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Uno studio di TEV-50717 (Deutetrabenazina) per il trattamento della discinesia nella paralisi cerebrale nei bambini e negli adolescenti (RECLAIM-DCP)

14 agosto 2023 aggiornato da: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su TEV-50717 (deutetrabenazina) per il trattamento della discinesia nella paralisi cerebrale nei bambini e negli adolescenti

CP (paralisi cerebrale) si riferisce a un gruppo di disturbi neurologici che compaiono nell'infanzia o nella prima infanzia e influenzano in modo permanente il movimento del corpo e la coordinazione muscolare. La CP è causata da danni o anomalie all'interno del cervello in via di sviluppo che interrompono la capacità del cervello di controllare il movimento e mantenere la postura e l'equilibrio. I segni di PC di solito compaiono nei primi mesi di vita, anche se la diagnosi specifica può essere ritardata fino all'età di 2 anni o più. TEV-50717 (deutetrabenazina, noto anche come SD-809) ha già fornito prove per un uso sicuro ed efficace in altri 2 disturbi del movimento ipercinetico, vale a dire la corea nella malattia di Huntington (HD) e la discinesia tardiva (TD). Attualmente, non esiste un trattamento approvato disponibile per la discinesia nella paralisi cerebrale (DCP). Le opzioni terapeutiche disponibili affrontano alcune delle manifestazioni della DCP. La popolazione dello studio includerà partecipanti pediatrici e adolescenti (da 6 a 18 anni di età) con DCP con disturbo del movimento coreiforme predominante, che hanno avuto sintomi di CP non progressivi sin dall'infanzia (≤2 anni di età). La diagnosi di DCP si basa sui criteri di sorveglianza della paralisi cerebrale in Europa.

Questo è uno studio di fase 3 che valuterà l'efficacia e la sicurezza di TEV-50717 somministrato come compresse orali a una dose iniziale di 6 mg una volta al giorno nei partecipanti (età compresa tra 6 e 18 anni inclusi) con DCP con disturbo del movimento coreiforme predominante. Lo studio sarà condotto in più centri e utilizzerà 2 gruppi di trattamento paralleli (vale a dire, TEV-50717 e placebo) in cui i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1.

"Predominante" in questo caso indica che il disturbo del movimento coreiforme è la principale causa di menomazione o disagio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

63

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Luxembourg City, Belgio, 1210
        • Teva Investigational Site 37100
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgio, 1200
        • Teva Investigational Site 37102
  • Canada
    • Ontario
      • Nepean, Ontario, Canada, K2G 1W2
        • Teva Investigational Site 11165
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Teva Investigational Site 39058
  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420021
        • Teva Investigational Site 50477
      • Khabarovsk, Federazione Russa, 680013
        • Teva Investigational Site 50475
      • Moscow, Federazione Russa, 117513
        • Teva Investigational Site 50473
      • Moscow, Federazione Russa, 129110
        • Teva Investigational Site 50470
      • Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603950
        • Teva Investigational Site 50485
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630091
        • Teva Investigational Site 50468
      • Smolensk, Federazione Russa, 214018
        • Teva Investigational Site 50469
      • Stavropol, Federazione Russa, 999999
        • Teva Investigational Site 50478
      • Tyumen, Federazione Russa, 625023
        • Teva Investigational Site 50474
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Teva Investigational Site 80144
      • Safed, Israele, 13100
        • Teva Investigational Site 80145
      • Tel-Aviv, Israele, 6423906
        • Teva Investigational Site 80146
      • Zerifin, Israele, 70300
        • Teva Investigational Site 80147
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Teva Investigational Site 30217
      • Milan, Italia, 20133
        • Teva Investigational Site 30214
      • Napoli, Italia, 80138 -
        • Teva Investigational Site 30213
      • Pisa, Italia, 56018
        • Teva Investigational Site 30216
      • Roma, Italia, 00168
        • Teva Investigational Site 30215
      • Roma, Italia, 00185
        • Teva Investigational Site 30212
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Teva Investigational Site 53434
      • Gdansk, Polonia, 80-389
        • Teva Investigational Site 53428
      • Krakow, Polonia, 30-539
        • Teva Investigational Site 53427
      • Lublin, Polonia, 20-828
        • Teva Investigational Site 53431
      • Poznan, Polonia, 60-693
        • Teva Investigational Site 53432
      • Strzelin, Polonia, 57100
        • Teva Investigational Site 53433
      • Wiazowna, Polonia, 05-462
        • Teva Investigational Site 53430
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Teva Investigational Site 34246
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LF
        • Teva Investigational Site 34245
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Teva Investigational Site 34243
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Teva Investigational Site 34244
  • Slovacchia
      • Banska Bystrica, Slovacchia, 974 04
        • Teva Investigational Site 62054
      • Dubnica Nad Vahom, Slovacchia, 01841
        • Teva Investigational Site 62053
  • Spagna
      • Cordoba, Spagna, 14011
        • Teva Investigational Site 31259
      • Granada, Spagna, 18013
        • Teva Investigational Site 31256
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Teva Investigational Site 31255
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Teva Investigational Site 31257
      • Sevilla, Spagna, 41015
        • Teva Investigational Site 31258
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Teva Investigational Site 31254
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Teva Investigational Site 14137
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Teva Investigational Site 14224
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Teva Investigational Site 14227
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Teva Investigational Site 14295
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Teva Investigational Site 14293
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Teva Investigational Site 14127
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Teva Investigational Site 14125
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Teva Investigational Site 14136
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Teva Investigational Site 14291
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31406
        • Teva Investigational Site 14130
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118-5720
        • Teva Investigational Site 14290
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Teva Investigational Site 14226
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
        • Teva Investigational Site 14134
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Stati Uniti, 08026
        • Teva Investigational Site 14122
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Teva Investigational Site 14297
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Teva Investigational Site 14225
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Teva Investigational Site 14123
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Teva Investigational Site 14348
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Teva Investigational Site 14299
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Teva Investigational Site 14129
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Teva Investigational Site 14228
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Teva Investigational Site 14223
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
        • Teva Investigational Site 14135
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina, 49027
        • Teva Investigational Site 58313
      • Kharkiv, Ucraina, 61068
        • Teva Investigational Site 58312
      • Kyiv, Ucraina, 04209
        • Teva Investigational Site 58309
      • Odesa, Ucraina, 65012
        • Teva Investigational Site 58311
      • Vinnytsya, Ucraina, 21037
        • Teva Investigational Site 58310

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha un'età compresa tra 6 e 18 anni (inclusi) al basale.
  • Il partecipante pesa almeno 26 libbre (12 kg) al basale.
  • Il partecipante ha avuto sintomi di CP dall'infanzia (≤2 anni)
  • Il coreiforme è il disturbo del movimento prevalente valutato dall'EAB allo screening.
  • Il partecipante ha una diagnosi di DCP
  • Il partecipante è in grado di ingoiare il farmaco in studio intero.
  • Le donne che sono in postmenarca o di età ≥12 anni i cui partner maschi sono potenzialmente fertili (cioè senza vasectomia) devono utilizzare metodi di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio
  • Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha un disturbo del movimento predominante diverso dalla discinesia.
  • I sintomi motori predominanti del partecipante sono distonici.
  • I sintomi motori predominanti del partecipante sono spastici.
  • Il partecipante ha un disturbo del movimento coreiforme che non è stato costante per tutta la vita del partecipante..
  • - Il partecipante ha una depressione clinicamente significativa allo screening o al basale.
  • Nota: i partecipanti che ricevono la terapia antidepressiva possono essere arruolati se su una dose stabile per almeno 6 settimane prima dello screening.
  • - Il partecipante ha una storia di intenti suicidari o comportamenti correlati entro 2 anni dallo screening:
  • Precedente intenzione di agire sull'ideazione suicidaria con un piano specifico, indipendentemente dal livello di ambivalenza, al momento del pensiero suicidario
  • Precedenti atti o comportamenti preparatori al suicidio
  • Il partecipante ha una storia di un precedente tentativo di suicidio effettivo, interrotto o abortito.
  • Il partecipante ha un parente di primo grado che ha completato il suicidio.
  • - Il partecipante ha ricevuto un trattamento con cellule staminali, stimolazione cerebrale profonda, stimolazione transmagnetica o stimolazione transcranica a corrente continua per il trattamento di movimenti anormali o CP entro 6 mesi dalla visita di screening, oppure il partecipante non è in condizioni cliniche stabili.
  • - Il partecipante ha una procedura chirurgica recente o si prevede di sottoporsi a una procedura chirurgica durante lo studio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rende il Partecipante non idoneo allo studio.
  • - Il partecipante ha una grave disabilità mentale o una malattia medica instabile o grave (ad es. Epilessia) allo screening o al basale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio o comprometterebbe la capacità del Partecipante di partecipare a questo studio.
  • Il partecipante ha un'allergia nota a uno qualsiasi dei componenti dell'IMP.
  • Il partecipante è incinta o sta allattando.
  • - Il partecipante ha una storia di o riconosce l'abuso di alcol o sostanze nei 12 mesi prima dello screening
  • - Partecipanti con una storia di torsione di punta, sindrome congenita del QT lungo, bradiaritmie, altre aritmie cardiache o insufficienza cardiaca non compensata.
  • Si applicano criteri aggiuntivi, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Droga: Placebo
Dosaggio che va da 6 mg a 48 mg.
Sperimentale: TEV-50717
somministrato in compresse orali ad una dose iniziale di 6 mg una volta al giorno
Droga: TEV-50717
Dosaggio che va da 6 mg a 48 mg.
Altri nomi:
  • Deutetrabenazina, (precedentemente SD-809)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Movement Disorder-Childhood Rating Scale (MD-CRS) Parte II (gravità del disturbo del movimento, lettura centrale) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
MD-CRS parte II valuta la gravità del disturbo del movimento in una scala da 0 a 4 in 7 regioni del corpo, tutte aree in cui si può osservare discinesia. Tutti gli item sono stati valutati dal valutatore in clinica e letti centralmente sulla base della registrazione video. Nel valutare il disturbo del movimento di una parte del corpo, 0 si riferisce all'assenza di un disturbo del movimento e 4 si riferisce a una situazione in cui il disturbo del movimento è presente durante tutti i compiti per la regione esaminata e/o coinvolge 3 o più delle altre regioni, rendendo completamento impossibile. Le 7 regioni del corpo sono (i) occhio e regione periorbitale, (ii) viso, (iii) lingua e regione periorale, (iv) collo, (v) tronco, (vi) arto superiore e (vii) arto inferiore. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (assenza di disturbo del movimento) a 28 (disturbo del movimento marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicano un maggiore disturbo del movimento. La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati calcolati utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM).
Riferimento, settimana 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale MD-CRS Parte I (valutazione generale, lettura centralizzata) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La parte I dell'MD-CRS valuta l'impatto della discinesia nella paralisi cerebrale (DCP) sulle attività del partecipante e fornisce una valutazione generale del disturbo motorio della funzione motoria (7 elementi), della funzione orale/verbale (3 elementi), del sé -cura (3 elementi) e attenzione/vigilanza (2 elementi) su una scala da 0 (presente) a 4 (assente). Tutti gli item sono stati valutati dal valutatore in clinica e letti centralmente sulla base della registrazione video. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (disturbo marcato/prolungato) a 60 (assenza di disturbo), con punteggi più alti che indicano un disturbo minore.
Riferimento, settimana 15
Punteggio della scala CaGI-I (Global Impression of Improvement) del caregiver (globale, valutato dal caregiver) alla settimana 15
Lasso di tempo: Settimana 15
Il CaGI-I è un questionario a voce singola per valutare l'impressione del caregiver di un miglioramento dei sintomi della discinesia dopo l'inizio della terapia. La scala è un risultato riportato dal caregiver che mira a valutare tutti gli aspetti della salute dei partecipanti e a determinare se c'è stato o meno un miglioramento generale dei sintomi della discinesia. Il caregiver ha selezionato la risposta 1 tra le opzioni di risposta che ha fornito la descrizione più accurata del cambiamento nei sintomi della discinesia del partecipante di cui si è preso cura dall'inizio dello studio: 1=molto migliorato (dall'inizio del trattamento); 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono sostanzialmente invariati); 5=minimamente peggiore; 6=molto peggio; 7=molto peggio (dall'inizio del trattamento).
Settimana 15
Punteggio della scala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) (globale, valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Settimana 15
CGI-I è un risultato riportato dal medico che utilizza una scala Likert a 7 punti che consente al medico di confrontare la condizione del partecipante alla visita con la condizione basale come segue: 1=molto migliorato dall'inizio del trattamento (quasi tutto migliorato; buono livello di funzionamento; sintomi minimi; rappresenta un cambiamento molto sostanziale); 2=molto migliorato (notevolmente meglio con significativa riduzione dei sintomi; aumento del livello di funzionamento ma permangono alcuni sintomi); 3=minimamente migliorato (leggermente migliorato con una riduzione dei sintomi clinicamente significativa o scarsa; rappresenta un cambiamento minimo nello stato clinico di base, nel livello di cura o nella capacità funzionale); 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono invariati); 5=minimamente peggiore (leggermente peggiore ma potrebbe non essere clinicamente significativo); 6=molto peggio (aumento clinicamente significativo dei sintomi e diminuzione del funzionamento); 7=molto molto peggio dall'inizio del trattamento (grave esacerbazione dei sintomi e perdita di funzionalità).
Settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Chorea (UHDRS-TMC) (lettura centralizzata) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'UHDRS-TMC fa parte della valutazione Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) e valuta la gravità della corea nelle 7 parti del corpo: viso, bocca, tronco e le 4 estremità (parte superiore destra e sinistra). estremità, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). La valutazione centrale è stata effettuata per tutti i partecipanti, sulla base dei video raccolti per la valutazione centrale di MD-CRS. Il punteggio TMC è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 28 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Maximal Dystonia (UHDRS-TMD) (lettura centralizzata) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'UHDRS-TMD fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della distonia nelle 5 parti del corpo: tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). La valutazione centrale è stata effettuata per tutti i partecipanti, sulla base dei video raccolti per la valutazione centrale di MD-CRS. Il punteggio TMD è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 20 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio totale MD-CRS Parte I (valutazione generale, valutazione del medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La parte I dell'MD-CRS valuta l'impatto del DCP sulle attività del partecipante e fornisce una valutazione generale del disturbo motorio della funzione motoria (7 articoli), della funzione orale/verbale (3 articoli), della cura di sé (3 articoli) e attenzione/vigilanza (2 elementi) su una scala da 0 (presente) a 4 (assente). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (disturbo del movimento marcato/prolungato) a 60 (assenza di disturbo del movimento), con punteggi più alti che indicano un disturbo del movimento minore.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio totale MD-CRS Parte II (valutazione generale, valutazione del medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'MD-CRS parte II valuta la gravità del disturbo del movimento in una scala da 0 a 4 in 7 regioni del corpo, tutte aree in cui si può osservare discinesia nei partecipanti con PC. Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Nella valutazione del disturbo del movimento della parte del corpo, 0 si riferisce all'assenza di un disturbo del movimento e 4 si riferisce a una situazione in cui il disturbo del movimento è presente durante tutti i compiti per la regione esaminata e/o coinvolge 3 o più delle altre regioni, rendendo impossibile il completamento. Le 7 regioni del corpo sono (i) occhio e regione periorbitale, (ii) viso, (iii) lingua e regione periorale, (iv) collo, (v) tronco, (vi) arto superiore e (vii) arto inferiore. Il punteggio totale è stato ottenuto sommando i punteggi dei singoli item e varia da 0 (assenza di disturbo del movimento) a 28 (disturbo del movimento marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicano un maggiore disturbo del movimento.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice globale MD-CRS (calcolato dai punteggi totali delle parti I e II dell'MD-CRS, valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'MD-CRS Global Index è una misura globale dell'MD-CRS che consolida le informazioni delle parti I e II utilizzando il metodo delle medie ponderate dei 2 indici normalizzati ottenuti da ciascuna parte. Il punteggio standardizzato/normalizzato per ciascun item dell'MD-CRS parti I e II con valore X viene calcolato utilizzando la formula: Xst = X - Xmin diviso per Xmax - Xmin, dove Xmax è il valore massimo del punteggio e Xmin è il valore valore minimo per il punteggio, ovvero rispettivamente 4 e 0. L'indice normalizzato per la scala, MD-CRS parti I o II, Indice I o II, è calcolato come valore medio di Xst. L'indice globale MD-CRS è la media ponderata degli indici normalizzati per le parti I e II dell'MD-CRS lette a livello centrale utilizzando la formula: indice globale = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 diviso per n1 + n2, dove n1 e n2 sono i numeri degli item rispettivamente nelle parti I e II dell'MD-CRS. Il punteggio minimo è 0 (migliore) e il punteggio massimo è 1 (peggiore). Il punteggio più alto indica un disturbo del movimento più grave.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'indice globale MD-CRS (calcolato dai punteggi totali delle parti I e II dell'MD-CRS, letto centralmente) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'MD-CRS Global Index è una misura globale dell'MD-CRS che consolida le informazioni delle parti I e II utilizzando il metodo delle medie ponderate dei 2 indici normalizzati ottenuti da ciascuna parte. Il punteggio standardizzato/normalizzato per ciascun item dell'MD-CRS parti I e II con valore X viene calcolato utilizzando la formula: Xst = X - Xmin diviso per Xmax - Xmin, dove Xmax è il valore massimo del punteggio e Xmin è il valore valore minimo per il punteggio, ovvero rispettivamente 4 e 0. L'indice normalizzato per la scala, MD-CRS parti I o II, Indice I o II, è calcolato come valore medio di Xst. L'indice globale MD-CRS è la media ponderata degli indici normalizzati per le parti I e II dell'MD-CRS lette a livello centrale utilizzando la formula: indice globale = n1 * indice 1 + n2 * indice 2 diviso per n1 + n2, dove n1 e n2 sono i numeri degli item rispettivamente nelle parti I e II dell'MD-CRS. Il punteggio minimo è 0 (migliore) e il punteggio massimo è 1 (peggiore). Il punteggio più alto indica un disturbo del movimento più grave.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio UHDRS-TMS (valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'UHDRS comprende un'ampia valutazione delle caratteristiche associate alla malattia di Huntington (HD). È uno strumento di ricerca che è stato sviluppato per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della MH. La valutazione del punteggio motorio totale dell'UHDRS (UHDRS-TMS) comprende 15 elementi e valuta i movimenti oculari, il linguaggio, i movimenti alternati delle mani, la distonia, la corea e l'andatura. L'UHDRS-TMS è stato calcolato come la somma delle 31 valutazioni motorie; ciascuno dei quali variava da 0 (assente) a 4 (peggiore). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMS è una somma di punteggi individuali che vanno da 0 (funzione motoria normale) a 124 (funzione motoria gravemente compromessa), con punteggi più bassi che indicano una migliore funzione motoria.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio UHDRS-TMC (valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'UHDRS-TMC fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della corea nelle 7 parti del corpo: viso, bocca, tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMC è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 28 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio UHDRS-TMD (valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'UHDRS-TMD fa parte della valutazione UHDRS-TMS e valuta la gravità della distonia nelle 5 parti del corpo: tronco e le 4 estremità (estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ciascuna parte è stata valutata da 0 (assente) a 4 (prolungato). Tutti gli item sono stati valutati dal medico del centro sperimentale. Il punteggio TMD è stato ottenuto sommando ciascuno dei punteggi separati e variava da 0 (assente) a 20 (marcato/prolungato), con punteggi più alti che indicavano i sintomi peggiori.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test adattato al computer per l'inventario della disabilità della valutazione pediatrica (PEDI-CAT) (attività della vita quotidiana [ADL], completamento del caregiver, versione con contenuto bilanciato) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
Le misure PEDI-CAT funzionano in 4 ambiti: (1) Attività quotidiane; (2) Mobilità; (3) Sociale/Cognitivo e (4) Responsabilità. La versione bilanciata dei contenuti presenta un equilibrio di elementi provenienti da ciascuna delle aree di contenuto del dominio Attività quotidiane (Vestirsi, Mantenersi puliti, Compiti domestici e Mangiare e mangiare). Sono stati somministrati in totale circa 30 item. Il software PEDI-CAT utilizza modelli statistici della teoria della risposta agli elementi per stimare le capacità di un bambino da un numero minimo di elementi più rilevanti o da un numero stabilito di elementi all'interno di ciascun dominio. Il programma CAT visualizza quindi i risultati: punteggi standard normativi, punteggi scalati e SE. Il punteggio scalato è riportato in questo endpoint. I punteggi scalati si basano su una stima del posizionamento di un singolo bambino lungo la scala gerarchica all'interno di ciascun dominio. I punteggi in scala PEDI-CAT sono attualmente su una scala metrica da 20 (miglioramento minore) a 80 (miglioramento maggiore). Punteggi più alti indicano un maggiore miglioramento delle abilità funzionali.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale nel modulo CP del punteggio totale del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) (qualità della vita [QoL], partecipante/caregiver) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
Il modulo PedsQL 3.0 CP da 35 item comprende 7 scale: Attività quotidiane (9 item); Attività scolastiche (4 articoli); Movimento ed equilibrio (5 articoli); Dolore e ferita (4 articoli); Affaticamento (4 articoli); Attività alimentari (5 articoli); e Discorso e comunicazione (4 articoli). Per i bambini di età compresa tra 6 e 7 anni e da 8 a 12 anni, vengono compilati un self-report del bambino e un parent proxy report. Per i ragazzi dai 13 ai 18 anni non è richiesta alcuna relazione di delega del genitore. Viene utilizzata una scala di risposta a 5 punti per l'autovalutazione del bambino e per il rapporto del genitore delegato: 0=mai un problema; 1=quasi mai un problema; 2=a volte un problema; 3=spesso un problema; 4=quasi sempre un problema. Agli item viene assegnato un punteggio inverso e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), in modo che punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita (meno problemi). Il punteggio totale è stato calcolato come la somma di 35 domande divisa per il numero di domande a cui è stata data risposta. La variazione rispetto ai punteggi di base può variare da -100 a 100.
Riferimento, settimana 15
Punteggio della scala Global Impression of Improvement (PGI-I) del paziente (globale, partecipante/caregiver) alla settimana 15
Lasso di tempo: Settimana 15
Il PGI-I è un questionario a voce singola per valutare l'impressione del partecipante di un miglioramento dei sintomi della discinesia dopo l'inizio della terapia. La scala è un risultato riferito dai partecipanti che mira a valutare tutti gli aspetti della salute dei partecipanti e a determinare se c'è stato o meno un miglioramento generale dei sintomi della discinesia. Il partecipante ha selezionato la risposta 1 tra le opzioni di risposta visiva ("emoji") che forniva la descrizione più accurata del suo stato di salute e del suo stato generale: 1=molto migliorato (dall'inizio del trattamento); 2=leggermente migliorato; 3=nessun cambiamento; 4=un po' peggio; 5=molto peggio (dall'inizio del trattamento).
Settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) (globale, valutato dal medico) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
Il CGI-S utilizza una scala Likert a 7 punti per valutare la gravità della discinesia come segue (con punti di ancoraggio per scegliere il livello di gravità più appropriato causato da DCP): 1=normale (per niente malato, sintomi del disturbo non presenti negli ultimi 7 giorni ); 2=borderline (patologia sottile o sospetta); 3=lieve (sintomi chiaramente accertati con disagio minimo, se presente, o difficoltà nelle funzioni sociali e/o lavorative); 4=moderato (sintomi evidenti che causano compromissione funzionale o disagio evidenti, ma modesti; il livello dei sintomi può giustificare l'uso di farmaci); 5=marcato (sintomi intrusivi che compromettono chiaramente la funzione sociale/lavorativa o causano livelli intrusivi di disagio); 6=grave (sintomi, comportamento e funzioni disturbanti sono spesso influenzati dai sintomi e possono richiedere l'assistenza di altri); 7=estremo (i sintomi interferiscono drasticamente in molte funzioni vitali; possono essere ospedalizzati).
Riferimento, settimana 15
Numero di partecipanti con risposta CaGI-I
Lasso di tempo: Settimana 15
La risposta CaGI-I è stata definita come partecipanti che sono stati descritti dal caregiver come "Molto migliorati" o "Molto migliorati" nel punteggio CaGI-I. Il CaGI-I è un questionario a voce singola per valutare l'impressione del caregiver di un miglioramento dei sintomi della discinesia dopo l'inizio della terapia. La scala è un risultato riportato dal caregiver che mira a valutare tutti gli aspetti della salute dei partecipanti e a determinare se c'è stato o meno un miglioramento generale dei sintomi della discinesia. Il caregiver ha selezionato la risposta 1 tra le opzioni di risposta che ha fornito la descrizione più accurata del cambiamento nei sintomi della discinesia del partecipante di cui si è preso cura dall'inizio dello studio: 1=molto migliorato (dall'inizio del trattamento); 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono sostanzialmente invariati); 5=minimamente peggiore; 6=molto peggio; 7=molto peggio (dall'inizio del trattamento).
Settimana 15
Numero di partecipanti con risposta CGI-I
Lasso di tempo: Settimana 15
La risposta CGI-I è stata definita come partecipanti descritti come "Molto migliorati" o "Molto migliorati" nel punteggio CGI-I. CGI-I è un risultato riportato dal medico che utilizza una scala Likert a 7 punti che consente al medico di confrontare la condizione del partecipante alla visita con la condizione basale come segue: 1=molto migliorato dall'inizio del trattamento (quasi tutto migliorato; buono livello di funzionamento; sintomi minimi); 2=molto migliorato (notevolmente meglio con significativa riduzione dei sintomi; aumento del livello di funzionamento ma permangono alcuni sintomi); 3=miglioramento minimo (leggermente migliorato con riduzione dei sintomi scarsa o nulla clinicamente significativa); 4=nessun cambiamento rispetto al basale (i sintomi rimangono invariati); 5=minimamente peggiore (leggermente peggiore ma potrebbe non essere clinicamente significativo); 6=molto peggio (aumento clinicamente significativo dei sintomi e diminuzione del funzionamento); 7=molto molto peggio dall'inizio del trattamento (grave esacerbazione dei sintomi e perdita di funzionalità).
Settimana 15
Numero di partecipanti con risposta CGI-S
Lasso di tempo: Settimana 15
La risposta CGI-S è stata definita come partecipanti che avevano una riduzione ≥ 1 punto nel punteggio CGI-S. Il CGI-S utilizza una scala Likert a 7 punti per valutare la gravità della discinesia come segue (con punti di ancoraggio per scegliere il livello di gravità più appropriato causato da DCP): 1=normale (per niente malato, sintomi del disturbo non presenti negli ultimi 7 giorni ); 2=borderline (patologia sottile o sospetta); 3=lieve (sintomi chiaramente accertati con disagio minimo, se presente, o difficoltà nelle funzioni sociali e/o lavorative); 4=moderato (sintomi evidenti che causano compromissione funzionale o disagio evidenti, ma modesti; il livello dei sintomi può giustificare l'uso di farmaci); 5=marcato (sintomi intrusivi che compromettono chiaramente la funzione sociale/lavorativa o causano livelli intrusivi di disagio); 6=grave (sintomi, comportamento e funzioni disturbanti sono spesso influenzati dai sintomi e possono richiedere l'assistenza di altri); 7=estremo (i sintomi interferiscono drasticamente in molte funzioni vitali; possono essere ospedalizzati).
Settimana 15
Numero di partecipanti con risposta PGI-I
Lasso di tempo: Settimana 15
La risposta PGI-I è stata definita come partecipanti descritti come "Molto migliorati" o "Leggermente migliorati" nel punteggio PGI-I. Il PGI-I è un questionario a voce singola per valutare l'impressione del partecipante di un miglioramento dei sintomi della discinesia dopo l'inizio della terapia. La scala è un risultato riferito dai partecipanti che mira a valutare tutti gli aspetti della salute dei partecipanti e a determinare se c'è stato o meno un miglioramento generale dei sintomi della discinesia. Il partecipante ha selezionato la risposta 1 tra le opzioni di risposta visiva ("emoji") che forniva la descrizione più accurata del suo stato di salute e del suo stato generale: 1=molto migliorato (dall'inizio del trattamento); 2=leggermente migliorato; 3=nessun cambiamento; 4=un po' peggio; 5=molto peggio (dall'inizio del trattamento).
Settimana 15
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 17
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico indesiderato che si sviluppa o peggiora in gravità durante la conduzione di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. I SAE includevano morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo in pericolo il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 17
Numero di partecipanti con spostamento dal basale alla settimana 15 nei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 15
Il numero di partecipanti con una differenza (spostamento) rispetto al basale in uno qualsiasi dei seguenti parametri ECG viene riportato per gruppo: frequenza cardiaca, intervallo PR, intervallo QRS, intervallo RR, intervallo QT e intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) . Spostamenti rappresentati come valore basale - settimana 15 (ultimo valore osservato post-basale).
Riferimento alla settimana 15
Cambiamento rispetto al basale nel punteggio totale delle competenze della lista di controllo del comportamento infantile (CBCL) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La CBCL valuta lo stato comportamentale ed emotivo nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni come riportato dal caregiver. La CBCL completa è composta da due parti, una Scala delle Competenze (Parti da I a VII) e una Scala della Sindrome (item comportamentali). La scala delle competenze (parti da I a VII) valuta varie attività (ad esempio sport, hobby, giochi, organizzazioni, club, squadre, gruppi, lavori e faccende domestiche), relazioni interpersonali e rendimento scolastico. Le liste di controllo di 120 domande consistono in una serie di affermazioni sul comportamento del bambino e di risposte che vengono registrate su una scala: 0 = Non vero; 1 = Abbastanza o talvolta vero; 2 = Molto vero o Spesso vero. Il punteggio totale della competenza CBCL variava da 0 (nessun problema) a 240 (problema minore), è stato calcolato sommando il punteggio individuale di ciascun dominio. Punteggi più alti indicano maggiori problemi nel comportamento del bambino.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della sindrome della checklist del comportamento infantile (CBCL) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La CBCL valuta lo stato comportamentale ed emotivo nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni come riportato dal caregiver. La CBCL completa è composta da due parti, una Scala delle Competenze (Parti da I a VII) e una Scala della Sindrome (item comportamentali). La Scala della Sindrome comprende 113 domande relative ai comportamenti problema. Per ciascun item le risposte vengono registrate su una scala: 0 = Non Vero; 1 = Abbastanza o talvolta vero; 2 = Molto vero o Spesso vero. I comportamenti problema vengono valutati sulle seguenti 8 sindromi basate empiricamente: ansioso/depresso, ritirato/depresso, disturbi somatici, problemi sociali, problemi di pensiero, problemi di attenzione, comportamento che infrange le regole e comportamento aggressivo. Il punteggio totale della sindrome CBCL variava da 0 (nessun problema) a 226 (problema minore), ed è stato calcolato sommando il punteggio individuale di ciascun dominio. Punteggi più alti indicano maggiori problemi nel comportamento del bambino.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della sottoscala I della Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La sottoscala I ESRS è un questionario soggettivo a 7 item per valutare il parkinsonismo, l'acatisia, la distonia e la discinesia. L'ESRS I viene valutato su una scala a 4 punti (0=assente, 1=lieve, 2=moderato, 3=grave) per ciascun elemento. La valutazione prende in considerazione il resoconto verbale del partecipante su 1) la frequenza e la durata del sintomo durante il giorno, 2) il numero di giorni in cui il sintomo era presente durante l'ultima settimana e 3) la valutazione soggettiva dell'intensità del sintomo il sintomo da parte del partecipante. Il punteggio totale era la somma dei 7 elementi che varia da 0 (assente) a 28 (grave). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della sottoscala II della Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
La sottoscala II ESRS è un questionario di 17 item per valutare il parkinsonismo e l'acatisia. L'ESRS II è costituito dalle seguenti parti: tremore (0 [nessuno]-48 [grave]), andatura e postura (0 [nessuno]-6 [grave]), stabilità posturale (0 [nessuno]-6 [grave]) , rigidità (0 [nessuno]-24 [grave]), movimenti automatici espressivi (0 [nessuno]-6 [grave]), bradicinesia (0 [nessuno]-6 [grave]) e acatisia (0 [nessuno]- 6 [grave]). Il punteggio totale era la somma dei 17 item, che varia da 0 (assente) a 102 (grave). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo.
Riferimento, settimana 15
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Epworth Sleepiness Scale (ESS) alla settimana 15
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 15
L'ESS è un questionario autosomministrato composto da 8 domande che forniscono una misura del livello generale di sonnolenza diurna di un partecipante. L'ESS è composto da 8 elementi. Agli intervistati è stato chiesto di valutare le loro probabilità di addormentarsi mentre erano impegnati in 8 diverse attività, su una scala a 4 punti: 0 = non si addormenterebbero mai; 1=scarsa possibilità di addormentarsi; 2=probabilità moderata di addormentarsi; 3=alta probabilità di addormentarsi. Il punteggio totale è stato calcolato come la somma dei punteggi di 8 item che vanno da 0 (mai) a 24 (alta probabilità di addormentarsi). I punteggi più alti indicano alte probabilità di addormentarsi.
Riferimento, settimana 15
Numero di partecipanti con risultati della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) (ideazione suicidaria e comportamento suicidario) alla settimana 15
Lasso di tempo: Settimana 15
I partecipanti sono stati inseriti in categorie per ideazione suicidaria e comportamento suicidario in base alle loro risposte a varie domande. Per l'ideazione suicidaria sono state utilizzate le seguenti categorie: Nessuna; Desidero essere morto; Pensieri suicidi attivi non specifici; Qualsiasi metodo (non piano) senza intenzione di agire; Alcuni intenti ad agire, senza un piano specifico; e Piano e intento specifici. Per il comportamento suicidario sono state utilizzate le seguenti categorie: Nessuna; Atti o comportamenti preparatori; Tentativo interrotto; Tentativo interrotto; Tentativo effettivo; e suicidio. Viene riportato il numero di partecipanti con ideazione suicidaria e/o comportamento suicidario alla settimana 15.
Settimana 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

5 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

21 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TV50717-CNS-30080
  • 2018-003742-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, inclusi il protocollo di studio e il piano di analisi statistica. Le richieste verranno esaminate per meriti scientifici, stato di approvazione del prodotto e conflitti di interesse. I dati a livello del paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio e per proteggere le informazioni riservate dal punto di vista commerciale. Si prega di inviare un'e-mail a USMedInfo@tevapharm.com per effettuare la richiesta.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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