Un estudio de TEV-50717 (Deutetrabenazina) para el tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes (RECLAIM-DCP)
14 de agosto de 2023 actualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de TEV-50717 (deutetrabenazina) para el tratamiento de la discinesia en la parálisis cerebral en niños y adolescentes
CP (parálisis cerebral) se refiere a un grupo de trastornos neurológicos que aparecen en la infancia o la primera infancia y afectan de forma permanente el movimiento del cuerpo y la coordinación muscular. La parálisis cerebral es causada por daños o anomalías dentro del cerebro en desarrollo que interrumpen la capacidad del cerebro para controlar el movimiento y mantener la postura y el equilibrio. Los signos de PC suelen aparecer en los primeros meses de vida, aunque el diagnóstico específico puede retrasarse hasta los 2 años o más. TEV-50717 (deutetrabenazina, también conocida como SD-809) ya ha proporcionado evidencia de uso seguro y eficaz en otros 2 trastornos del movimiento hipercinético, a saber, corea en la enfermedad de Huntington (HD) y discinesia tardía (TD). Actualmente, no existe un tratamiento aprobado disponible para la discinesia en la parálisis cerebral (DCP). Las opciones de tratamiento disponibles abordan algunas de las manifestaciones de DCP. La población del estudio incluirá participantes pediátricos y adolescentes (6 a 18 años de edad) con DCP con trastorno predominante del movimiento coreiforme, que han tenido síntomas de PC no progresivos desde la infancia (≤2 años de edad). El diagnóstico de DCP se basa en los criterios de vigilancia de la parálisis cerebral en Europa.
Este es un estudio de fase 3 que evaluará la eficacia y la seguridad de TEV-50717 administrado como tabletas orales a una dosis inicial de 6 mg una vez al día en participantes (de 6 a 18 años inclusive) con DCP con trastorno predominante del movimiento coreiforme. El estudio se llevará a cabo en varios centros y utilizará 2 grupos de tratamiento paralelos (es decir, TEV-50717 y placebo) en los que los participantes se aleatorizarán en una proporción de 2:1.
"Predominante" en este caso indica que el trastorno del movimiento coreiforme es la principal causa de deterioro o angustia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
63
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Luxembourg City, Bélgica, 1210
- Teva Investigational Site 37100
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Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica, 1200
- Teva Investigational Site 37102
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Ontario
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Nepean, Ontario, Canadá, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 11165
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Teva Investigational Site 39058
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Banska Bystrica, Eslovaquia, 974 04
- Teva Investigational Site 62054
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Dubnica Nad Vahom, Eslovaquia, 01841
- Teva Investigational Site 62053
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Cordoba, España, 14011
- Teva Investigational Site 31259
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Granada, España, 18013
- Teva Investigational Site 31256
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Madrid, España, 28009
- Teva Investigational Site 31255
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Madrid, España, 28046
- Teva Investigational Site 31257
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Sevilla, España, 41015
- Teva Investigational Site 31258
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Valencia, España, 46026
- Teva Investigational Site 31254
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Teva Investigational Site 14137
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Teva Investigational Site 14224
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Teva Investigational Site 14227
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Teva Investigational Site 14295
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Teva Investigational Site 14293
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Teva Investigational Site 14127
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Teva Investigational Site 14125
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Teva Investigational Site 14136
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
- Teva Investigational Site 14291
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Teva Investigational Site 14130
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
- Teva Investigational Site 14290
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Teva Investigational Site 14226
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Teva Investigational Site 14134
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New Jersey
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Gibbsboro, New Jersey, Estados Unidos, 08026
- Teva Investigational Site 14122
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Teva Investigational Site 14297
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Teva Investigational Site 14225
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Teva Investigational Site 14123
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Teva Investigational Site 14348
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Teva Investigational Site 14299
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Teva Investigational Site 14129
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Teva Investigational Site 14228
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Teva Investigational Site 14223
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Teva Investigational Site 14135
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Kazan, Federación Rusa, 420021
- Teva Investigational Site 50477
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Khabarovsk, Federación Rusa, 680013
- Teva Investigational Site 50475
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Moscow, Federación Rusa, 117513
- Teva Investigational Site 50473
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Moscow, Federación Rusa, 129110
- Teva Investigational Site 50470
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Nizhniy Novgorod, Federación Rusa, 603950
- Teva Investigational Site 50485
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630091
- Teva Investigational Site 50468
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Smolensk, Federación Rusa, 214018
- Teva Investigational Site 50469
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Stavropol, Federación Rusa, 999999
- Teva Investigational Site 50478
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Tyumen, Federación Rusa, 625023
- Teva Investigational Site 50474
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Teva Investigational Site 80144
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Safed, Israel, 13100
- Teva Investigational Site 80145
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Tel-Aviv, Israel, 6423906
- Teva Investigational Site 80146
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Zerifin, Israel, 70300
- Teva Investigational Site 80147
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Firenze, Italia, 50139
- Teva Investigational Site 30217
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Milan, Italia, 20133
- Teva Investigational Site 30214
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Napoli, Italia, 80138 -
- Teva Investigational Site 30213
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Pisa, Italia, 56018
- Teva Investigational Site 30216
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Roma, Italia, 00168
- Teva Investigational Site 30215
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Roma, Italia, 00185
- Teva Investigational Site 30212
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Gdansk, Polonia, 80-211
- Teva Investigational Site 53434
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Gdansk, Polonia, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
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Krakow, Polonia, 30-539
- Teva Investigational Site 53427
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Lublin, Polonia, 20-828
- Teva Investigational Site 53431
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Poznan, Polonia, 60-693
- Teva Investigational Site 53432
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Strzelin, Polonia, 57100
- Teva Investigational Site 53433
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Wiazowna, Polonia, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Teva Investigational Site 34246
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Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- Teva Investigational Site 34245
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
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Dnipropetrovsk, Ucrania, 49027
- Teva Investigational Site 58313
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Kharkiv, Ucrania, 61068
- Teva Investigational Site 58312
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Kyiv, Ucrania, 04209
- Teva Investigational Site 58309
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Odesa, Ucrania, 65012
- Teva Investigational Site 58311
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Vinnytsya, Ucrania, 21037
- Teva Investigational Site 58310
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante tiene entre 6 y 18 años de edad (inclusive) al inicio del estudio.
- El participante pesa al menos 26 libras (12 kg) al inicio del estudio.
- El participante ha tenido síntomas de PC desde la infancia (≤2 años)
- La coreiforme es el trastorno del movimiento predominante según lo evaluado por la EAB en la selección.
- El participante tiene un diagnóstico de DCP
- El participante puede tragar el medicamento del estudio entero.
- Las mujeres posmenárquicas o ≥12 años de edad cuyas parejas masculinas son potencialmente fértiles (es decir, sin vasectomía) deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la duración del estudio.
- Se aplican criterios adicionales, comuníquese con el investigador para obtener más información.
Criterio de exclusión:
- El participante tiene un trastorno predominante del movimiento distinto de la discinesia.
- Los síntomas motores predominantes del participante son distónicos.
- Los síntomas motores predominantes del participante son espásticos.
- El participante tiene un trastorno del movimiento coreiforme que no ha sido consistente a lo largo de la vida del participante.
- El participante tiene depresión clínicamente significativa en la selección o al inicio.
- Nota: Los participantes que reciben terapia antidepresiva pueden inscribirse si reciben una dosis estable durante al menos 6 semanas antes de la selección.
- El participante tiene antecedentes de intención suicida o comportamientos relacionados dentro de los 2 años posteriores a la selección:
- Intención previa de actuar sobre la ideación suicida con un plan específico, independientemente del nivel de ambivalencia, en el momento de la ideación suicida
- Actos o conductas preparatorias suicidas previas
- El participante tiene antecedentes de un intento de suicidio anterior real, interrumpido o abortado.
- El participante tiene un pariente de primer grado que se ha suicidado.
- El participante ha recibido tratamiento con células madre, estimulación cerebral profunda, estimulación transmagnética o estimulación de corriente directa transcraneal para el tratamiento de movimientos anormales o parálisis cerebral dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección, o el participante no se encuentra en una condición clínica estable.
- El participante tiene un procedimiento quirúrgico reciente o se anticipa que tendrá un procedimiento quirúrgico durante el estudio que, en opinión del investigador, hace que el participante no sea apto para el estudio.
- El participante tiene una discapacidad mental grave o una enfermedad médica inestable o grave (p. ej., epilepsia) en la selección o al inicio que, en opinión del investigador, podría poner en peligro o comprometer la capacidad del participante para participar en este estudio.
- El participante tiene una alergia conocida a cualquiera de los componentes del IMP.
- La participante está embarazada o amamantando.
- El participante tiene antecedentes o reconoce abuso de alcohol o sustancias en los 12 meses anteriores a la selección
- Participantes con antecedentes de torsade de pointes, síndrome de QT largo congénito, bradiarritmias, otras arritmias cardíacas o insuficiencia cardíaca descompensada.
- Se aplican criterios adicionales, comuníquese con el investigador para obtener más información.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo a juego
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Dosis que van desde 6 mg a 48 mg.
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Experimental: TEV-50717
administrado como comprimidos orales a una dosis inicial de 6 mg una vez al día
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Dosis que van desde 6 mg a 48 mg.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la Parte II de la Escala de calificación de trastornos del movimiento en la infancia (MD-CRS) (gravedad del trastorno del movimiento, lectura centralizada) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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MD-CRS parte II evalúa la gravedad del trastorno del movimiento en una escala de 0 a 4 en 7 regiones del cuerpo, todas áreas en las que se puede observar discinesia.
Todos los ítems fueron puntuados por el evaluador en la clínica y se leyeron de forma centralizada mediante grabación de vídeo.
Al calificar el trastorno del movimiento de una parte del cuerpo, 0 se refiere a la ausencia de un trastorno del movimiento y 4 se refiere a una situación en la que el trastorno del movimiento está presente durante todas las tareas para la región examinada y/o involucra a 3 o más de las otras regiones, lo que hace que finalización imposible.
Las 7 regiones del cuerpo son (i) ojo y región periorbitaria, (ii) cara, (iii) lengua y región perioral, (iv) cuello, (v) tronco, (vi) extremidad superior y (vii) extremidad inferior.
La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los elementos individuales y varía de 0 (ausente de un trastorno del movimiento) a 28 (trastorno del movimiento marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indican más trastorno del movimiento.
La media de mínimos cuadrados (LS) y el error estándar (SE) se calcularon utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM).
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Línea de base, semana 15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Parte I del MD-CRS (evaluación general, lectura centralizada) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La parte I del MD-CRS evalúa el impacto de la discinesia en la parálisis cerebral (DCP) en las actividades del participante y proporciona una evaluación general del trastorno del movimiento de la función motora (7 ítems), función oral/verbal (3 ítems), auto -cuidado (3 ítems) y atención/estado de alerta (2 ítems) en una escala de 0 (presente) a 4 (ausente).
Todos los ítems fueron puntuados por el evaluador en la clínica y se leyeron de forma centralizada mediante grabación de vídeo.
La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los elementos individuales y oscila entre 0 (trastorno marcado/prolongado) y 60 (ausente de trastorno), donde las puntuaciones más altas indican un menor trastorno.
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Línea de base, semana 15
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Puntuación de la escala de Impresión global de mejora del cuidador (CaGI-I) (global, calificada por el cuidador) en la semana 15
Periodo de tiempo: Semana 15
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El CaGI-I es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión del cuidador sobre la mejora de los síntomas de discinesia después de iniciar la terapia.
La escala es un resultado informado por el cuidador que tiene como objetivo evaluar todos los aspectos de la salud de los participantes y determinar si ha habido una mejora general o no en los síntomas de discinesia.
El cuidador seleccionó 1 respuesta de las opciones de respuesta que brindaba la descripción más precisa del cambio en los síntomas de discinesia del participante que cuidaba desde el comienzo del estudio: 1 = mucho mejor (desde el inicio del tratamiento); 2=mucho mejorado; 3=mínimamente mejorado; 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen esencialmente sin cambios); 5=mínimamente peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor (desde el inicio del tratamiento).
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Semana 15
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Puntuación de la escala de Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I) (global, calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Semana 15
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CGI-I es un resultado informado por el médico que utiliza una escala Likert de 7 puntos que le permite comparar la condición del participante en la visita con la condición inicial de la siguiente manera: 1 = mucho mejor desde el inicio del tratamiento (casi todo mejor; buena nivel de funcionamiento; síntomas mínimos; representa un cambio muy sustancial); 2 = mucho mejor (notablemente mejor con una reducción significativa de los síntomas; aumento en el nivel de funcionamiento pero algunos síntomas permanecen); 3 = mínimamente mejor (ligeramente mejor con poca o ninguna reducción clínicamente significativa de los síntomas; representa muy poco cambio en el estado clínico básico, el nivel de atención o la capacidad funcional); 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen sin cambios); 5 = mínimamente peor (ligeramente peor pero puede no ser clínicamente significativo); 6=mucho peor (aumento clínicamente significativo de los síntomas y disminución del funcionamiento); 7=mucho peor desde el inicio del tratamiento (exacerbación grave de los síntomas y pérdida de funcionamiento).
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Semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de corea máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMC) (lectura centralizada) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La UHDRS-TMC es parte de la evaluación de la puntuación motora total de la Escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS-TMS) y evalúa la gravedad de la corea en las 7 partes del cuerpo: cara, boca, tronco y las 4 extremidades (superior derecha e izquierda). extremidades inferiores derecha e izquierda).
Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
La calificación central se realizó para todos los participantes, con base en los videos recopilados para la calificación central de MD-CRS.
La puntuación TMC se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 28 (marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de distonía máxima total de la escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS-TMD) (lectura centralizada) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La UHDRS-TMD forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la distonía en las 5 partes del cuerpo: tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda).
Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
La calificación central se realizó para todos los participantes, con base en los videos recopilados para la calificación central de MD-CRS.
La puntuación del TMD se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 20 (marcado/prolongado), y las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Parte I del MD-CRS (evaluación general, calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La parte I del MD-CRS evalúa el impacto de DCP en las actividades del participante y proporciona una evaluación general del trastorno del movimiento de la función motora (7 ítems), función oral/verbal (3 ítems), autocuidado (3 ítems) y atención/estado de alerta (2 ítems) en una escala de 0 (presente) a 4 (ausente).
Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación.
La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los elementos individuales y varía de 0 (trastorno del movimiento marcado/prolongado) a 60 (ausente de un trastorno del movimiento), donde las puntuaciones más altas indican un menor trastorno del movimiento.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la Parte II del MD-CRS (evaluación general, calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La parte II del MD-CRS evalúa la gravedad del trastorno del movimiento en una escala de 0 a 4 en 7 regiones del cuerpo, todas áreas en las que se puede observar discinesia en participantes con parálisis cerebral.
Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación.
Al calificar el trastorno del movimiento de la parte del cuerpo, 0 se refiere a la ausencia de un trastorno del movimiento y 4 se refiere a una situación en la que el trastorno del movimiento está presente durante todas las tareas de la región examinada y/o involucra a 3 o más de las otras regiones. haciendo imposible su finalización.
Las 7 regiones del cuerpo son (i) ojo y región periorbitaria, (ii) cara, (iii) lengua y región perioral, (iv) cuello, (v) tronco, (vi) extremidad superior y (vii) extremidad inferior.
La puntuación total se obtuvo sumando las puntuaciones de los elementos individuales y varía de 0 (ausente de un trastorno del movimiento) a 28 (trastorno del movimiento marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indican más trastorno del movimiento.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del índice global MD-CRS (calculado a partir de las puntuaciones totales de las partes I y II de MD-CRS, calificado por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El Índice Global MD-CRS es una medida global del MD-CRS que consolida la información de las partes I y II utilizando el método de medias ponderadas de los 2 índices normalizados obtenidos de cada parte.
La puntuación estandarizada/normalizada para cada ítem de MD-CRS partes I y II con valor X se calcula usando la fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, donde Xmax es el valor máximo para la puntuación y Xmin es el valor mínimo para la puntuación, o 4 y 0 respectivamente.
El índice normalizado para la escala, MD-CRS partes I o II, Índice I o II, se calcula como el valor medio de Xst.
El Índice Global MD-CRS es la media ponderada de los índices normalizados para las partes I y II del MD-CRS leídas centralmente usando la fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, donde n1 y n2 son los números de artículos en MD-CRS partes I y II respectivamente.
La puntuación mínima es 0 (mejor) y la puntuación máxima es 1 (peor).
La puntuación más alta indica un trastorno del movimiento más grave.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del índice global MD-CRS (calculada a partir de las puntuaciones totales de las partes I y II de MD-CRS, leídas centralmente) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El Índice Global MD-CRS es una medida global del MD-CRS que consolida la información de las partes I y II utilizando el método de medias ponderadas de los 2 índices normalizados obtenidos de cada parte.
La puntuación estandarizada/normalizada para cada ítem de MD-CRS partes I y II con valor X se calcula usando la fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, donde Xmax es el valor máximo para la puntuación y Xmin es el valor mínimo para la puntuación, o 4 y 0 respectivamente.
El índice normalizado para la escala, MD-CRS partes I o II, Índice I o II, se calcula como el valor medio de Xst.
El Índice Global MD-CRS es la media ponderada de los índices normalizados para las partes I y II del MD-CRS leídas centralmente usando la fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, donde n1 y n2 son los números de artículos en MD-CRS partes I y II respectivamente.
La puntuación mínima es 0 (mejor) y la puntuación máxima es 1 (peor).
La puntuación más alta indica un trastorno del movimiento más grave.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación UHDRS-TMS (calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La UHDRS comprende una evaluación amplia de las características asociadas con la enfermedad de Huntington (EH).
Es una herramienta de investigación que se ha desarrollado para proporcionar una evaluación uniforme de las características clínicas y el curso de la EH.
La evaluación Total Motor Score de la UHDRS (UHDRS-TMS) consta de 15 ítems y evalúa los movimientos oculares, el habla, los movimientos alternos de las manos, la distonía, la corea y la marcha.
El UHDRS-TMS se calculó como la suma de las 31 evaluaciones motoras; cada uno de los cuales osciló entre 0 (ausente) y 4 (peor).
Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación.
La puntuación TMS es una suma de puntuaciones individuales que van desde 0 (función motora normal) a 124 (función motora gravemente deteriorada), y las puntuaciones más bajas indican una mejor función motora.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación UHDRS-TMC (calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La UHDRS-TMC forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la corea en las 7 partes del cuerpo: cara, boca, tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda).
Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación.
La puntuación TMC se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 28 (marcado/prolongado), donde las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación UHDRS-TMD (calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La UHDRS-TMD forma parte de la evaluación UHDRS-TMS y evalúa la gravedad de la distonía en las 5 partes del cuerpo: tronco y las 4 extremidades (extremidades superiores derecha e izquierda, extremidades inferiores derecha e izquierda).
Cada parte se calificó de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
Todos los ítems fueron calificados por el médico del centro de investigación.
La puntuación del TMD se obtuvo sumando cada una de las puntuaciones por separado y osciló entre 0 (ausente) y 20 (marcado/prolongado), y las puntuaciones más altas indicaban los peores síntomas.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba adaptada por computadora (PEDI-CAT) del Inventario de discapacidad de la evaluación pediátrica (Actividades de la vida diaria [AVD], completada por el cuidador, versión equilibrada de contenido) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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Las medidas PEDI-CAT funcionan en 4 dominios: (1) Actividades Diarias; (2) Movilidad; (3) Social/Cognitivo, y (4) Responsabilidad.
La versión equilibrada de contenido presenta un equilibrio de elementos de cada una de las áreas de contenido del dominio Actividades diarias (Vestirse, Mantenerse limpio, Tareas domésticas y Comer y hora de comer).
Se administraron un total de aproximadamente 30 ítems.
El software PEDI-CAT utiliza modelos estadísticos de la teoría de respuesta al ítem para estimar las habilidades de un niño a partir de un número mínimo de los ítems más relevantes o de un número determinado de ítems dentro de cada dominio.
Luego, el programa CAT muestra los resultados: puntuaciones estándar normativas, puntuaciones escaladas y SE.
La puntuación escalada se informa en este criterio de valoración.
Las puntuaciones escaladas se basan en una estimación de la ubicación de un niño individual a lo largo de la escala jerárquica dentro de cada dominio.
Las puntuaciones escaladas de PEDI-CAT se encuentran actualmente en una métrica de escala de 20 (menor mejora) a 80 (más mejora).
Las puntuaciones más altas indican una mayor mejora en las habilidades funcionales.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en el módulo CP del puntaje total del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) (calidad de vida [QoL], participante/cuidador) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El módulo PedsQL 3.0 CP de 35 ítems abarca 7 escalas: Actividades Diarias (9 ítems); Actividades Escolares (4 ítems); Movimiento y Equilibrio (5 ítems); Dolor y dolor (4 ítems); Fatiga (4 ítems); Actividades alimentarias (5 ítems); y Habla y Comunicación (4 ítems).
Para niños de 6 y 7 años y de 8 a 12 años, se completa un autoinforme del niño y un informe de representación de los padres.
Para niños de 13 a 18 años, no se requiere ningún informe de poder de los padres.
Se utiliza una escala de respuesta de 5 puntos entre el autoinforme del niño y el informe del padre: 0 = nunca ha sido un problema; 1=casi nunca hay problema; 2=a veces un problema; 3=frecuentemente un problema; 4=casi siempre es un problema.
Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (menos problemas).
La puntuación total se calculó como la suma de 35 ítems dividida por el número de ítems respondidos.
El cambio con respecto a las puntuaciones iniciales puede oscilar entre -100 y 100.
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Línea de base, semana 15
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Puntuación de la escala de Impresión Global de Mejoría del Paciente (PGI-I) (Global, Participante/Cuidador) en la Semana 15
Periodo de tiempo: Semana 15
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El PGI-I es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión del participante sobre la mejora de los síntomas de discinesia después de iniciar la terapia.
La escala es un resultado informado por los participantes que tiene como objetivo evaluar todos los aspectos de la salud de los participantes y determinar si ha habido una mejora general o no en los síntomas de discinesia.
El participante seleccionó la respuesta de las opciones de respuesta visual ("emojis") que proporcionaba la descripción más precisa de su estado de salud y estado general: 1 = mucho mejor (desde el inicio del tratamiento); 2=algo mejorado; 3=sin cambios; 4=algo peor; 5=mucho peor (desde el inicio del tratamiento).
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Semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de impresión clínica global de gravedad (CGI-S) (global, calificada por el médico) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El CGI-S utiliza una escala Likert de 7 puntos para evaluar la gravedad de la discinesia de la siguiente manera (con puntos de anclaje para elegir el nivel de gravedad más apropiado causado por DCP): 1 = normal (nada enfermo, los síntomas del trastorno no están presentes después de 7 días) ); 2=límite (patología sutil o sospechada); 3 = leve (síntomas claramente establecidos con angustia o dificultad mínima, si la hay, en la función social y/o ocupacional); 4 = moderado (síntomas evidentes que causan un deterioro funcional o malestar notable, pero modesto; el nivel de los síntomas puede justificar la medicación); 5 = marcado (síntomas intrusivos que claramente perjudican la función social/ocupacional o causan niveles intrusivos de angustia); 6=grave (los síntomas, el comportamiento y la función perturbadores frecuentemente están influenciados por los síntomas, pueden requerir ayuda de otros); 7=extremo (los síntomas interfieren drásticamente en muchas funciones de la vida; puede ser hospitalizado).
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Línea de base, semana 15
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Número de participantes con respuesta CaGI-I
Periodo de tiempo: Semana 15
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La respuesta CaGI-I se definió como participantes que fueron descritos por el cuidador como "Muy mejorado" o "Muy mejorado" en la puntuación CaGI-I.
El CaGI-I es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión del cuidador sobre la mejora de los síntomas de discinesia después de iniciar la terapia.
La escala es un resultado informado por el cuidador que tiene como objetivo evaluar todos los aspectos de la salud de los participantes y determinar si ha habido una mejora general o no en los síntomas de discinesia.
El cuidador seleccionó 1 respuesta de las opciones de respuesta que brindaba la descripción más precisa del cambio en los síntomas de discinesia del participante que cuidaba desde el comienzo del estudio: 1 = mucho mejor (desde el inicio del tratamiento); 2=mucho mejorado; 3=mínimamente mejorado; 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen esencialmente sin cambios); 5=mínimamente peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor (desde el inicio del tratamiento).
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Semana 15
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Número de participantes con respuesta CGI-I
Periodo de tiempo: Semana 15
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La respuesta CGI-I se definió como participantes que fueron descritos como "Muy mejorado" o "Muy mejorado" en la puntuación CGI-I.
CGI-I es un resultado informado por el médico que utiliza una escala Likert de 7 puntos que le permite comparar la condición del participante en la visita con la condición inicial de la siguiente manera: 1 = mucho mejor desde el inicio del tratamiento (casi todo mejor; buena nivel de funcionamiento; síntomas mínimos); 2 = mucho mejor (notablemente mejor con una reducción significativa de los síntomas; aumento en el nivel de funcionamiento pero algunos síntomas permanecen); 3 = mínimamente mejor (ligeramente mejor con poca o ninguna reducción clínicamente significativa de los síntomas); 4 = sin cambios desde el inicio (los síntomas permanecen sin cambios); 5 = mínimamente peor (ligeramente peor pero puede no ser clínicamente significativo); 6=mucho peor (aumento clínicamente significativo de los síntomas y disminución del funcionamiento); 7=mucho peor desde el inicio del tratamiento (exacerbación grave de los síntomas y pérdida de funcionamiento).
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Semana 15
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Número de participantes con respuesta CGI-S
Periodo de tiempo: Semana 15
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La respuesta CGI-S se definió como los participantes que tuvieron una reducción de ≥1 punto en la puntuación CGI-S.
El CGI-S utiliza una escala Likert de 7 puntos para evaluar la gravedad de la discinesia de la siguiente manera (con puntos de anclaje para elegir el nivel de gravedad más apropiado causado por DCP): 1 = normal (nada enfermo, los síntomas del trastorno no están presentes después de 7 días) ); 2=límite (patología sutil o sospechada); 3 = leve (síntomas claramente establecidos con angustia o dificultad mínima, si la hay, en la función social y/o ocupacional); 4 = moderado (síntomas evidentes que causan un deterioro funcional o malestar notable, pero modesto; el nivel de los síntomas puede justificar la medicación); 5 = marcado (síntomas intrusivos que claramente perjudican la función social/ocupacional o causan niveles intrusivos de angustia); 6=grave (los síntomas, el comportamiento y la función perturbadores frecuentemente están influenciados por los síntomas, pueden requerir ayuda de otros); 7=extremo (los síntomas interfieren drásticamente en muchas funciones de la vida; puede ser hospitalizado).
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Semana 15
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Número de participantes con respuesta al PGI-I
Periodo de tiempo: Semana 15
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La respuesta del PGI-I se definió como los participantes que fueron descritos como "mucho mejorado" o "algo mejorado" en la puntuación del PGI-I.
El PGI-I es un cuestionario de un solo ítem para evaluar la impresión del participante sobre la mejora de los síntomas de discinesia después de iniciar la terapia.
La escala es un resultado informado por los participantes que tiene como objetivo evaluar todos los aspectos de la salud de los participantes y determinar si ha habido una mejora general o no en los síntomas de discinesia.
El participante seleccionó la respuesta de las opciones de respuesta visual ("emojis") que proporcionaba la descripción más precisa de su estado de salud y estado general: 1 = mucho mejor (desde el inicio del tratamiento); 2=algo mejorado; 3=sin cambios; 4=algo peor; 5=mucho peor (desde el inicio del tratamiento).
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Semana 15
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 17
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Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Los EAG incluyeron muerte, un evento adverso potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición.
Un resumen de los EA graves y no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el 'Módulo de eventos adversos notificados'.
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Línea de base hasta la semana 17
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Número de participantes con cambio desde el inicio hasta la semana 15 en los hallazgos del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 15
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El número de participantes con una diferencia (desplazamiento) con respecto al valor inicial en cualquiera de los siguientes parámetros de ECG se informa por grupo: frecuencia cardíaca, intervalo PR, intervalo QRS, intervalo RR, intervalo QT e intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) .
Los cambios se representan como valor inicial: valor de la semana 15 (último valor observado posterior al inicio).
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Línea de base hasta la semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de competencia de la Lista de verificación de conducta infantil (CBCL) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El CBCL evalúa el estado conductual y emocional en niños de 6 a 18 años según lo informado por el cuidador.
El CBCL completo tiene dos partes, una Escala de Competencia (Partes I a VII) y una Escala de Síndrome (ítems de comportamiento).
La Escala de Competencia (Partes I a VII) evalúa diversas actividades (por ejemplo, deportes, pasatiempos, juegos, organizaciones, clubes, equipos, grupos, trabajos y tareas domésticas), relaciones interpersonales y rendimiento académico.
Las listas de verificación, que tienen 120 preguntas, constan de una serie de afirmaciones sobre el comportamiento del niño y respuestas que se registran en una escala: 0 = No es cierto; 1 = Algo o A veces Verdadero; 2 = Muy cierto o frecuentemente cierto.
La puntuación total de competencia CBCL osciló entre 0 (sin problema) y 240 (menor problema) y se calculó sumando la puntuación individual de cada dominio.
Las puntuaciones más altas indican mayores problemas en el comportamiento infantil.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total del síndrome de la lista de verificación de conducta infantil (CBCL) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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El CBCL evalúa el estado conductual y emocional en niños de 6 a 18 años según lo informado por el cuidador.
El CBCL completo tiene dos partes, una Escala de Competencia (Partes I a VII) y una Escala de Síndrome (ítems de comportamiento).
La Escala de Síndrome consta de 113 preguntas relacionadas con conductas problemáticas.
Para cada ítem, las respuestas se registran en una escala: 0 = No es cierto; 1 = Algo o A veces Verdadero; 2 = Muy cierto o frecuentemente cierto.
Las conductas problemáticas se califican según los siguientes 8 síndromes con base empírica: ansioso/deprimido, retraído/deprimido, quejas somáticas, problemas sociales, problemas de pensamiento, problemas de atención, comportamiento que rompe las reglas y comportamiento agresivo.
La puntuación total del síndrome CBCL osciló entre 0 (sin problema) y 226 (menor problema) y se calculó sumando la puntuación individual de cada dominio.
Las puntuaciones más altas indican mayores problemas en el comportamiento infantil.
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Línea de base, semana 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la subescala I de la escala de calificación de síntomas extrapiramidales (ESRS) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La subescala I de la ESRS es un cuestionario subjetivo de 7 ítems para evaluar parkinsonismo, acatisia, distonía y discinesia.
La ESRS I se califica en una escala de 4 puntos (0=ausente, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo) para cada ítem.
La evaluación toma en cuenta el informe verbal del participante sobre 1) la frecuencia y duración del síntoma durante el día, 2) el número de días que estuvo presente el síntoma durante la última semana, y 3) la evaluación subjetiva de la intensidad del síntoma. el síntoma por parte del participante.
La puntuación total fue la suma de los 7 ítems que oscila entre 0 (ausente) y 28 (grave).
Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del trastorno.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la subescala II de la escala de calificación de síntomas extrapiramidales (ESRS) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La subescala ESRS II es un cuestionario de 17 ítems para evaluar el parkinsonismo y la acatisia.
El ESRS II consta de las siguientes partes: temblor (0 [ninguno] -48 [severo]), marcha y postura (0 [ninguno] -6 [severo]), estabilidad postural (0 [ninguno]-6 [severo]) , rigidez (0 [ninguno]-24 [grave]), movimientos automáticos expresivos (0 [ninguno]-6 [grave]), bradicinesia (0 [ninguno]-6 [grave]) y acatisia (0 [ninguno]- 6 [grave]).
La puntuación total fue la suma de los 17 ítems que varían de 0 (ausente) a 102 (grave).
Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del trastorno.
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Línea de base, semana 15
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 15
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15
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La ESS es un cuestionario autoadministrado compuesto por 8 preguntas que proporcionan una medida del nivel general de somnolencia diurna de un participante.
La ESS se compone de 8 ítems.
Se pidió a los encuestados que calificaran sus posibilidades de quedarse dormidos mientras realizaban 8 actividades diferentes, en una escala de 4 puntos: 0 = nunca se quedaría dormido; 1=ligera probabilidad de quedarse dormido; 2=probabilidad moderada de conciliar el sueño; 3=alta probabilidad de quedarse dormido.
La puntuación total se calculó como la suma de las puntuaciones de 8 ítems que van de 0 (nunca) a 24 (alta probabilidad de quedarse dormido).
Las puntuaciones más altas indican mayores posibilidades de conciliar el sueño.
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Línea de base, semana 15
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Número de participantes con resultados de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) (ideación y comportamiento suicida) en la semana 15
Periodo de tiempo: Semana 15
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Los participantes fueron clasificados en categorías de ideación suicida y comportamiento suicida según sus respuestas a varias preguntas.
Para la ideación suicida se utilizaron las siguientes categorías: ninguna; Deseo estar muerto; Pensamientos suicidas activos inespecíficos; Cualquier método (no plan) sin intención de actuar; Algunos intentan actuar, sin un plan específico; y Plan e intención específicos.
Para la conducta suicida se utilizaron las siguientes categorías: ninguna; Actos o conductas preparatorias; Intento abortado; Intento interrumpido; Intento real; y Suicidio.
Se informa el número de participantes con ideación suicida y/o conducta suicida en la semana 15.
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Semana 15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de agosto de 2019
Finalización primaria (Actual)
5 de julio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
21 de julio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
23 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TV50717-CNS-30080
- 2018-003742-17 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el protocolo de estudio y el plan de análisis estadístico.
Las solicitudes se revisarán en función del mérito científico, el estado de aprobación del producto y los conflictos de intereses.
Los datos a nivel del paciente se anularán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo y para proteger la información comercial confidencial.
Envíe un correo electrónico a USMedInfo@tevapharm.com para realizar su solicitud.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .