소아 및 청소년의 뇌성마비 운동이상증 치료를 위한 TEV-50717(Deutetrabenazine)의 연구 (RECLAIM-DCP)
2023년 8월 14일 업데이트: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
소아 및 청소년의 뇌성마비 운동이상증 치료를 위한 TEV-50717(Deutetrabenazine)의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
CP(뇌성마비)는 유아기나 유아기에 나타나며 신체 움직임과 근육 협응에 영구적인 영향을 미치는 신경학적 장애군을 말합니다. CP는 움직임을 제어하고 자세와 균형을 유지하는 뇌의 능력을 방해하는 발달 중인 뇌 내부의 손상 또는 이상으로 인해 발생합니다. CP의 징후는 일반적으로 생후 초기에 나타나지만 특정 진단은 2세 이상까지 지연될 수 있습니다. TEV-50717(deutetrabenazine, SD-809로도 알려짐)은 이미 2개의 다른 과운동성 운동 장애, 즉 헌팅턴병(HD)의 무도병과 지연성 운동이상증(TD)에 안전하고 효과적인 사용에 대한 증거를 제공했습니다. 현재 뇌성마비(DCP)의 이상운동증에 사용할 수 있는 승인된 치료법은 없습니다. 사용 가능한 치료 옵션은 DCP의 일부 징후를 다룹니다. 연구 모집단에는 영아기(≤2세) 이후 비진행성 CP 증상이 있는 우세한 무도병 운동 장애가 있는 DCP가 있는 소아 및 청소년 참가자(6~18세)가 포함됩니다. DCP의 진단은 유럽 기준의 뇌성 마비 감시를 기반으로 합니다.
이것은 우세한 무도형 운동 장애가 있는 DCP가 있는 참가자(6~18세, 포함)에서 1일 1회 6mg의 시작 용량으로 경구 정제로 투여되는 TEV-50717의 효능과 안전성을 평가하는 3상 연구입니다. 이 연구는 여러 센터에서 수행되며 참가자가 2:1 비율로 무작위 배정되는 2개의 병렬 치료 그룹(즉, TEV-50717 및 위약)을 사용할 것입니다.
이 경우 "우세"는 무도무형 운동 장애가 손상 또는 고통의 주요 원인임을 나타냅니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
63
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Teva Investigational Site 39058
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Kazan, 러시아 연방, 420021
- Teva Investigational Site 50477
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Khabarovsk, 러시아 연방, 680013
- Teva Investigational Site 50475
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Moscow, 러시아 연방, 117513
- Teva Investigational Site 50473
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Moscow, 러시아 연방, 129110
- Teva Investigational Site 50470
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Nizhniy Novgorod, 러시아 연방, 603950
- Teva Investigational Site 50485
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Novosibirsk, 러시아 연방, 630091
- Teva Investigational Site 50468
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Smolensk, 러시아 연방, 214018
- Teva Investigational Site 50469
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Stavropol, 러시아 연방, 999999
- Teva Investigational Site 50478
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Tyumen, 러시아 연방, 625023
- Teva Investigational Site 50474
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Teva Investigational Site 14137
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Teva Investigational Site 14224
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Teva Investigational Site 14227
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San Diego, California, 미국, 92123
- Teva Investigational Site 14295
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Teva Investigational Site 14293
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Teva Investigational Site 14127
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Teva Investigational Site 14125
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Teva Investigational Site 14136
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Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- Teva Investigational Site 14291
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Savannah, Georgia, 미국, 31406
- Teva Investigational Site 14130
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118-5720
- Teva Investigational Site 14290
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Teva Investigational Site 14226
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68526
- Teva Investigational Site 14134
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New Jersey
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Gibbsboro, New Jersey, 미국, 08026
- Teva Investigational Site 14122
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Teva Investigational Site 14297
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Teva Investigational Site 14225
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Rochester, New York, 미국, 14642
- Teva Investigational Site 14123
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Teva Investigational Site 14348
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29414
- Teva Investigational Site 14299
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Teva Investigational Site 14129
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Teva Investigational Site 14228
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Teva Investigational Site 14223
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Washington
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Everett, Washington, 미국, 98201
- Teva Investigational Site 14135
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Luxembourg City, 벨기에, 1210
- Teva Investigational Site 37100
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Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에, 1200
- Teva Investigational Site 37102
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Cordoba, 스페인, 14011
- Teva Investigational Site 31259
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Granada, 스페인, 18013
- Teva Investigational Site 31256
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Madrid, 스페인, 28009
- Teva Investigational Site 31255
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Madrid, 스페인, 28046
- Teva Investigational Site 31257
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Sevilla, 스페인, 41015
- Teva Investigational Site 31258
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Valencia, 스페인, 46026
- Teva Investigational Site 31254
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Banska Bystrica, 슬로바키아, 974 04
- Teva Investigational Site 62054
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Dubnica Nad Vahom, 슬로바키아, 01841
- Teva Investigational Site 62053
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Bristol, 영국, BS2 8BJ
- Teva Investigational Site 34246
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Edinburgh, 영국, EH9 1LF
- Teva Investigational Site 34245
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London, 영국, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49027
- Teva Investigational Site 58313
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Kharkiv, 우크라이나, 61068
- Teva Investigational Site 58312
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Kyiv, 우크라이나, 04209
- Teva Investigational Site 58309
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Odesa, 우크라이나, 65012
- Teva Investigational Site 58311
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Vinnytsya, 우크라이나, 21037
- Teva Investigational Site 58310
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- Teva Investigational Site 80144
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Safed, 이스라엘, 13100
- Teva Investigational Site 80145
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Tel-Aviv, 이스라엘, 6423906
- Teva Investigational Site 80146
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Zerifin, 이스라엘, 70300
- Teva Investigational Site 80147
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Firenze, 이탈리아, 50139
- Teva Investigational Site 30217
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Milan, 이탈리아, 20133
- Teva Investigational Site 30214
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Napoli, 이탈리아, 80138 -
- Teva Investigational Site 30213
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Pisa, 이탈리아, 56018
- Teva Investigational Site 30216
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Roma, 이탈리아, 00168
- Teva Investigational Site 30215
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Roma, 이탈리아, 00185
- Teva Investigational Site 30212
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Ontario
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Nepean, Ontario, 캐나다, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 11165
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Gdansk, 폴란드, 80-211
- Teva Investigational Site 53434
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Gdansk, 폴란드, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
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Krakow, 폴란드, 30-539
- Teva Investigational Site 53427
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Lublin, 폴란드, 20-828
- Teva Investigational Site 53431
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Poznan, 폴란드, 60-693
- Teva Investigational Site 53432
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Strzelin, 폴란드, 57100
- Teva Investigational Site 53433
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Wiazowna, 폴란드, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 기준선에서 6세에서 18세(포함)입니다.
- 참가자의 체중은 기준선에서 최소 26파운드(12kg)입니다.
- 참여자는 유아기(≤2년)부터 CP 증상이 있었습니다.
- 무도병은 스크리닝 시 EAB에 의해 평가되는 일반적인 운동 장애입니다.
- 참가자는 DCP 진단을 받았습니다.
- 참가자는 연구 약물을 통째로 삼킬 수 있습니다.
- 초경 후이거나 12세 이상이고 남성 파트너가 가임 가능성이 있는(즉, 정관 수술을 받지 않은) 여성은 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 추가 기준이 적용됩니다. 자세한 내용은 조사관에게 문의하십시오.
제외 기준:
- 참가자는 운동 이상증 이외의 주된 운동 장애가 있습니다.
- 참가자의 주된 운동 증상은 근긴장이상입니다.
- 참가자의 주된 운동 증상은 경련입니다.
- 참가자는 참가자의 평생 동안 일관되지 않은 무도병 운동 장애가 있습니다..
- 참가자는 스크리닝 또는 기준선에서 임상적으로 유의미한 우울증이 있습니다.
- 참고: 항우울제 치료를 받는 참가자는 선별 검사 전 최소 6주 동안 안정적인 용량을 사용하는 경우 등록할 수 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 2년 이내에 자살 의도 또는 관련 행동의 이력이 있습니다.
- 자살 생각 당시에 양가감정 수준에 관계없이 특정 계획을 가지고 자살 생각에 따라 행동하려는 이전 의도
- 이전의 자살 준비 행위 또는 행동
- 참가자는 이전에 실제, 중단 또는 중단된 자살 시도의 이력이 있습니다.
- 참여자에게는 자살을 완료한 직계 가족이 있습니다.
- 참여자는 스크리닝 방문 후 6개월 이내에 이상 운동 또는 CP의 치료를 위해 줄기세포, 심부 뇌 자극, 트랜스자기 자극 또는 경두개 직류 자극으로 치료를 받았거나, 참여자의 임상 상태가 안정적이지 않습니다.
- 참가자가 최근에 수술을 받았거나, 조사자의 의견에 따라 참가자를 연구에 부적합하게 만드는 연구 동안 수술을 받을 것으로 예상됩니다.
- 참가자는 스크리닝 또는 베이스라인에서 조사자의 의견으로 참가자의 본 연구 참여 능력을 위태롭게 하거나 위태롭게 할 수 있는 심각한 정신 장애 또는 불안정하거나 심각한 의학적 질병(예: 간질)이 있습니다.
- 참가자는 IMP의 구성 요소에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
- 참가자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 참가자는 스크리닝 전 12개월 동안 알코올 또는 약물 남용의 이력이 있거나 이를 인정했습니다.
- 비틀림, 선천성 긴 QT 증후군, 서맥, 기타 심장 부정맥 또는 보상되지 않는 심부전의 병력이 있는 참가자.
- 추가 기준이 적용됩니다. 자세한 내용은 조사관에게 문의하십시오.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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6 mg에서 48 mg 범위의 용량.
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실험적: TEV-50717
1일 1회 6mg의 시작 용량으로 경구 정제로 투여
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6 mg에서 48 mg 범위의 용량.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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15주차의 운동 장애-아동기 평가 척도(MD-CRS) 파트 II 총점(운동 장애 심각도, 중앙 판독)의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 파트 II는 이상운동증이 나타날 수 있는 모든 영역인 7개 신체 부위에서 운동 장애의 중증도를 0~4 등급으로 평가합니다.
모든 항목은 클리닉의 평가자가 채점했으며 비디오 녹화를 기반으로 중앙에서 판독했습니다.
신체부위의 운동장애를 평가함에 있어 0점은 운동장애가 없는 상태를, 4점은 검사한 부위의 모든 작업 중에 운동장애가 있거나 다른 부위 중 3개 이상을 침범하여 운동장애가 나타나는 상황을 말한다. 완성 불가능.
7개의 신체 부위는 (i) 눈 및 안와 주위 영역, (ii) 얼굴, (iii) 혀 및 입 주위 영역, (iv) 목, (v) 몸통, (vi) 상지 및 (vii) 하지입니다.
총점은 개별 항목 점수와 범위를 0(운동 장애 없음)부터 28(현저한/지속적인 운동 장애)까지 합산하여 얻었으며, 점수가 높을수록 더 많은 운동 장애를 나타냅니다.
최소 제곱(LS) 평균 및 표준 오차(SE)는 혼합 모델 반복 측정(MMRM)을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 15주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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15주차 MD-CRS 파트 I 총점(일반 평가, 중앙 읽기)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 파트 I은 뇌성마비(DCP)의 운동이상증이 참가자의 활동에 미치는 영향을 평가하고 운동 기능(7개 항목), 구강/언어 기능(3개 항목), 자기 운동 장애에 대한 일반적인 평가를 제공합니다. -관리(3개 항목) 및 주의/경계(2개 항목)는 0(있음)부터 4(없음)까지의 척도로 표시됩니다.
모든 항목은 클리닉의 평가자가 채점했으며 비디오 녹화를 기반으로 중앙에서 판독했습니다.
총점은 개별 항목 점수를 합산하여 얻었으며 범위는 0(현저한/지속적인 장애)부터 60(장애 없음)까지이며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 간병인의 전반적 개선 인상(CaGI-I) 척도 점수(전역, 간병인 평가)
기간: 15주차
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CaGI-I는 치료 시작 후 이상운동증 증상이 호전되었다는 간병인의 인상을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다.
이 척도는 참가자 건강의 모든 측면을 평가하고 이상운동증 증상이 전반적으로 개선되었는지 여부를 결정하는 것을 목표로 하는 간병인이 보고한 결과입니다.
간병인은 연구 시작부터 자신이 간병한 참가자의 이상운동증 증상 변화에 대해 가장 정확한 설명을 제공하는 응답 옵션 중에서 1개의 반응을 선택했습니다. 1=매우 많이 개선됨(치료 시작 이후); 2=많이 개선됨; 3=최소한으로 개선됨; 4=기준선에서 변화 없음(증상은 본질적으로 변하지 않음); 5=최소로 더 나쁨; 6=훨씬 더 나쁘다; 7=매우 악화됨(치료 개시 이후).
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15주차
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15주차의 CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 척도 점수(글로벌, 의사 평가)
기간: 15주차
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CGI-I는 임상의가 방문 시 참가자의 상태를 기본 상태와 비교할 수 있도록 하는 7점 리커트 척도를 사용하는 임상의가 보고한 결과입니다. 1=치료 시작 이후 매우 많이 개선됨(거의 모두 좋아짐, 양호함) 기능 수준, 최소한의 증상, 매우 실질적인 변화를 나타냄) 2 = 훨씬 개선됨(증상이 상당히 감소하여 특히 더 좋음; 기능 수준은 증가하지만 일부 증상은 남아 있음); 3 = 최소한으로 개선됨(임상적으로 의미 있는 증상 감소가 거의 또는 전혀 없이 약간 개선됨; 기본적인 임상 상태, 치료 수준 또는 기능적 능력에 거의 변화가 없음을 나타냄); 4=기준선에서 변화 없음(증상은 변하지 않음); 5 = 최소한으로 악화(약간 악화되지만 임상적으로 의미가 없을 수 있음); 6 = 훨씬 더 나쁨(임상적으로 유의미한 증상 증가 및 기능 저하); 7=치료 시작 이후 매우 악화됨(증상의 심각한 악화 및 기능 상실).
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15주차
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15주차 통합 헌팅턴병 등급 척도-총 최대 무도병(UHDRS-TMC) 점수(중앙 판독) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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UHDRS-TMC는 UHDRS-TMS(Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score) 평가의 일부이며 얼굴, 입, 몸통, 사지(오른쪽 및 왼쪽 상부) 등 7개 신체 부위의 무도병 중증도를 평가합니다. 사지, 오른쪽 및 왼쪽 하지).
각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다.
MD-CRS의 중앙평가를 위해 수집된 영상을 바탕으로 모든 참가자를 대상으로 중앙평가가 이루어졌습니다.
TMC 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 얻었으며 범위는 0(없음)에서 28(표시/지속)까지였으며 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 통합 헌팅턴병 등급 척도-총 최대 근긴장이상(UHDRS-TMD) 점수(중앙 판독)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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UHDRS-TMD는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 신체 5개 부분, 즉 몸통과 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 근긴장 이상 중증도를 평가합니다.
각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다.
MD-CRS의 중앙평가를 위해 수집된 영상을 바탕으로 모든 참가자를 대상으로 중앙평가가 이루어졌습니다.
TMD 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 0(없음)부터 20(표시/지속) 범위로 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 MD-CRS 파트 I 총점(일반 평가, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 파트 I은 참가자의 활동에 대한 DCP의 영향을 평가하고 운동 기능(7개 항목), 구강/언어 기능(3개 항목), 자기 관리(3개 항목)의 운동 장애에 대한 일반적인 평가를 제공합니다. , 그리고 주의/경각도(2개 항목)는 0(있음)부터 4(없음)까지의 척도로 표시됩니다.
모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다.
총점은 개별 항목 점수를 합산하여 0(현저한/지속적인 운동 장애)부터 60(운동 장애 없음)까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 운동 장애가 적은 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 MD-CRS 파트 II 총점(일반 평가, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 파트 II는 운동 장애의 중증도를 7개 신체 부위에서 0~4 등급으로 평가하며, CP 환자에게서 이상운동증이 나타날 수 있는 모든 부위를 평가합니다.
모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다.
신체부위의 운동장애를 평가함에 있어 0점은 운동장애가 없는 상태를, 4점은 검사부위의 모든 작업에서 운동장애가 있거나 다른 부위 중 3개 이상을 침범하는 상황을 의미하며, 완성을 불가능하게 만듭니다.
7개의 신체 부위는 (i) 눈 및 안와 주위 영역, (ii) 얼굴, (iii) 혀 및 입 주위 영역, (iv) 목, (v) 몸통, (vi) 상지 및 (vii) 하지입니다.
총점은 개별 항목 점수를 합산하여 0(운동 장애 없음)부터 28(현저한/지속적인 운동 장애)까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 더 많은 운동 장애가 있음을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 MD-CRS 글로벌 지수 점수(MD-CRS 파트 I 및 II 총 점수에서 계산, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 글로벌 지수는 각 파트에서 얻은 2개의 정규화 지수에 대한 가중 평균 방법을 사용하여 파트 I과 II의 정보를 통합한 MD-CRS의 글로벌 척도입니다.
값이 X인 MD-CRS 파트 I 및 II의 각 항목에 대한 표준화/정규화 점수는 Xst = X - Xmin을 Xmax - Xmin으로 나눈 공식을 사용하여 계산됩니다. 여기서 Xmax는 점수의 최대값이고 Xmin은 점수의 최소값 또는 각각 4와 0입니다.
척도의 정규화된 지수인 MD-CRS 파트 I 또는 II, 지수 I 또는 II는 Xst의 평균값으로 계산됩니다.
MD-CRS 글로벌 지수는 다음 공식을 사용하여 중앙에서 읽은 MD-CRS 파트 I 및 II에 대한 정규화된 인덱스의 가중 평균입니다. 글로벌 지수 = n1 * 인덱스 1 + n2 * 인덱스 2를 n1 + n2로 나눈 값입니다. 여기서 n1과 n2는 는 각각 MD-CRS 파트 I 및 II의 항목 수입니다.
최소 점수는 0(더 좋음)이고 최대 점수는 1(나쁨)입니다.
점수가 높을수록 운동장애가 심하다는 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 MD-CRS 글로벌 지수 점수(MD-CRS 파트 I 및 II 총점에서 계산, 중앙 판독)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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MD-CRS 글로벌 지수는 각 파트에서 얻은 2개의 정규화 지수에 대한 가중 평균 방법을 사용하여 파트 I과 II의 정보를 통합한 MD-CRS의 글로벌 척도입니다.
값이 X인 MD-CRS 파트 I 및 II의 각 항목에 대한 표준화/정규화 점수는 Xst = X - Xmin을 Xmax - Xmin으로 나눈 공식을 사용하여 계산됩니다. 여기서 Xmax는 점수의 최대값이고 Xmin은 점수의 최소값 또는 각각 4와 0입니다.
척도의 정규화된 지수인 MD-CRS 파트 I 또는 II, 지수 I 또는 II는 Xst의 평균값으로 계산됩니다.
MD-CRS 글로벌 지수는 다음 공식을 사용하여 중앙에서 읽은 MD-CRS 파트 I 및 II에 대한 정규화된 인덱스의 가중 평균입니다. 글로벌 지수 = n1 * 인덱스 1 + n2 * 인덱스 2를 n1 + n2로 나눈 값입니다. 여기서 n1과 n2는 는 각각 MD-CRS 파트 I 및 II의 항목 수입니다.
최소 점수는 0(더 좋음)이고 최대 점수는 1(나쁨)입니다.
점수가 높을수록 운동장애가 심하다는 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 UHDRS-TMS 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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UHDRS는 헌팅턴병(HD)과 관련된 특징에 대한 광범위한 평가로 구성됩니다.
이는 HD의 임상적 특징과 경과에 대한 균일한 평가를 제공하기 위해 개발된 연구 도구입니다.
UHDRS(UHDRS-TMS)의 총 운동 점수 평가는 15개 항목으로 구성되며 안구 운동, 언어, 손 교대 운동, 근긴장 이상, 무도병 및 보행을 평가합니다.
UHDRS-TMS는 31가지 운동 평가의 합으로 계산되었습니다. 각각의 범위는 0(없음)에서 4(최악) 사이였습니다.
모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다.
TMS 점수는 0(정상 운동 기능)부터 124(심각한 운동 기능 손상) 범위의 개별 점수를 합산한 것으로, 점수가 낮을수록 운동 기능이 양호한 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차 UHDRS-TMC 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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UHDRS-TMC는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 얼굴, 입, 몸통, 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 7개 신체 부위에서 무도병의 심각도를 평가합니다.
각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다.
모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다.
TMC 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 얻었으며 범위는 0(없음)에서 28(표시/지속)까지였으며 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 UHDRS-TMD 점수(의사 평가) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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UHDRS-TMD는 UHDRS-TMS 평가의 일부이며 신체 5개 부분, 즉 몸통과 사지(오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 근긴장 이상 중증도를 평가합니다.
각 부분은 0(없음)부터 4(지속)까지 평가되었습니다.
모든 항목은 조사 센터 의사가 채점했습니다.
TMD 점수는 각각의 개별 점수를 합산하여 0(없음)부터 20(표시/지속) 범위로 점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 소아 평가 장애 인벤토리 컴퓨터 적응 시험(PEDI-CAT) 점수(일상 생활 활동[ADL], 간병인 완료, 내용 균형 버전)의 기준선 변경
기간: 기준선, 15주차
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PEDI-CAT 측정은 4가지 영역에서 기능합니다: (1) 일상 활동; (2) 이동성; (3) 사회적/인지적, (4) 책임.
콘텐츠 균형 버전은 일상 활동 영역의 각 콘텐츠 영역(옷입기, 청결 유지, 집안일, 식사 및 식사 시간)의 항목 균형을 제공합니다.
총 30개 항목 정도를 다루었습니다.
PEDI-CAT 소프트웨어는 항목 반응 이론 통계 모델을 활용하여 최소한의 관련 항목 또는 각 영역 내 설정된 항목 수로부터 어린이의 능력을 추정합니다.
그런 다음 CAT 프로그램은 규범 표준 점수, 환산 점수 및 SE와 같은 결과를 표시합니다.
이 끝점에는 환산 점수가 보고됩니다.
환산 점수는 각 영역 내 계층적 척도에 따른 개별 아동의 배치 추정치를 기반으로 합니다.
PEDI-CAT 환산 점수는 현재 20(낮은 개선)에서 80(더 많은 개선) 척도 측정 기준입니다.
점수가 높을수록 기능적 기술이 더 많이 향상되었음을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 소아 삶의 질 목록(PedsQL) 총점(삶의 질[QoL], 참가자/간병인)의 CP 모듈 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 15주차
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35개 항목으로 구성된 PedsQL 3.0 CP 모듈은 7가지 척도를 포함합니다: 일일 활동(9개 항목); 학교활동(4항목); 움직임과 균형(5개 항목); 고통과 상처(4항목); 피로(4개 항목); 식사활동(5항목); 및 말하기 및 의사소통(4개 항목).
6~7세 아동과 8~12세 아동의 경우 아동 자가 보고서와 부모 대리 보고서가 작성됩니다.
13~18세 자녀의 경우 부모 위임장 보고가 필요하지 않습니다.
5점 응답 척도는 아동 자체 보고서와 부모 대리 보고서 전반에 걸쳐 활용됩니다. 0=문제 없음; 1=거의 문제가 되지 않음; 2=가끔 문제가 됨; 3=종종 문제가 됨; 4=거의 항상 문제가 됩니다.
항목은 역점수를 매기고 0-100 척도(0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0)로 선형 변환되므로 점수가 높을수록 삶의 질이 더 좋다는 것을 의미합니다(문제가 적음).
총점은 35개 항목의 합을 답변한 항목 수로 나누어 계산했습니다.
기준 점수의 변화 범위는 -100에서 100까지입니다.
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기준선, 15주차
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15주차 환자의 전반적 개선 인상(PGI-I) 척도 점수(전역, 참가자/간병인)
기간: 15주차
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PGI-I는 치료 시작 후 이상운동증 증상이 개선되었다는 참가자의 느낌을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다.
척도는 참가자 건강의 모든 측면을 평가하고 이상운동증 증상이 전반적으로 개선되었는지 여부를 결정하는 것을 목표로 하는 참가자 보고 결과입니다.
참가자는 자신의 건강 상태와 전반적인 상태를 가장 정확하게 설명하는 시각적 반응 옵션("이모지")에서 1개의 반응을 선택했습니다. 1=많이 개선됨(치료 시작 이후); 2=다소 개선됨; 3=변화 없음; 4=약간 나쁨; 5=훨씬 더 나빴다(치료 시작 이후).
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15주차
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15주차 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 척도 점수(전역, 의사 평가)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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CGI-S는 7점 리커트 척도를 사용하여 이상운동증 중증도를 다음과 같이 평가합니다(DCP로 인한 가장 적절한 중증도 수준을 선택하기 위한 기준점 포함): 1=정상(전혀 아프지 않음, 장애 증상이 7일 동안 나타나지 않음) ); 2=경계선(미묘하거나 의심되는 병리); 3=경증(사회적 및/또는 직업적 기능에 있어서 괴로움이나 어려움이 있는 경우 최소한의 증상으로 명확하게 확립된 증상); 4=중등도(눈에 띄지만 보통 수준의 기능 장애 또는 고통을 유발하는 명백한 증상; 증상 수준은 약물 치료가 필요할 수 있음); 5 = 현저함(사회적/직업적 기능을 명백하게 손상시키거나 침해적인 수준의 고통을 유발하는 침해적인 증상); 6=심각(파괴적인 증상, 행동 및 기능은 증상에 의해 자주 영향을 받으며 다른 사람의 도움이 필요할 수 있음) 7=심각함(증상이 많은 생활 기능을 심각하게 방해하며 입원할 수 있음).
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기준선, 15주차
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CaGI-I 반응을 보인 참가자 수
기간: 15주차
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CaGI-I 반응은 간병인이 CaGI-I 점수에서 "매우 개선됨" 또는 "매우 많이 개선됨"으로 설명한 참가자로 정의되었습니다.
CaGI-I는 치료 시작 후 이상운동증 증상이 호전되었다는 간병인의 인상을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다.
이 척도는 참가자 건강의 모든 측면을 평가하고 이상운동증 증상이 전반적으로 개선되었는지 여부를 결정하는 것을 목표로 하는 간병인이 보고한 결과입니다.
간병인은 연구 시작부터 자신이 간병한 참가자의 이상운동증 증상 변화에 대해 가장 정확한 설명을 제공하는 응답 옵션 중에서 1개의 반응을 선택했습니다. 1=매우 많이 개선됨(치료 시작 이후); 2=많이 개선됨; 3=최소한으로 개선됨; 4=기준선에서 변화 없음(증상은 본질적으로 변하지 않음); 5=최소로 더 나쁨; 6=훨씬 더 나쁘다; 7=매우 악화됨(치료 개시 이후).
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15주차
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CGI-I 응답을 받은 참가자 수
기간: 15주차
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CGI-I 반응은 CGI-I 점수에서 "매우 개선됨" 또는 "매우 많이 개선됨"으로 기술된 참가자로 정의되었습니다.
CGI-I는 임상의가 방문 시 참가자의 상태를 다음과 같이 기본 상태와 비교할 수 있도록 하는 7점 리커트 척도를 사용하는 임상의가 보고한 결과입니다. 1=치료 시작 이후 매우 많이 개선됨(거의 모두 좋아짐, 양호함) 기능 수준, 최소한의 증상); 2 = 훨씬 개선됨(증상이 상당히 감소하여 특히 더 좋음; 기능 수준은 증가하지만 일부 증상은 남아 있음); 3 = 최소한으로 개선됨(임상적으로 의미 있는 증상 감소가 거의 또는 전혀 없이 약간 개선됨); 4=기준선에서 변화 없음(증상은 변하지 않음); 5 = 최소한으로 악화(약간 악화되지만 임상적으로 의미가 없을 수 있음); 6 = 훨씬 더 나쁨(임상적으로 유의미한 증상 증가 및 기능 저하); 7=치료 시작 이후 매우 악화됨(증상의 심각한 악화 및 기능 상실).
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15주차
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CGI-S 응답을 받은 참가자 수
기간: 15주차
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CGI-S 반응은 CGI-S 점수가 1점 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
CGI-S는 7점 리커트 척도를 사용하여 이상운동증 중증도를 다음과 같이 평가합니다(DCP로 인한 가장 적절한 중증도 수준을 선택하기 위한 기준점 포함): 1=정상(전혀 아프지 않음, 장애 증상이 7일 동안 나타나지 않음) ); 2=경계선(미묘하거나 의심되는 병리); 3=경증(사회적 및/또는 직업적 기능에 있어서 괴로움이나 어려움이 있는 경우 최소한의 증상으로 명확하게 확립된 증상); 4=중등도(눈에 띄지만 보통 수준의 기능 장애 또는 고통을 유발하는 명백한 증상; 증상 수준은 약물 치료가 필요할 수 있음); 5 = 현저함(사회적/직업적 기능을 명백하게 손상시키거나 침해적인 수준의 고통을 유발하는 침해적인 증상); 6=심각(파괴적인 증상, 행동 및 기능은 증상에 의해 자주 영향을 받으며 다른 사람의 도움이 필요할 수 있음) 7=심각함(증상이 많은 생활 기능을 심각하게 방해하며 입원할 수 있음).
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15주차
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PGI-I 응답을 받은 참가자 수
기간: 15주차
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PGI-I 반응은 PGI-I 점수에서 "매우 개선됨" 또는 "다소 개선됨"으로 기술된 참가자로 정의되었습니다.
PGI-I는 치료 시작 후 이상운동증 증상이 개선되었다는 참가자의 느낌을 평가하기 위한 단일 항목 설문지입니다.
척도는 참가자 건강의 모든 측면을 평가하고 이상운동증 증상이 전반적으로 개선되었는지 여부를 결정하는 것을 목표로 하는 참가자 보고 결과입니다.
참가자는 자신의 건강 상태와 전반적인 상태를 가장 정확하게 설명하는 시각적 반응 옵션("이모지")에서 1개의 반응을 선택했습니다. 1=많이 개선됨(치료 시작 이후); 2=다소 개선됨; 3=변화 없음; 4=약간 나쁨; 5=훨씬 더 나빴다(치료 시작 이후).
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15주차
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부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 17주차까지의 기준선
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AE는 임상 연구를 수행하는 동안 중증도가 발생하거나 악화되고 연구 약물과 반드시 인과 관계가 없는 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
SAE에는 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건이 포함됩니다. 이 정의에 나열된 결과.
인과관계에 상관없이 심각한 AE와 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 '보고된 유해 사례 모듈'에 있습니다.
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17주차까지의 기준선
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심전도(ECG) 결과가 기준선에서 15주차로 전환된 참가자 수
기간: 15주차 기준
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다음 심박수, PR 간격, QRS 간격, RR 간격, QT 간격 및 Fridericia 공식(QTcF)을 사용하여 보정된 QT 간격 중 하나에서 기준선과 차이(이동)가 있는 참가자 수를 그룹별로 보고합니다. .
기준선 - 15주차 값(마지막으로 관찰된 기준선 이후 값)으로 표시된 교대.
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15주차 기준
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15주차 아동 행동 체크리스트(CBCL) 역량 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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CBCL은 보호자가 보고한 대로 6~18세 어린이의 행동 및 감정 상태를 평가합니다.
전체 CBCL은 역량 척도(파트 I~VII)와 증후군 척도(행동 항목)의 두 부분으로 구성됩니다.
역량 척도(파트 I~VII)는 다양한 활동(예: 스포츠, 취미, 게임, 조직, 클럽, 팀, 그룹, 직업 및 집안일), 대인 관계 및 학업 성과를 평가합니다.
120개 질문으로 구성된 체크리스트는 아동의 행동과 반응에 관한 여러 진술로 구성되며 척도에 따라 기록됩니다. 0 = 사실이 아님; 1 = 다소 또는 가끔 사실임; 2 = 매우 사실이거나 종종 사실입니다.
CBCL 역량 총점은 0점(문제 없음)부터 240점(문제 없음)까지로 각 영역의 개별 점수를 합산하여 계산하였다.
점수가 높을수록 아동 행동에 더 큰 문제가 있음을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 아동 행동 체크리스트(CBCL) 증후군 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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CBCL은 보호자가 보고한 대로 6~18세 어린이의 행동 및 감정 상태를 평가합니다.
전체 CBCL은 역량 척도(파트 I~VII)와 증후군 척도(행동 항목)의 두 부분으로 구성됩니다.
증후군 척도는 문제 행동과 관련된 113개의 질문으로 구성됩니다.
각 항목에 대한 응답은 척도에 따라 기록됩니다. 0 = 사실이 아님; 1 = 다소 또는 가끔 사실임; 2 = 매우 사실이거나 종종 사실입니다.
문제 행동은 불안/우울, 위축/우울, 신체적 불만, 사회적 문제, 사고 문제, 주의력 문제, 규칙 위반 행동, 공격적 행동 등 8가지 경험적 증후군에 따라 점수가 매겨집니다.
CBCL 증후군 총점의 범위는 0점(문제 없음)부터 226점(문제 없음)까지이며, 각 영역의 개별 점수를 합산하여 계산하였다.
점수가 높을수록 아동 행동에 더 큰 문제가 있음을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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추체외로 증상 평가 척도(ESRS) 하위 척도 I 총점 15주차의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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ESRS 하위척도 I은 파킨슨증, 정좌불능증, 근긴장이상 및 운동이상증을 평가하기 위한 7개 항목의 주관적 설문지입니다.
ESRS I은 각 항목에 대해 4점 척도(0=없음, 1=약함, 2=보통, 3=심각)로 채점됩니다.
평가는 1) 그날 증상의 빈도와 기간, 2) 지난 주 동안 증상이 나타난 일수, 3) 증상의 강도에 대한 주관적인 평가에 대한 참가자의 구두 보고를 고려합니다. 참가자의 증상.
총점은 0점(없음)부터 28점(심각함)까지의 7개 항목을 합산한 값이다.
점수가 높을수록 장애의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차 추체외로 증상 평가 척도(ESRS) 하위 척도 II 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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ESRS 하위척도 II는 파킨슨증과 정좌불능증을 평가하기 위한 17개 항목으로 구성된 설문지입니다.
ESRS II는 떨림(0[없음]-48[심함]), 보행 및 자세(0[없음]-6[심함]), 자세 안정성(0[없음]-6[심함])의 부분으로 구성됩니다. , 강직(0 [없음]-24 [심함]), 표현력이 풍부한 자동 움직임(0 [없음]-6 [심함]), 운동완서(0 [없음]-6 [심함]) 및 정좌불능증(0 [없음]- 6 [심함]).
총점은 0점(없음)부터 102점(심각함)까지의 17개 항목을 합산한 값이다.
점수가 높을수록 장애의 심각도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 15주차
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15주차의 Epworth 졸음 척도(ESS) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 15주차
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ESS는 참가자의 주간 졸음의 일반적인 수준을 측정하는 8개의 질문으로 구성된 자가 관리 설문지입니다.
ESS는 8개 항목으로 구성된다.
응답자들은 8가지 활동에 참여하는 동안 잠들 가능성을 4점 척도로 평가하도록 요청받았습니다. 0 = 절대 잠들지 않음; 1=잠들 가능성이 약간 있음; 2=잠들 가능성이 보통임; 3=잠들 가능성이 높습니다.
총점은 0점(전혀 그렇지 않다)부터 24점(잠들 확률이 높음)까지의 8개 항목 점수를 합산하여 계산하였다.
점수가 높을수록 잠들 가능성이 높다는 것을 의미합니다.
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기준선, 15주차
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15주차에 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 결과(자살 생각 및 자살 행동)를 가진 참가자 수
기간: 15주차
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참가자들은 다양한 질문에 대한 응답을 바탕으로 자살 생각과 자살 행동 범주로 분류되었습니다.
자살 생각에는 다음 범주가 사용되었습니다. 없음; 죽고싶다; 비특이적 활성 자살 생각; 행동할 의도가 없는 모든 방법(계획 아님) 구체적인 계획 없이 행동하려는 의도가 있습니다. 구체적인 계획과 의도.
자살행위의 경우 다음 범주가 사용되었습니다. 없음; 준비행위 또는 행위 시도가 중단되었습니다. 시도가 중단되었습니다. 실제 시도; 그리고 자살.
15주차에 자살 생각 및/또는 자살 행동을 한 참가자의 수가 보고되었습니다.
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15주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 6일
기본 완료 (실제)
2022년 7월 5일
연구 완료 (실제)
2022년 7월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TV50717-CNS-30080
- 2018-003742-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 환자 수준 데이터 및 연구 프로토콜 및 통계 분석 계획을 포함한 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
요청은 과학적 가치, 제품 승인 상태 및 이해 상충에 대해 검토됩니다.
시험 참여자의 개인 정보를 보호하고 상업적으로 기밀 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명화되고 연구 문서는 편집됩니다.
USMedInfo@tevapharm.com으로 이메일을 보내 요청하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .