Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TEV-50717 (Deutetrabenazin) til behandling af dyskinesi ved cerebral parese hos børn og unge (RECLAIM-DCP)

14. august 2023 opdateret af: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse af TEV-50717 (Deutetrabenazin) til behandling af dyskinesi i cerebral parese hos børn og unge

CP (cerebral parese) refererer til en gruppe af neurologiske lidelser, der opstår i spædbarn eller tidlig barndom og permanent påvirker kropsbevægelser og muskelkoordination. CP er forårsaget af skader på eller abnormiteter inde i den udviklende hjerne, der forstyrrer hjernens evne til at kontrollere bevægelse og opretholde kropsholdning og balance. Symptomerne på CP vises normalt i de første måneder af livet, selvom specifik diagnose kan blive forsinket indtil 2-årsalderen eller ældre. TEV-50717 (deutetrabenazin, også kendt som SD-809) har allerede givet bevis for sikker og effektiv brug ved 2 andre hyperkinetiske bevægelsesforstyrrelser, nemlig chorea ved Huntingtons sygdom (HD) og tardiv dyskinesi (TD). I øjeblikket er der ingen godkendt behandling tilgængelig for dyskinesi ved cerebral parese (DCP). De tilgængelige behandlingsmuligheder adresserer nogle af manifestationerne af DCP. Studiepopulationen vil omfatte pædiatriske og unge deltagere (6 til 18 år) med DCP med dominerende choreiform bevægelsesforstyrrelse, som har haft ikke-progressive CP-symptomer siden barndommen (≤2 år). Diagnose af DCP er baseret på kriterierne Surveillance of Cerebral Parese in Europe.

Dette er et fase 3-studie, der vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​TEV-50717 administreret som orale tabletter i en startdosis på 6 mg én gang dagligt hos deltagere (i alderen 6 til 18 år inklusive) med DCP med dominerende choreiform bevægelsesforstyrrelse. Undersøgelsen vil blive udført i flere centre og vil bruge 2 parallelle behandlingsgrupper (dvs. TEV-50717 og placebo), hvor deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 2:1.

"Overvejende" i dette tilfælde indikerer, at den choreiforme bevægelsesforstyrrelse er hovedårsagen til svækkelse eller angst.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Luxembourg City, Belgien, 1210
        • Teva Investigational Site 37100
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien, 1200
        • Teva Investigational Site 37102
  • Canada
    • Ontario
      • Nepean, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 11165
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Den Russiske Føderation, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117513
        • Teva Investigational Site 50473
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Den Russiske Føderation, 603950
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630091
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Den Russiske Føderation, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Den Russiske Føderation, 999999
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Den Russiske Føderation, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Teva Investigational Site 34246
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Teva Investigational Site 14224
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Teva Investigational Site 14227
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Teva Investigational Site 14293
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Teva Investigational Site 14127
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Teva Investigational Site 14125
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Teva Investigational Site 14136
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Teva Investigational Site 14291
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31406
        • Teva Investigational Site 14130
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118-5720
        • Teva Investigational Site 14290
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Teva Investigational Site 14226
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526
        • Teva Investigational Site 14134
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Forenede Stater, 08026
        • Teva Investigational Site 14122
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Teva Investigational Site 14297
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Teva Investigational Site 14225
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Teva Investigational Site 14123
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Teva Investigational Site 14348
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Teva Investigational Site 14228
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Teva Investigational Site 14223
    • Washington
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201
        • Teva Investigational Site 14135
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Teva Investigational Site 80144
      • Safed, Israel, 13100
        • Teva Investigational Site 80145
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Israel, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Teva Investigational Site 30217
      • Milan, Italien, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Napoli, Italien, 80138 -
        • Teva Investigational Site 30213
      • Pisa, Italien, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
      • Roma, Italien, 00168
        • Teva Investigational Site 30215
      • Roma, Italien, 00185
        • Teva Investigational Site 30212
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Polen, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polen, 30-539
        • Teva Investigational Site 53427
      • Lublin, Polen, 20-828
        • Teva Investigational Site 53431
      • Poznan, Polen, 60-693
        • Teva Investigational Site 53432
      • Strzelin, Polen, 57100
        • Teva Investigational Site 53433
      • Wiazowna, Polen, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Slovakiet
      • Banska Bystrica, Slovakiet, 974 04
        • Teva Investigational Site 62054
      • Dubnica Nad Vahom, Slovakiet, 01841
        • Teva Investigational Site 62053
  • Spanien
      • Cordoba, Spanien, 14011
        • Teva Investigational Site 31259
      • Granada, Spanien, 18013
        • Teva Investigational Site 31256
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Teva Investigational Site 31255
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Teva Investigational Site 31257
      • Sevilla, Spanien, 41015
        • Teva Investigational Site 31258
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
        • Teva Investigational Site 58312
      • Kyiv, Ukraine, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odesa, Ukraine, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Ukraine, 21037
        • Teva Investigational Site 58310

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren er 6 til 18 år (inklusive) ved baseline.
  • Deltageren vejer mindst 26 pund (12 kg) ved baseline.
  • Deltageren har haft CP-symptomer siden barndommen (≤2 år)
  • Choreiform er den udbredte bevægelsesforstyrrelse som vurderet af EAB ved screening.
  • Deltageren har diagnosen DCP
  • Deltageren er i stand til at sluge undersøgelsesmedicin hel.
  • Kvinder, der er postmenarkale eller ≥12 år gamle, hvis mandlige partnere er potentielt fertile (dvs. ingen vasektomi) skal bruge yderst effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed
  • Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en overvejende bevægelsesforstyrrelse ud over dyskinesi.
  • Deltagerens overvejende motoriske symptomer er dystoniske.
  • Deltagerens overvejende motoriske symptomer er spastiske.
  • Deltageren har choreiform bevægelsesforstyrrelse, der ikke har været konsistent gennem hele deltagerens liv.
  • Deltageren har klinisk signifikant depression ved screening eller baseline.
  • Bemærk: Deltagere, der får antidepressiv behandling, kan blive tilmeldt, hvis de er på en stabil dosis i mindst 6 uger før screening.
  • Deltageren har en historie med selvmordshensigt eller relateret adfærd inden for 2 år efter screening:
  • Tidligere hensigt om at handle på selvmordstanker med en specifik plan, uanset niveauet af ambivalens, på tidspunktet for selvmordstanker
  • Tidligere selvmordsforberedende handlinger eller adfærd
  • Deltageren har en historie med et tidligere faktisk, afbrudt eller afbrudt selvmordsforsøg.
  • Deltageren har en førstegradsslægtning, som har fuldført selvmord.
  • Deltageren har modtaget behandling med stamceller, dyb hjernestimulering, transmagnetisk stimulering eller transkraniel jævnstrømsstimulering til behandling af unormale bevægelser eller CP inden for 6 måneder efter screeningsbesøget, eller deltageren er ikke i en stabil klinisk tilstand.
  • Deltageren har nyligt foretaget et kirurgisk indgreb eller forventes at få foretaget et kirurgisk indgreb under undersøgelsen, som efter investigatorens opfattelse gør deltageren uegnet til undersøgelsen.
  • Deltageren har et alvorligt mentalt handicap eller en ustabil eller alvorlig medicinsk sygdom (f.eks. epilepsi) ved screening eller baseline, som efter investigatorens opfattelse kan bringe eller kompromittere deltagerens evne til at deltage i denne undersøgelse.
  • Deltageren har en kendt allergi over for nogen af ​​komponenterne i IMP.
  • Deltageren er gravid eller ammer.
  • Deltageren har en historie med eller erkender alkohol- eller stofmisbrug i de 12 måneder før screening
  • Deltagere med en historie med torsade de pointes, medfødt langt QT-syndrom, bradyarytmier, andre hjertearytmier eller ukompenseret hjertesvigt.
  • Yderligere kriterier gælder, kontakt venligst investigator for mere information

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Dosis spænder fra 6 mg til 48 mg.
Eksperimentel: TEV-50717
indgivet som orale tabletter med en startdosis på 6 mg én gang dagligt
Medicin: TEV-50717
Dosis spænder fra 6 mg til 48 mg.
Andre navne:
  • Deutetrabenazin, (tidligere SD-809)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i bevægelsesforstyrrelser-barndomsvurderingsskalaen (MD-CRS) del II Samlet score (sværhedsgrad af bevægelsesforstyrrelser, centralt aflæst) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS del II evaluerer sværhedsgraden af ​​bevægelsesforstyrrelser på en skala fra 0 til 4 i 7 kropsregioner, alle områder, hvor dyskinesi kan ses. Alle emner blev bedømt af bedømmeren i klinikken og blev aflæst centralt baseret på videooptagelse. Ved vurdering af kropsdelens bevægelsesforstyrrelse refererer 0 til fravær af en bevægelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situation, hvor bevægelsesforstyrrelser er til stede under alle opgaverne for den undersøgte region og/eller involverer 3 eller flere af de andre regioner, hvilket gør færdiggørelse umulig. De 7 kropsregioner er (i) øje og periorbital region, (ii) ansigt, (iii) tunge og perioral region, (iv) hals, (v) krop, (vi) overekstremitet og (vii) underekstremitet. Samlet score blev opnået ved at summere de individuelle elementers score og spænder fra 0 (fravær af en bevægelsesforstyrrelse) til 28 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse), med højere score, der indikerer mere bevægelsesforstyrrelse. Mindste kvadraters (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev beregnet ved hjælp af en mixed-model repeated-measures (MMRM).
Baseline, uge ​​15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i MD-CRS del I totalscore (generel vurdering, centralt læst) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS del I evaluerer indvirkningen af ​​dyskinesi i cerebral parese (DCP) på deltagerens aktiviteter og giver en generel vurdering af bevægelsesforstyrrelsen af ​​motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 punkter), selv -omsorg (3 genstande) og opmærksomhed/opmærksomhed (2 genstande) på en skala fra 0 (nuværende) til 4 (fraværende). Alle emner blev bedømt af bedømmeren i klinikken og blev aflæst centralt baseret på videooptagelse. Den samlede score blev opnået ved at summere de individuelle elementers score og spænder fra 0 (markeret/langvarig lidelse) til 60 (fravær af en lidelse), hvor højere score indikerer mindre lidelse.
Baseline, uge ​​15
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-skalaresultat (global, Caregiver-vurderet) i uge 15
Tidsramme: Uge 15
CaGI-I er et enkelt element spørgeskema til vurdering af plejepersonalets indtryk af forbedring af dyskinesisymptomer efter påbegyndelse af behandling. Skalaen er et plejer-rapporteret resultat, der har til formål at evaluere alle aspekter af deltagernes helbred og afgøre, om der har været en generel forbedring eller ej i dyskinesisymptomer. Plejeren valgte det 1 svar fra de svarmuligheder, der gav den mest præcise beskrivelse af ændring i dyskinesisymptomer hos den deltager, de tog sig af fra begyndelsen af ​​undersøgelsen: 1=meget forbedret (siden behandlingsstart); 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring fra baseline (symptomer forbliver i det væsentlige uændrede); 5=minimalt værre; 6=meget værre; 7=meget værre (siden behandlingsstart).
Uge 15
Score for klinisk global indtryk af forbedring (CGI-I) (global, lægevurderet) i uge 15
Tidsramme: Uge 15
CGI-I er et kliniker-rapporteret resultat, der bruger en 7-punkts Likert-skala, der gør det muligt for klinikeren at sammenligne deltagerens tilstand ved besøget med baseline-tilstanden som følger: 1=meget forbedret siden påbegyndelse af behandlingen (næsten alle bedre; god funktionsniveau, minimale symptomer, repræsenterer en meget væsentlig ændring); 2=meget forbedret (navnlig bedre med signifikant reduktion af symptomer; stigning i funktionsniveauet, men nogle symptomer forbliver); 3=minimalt forbedret (lidt bedre med ringe eller ingen klinisk meningsfuld reduktion af symptomer; repræsenterer meget lille ændring i grundlæggende klinisk status, plejeniveau eller funktionel kapacitet); 4=ingen ændring fra baseline (symptomerne forbliver uændrede); 5=minimalt værre (lidt værre, men er muligvis ikke klinisk meningsfuld); 6=meget værre (klinisk signifikant stigning i symptomer og nedsat funktionsevne); 7=meget værre siden påbegyndelse af behandlingen (alvorlig forværring af symptomer og funktionstab).
Uge 15
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC)-score (Centrally Read) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
UHDRS-TMC er en del af Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) vurdering og vurderer sværhedsgraden af ​​chorea i de 7 kropsdele: ansigt, mund, krop og de 4 ekstremiteter (øvre højre og venstre side). ekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Den centrale vurdering blev foretaget for alle deltagere, baseret på videoerne indsamlet til den centrale vurdering af MD-CRS. TMC-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 28 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystoni (UHDRS-TMD)-score (Centrally Read) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
UHDRS-TMD er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​dystoni i de 5 kropsdele: trunk og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Den centrale vurdering blev foretaget for alle deltagere, baseret på videoerne indsamlet til den centrale vurdering af MD-CRS. TMD-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 20 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i MD-CRS del I totalscore (generel vurdering, lægevurderet) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS del I evaluerer virkningen af ​​DCP på deltagerens aktiviteter og giver en generel vurdering af bevægelsesforstyrrelsen af ​​motorisk funktion (7 punkter), oral/verbal funktion (3 punkter), egenomsorg (3 punkter) , og opmærksomhed/bevågenhed (2 elementer) på en skala fra 0 (nuværende) til 4 (fraværende). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. Den samlede score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse) til 60 (fravær af en bevægelsesforstyrrelse), hvor højere score indikerer mindre bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i MD-CRS del II totalscore (generel vurdering, lægevurderet) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS del II evaluerer sværhedsgraden af ​​bevægelsesforstyrrelsen på en skala fra 0 til 4 i 7 kropsregioner, alle områder, hvor dyskinesi kan ses hos deltagere med CP. Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. Ved vurdering af kropsdelens bevægelsesforstyrrelse refererer 0 til fravær af en bevægelsesforstyrrelse og 4 refererer til en situation, hvor bevægelsesforstyrrelser er til stede under alle opgaverne for den undersøgte region og/eller involverer 3 eller flere af de andre regioner, gør færdiggørelse umulig. De 7 kropsregioner er (i) øje og periorbital region, (ii) ansigt, (iii) tunge og perioral region, (iv) hals, (v) krop, (vi) overekstremitet og (vii) underekstremitet. Den samlede score blev opnået ved at summere de enkelte elementers score og spænder fra 0 (fravær af en bevægelsesforstyrrelse) til 28 (markeret/langvarig bevægelsesforstyrrelse), hvor højere score indikerer mere bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i MD-CRS global indeksscore (beregnet ud fra MD-CRS del I og II samlede resultater, lægevurderet) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS Global Index er et globalt mål for MD-CRS, der konsoliderer oplysningerne fra del I og II ved hjælp af metoden med vægtede middelværdier af de 2 normaliserede indekser opnået fra hver del. Den standardiserede/normaliserede score for hvert element i MD-CRS del I og II med værdi X beregnes ved hjælp af formlen: Xst = X - Xmin divideret med Xmax - Xmin, hvor Xmax er den maksimale værdi for scoren, og Xmin er minimumsværdi for scoren eller henholdsvis 4 og 0. Det normaliserede indeks for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelværdien af ​​Xst. MD-CRS Global Index er det vægtede gennemsnit af de normaliserede indekser for centralt aflæste MD-CRS del I og II ved hjælp af formlen: Globalt indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 divideret med n1 + n2, hvor n1 og n2 er antallet af varer i henholdsvis MD-CRS del I og II. Minimumsscore er 0 (bedre) og maksimumscore er 1 (dårligere). Den højere score indikerer mere alvorlig bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i MD-CRS Global Index Score (beregnet ud fra MD-CRS Part I og II Total Scores, centralt aflæst) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
MD-CRS Global Index er et globalt mål for MD-CRS, der konsoliderer oplysningerne fra del I og II ved hjælp af metoden med vægtede middelværdier af de 2 normaliserede indekser opnået fra hver del. Den standardiserede/normaliserede score for hvert element i MD-CRS del I og II med værdi X beregnes ved hjælp af formlen: Xst = X - Xmin divideret med Xmax - Xmin, hvor Xmax er den maksimale værdi for scoren, og Xmin er minimumsværdi for scoren eller henholdsvis 4 og 0. Det normaliserede indeks for skalaen, MD-CRS del I eller II, Indeks I eller II, beregnes som middelværdien af ​​Xst. MD-CRS Global Index er det vægtede gennemsnit af de normaliserede indekser for centralt aflæste MD-CRS del I og II ved hjælp af formlen: Globalt indeks = n1 * indeks 1 + n2 * indeks 2 divideret med n1 + n2, hvor n1 og n2 er antallet af varer i henholdsvis MD-CRS del I og II. Minimumsscore er 0 (bedre) og maksimumscore er 1 (dårligere). Den højere score indikerer mere alvorlig bevægelsesforstyrrelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i UHDRS-TMS-score (lægebedømt) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
UHDRS omfatter en bred vurdering af træk forbundet med Huntingtons sygdom (HD). Det er et forskningsværktøj, der er udviklet til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af HS. Total Motor Score-vurderingen af ​​UHDRS (UHDRS-TMS) omfatter 15 punkter og vurderer øjenbevægelser, tale, skiftende håndbevægelser, dystoni, chorea og gang. UHDRS-TMS blev beregnet som summen af ​​de 31 motorvurderinger; som hver varierede mellem 0 (fraværende) til 4 (dårligst). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMS-score er en sum af individuelle scorer, der spænder fra 0 (normal motorisk funktion) til 124 (alvorligt nedsat motorisk funktion), med lavere score, der indikerer bedre motorisk funktion.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i UHDRS-TMC-score (lægebedømt) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
UHDRS-TMC er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​chorea i de 7 kropsdele: ansigt, mund, krop og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMC-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 28 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i UHDRS-TMD-score (lægebedømt) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
UHDRS-TMD er en del af UHDRS-TMS vurderingen og vurderer sværhedsgraden af ​​dystoni i de 5 kropsdele: trunk og de 4 ekstremiteter (højre og venstre overekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver del blev vurderet fra 0 (fraværende) til 4 (forlænget). Alle emner blev bedømt af undersøgelsescenterets læge. TMD-scoren blev opnået ved at lægge hver af de separate scores sammen og varierede fra 0 (fraværende) til 20 (markeret/forlænget), med højere score, der indikerer de værre symptomer.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i pædiatrisk evaluering Handicapopgørelse-computertilpasset test (PEDI-CAT) score (Aktiviteter i dagliglivet [ADL], Caregiver gennemført, indholdsbalanceret version) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
PEDI-CAT måler funktion i 4 domæner: (1) Daglige aktiviteter; (2) Mobilitet; (3) Social/Kognitiv og (4) Ansvar. Den indholdsbalancerede version præsenterer en balance af elementer fra hvert af daglige aktiviteter-domænets indholdsområder (påklædning, holde sig ren, hjemmeopgaver og spise og måltid). I alt blev der administreret cirka 30 genstande. PEDI-CAT-softwaren bruger statistiske modeller for Item Response Theory til at estimere et barns evner ud fra et minimalt antal af de mest relevante elementer eller fra et sæt antal elementer inden for hvert domæne. CAT-programmet viser derefter resultaterne: normative standardscores, skalerede scores og SE. Skaleret score er rapporteret i dette endepunkt. Skalerede scoringer er baseret på et skøn over placeringen af ​​et individuelt barn langs den hierarkiske skala inden for hvert domæne. PEDI-CAT-skaleret score er i øjeblikket på en skala på 20 (mindre forbedring) til 80 (mere forbedring). Højere score indikerer større forbedring af funktionelle færdigheder.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i CP-modulet i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Samlet score (Livskvalitet [QoL], deltager/plejer) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
PedsQL 3.0 CP-modulet med 35 elementer omfatter 7 skalaer: Daglige aktiviteter (9 elementer); Skoleaktiviteter (4 genstande); Bevægelse og balance (5 genstande); Smerte og sår (4 genstande); Træthed (4 genstande); Spiseaktiviteter (5 genstande); og Tale og Kommunikation (4 stk.). For børn i alderen 6 og 7 år og 8 til 12 år udfyldes en selvrapportering for børn og en fuldmagtsrapport for forældre. For børn i alderen 13 til 18 år kræves ingen fuldmagtsrapport fra forældre. En 5-punkts svarskala anvendes på tværs af børns selvrapportering og overordnet proxyrapport: 0=aldrig et problem; 1=næsten aldrig et problem; 2=nogle gange et problem; 3=ofte et problem; 4=næsten altid et problem. Elementer scores omvendt og transformeres lineært til en 0-100 skala (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), således at højere score indikerer bedre livskvalitet (færre problemer). Samlet score blev beregnet som summen af ​​35 punkter divideret med antallet af besvarede emner. Ændring fra basisscore kan variere fra -100 til 100.
Baseline, uge ​​15
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)-skalaresultat (global, deltager/plejer) i uge 15
Tidsramme: Uge 15
PGI-I er et enkelt element spørgeskema til vurdering af deltagerens indtryk af forbedring af dyskinesisymptomer efter påbegyndelse af behandling. Skalaen er et deltagerrapporteret resultat, der har til formål at evaluere alle aspekter af deltagernes helbred og afgøre, om der har været en generel forbedring eller ej i dyskinesisymptomer. Deltageren valgte det 1 svar fra de visuelle svarmuligheder ("emojis"), der gav den mest nøjagtige beskrivelse af hans/hendes helbredstilstand og overordnede status: 1=meget forbedret (siden behandlingsstart); 2=noget forbedret; 3=ingen ændring; 4=noget værre; 5=meget værre (siden behandlingsstart).
Uge 15
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)-skalaresultat (global, lægevurderet) i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
CGI-S bruger en 7-punkts Likert-skala til at vurdere sværhedsgraden af ​​dyskinesi som følger (med ankerpunkter til at vælge det mest passende sværhedsgrad forårsaget af DCP): 1=normal (slet ikke syg, symptomer på lidelse ikke til stede de sidste 7 dage) ); 2=borderline (subtil eller mistænkt patologi); 3=milde (klart etablerede symptomer med minimal, hvis nogen, nød eller vanskeligheder med social og/eller erhvervsmæssig funktion); 4=moderat (åbenlyse symptomer, der forårsager mærkbar, men beskeden, funktionsnedsættelse eller angst; symptomniveau kan berettige medicinering); 5=markerede (påtrængende symptomer, der tydeligt hæmmer social/erhvervsmæssig funktion eller forårsager påtrængende niveauer af nød); 6=alvorlig (forstyrrende symptomer, adfærd og funktion er ofte påvirket af symptomer, kan kræve hjælp fra andre); 7=ekstrem (symptomer griber drastisk ind i mange livsfunktioner; kan blive indlagt).
Baseline, uge ​​15
Antal deltagere med CaGI-I-svar
Tidsramme: Uge 15
CaGI-I-respons blev defineret som deltagere, der af omsorgspersonen blev beskrevet som "meget forbedret" eller "meget forbedret" i CaGI-I-scoren. CaGI-I er et enkelt element spørgeskema til vurdering af plejepersonalets indtryk af forbedring af dyskinesisymptomer efter påbegyndelse af behandling. Skalaen er et plejer-rapporteret resultat, der har til formål at evaluere alle aspekter af deltagernes helbred og afgøre, om der har været en generel forbedring eller ej i dyskinesisymptomer. Plejeren valgte det 1 svar fra de svarmuligheder, der gav den mest præcise beskrivelse af ændring i dyskinesisymptomer hos den deltager, de tog sig af fra begyndelsen af ​​undersøgelsen: 1=meget forbedret (siden behandlingsstart); 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring fra baseline (symptomer forbliver i det væsentlige uændrede); 5=minimalt værre; 6=meget værre; 7=meget værre (siden behandlingsstart).
Uge 15
Antal deltagere med CGI-I-svar
Tidsramme: Uge 15
CGI-I-respons blev defineret som deltagere, der blev beskrevet som "meget forbedret" eller "meget forbedret" i CGI-I-score. CGI-I er et kliniker-rapporteret resultat, der bruger en 7-punkts Likert-skala, der gør det muligt for klinikeren at sammenligne deltagerens tilstand ved besøget med baseline-tilstanden som følger: 1=meget forbedret siden påbegyndelse af behandlingen (næsten alle bedre; god funktionsniveau, minimale symptomer); 2=meget forbedret (navnlig bedre med signifikant reduktion af symptomer; stigning i funktionsniveauet, men nogle symptomer forbliver); 3=minimalt forbedret (lidt bedre med ringe eller ingen klinisk meningsfuld reduktion af symptomer); 4=ingen ændring fra baseline (symptomerne forbliver uændrede); 5=minimalt værre (lidt værre, men er muligvis ikke klinisk meningsfuld); 6=meget værre (klinisk signifikant stigning i symptomer og nedsat funktionsevne); 7=meget værre siden påbegyndelse af behandlingen (alvorlig forværring af symptomer og funktionstab).
Uge 15
Antal deltagere med CGI-S-svar
Tidsramme: Uge 15
CGI-S-respons blev defineret som deltagere, der havde en reduktion på ≥1 point i CGI-S-score. CGI-S bruger en 7-punkts Likert-skala til at vurdere sværhedsgraden af ​​dyskinesi som følger (med ankerpunkter til at vælge det mest passende sværhedsgrad forårsaget af DCP): 1=normal (slet ikke syg, symptomer på lidelse ikke til stede de sidste 7 dage) ); 2=borderline (subtil eller mistænkt patologi); 3=milde (klart etablerede symptomer med minimal, hvis nogen, nød eller vanskeligheder med social og/eller erhvervsmæssig funktion); 4=moderat (åbenlyse symptomer, der forårsager mærkbar, men beskeden, funktionsnedsættelse eller angst; symptomniveau kan berettige medicinering); 5=markerede (påtrængende symptomer, der tydeligt hæmmer social/erhvervsmæssig funktion eller forårsager påtrængende niveauer af nød); 6=alvorlig (forstyrrende symptomer, adfærd og funktion er ofte påvirket af symptomer, kan kræve hjælp fra andre); 7=ekstrem (symptomer griber drastisk ind i mange livsfunktioner; kan blive indlagt).
Uge 15
Antal deltagere med BGI-I-svar
Tidsramme: Uge 15
PGI-I-respons blev defineret som deltagere, der blev beskrevet som "meget forbedret" eller "noget forbedret" i PGI-I-score. PGI-I er et enkelt element spørgeskema til vurdering af deltagerens indtryk af forbedring af dyskinesisymptomer efter påbegyndelse af behandling. Skalaen er et deltagerrapporteret resultat, der har til formål at evaluere alle aspekter af deltagernes helbred og afgøre, om der har været en generel forbedring eller ej i dyskinesisymptomer. Deltageren valgte det 1 svar fra de visuelle svarmuligheder ("emojis"), der gav den mest nøjagtige beskrivelse af hans/hendes helbredstilstand og overordnede status: 1=meget forbedret (siden behandlingsstart); 2=noget forbedret; 3=ingen ændring; 4=noget værre; 5=meget værre (siden behandlingsstart).
Uge 15
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 17
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udvikler sig eller forværres i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
Baseline op til uge 17
Antal deltagere med skift fra baseline til uge 15 i elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Baseline til uge 15
Antallet af deltagere med en forskel (forskydning) fra baseline i en af ​​følgende EKG-parametre rapporteres efter gruppe: Hjertefrekvens, PR-interval, QRS-interval, RR-interval, QT-interval og QT-interval korrigeret ved hjælp af Fridericia-formlen (QTcF) . Forskydninger repræsenteret som baseline - uge 15 værdi (sidst observeret postbaseline værdi).
Baseline til uge 15
Ændring fra baseline i børns adfærdstjekliste (CBCL) Kompetence Samlet score i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
CBCL vurderer adfærdsmæssig og følelsesmæssig status hos børn i alderen 6 til 18 år som rapporteret af omsorgspersonen. Den fulde CBCL har to dele, en kompetenceskala (del I til VII) og en syndromskala (adfærdsmæssige elementer). Kompetenceskalaen (Del I til VII) vurderer forskellige aktiviteter (for eksempel sport, hobbyer, spil, organisationer, klubber, hold, grupper, job og gøremål), interpersonelle relationer og akademiske præstationer. Tjeklisterne med 120 spørgsmål består af en række udsagn om barnets adfærd og svar, som registreres på en skala: 0 = Ikke sandt; 1 = Noget eller undertiden Sandt; 2 = Meget sandt eller ofte sandt. Samlet score for CBCL-kompetence varierede fra 0 (intet problem) til 240 (mindre problem), blev beregnet ved at tilføje individuel score for hvert domæne. Højere score indikerer større problemer i børns adfærd.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i Child Behavior Checklist (CBCL) Syndrome Total Score i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
CBCL vurderer adfærdsmæssig og følelsesmæssig status hos børn i alderen 6 til 18 år som rapporteret af omsorgspersonen. Den fulde CBCL har to dele, en kompetenceskala (del I til VII) og en syndromskala (adfærdsmæssige elementer). Syndromskalaen omfatter 113 spørgsmål relateret til problemadfærd. For hvert punkt registreres svarene på en skala: 0 = Ikke sandt; 1 = Noget eller undertiden Sandt; 2 = Meget sandt eller ofte sandt. Problemadfærden scores på følgende 8 empirisk baserede syndromer: angst/deprimeret, tilbagetrukket/deprimeret, somatiske klager, sociale problemer, tankeproblemer, opmærksomhedsproblemer, regelbrudsadfærd og aggressiv adfærd. Totalscore for CBCL syndrom varierede fra 0 (intet problem) til 226 (mindre problem), blev beregnet ved at tilføje individuel score for hvert domæne. Højere score indikerer større problemer i børns adfærd.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) Subscale I Total Score i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
ESRS-underskalaen I er et subjektivt spørgeskema med 7 punkter til evaluering af parkinsonisme, akatisi, dystoni og dyskinesi. ESRS I scores på en 4-trins skala (0=fraværende, 1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig) for hvert punkt. Evalueringen tager hensyn til deltagerens mundtlige rapport om 1) hyppigheden og varigheden af ​​symptomet i løbet af dagen, 2) antallet af dage symptomet var til stede i den sidste uge, og 3) den subjektive vurdering af intensiteten af symptom hos deltageren. Samlet score var summen af ​​de 7 punkter, som spænder fra 0 (fraværende) til 28 (alvorlig). Højere score indikerer større sværhedsgrad af lidelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) Subscale II Total Score i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
ESRS-underskalaen II er et spørgeskema med 17 punkter til evaluering af parkinsonisme og akatisi. ESRS II består af følgende dele: tremor (0 [ingen]-48 [alvorlig]), gang og kropsholdning (0 [ingen]-6 [alvorlig]), postural stabilitet (0 [ingen]-6 [alvorlig]) , stivhed (0 [ingen]-24 [alvorlig]), ekspressive automatiske bevægelser (0 [ingen]-6 [alvorlig]), bradykinesi (0 [ingen]-6 [alvorlig]) og akatisi (0 [ingen]- 6 [alvorlig]). Samlet score var summen af ​​de 17 punkter, der går fra 0 (fraværende) til 102 (alvorlige). Højere score indikerer større sværhedsgrad af lidelse.
Baseline, uge ​​15
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore i uge 15
Tidsramme: Baseline, uge ​​15
ESS er et selvadministreret spørgeskema bestående af 8 spørgsmål, der giver et mål for en deltagers generelle niveau af søvnighed i dagtimerne. ESS består af 8 elementer. Respondenterne blev bedt om at vurdere deres chancer for at falde i søvn, mens de var engageret i 8 forskellige aktiviteter, på en 4-punkts skala: 0 = ville aldrig falde i søvn; 1 = lille chance for at falde i søvn; 2 = moderat chance for at falde i søvn; 3=stor chance for at falde i søvn. Samlet score blev beregnet som summen af ​​8 emnescore, der spænder fra 0 (aldrig) til 24 (høj chance for at falde i søvn). Højere score indikerer høje chancer for at falde i søvn.
Baseline, uge ​​15
Antal deltagere med Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) resultater (selvmordstanker og selvmordsadfærd) i uge 15
Tidsramme: Uge 15
Deltagerne blev placeret i kategorier for selvmordstanker og selvmordsadfærd baseret på deres svar på forskellige spørgsmål. Til selvmordstanker blev følgende kategorier brugt: Ingen; Ønsker at være død; Ikke-specifikke aktive selvmordstanker; Enhver metode (ikke plan) uden intention om at handle; Nogle har til hensigt at handle uden specifik plan; og specifik plan og hensigt. For selvmordsadfærd blev følgende kategorier brugt: Ingen; Forberedende handlinger eller adfærd; Afbrudt forsøg; Afbrudt forsøg; Faktisk forsøg; og selvmord. Antal deltagere med selvmordstanker og/eller selvmordsadfærd i uge 15 indberettes.
Uge 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

21. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TV50717-CNS-30080
  • 2018-003742-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder undersøgelsesprotokollen og den statistiske analyseplan. Anmodninger vil blive gennemgået for videnskabelig værdi, produktgodkendelsesstatus og interessekonflikter. Data på patientniveau vil blive afidentificeret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv og for at beskytte kommercielt fortrolige oplysninger. Send venligst en e-mail til USMedInfo@tevapharm.com for at fremsætte din anmodning.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner