Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование TEV-50717 (дейтетрабеназина) для лечения дискинезии при церебральном параличе у детей и подростков (RECLAIM-DCP)

14 августа 2023 г. обновлено: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование TEV-50717 (дейтетрабеназина) для лечения дискинезии при церебральном параличе у детей и подростков

ДЦП (церебральный паралич) относится к группе неврологических расстройств, которые появляются в младенчестве или раннем детстве и постоянно влияют на движения тела и координацию мышц. ДЦП вызывается повреждением или аномалиями внутри развивающегося мозга, которые нарушают способность мозга контролировать движение и поддерживать позу и равновесие. Признаки ДЦП обычно появляются в первые месяцы жизни, хотя конкретная диагностика может быть отложена до возраста 2 лет и старше. TEV-50717 (дейтетрабеназин, также известный как SD-809) уже предоставил доказательства безопасного и эффективного использования при 2 других гиперкинетических двигательных расстройствах, а именно при хорее при болезни Гентингтона (БХ) и поздней дискинезии (ТД). В настоящее время не существует утвержденного лечения дискинезии при церебральном параличе (ДЦП). Доступные варианты лечения касаются некоторых проявлений ДХП. Исследуемая популяция будет включать детей и подростков (в возрасте от 6 до 18 лет) с ДХП с преобладающим хореиформным двигательным расстройством, у которых с младенчества (в возрасте ≤2 лет) наблюдались непрогрессирующие симптомы ХП. Диагноз ДЦП основывается на критериях эпиднадзора за церебральным параличом в Европе.

Это исследование фазы 3, в котором будет оцениваться эффективность и безопасность TEV-50717, вводимого в виде пероральных таблеток в начальной дозе 6 мг один раз в день у участников (в возрасте от 6 до 18 лет включительно) с ДХП с преобладающим хореиформным двигательным расстройством. Исследование будет проводиться в нескольких центрах с использованием 2 параллельных групп лечения (например, TEV-50717 и плацебо), в которых участники будут рандомизированы в соотношении 2:1.

«Преобладающий» в данном случае указывает на то, что хореиформное двигательное расстройство является основной причиной нарушения или дистресса.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

63

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Luxembourg City, Бельгия, 1210
        • Teva Investigational Site 37100
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия, 1200
        • Teva Investigational Site 37102
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Teva Investigational Site 80144
      • Safed, Израиль, 13100
        • Teva Investigational Site 80145
      • Tel-Aviv, Израиль, 6423906
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Израиль, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Испания
      • Cordoba, Испания, 14011
        • Teva Investigational Site 31259
      • Granada, Испания, 18013
        • Teva Investigational Site 31256
      • Madrid, Испания, 28009
        • Teva Investigational Site 31255
      • Madrid, Испания, 28046
        • Teva Investigational Site 31257
      • Sevilla, Испания, 41015
        • Teva Investigational Site 31258
      • Valencia, Испания, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50139
        • Teva Investigational Site 30217
      • Milan, Италия, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Napoli, Италия, 80138 -
        • Teva Investigational Site 30213
      • Pisa, Италия, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
      • Roma, Италия, 00168
        • Teva Investigational Site 30215
      • Roma, Италия, 00185
        • Teva Investigational Site 30212
  • Канада
    • Ontario
      • Nepean, Ontario, Канада, K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 11165
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-211
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Польша, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Польша, 30-539
        • Teva Investigational Site 53427
      • Lublin, Польша, 20-828
        • Teva Investigational Site 53431
      • Poznan, Польша, 60-693
        • Teva Investigational Site 53432
      • Strzelin, Польша, 57100
        • Teva Investigational Site 53433
      • Wiazowna, Польша, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Российская Федерация
      • Kazan, Российская Федерация, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Российская Федерация, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Российская Федерация, 117513
        • Teva Investigational Site 50473
      • Moscow, Российская Федерация, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Российская Федерация, 603950
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Российская Федерация, 630091
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Российская Федерация, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Российская Федерация, 999999
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Российская Федерация, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Словакия
      • Banska Bystrica, Словакия, 974 04
        • Teva Investigational Site 62054
      • Dubnica Nad Vahom, Словакия, 01841
        • Teva Investigational Site 62053
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • Teva Investigational Site 34246
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Teva Investigational Site 14224
    • California
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Teva Investigational Site 14227
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Teva Investigational Site 14293
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Teva Investigational Site 14127
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
        • Teva Investigational Site 14125
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Teva Investigational Site 14136
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
        • Teva Investigational Site 14291
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31406
        • Teva Investigational Site 14130
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
        • Teva Investigational Site 14290
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Teva Investigational Site 14226
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Teva Investigational Site 14134
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Соединенные Штаты, 08026
        • Teva Investigational Site 14122
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Teva Investigational Site 14297
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Teva Investigational Site 14225
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Teva Investigational Site 14123
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Teva Investigational Site 14348
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Teva Investigational Site 14228
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Teva Investigational Site 14223
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Teva Investigational Site 14135
  • Украина
      • Dnipropetrovsk, Украина, 49027
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kharkiv, Украина, 61068
        • Teva Investigational Site 58312
      • Kyiv, Украина, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odesa, Украина, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Украина, 21037
        • Teva Investigational Site 58310

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Исходный возраст участников от 6 до 18 лет (включительно).
  • Исходный вес участника составляет не менее 26 фунтов (12 кг).
  • У участника были симптомы ДЦП с младенчества (≤2 лет)
  • Хореиформное расстройство является распространенным двигательным расстройством по оценке EAB при скрининге.
  • У участника диагноз ДЦП
  • Участник может проглотить исследуемое лекарство целиком.
  • Женщины в постменархальном периоде или в возрасте ≥12 лет, чьи партнеры-мужчины потенциально фертильны (т.е. без вазэктомии), должны использовать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования.
  • Применяются дополнительные критерии, пожалуйста, свяжитесь со следователем для получения дополнительной информации

Критерий исключения:

  • У участника преобладает двигательное расстройство, отличное от дискинезии.
  • Преобладающие двигательные симптомы участника - дистонические.
  • Преобладающие двигательные симптомы участника спастические.
  • У участника есть хореиформное двигательное расстройство, которое не было постоянным на протяжении всей жизни участника.
  • У участника имеется клинически значимая депрессия при скрининге или исходном уровне.
  • Примечание. Участники, получающие терапию антидепрессантами, могут быть зачислены, если они принимают стабильную дозу в течение как минимум 6 недель до скрининга.
  • У участника в анамнезе были суицидальные намерения или связанное с ним поведение в течение 2 лет после скрининга:
  • Предыдущее намерение действовать в соответствии с суицидальными мыслями по определенному плану, независимо от уровня амбивалентности, во время суицидальных мыслей.
  • Предыдущие суицидальные подготовительные действия или поведение
  • У участника есть история предыдущей фактической, прерванной или прерванной попытки самоубийства.
  • У участника есть родственник первой степени родства, покончивший с собой.
  • Участник получил лечение стволовыми клетками, глубокую стимуляцию мозга, трансмагнитную стимуляцию или транскраниальную стимуляцию постоянным током для лечения аномальных движений или ДЦП в течение 6 месяцев после визита для скрининга, или участник не находится в стабильном клиническом состоянии.
  • Участник недавно перенес хирургическое вмешательство или ему предстоит хирургическое вмешательство во время исследования, которое, по мнению исследователя, делает его непригодным для участия в исследовании.
  • Участник имеет тяжелую умственную отсталость или нестабильное или серьезное заболевание (например, эпилепсию) во время скрининга или на исходном уровне, что, по мнению исследователя, может поставить под угрозу или поставить под угрозу возможность Участника участвовать в этом исследовании.
  • У участника имеется известная аллергия на любой из компонентов ИЛП.
  • Участница беременна или кормит грудью.
  • Участник имеет историю или признает злоупотребление алкоголем или психоактивными веществами в течение 12 месяцев до скрининга.
  • Участники с историей torsade de pointes, врожденным синдромом удлиненного интервала QT, брадиаритмиями, другими сердечными аритмиями или некомпенсированной сердечной недостаточностью.
  • Применяются дополнительные критерии, пожалуйста, свяжитесь со следователем для получения дополнительной информации

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Дозировка от 6 мг до 48 мг.
Экспериментальный: ТЭВ-50717
назначают в виде пероральных таблеток в начальной дозе 6 мг один раз в день.
Лекарство: ТЭВ-50717
Дозировка от 6 мг до 48 мг.
Другие имена:
  • Дейтетрабеназин (ранее SD-809)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла по шкале оценки двигательных расстройств у детей (MD-CRS), часть II (тяжесть двигательных расстройств, централизованное считывание) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Часть II MD-CRS оценивает тяжесть двигательных нарушений по шкале от 0 до 4 в 7 областях тела, во всех областях, в которых может наблюдаться дискинезия. Все пункты оценивались оценщиком в клинике и централизованно считывались на основе видеозаписи. При оценке двигательного расстройства части тела 0 соответствует отсутствию двигательного расстройства, а 4 относится к ситуации, когда двигательное расстройство присутствует во время всех задач для исследуемой области и/или затрагивает 3 или более других областей, что составляет завершение невозможно. Семь областей тела: (i) глаза и периорбитальная область, (ii) лицо, (iii) язык и периоральная область, (iv) шея, (v) туловище, (vi) верхняя конечность и (vii) нижняя конечность. Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (отсутствие двигательного расстройства) до 28 (выраженное/длительное двигательное расстройство), при этом более высокие баллы указывали на большее двигательное расстройство. Среднее значение наименьших квадратов (LS) и стандартную ошибку (SE) рассчитывали с использованием повторных измерений смешанной модели (MMRM).
Исходный уровень, 15-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла по MD-CRS Части I (общая оценка, централизованное чтение) на 15-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Часть I MD-CRS оценивает влияние дискинезии при детском церебральном параличе (ДЦП) на деятельность участника и дает общую оценку нарушений двигательной функции (7 пунктов), оральной/речевой функции (3 пункта), самооценки. -забота (3 балла) и внимание/настороженность (2 балла) по шкале от 0 (присутствует) до 4 (отсутствует). Все пункты оценивались оценщиком в клинике и централизованно считывались на основе видеозаписи. Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (выраженное/длительное расстройство) до 60 (отсутствие расстройства), при этом более высокие баллы указывали на меньшее расстройство.
Исходный уровень, 15-я неделя
Оценка общего впечатления от улучшения лица, осуществляющего уход (CaGI-I) (глобальный, рейтинг лица, осуществляющего уход) на 15-й неделе
Временное ограничение: Неделя 15
CaGI-I представляет собой опросник из одного пункта, предназначенный для оценки впечатления лица, осуществляющего уход, об улучшении симптомов дискинезии после начала терапии. Шкала представляет собой результат, сообщаемый лицом, осуществляющим уход, который направлен на оценку всех аспектов здоровья участников и определение того, произошло ли общее улучшение симптомов дискинезии или нет. Лицо, осуществляющее уход, выбрало 1 ответ из вариантов ответа, который наиболее точно описывает изменение симптомов дискинезии у участника, за которым он ухаживал, с начала исследования: 1 = очень значительное улучшение (с момента начала лечения); 2 = значительно улучшилось; 3 = минимальное улучшение; 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы практически не изменились); 5 = минимально хуже; 6 = намного хуже; 7 = очень хуже (с начала лечения).
Неделя 15
Оценка по шкале общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I) (глобальная, по оценке врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Неделя 15
CGI-I — это результат, сообщаемый врачом, который использует 7-балльную шкалу Лайкерта, которая позволяет врачу сравнивать состояние участника на момент визита с исходным состоянием следующим образом: 1 = очень значительное улучшение с момента начала лечения (почти все лучше; хорошо) уровень функционирования; минимальные симптомы; представляет собой очень существенное изменение); 2 = значительное улучшение (заметное улучшение со значительным уменьшением симптомов; повышение уровня функционирования, но некоторые симптомы сохраняются); 3 = минимальное улучшение (немного улучшение с незначительным клинически значимым уменьшением симптомов или без него; представляет собой очень незначительное изменение основного клинического статуса, уровня ухода или функциональных возможностей); 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы остаются неизменными); 5 = минимально хуже (немного хуже, но может не иметь клинического значения); 6 = значительно хуже (клинически значимое усиление симптомов и снижение функционирования); 7 = значительно хуже с момента начала лечения (тяжелое обострение симптомов и потеря функционирования).
Неделя 15
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной хореи (UHDRS-TMC) (центральное считывание) на 15-й неделе по единой шкале оценки болезни Хантингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
UHDRS-TMC является частью Единой шкалы оценки моторики болезни Хантингтона (UHDRS-TMS) и оценивает тяжесть хореи в 7 частях тела: лице, рту, туловище и 4 конечностях (правой и левой верхней части тела). конечности, правые и левые нижние конечности). Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно). Центральный рейтинг был составлен для всех участников на основе видео, собранных для центрального рейтинга MD-CRS. Оценка TMC была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 28 (выраженные/длительные), причем более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего показателя максимальной дистонии по единой шкале болезни Хантингтона (UHDRS-TMD) (централизованное считывание) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
UHDRS-TMD является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть дистонии в 5 частях тела: туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности). Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно). Центральный рейтинг был составлен для всех участников на основе видео, собранных для центрального рейтинга MD-CRS. Оценка ВНЧС была получена путем сложения каждого из отдельных баллов и варьировалась от 0 (отсутствует) до 20 (выраженные/длительные), при этом более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение общего балла по MD-CRS, Часть I, по сравнению с исходным уровнем (общая оценка, оценка врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Часть I MD-CRS оценивает влияние ДКП на деятельность участника и дает общую оценку двигательного нарушения двигательной функции (7 пунктов), оральной/речевой функции (3 пункта), ухода за собой (3 пункта). и внимание/настороженность (2 пункта) по шкале от 0 (присутствует) до 4 (отсутствует). Все пункты были оценены врачом исследовательского центра. Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (выраженное/длительное двигательное расстройство) до 60 (отсутствие двигательного расстройства), причем более высокие баллы указывали на меньшее двигательное расстройство.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение общего балла по шкале MD-CRS Часть II по сравнению с исходным уровнем (общая оценка, оценка врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Часть II MD-CRS оценивает тяжесть двигательного расстройства по шкале от 0 до 4 в 7 областях тела, во всех областях, в которых у участников с ДЦП можно наблюдать дискинезию. Все пункты были оценены врачом исследовательского центра. При оценке двигательного расстройства части тела 0 относится к отсутствию двигательного расстройства, а 4 относится к ситуации, когда двигательное расстройство присутствует во время всех задач для исследуемой области и/или затрагивает 3 или более других областей. делая завершение невозможным. Семь областей тела: (i) глаза и периорбитальная область, (ii) лицо, (iii) язык и периоральная область, (iv) шея, (v) туловище, (vi) верхняя конечность и (vii) нижняя конечность. Общий балл был получен путем суммирования баллов по отдельным пунктам и находился в диапазоне от 0 (отсутствие двигательного расстройства) до 28 (выраженное/длительное двигательное расстройство), при этом более высокие баллы указывали на большее двигательное расстройство.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя глобального индекса MD-CRS (рассчитано на основе общего количества баллов по частям I и II MD-CRS, по оценке врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Глобальный индекс MD-CRS — это глобальная мера MD-CRS, которая объединяет информацию из частей I и II с использованием метода взвешенных средних двух нормализованных индексов, полученных из каждой части. Стандартизированный/нормализованный балл по каждому пункту частей I и II MD-CRS со значением X рассчитывается по формуле: Xst = X – Xmin, деленное на Xmax – Xmin, где Xmax – максимальное значение балла, а Xmin – минимальное значение для оценки или 4 и 0 соответственно. Нормализованный индекс шкалы MD-CRS частей I или II, Index I или II рассчитывается как среднее значение Xst. Глобальный индекс MD-CRS представляет собой средневзвешенное значение нормализованных индексов для централизованно считываемых частей I и II MD-CRS по формуле: Глобальный индекс = n1 * индекс 1 + n2 * индекс 2, разделенный на n1 + n2, где n1 и n2. – это количество позиций в частях I и II MD-CRS соответственно. Минимальный балл — 0 (лучше), максимальный — 1 (хуже). Более высокий балл указывает на более тяжелое двигательное расстройство.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение показателя глобального индекса MD-CRS по сравнению с исходным уровнем (рассчитывается на основе общих баллов частей I и II MD-CRS, централизованно считываемых) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Глобальный индекс MD-CRS — это глобальная мера MD-CRS, которая объединяет информацию из частей I и II с использованием метода взвешенных средних двух нормализованных индексов, полученных из каждой части. Стандартизированный/нормализованный балл по каждому пункту частей I и II MD-CRS со значением X рассчитывается по формуле: Xst = X – Xmin, деленное на Xmax – Xmin, где Xmax – максимальное значение балла, а Xmin – минимальное значение для оценки или 4 и 0 соответственно. Нормализованный индекс шкалы MD-CRS частей I или II, Index I или II рассчитывается как среднее значение Xst. Глобальный индекс MD-CRS представляет собой средневзвешенное значение нормализованных индексов для централизованно считываемых частей I и II MD-CRS по формуле: Глобальный индекс = n1 * индекс 1 + n2 * индекс 2, разделенный на n1 + n2, где n1 и n2. – это количество позиций в частях I и II MD-CRS соответственно. Минимальный балл — 0 (лучше), максимальный — 1 (хуже). Более высокий балл указывает на более тяжелое двигательное расстройство.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя UHDRS-TMS (оценка врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
UHDRS включает широкую оценку особенностей, связанных с болезнью Хантингтона (БГ). Это исследовательский инструмент, разработанный для обеспечения единообразной оценки клинических особенностей и течения ГБ. Оценка общего моторного балла по UHDRS (UHDRS-TMS) включает 15 пунктов и оценивает движения глаз, речь, попеременные движения рук, дистонию, хорею и походку. UHDRS-TMS рассчитывался как сумма 31 двигательной оценки; каждый из которых варьировался от 0 (отсутствует) до 4 (худшее). Все пункты были оценены врачом исследовательского центра. Оценка TMS представляет собой сумму индивидуальных баллов в диапазоне от 0 (нормальная двигательная функция) до 124 (серьезное нарушение двигательной функции), при этом более низкие баллы указывают на лучшую двигательную функцию.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя UHDRS-TMC (оценка врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
UHDRS-TMC является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть хореи в 7 частях тела: лице, рту, туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности). Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно). Все пункты были оценены врачом исследовательского центра. Оценка TMC была получена путем суммирования каждой из отдельных оценок и варьировалась от 0 (отсутствует) до 28 (выраженные/длительные), причем более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя UHDRS-TMD (оценка врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
UHDRS-TMD является частью оценки UHDRS-TMS и оценивает тяжесть дистонии в 5 частях тела: туловище и 4 конечностях (правая и левая верхние конечности, правая и левая нижние конечности). Каждая часть оценивалась от 0 (отсутствует) до 4 (длительно). Все пункты были оценены врачом исследовательского центра. Оценка ВНЧС была получена путем сложения каждого из отдельных баллов и варьировалась от 0 (отсутствует) до 20 (выраженные/длительные), при этом более высокие баллы указывают на худшие симптомы.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей педиатрической оценки инвалидности, адаптированных к компьютерному тесту (PEDI-CAT) (повседневная деятельность [ADL], заполнено лицом, осуществляющим уход, версия со сбалансированным содержанием) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
PEDI-CAT измеряет функционирование в 4 областях: (1) повседневная деятельность; (2) Мобильность; (3) Социальная/Когнитивная и (4) Ответственность. Версия со сбалансированным содержанием представляет собой баланс элементов из каждой области контента домена «Повседневная деятельность» («Одевание», «Поддержание чистоты», «Домашние задачи», «Прием пищи и прием пищи»). Всего было рассмотрено около 30 объектов. Программное обеспечение PEDI-CAT использует статистические модели теории реагирования предметов для оценки способностей ребенка по минимальному количеству наиболее важных предметов или по заданному количеству предметов в каждой области. Затем программа CAT отображает результаты: нормативные стандартные оценки, баллы по шкале и SE. В этой конечной точке сообщается масштабированная оценка. Шкалированные оценки основаны на оценке места отдельного ребенка по иерархической шкале в каждой области. Оценки по шкале PEDI-CAT в настоящее время находятся на шкале от 20 (меньшее улучшение) до 80 (большее улучшение). Более высокие баллы указывают на большее улучшение функциональных навыков.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в модуле CP педиатрического опросника качества жизни (PedsQL) Общий балл (качество жизни [QoL], участник/лицо, осуществляющее уход) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Модуль PedsQL 3.0 CP из 35 пунктов включает в себя 7 шкал: Ежедневная деятельность (9 пунктов); Школьные мероприятия (4 предмета); Движение и баланс (5 предметов); Боль и обида (4 предмета); Усталость (4 предмета); Пищевые мероприятия (5 предметов); и «Речь и общение» (4 предмета). Для детей в возрасте от 6 до 7 лет и от 8 до 12 лет заполняется самоотчет ребенка и отчет доверенного лица родителя. Для детей в возрасте от 13 до 18 лет отчет доверенности родителей не требуется. Для самоотчетов ребенка и доверенных лиц родителей используется 5-балльная шкала ответов: 0 = никогда не было проблем; 1 = почти никогда не возникает проблем; 2 = иногда проблема; 3 = часто проблема; 4 = почти всегда проблема. Пункты оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (меньшее количество проблем). Общий балл рассчитывался как сумма 35 вопросов, деленная на количество вопросов, на которые был дан ответ. Изменение исходных показателей может варьироваться от -100 до 100.
Исходный уровень, 15-я неделя
Оценка общего впечатления пациента от улучшения (PGI-I) (общий, участник/лицо, осуществляющее уход) на 15-й неделе
Временное ограничение: Неделя 15
PGI-I представляет собой опросник из одного пункта, предназначенный для оценки впечатления участника об улучшении симптомов дискинезии после начала терапии. Шкала представляет собой результат, сообщаемый участниками, который направлен на оценку всех аспектов здоровья участников и определение того, произошло ли общее улучшение симптомов дискинезии или нет. Участник выбрал 1 ответ из вариантов визуальных ответов («смайлики»), который наиболее точно описал состояние его/ее здоровья и общее состояние: 1 = значительное улучшение (с момента начала лечения); 2 = несколько улучшилось; 3 = нет изменений; 4 = несколько хуже; 5 = значительно хуже (с начала лечения).
Неделя 15
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя по шкале общего клинического впечатления от тяжести (CGI-S) (глобальный, по оценке врача) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
CGI-S использует 7-балльную шкалу Лайкерта для оценки тяжести дискинезии следующим образом (с опорными точками для выбора наиболее подходящего уровня тяжести, вызванного ДКП): 1 = нормальный (совсем не болен, симптомы расстройства отсутствуют в течение последних 7 дней). ); 2 = пограничная (незначительная или предполагаемая патология); 3 = легкая степень (четко установленные симптомы с минимальными, если таковые имеются, страданиями или трудностями в социальной и/или профессиональной деятельности); 4 = умеренная степень (явные симптомы вызывают заметные, но умеренные функциональные нарушения или дистресс; уровень симптомов может потребовать назначения лекарств); 5 = выраженный (навязчивые симптомы, которые явно нарушают социальную/профессиональную функцию или вызывают навязчивый уровень дистресса); 6 = тяжелая (деструктивные симптомы, поведение и функции часто зависят от симптомов, может потребоваться помощь других); 7 = крайняя степень (симптомы резко влияют на многие жизненные функции; возможна госпитализация).
Исходный уровень, 15-я неделя
Количество участников с ответом на CaGI-I
Временное ограничение: Неделя 15
Реакция CaGI-I определялась как участники, которые были описаны лицом, осуществляющим уход, как «значительно улучшенные» или «очень значительно улучшенные» по шкале CaGI-I. CaGI-I представляет собой опросник из одного пункта, предназначенный для оценки впечатления лица, осуществляющего уход, об улучшении симптомов дискинезии после начала терапии. Шкала представляет собой результат, сообщаемый лицом, осуществляющим уход, который направлен на оценку всех аспектов здоровья участников и определение того, произошло ли общее улучшение симптомов дискинезии или нет. Лицо, осуществляющее уход, выбрало 1 ответ из вариантов ответа, который наиболее точно описывает изменение симптомов дискинезии у участника, за которым он ухаживал, с начала исследования: 1 = очень значительное улучшение (с момента начала лечения); 2 = значительно улучшилось; 3 = минимальное улучшение; 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы практически не изменились); 5 = минимально хуже; 6 = намного хуже; 7 = очень хуже (с начала лечения).
Неделя 15
Количество участников с ответом CGI-I
Временное ограничение: Неделя 15
Реакция CGI-I определялась как участники, которые были описаны как «значительно улучшенные» или «очень значительно улучшенные» по шкале CGI-I. CGI-I — это результат, сообщаемый врачом, который использует 7-балльную шкалу Лайкерта, которая позволяет врачу сравнивать состояние участника на момент визита с исходным состоянием следующим образом: 1 = очень значительное улучшение с момента начала лечения (почти все лучше; хорошо) уровень функционирования, минимальные симптомы); 2 = значительное улучшение (заметное улучшение со значительным уменьшением симптомов; повышение уровня функционирования, но некоторые симптомы сохраняются); 3 = минимальное улучшение (немного улучшение с незначительным клинически значимым уменьшением симптомов или без него); 4 = нет изменений по сравнению с исходным уровнем (симптомы остаются неизменными); 5 = минимально хуже (немного хуже, но может не иметь клинического значения); 6 = значительно хуже (клинически значимое усиление симптомов и снижение функционирования); 7 = значительно хуже с момента начала лечения (тяжелое обострение симптомов и потеря функционирования).
Неделя 15
Количество участников с ответом CGI-S
Временное ограничение: Неделя 15
Ответ CGI-S определялся как участники, у которых наблюдалось снижение показателя CGI-S на ≥1 балл. CGI-S использует 7-балльную шкалу Лайкерта для оценки тяжести дискинезии следующим образом (с опорными точками для выбора наиболее подходящего уровня тяжести, вызванного ДКП): 1 = нормальный (совсем не болен, симптомы расстройства отсутствуют в течение последних 7 дней). ); 2 = пограничная (незначительная или предполагаемая патология); 3 = легкая степень (четко установленные симптомы с минимальными, если таковые имеются, страданиями или трудностями в социальной и/или профессиональной деятельности); 4 = умеренная степень (явные симптомы вызывают заметные, но умеренные функциональные нарушения или дистресс; уровень симптомов может потребовать назначения лекарств); 5 = выраженный (навязчивые симптомы, которые явно нарушают социальную/профессиональную функцию или вызывают навязчивый уровень дистресса); 6 = тяжелая (деструктивные симптомы, поведение и функции часто зависят от симптомов, может потребоваться помощь других); 7 = крайняя степень (симптомы резко влияют на многие жизненные функции; возможна госпитализация).
Неделя 15
Количество участников с ответом PGI-I
Временное ограничение: Неделя 15
Реакция PGI-I определялась как участники, которые были описаны как «значительно улучшенные» или «несколько улучшенные» по шкале PGI-I. PGI-I представляет собой опросник из одного пункта, предназначенный для оценки впечатления участника об улучшении симптомов дискинезии после начала терапии. Шкала представляет собой результат, сообщаемый участниками, который направлен на оценку всех аспектов здоровья участников и определение того, произошло ли общее улучшение симптомов дискинезии или нет. Участник выбрал 1 ответ из вариантов визуальных ответов («смайлики»), который наиболее точно описал состояние его/ее здоровья и общее состояние: 1 = значительное улучшение (с момента начала лечения); 2 = несколько улучшилось; 3 = нет изменений; 4 = несколько хуже; 5 = значительно хуже (с начала лечения).
Неделя 15
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 17 недели
НЯ определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое развивалось или ухудшалось во время проведения клинического исследования и не обязательно имело причинную связь с исследуемым препаратом. SAE включали смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализацию или продление существующей госпитализации, стойкую или значительную инвалидность или недееспособность, врожденную аномалию или врожденный дефект или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении. Сводная информация о серьезных и несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
Исходный уровень до 17 недели
Количество участников с сдвигом от исходного уровня к 15 неделе результатов электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 15-й недели
Количество участников с отклонением (сдвигом) от исходного уровня по любому из следующих параметров ЭКГ указывается по группам: частота сердечных сокращений, интервал PR, интервал QRS, интервал RR, интервал QT и интервал QT, скорректированные с использованием формулы Фридериции (QTcF). . Изменения представлены в виде значения «Базовый уровень — 15 неделя» (последнее наблюдаемое значение после исходного уровня).
Исходный уровень до 15-й недели
Изменение общего балла по компетенциям контрольного списка поведения ребенка (CBCL) по сравнению с исходным уровнем на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
CBCL оценивает поведенческий и эмоциональный статус детей в возрасте от 6 до 18 лет по сообщениям опекуна. Полная версия CBCL состоит из двух частей: шкалы компетентности (части с I по VII) и шкалы синдромов (поведенческие элементы). Шкала компетентности (части I–VII) оценивает различные виды деятельности (например, спорт, хобби, игры, организации, клубы, команды, группы, работу и работу по дому), межличностные отношения и успеваемость. Контрольные списки, содержащие 120 вопросов, состоят из ряда утверждений о поведении ребенка и ответов, которые записываются по шкале: 0 = Неправда; 1 = Отчасти или иногда правда; 2 = Очень верно или часто верно. Общий балл компетентности CBCL варьировался от 0 (нет проблем) до 240 (меньшая проблема) и рассчитывался путем сложения индивидуальных баллов по каждой области. Более высокие баллы указывают на более серьезные проблемы в поведении ребенка.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение общего балла синдрома контрольного списка поведения ребенка (CBCL) по сравнению с исходным уровнем на 15 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
CBCL оценивает поведенческий и эмоциональный статус детей в возрасте от 6 до 18 лет по сообщениям опекуна. Полная версия CBCL состоит из двух частей: шкалы компетентности (части с I по VII) и шкалы синдромов (поведенческие элементы). Шкала синдромов включает 113 вопросов, связанных с проблемным поведением. По каждому пункту ответы записываются по шкале: 0 = Неверно; 1 = Отчасти или иногда правда; 2 = Очень верно или часто верно. Проблемное поведение оценивается по следующим 8 эмпирически обоснованным синдромам: тревожное/депрессивное, замкнутое/депрессивное, соматические жалобы, социальные проблемы, проблемы с мышлением, проблемы с вниманием, поведение, нарушающее правила, и агрессивное поведение. Общая оценка синдрома CBCL варьировалась от 0 (нет проблем) до 226 (меньшая проблема) и рассчитывалась путем сложения индивидуальных баллов по каждому домену. Более высокие баллы указывают на более серьезные проблемы в поведении ребенка.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы оценки экстрапирамидных симптомов (ESRS), подшкала I, общий балл на 15 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Подшкала I ESRS представляет собой субъективный опросник из 7 пунктов для оценки паркинсонизма, акатизии, дистонии и дискинезии. ESRS I оценивается по 4-балльной шкале (0 = отсутствует, 1 = легкая, 2 = умеренная, 3 = тяжелая) по каждому пункту. При оценке учитывается устный отчет участника о 1) частоте и продолжительности проявления симптома в течение дня, 2) количестве дней, в течение которых симптом присутствовал в течение последней недели, и 3) субъективной оценке интенсивности симптома. симптом участника. Общий балл представлял собой сумму семи баллов в диапазоне от 0 (отсутствует) до 28 (тяжелая степень). Более высокие баллы указывают на большую тяжесть расстройства.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего балла по подшкале II шкалы оценки экстрапирамидных симптомов (ESRS) на 15-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
Подшкала II ESRS представляет собой опросник из 17 пунктов для оценки паркинсонизма и акатизии. ESRS II состоит из следующих частей: тремор (0 [нет]–48 [тяжелая]), походка и осанка (0 [нет]–6 [тяжелая]), постуральная стабильность (0 [нет]–6 [тяжелая]). ригидность (0 [нет]-24 [тяжелая]), выраженные автоматические движения (0 [нет]-6 [тяжелая]), брадикинезия (0 [нет]-6 [тяжелая]) и акатизия (0 [нет]- 6 [тяжелая]). Общий балл представлял собой сумму 17 баллов в диапазоне от 0 (отсутствует) до 102 (тяжелая степень). Более высокие баллы указывают на большую тяжесть расстройства.
Исходный уровень, 15-я неделя
Изменение общего балла по шкале сонливости Эпворта (ESS) по сравнению с исходным уровнем на 15 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-я неделя
ESS представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов, позволяющих оценить общий уровень дневной сонливости участника. ESS состоит из 8 пунктов. Респондентам было предложено оценить свои шансы заснуть при выполнении 8 различных видов деятельности по 4-балльной шкале: 0 = никогда не заснет; 1 = небольшая вероятность заснуть; 2 = умеренная вероятность заснуть; 3 = высокая вероятность заснуть. Общий балл рассчитывался как сумма баллов по 8 пунктам в диапазоне от 0 (никогда) до 24 (высокая вероятность заснуть). Более высокие баллы указывают на высокие шансы заснуть.
Исходный уровень, 15-я неделя
Количество участников с результатами по Колумбийской шкале тяжести самоубийств (C-SSRS) (суицидальные мысли и суицидальное поведение) на 15-й неделе
Временное ограничение: Неделя 15
Участники были распределены по категориям суицидальных мыслей и суицидального поведения на основе их ответов на различные вопросы. Для суицидальных мыслей использовались следующие категории: нет; Желаю умереть; Неспецифические активные суицидальные мысли; Любые методы (не плановые) без намерения действовать; Некоторое намерение действовать без конкретного плана; и Конкретный план и намерение. Для суицидального поведения использовались следующие категории: нет; Подготовительные действия или поведение; Прерванная попытка; Прерванная попытка; Фактическая попытка; и Самоубийство. Сообщается о количестве участников с суицидальными мыслями и/или суицидальным поведением на 15-й неделе.
Неделя 15

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 августа 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TV50717-CNS-30080
  • 2018-003742-17 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая протокол исследования и план статистического анализа. Запросы будут рассмотрены на предмет научной ценности, статуса одобрения продукта и конфликта интересов. Данные на уровне пациентов будут деидентифицированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования и защиты коммерческой конфиденциальной информации. Пожалуйста, напишите USMedInfo@tevapharm.com, чтобы сделать запрос.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться