, 1=mírný, 2=střední, 3=závažný) pro každou položku.
Hodnocení bere v úvahu ústní zprávu účastníka o 1) frekvenci a trvání symptomu během dne, 2) počtu dní, kdy byl symptom přítomen během posledního týdne, a 3) subjektivním hodnocení intenzity symptomu. symptom ze strany účastníka.
Celkové skóre bylo součtem 7 položek v rozsahu od 0 (nepřítomné) do 28 (závažné).
Vyšší skóre značí větší závažnost poruchy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna od výchozí hodnoty na stupnici hodnocení extrapyramidových symptomů (ESRS) Subškála II Celkové skóre v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
ESRS subškála II je 17-položkový dotazník k hodnocení parkinsonismu a akatizie.
ESRS II se skládá z následujících částí: třes (0 [žádný]-48 [závažný]), chůze a držení těla (0 [žádné]-6 [závažné]), posturální stabilita (0 [žádné]-6 [závažné]) , rigidita (0 [žádná]-24 [závažná]), expresivní automatické pohyby (0 [žádná]-6 [závažná]), bradykineze (0 [žádná]-6 [závažná]) a akatizie (0 [žádná]- 6 [těžké]).
Celkové skóre bylo součtem 17 položek v rozsahu od 0 (nepřítomné) do 102 (vážné).
Vyšší skóre značí větší závažnost poruchy.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Změna celkového skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) od výchozího stavu v 15. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15
|
ESS je samoobslužný dotazník složený z 8 otázek, které poskytují míru obecné úrovně denní ospalosti účastníka.
EZS se skládá z 8 položek.
Respondenti byli požádáni, aby ohodnotili své šance, že usnou, když se zabývají 8 různými aktivitami, na 4bodové škále: 0 = nikdy neusnou; 1 = malá šance usnout; 2 = střední šance usnout; 3 = vysoká šance usnout.
Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet skóre 8 položek, které se pohybují od 0 (nikdy) do 24 (vysoká šance usnout).
Vyšší skóre ukazuje na vysokou šanci usnout.
|
Výchozí stav, týden 15
|
|
Počet účastníků s Columbia-Suicide Stupnice závažnosti (C-SSRS) výsledky (sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování) v týdnu 15
Časové okno: 15. týden
|
Účastníci byli zařazeni do kategorií pro sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování na základě jejich odpovědí na různé otázky.
Pro sebevražedné myšlenky byly použity následující kategorie: Žádné; Přejí si být mrtvý; Nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky; Jakékoli metody (nikoli plán) bez úmyslu jednat; Nějaký záměr jednat, bez konkrétního plánu; a Konkrétní plán a záměr.
Pro sebevražedné chování byly použity následující kategorie: Žádné; Přípravné úkony nebo chování; Přerušený pokus; Přerušený pokus; Skutečný pokus; a Sebevražda.
Uvádí se počet účastníků se sebevražednými myšlenkami a/nebo sebevražedným chováním v 15. týdnu.
|
15. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. srpna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
5. července 2022
Dokončení studie (Aktuální)
21. července 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
23. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. srpna 2023
Naposledy ověřeno
1. srpna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TV50717-CNS-30080
- 2018-003742-17 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím studijním dokumentům včetně protokolu studie a plánu statistické analýzy.
Žádosti budou přezkoumány z hlediska vědeckého přínosu, stavu schválení produktu a střetu zájmů.
Údaje na úrovni pacientů budou deidentifikovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie a chráněny důvěrné obchodní informace.
Zašlete nám e-mail na adresu USMedInfo@tevapharm.com a podejte žádost.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská mozková obrna, Dyskinetika
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland