Um estudo de TEV-50717 (deutetrabenazina) para o tratamento da discinesia na paralisia cerebral em crianças e adolescentes (RECLAIM-DCP)
14 de agosto de 2023 atualizado por: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de TEV-50717 (Deutetrabenazina) para o tratamento da discinesia na paralisia cerebral em crianças e adolescentes
PC (paralisia cerebral) refere-se a um grupo de distúrbios neurológicos que aparecem na infância e afetam permanentemente o movimento corporal e a coordenação muscular. A PC é causada por danos ou anormalidades dentro do cérebro em desenvolvimento que interrompem a capacidade do cérebro de controlar o movimento e manter a postura e o equilíbrio. Os sinais de PC geralmente aparecem nos primeiros meses de vida, embora o diagnóstico específico possa ser retardado até os 2 anos de idade ou mais. O TEV-50717 (deutetrabenazina, também conhecido como SD-809) já forneceu evidências para uso seguro e eficaz em 2 outros distúrbios do movimento hipercinético, ou seja, coreia na doença de Huntington (HD) e discinesia tardia (DT). Atualmente, não há tratamento aprovado disponível para discinesia na paralisia cerebral (DCP). As opções de tratamento disponíveis abordam algumas das manifestações da DCP. A população do estudo incluirá participantes pediátricos e adolescentes (6 a 18 anos de idade) com DCP com distúrbio de movimento coreiforme predominante, que tiveram sintomas de PC não progressivos desde a infância (≤ 2 anos de idade). O diagnóstico de DCP é baseado nos critérios de Vigilância da Paralisia Cerebral na Europa.
Este é um estudo de Fase 3 que avaliará a eficácia e a segurança de TEV-50717 administrado como comprimidos orais em uma dose inicial de 6 mg uma vez ao dia em participantes (idade de 6 a 18 anos, inclusive) com DCP com distúrbio de movimento coreiforme predominante. O estudo será conduzido em vários centros e usará 2 grupos de tratamento paralelos (ou seja, TEV-50717 e placebo) nos quais os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1.
"Predominante" neste caso indica que o distúrbio do movimento coreiforme é a principal causa de deficiência ou sofrimento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
63
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Luxembourg City, Bélgica, 1210
- Teva Investigational Site 37100
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Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica, 1200
- Teva Investigational Site 37102
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Ontario
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Nepean, Ontario, Canadá, K2G 1W2
- Teva Investigational Site 11165
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Teva Investigational Site 39058
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Banska Bystrica, Eslováquia, 974 04
- Teva Investigational Site 62054
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Dubnica Nad Vahom, Eslováquia, 01841
- Teva Investigational Site 62053
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Cordoba, Espanha, 14011
- Teva Investigational Site 31259
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Granada, Espanha, 18013
- Teva Investigational Site 31256
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Madrid, Espanha, 28009
- Teva Investigational Site 31255
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Madrid, Espanha, 28046
- Teva Investigational Site 31257
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Sevilla, Espanha, 41015
- Teva Investigational Site 31258
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Valencia, Espanha, 46026
- Teva Investigational Site 31254
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Teva Investigational Site 14137
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Teva Investigational Site 14224
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Teva Investigational Site 14227
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Teva Investigational Site 14295
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Teva Investigational Site 14293
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Teva Investigational Site 14127
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Teva Investigational Site 14125
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Teva Investigational Site 14136
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
- Teva Investigational Site 14291
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Teva Investigational Site 14130
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
- Teva Investigational Site 14290
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Teva Investigational Site 14226
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Teva Investigational Site 14134
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New Jersey
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Gibbsboro, New Jersey, Estados Unidos, 08026
- Teva Investigational Site 14122
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Teva Investigational Site 14297
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Teva Investigational Site 14225
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Teva Investigational Site 14123
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Teva Investigational Site 14348
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Teva Investigational Site 14299
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Teva Investigational Site 14129
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Teva Investigational Site 14228
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Teva Investigational Site 14223
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Teva Investigational Site 14135
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Kazan, Federação Russa, 420021
- Teva Investigational Site 50477
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Khabarovsk, Federação Russa, 680013
- Teva Investigational Site 50475
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Moscow, Federação Russa, 117513
- Teva Investigational Site 50473
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Moscow, Federação Russa, 129110
- Teva Investigational Site 50470
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Nizhniy Novgorod, Federação Russa, 603950
- Teva Investigational Site 50485
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Novosibirsk, Federação Russa, 630091
- Teva Investigational Site 50468
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Smolensk, Federação Russa, 214018
- Teva Investigational Site 50469
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Stavropol, Federação Russa, 999999
- Teva Investigational Site 50478
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Tyumen, Federação Russa, 625023
- Teva Investigational Site 50474
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Teva Investigational Site 80144
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Safed, Israel, 13100
- Teva Investigational Site 80145
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Tel-Aviv, Israel, 6423906
- Teva Investigational Site 80146
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Zerifin, Israel, 70300
- Teva Investigational Site 80147
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Firenze, Itália, 50139
- Teva Investigational Site 30217
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Milan, Itália, 20133
- Teva Investigational Site 30214
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Napoli, Itália, 80138 -
- Teva Investigational Site 30213
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Pisa, Itália, 56018
- Teva Investigational Site 30216
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Roma, Itália, 00168
- Teva Investigational Site 30215
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Roma, Itália, 00185
- Teva Investigational Site 30212
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Gdansk, Polônia, 80-211
- Teva Investigational Site 53434
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Gdansk, Polônia, 80-389
- Teva Investigational Site 53428
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Krakow, Polônia, 30-539
- Teva Investigational Site 53427
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Lublin, Polônia, 20-828
- Teva Investigational Site 53431
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Poznan, Polônia, 60-693
- Teva Investigational Site 53432
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Strzelin, Polônia, 57100
- Teva Investigational Site 53433
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Wiazowna, Polônia, 05-462
- Teva Investigational Site 53430
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Teva Investigational Site 34246
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Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- Teva Investigational Site 34245
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Teva Investigational Site 34243
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Teva Investigational Site 34244
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Dnipropetrovsk, Ucrânia, 49027
- Teva Investigational Site 58313
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Kharkiv, Ucrânia, 61068
- Teva Investigational Site 58312
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Kyiv, Ucrânia, 04209
- Teva Investigational Site 58309
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Odesa, Ucrânia, 65012
- Teva Investigational Site 58311
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Vinnytsya, Ucrânia, 21037
- Teva Investigational Site 58310
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem de 6 a 18 anos de idade (inclusive) na linha de base.
- O participante pesa pelo menos 26 libras (12 kg) na linha de base.
- O participante teve sintomas de PC desde a infância (≤2 anos)
- O coreiforme é o distúrbio do movimento prevalente conforme avaliado pela EAB na triagem.
- O participante tem um diagnóstico de DCP
- O participante é capaz de engolir a medicação do estudo inteira.
- As mulheres pós-menarca ou ≥12 anos de idade cujos parceiros são potencialmente férteis (ou seja, sem vasectomia) devem usar métodos de controle de natalidade altamente eficazes durante o estudo
- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações
Critério de exclusão:
- O participante tem um distúrbio de movimento predominante além da discinesia.
- Os sintomas motores predominantes do participante são distônicos.
- Os sintomas motores predominantes do participante são espásticos.
- O participante tem distúrbio do movimento coreiforme que não foi consistente ao longo da vida do participante.
- O participante tem depressão clinicamente significativa na triagem ou no início do estudo.
- Nota: Os participantes que recebem terapia antidepressiva podem ser inscritos se estiverem em uma dose estável por pelo menos 6 semanas antes da triagem.
- O participante tem um histórico de intenção suicida ou comportamentos relacionados dentro de 2 anos da triagem:
- Intenção prévia de agir sobre a ideação suicida com um plano específico, independentemente do nível de ambivalência, no momento do pensamento suicida
- Atos ou comportamentos preparatórios suicidas anteriores
- O participante tem um histórico de uma tentativa anterior de suicídio real, interrompida ou abortada.
- O participante tem um parente de primeiro grau que cometeu suicídio.
- O participante recebeu tratamento com células-tronco, estimulação cerebral profunda, estimulação transmagnética ou estimulação transcraniana por corrente contínua para tratamento de movimentos anormais ou PC dentro de 6 meses da visita de triagem, ou o participante não está em uma condição clínica estável.
- O participante passou por um procedimento cirúrgico recente ou está previsto para passar por um procedimento cirúrgico durante o estudo que, na opinião do investigador, torna o participante inadequado para o estudo.
- O participante tem uma deficiência mental grave ou uma doença médica instável ou grave (por exemplo, epilepsia) na triagem ou no início do estudo que, na opinião do investigador, poderia prejudicar ou comprometer a capacidade do participante de participar deste estudo.
- O participante tem alergia conhecida a qualquer um dos componentes do IMP.
- A participante está grávida ou amamentando.
- O participante tem histórico ou reconhece abuso de álcool ou substâncias nos 12 meses anteriores à triagem
- Participantes com histórico de torsade de pointes, síndrome do QT longo congênito, bradiarritmias, outras arritmias cardíacas ou insuficiência cardíaca descompensada.
- Critérios adicionais se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente
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Dosagem variando de 6 mg a 48 mg.
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Experimental: TEV-50717
administrado na forma de comprimidos orais em uma dose inicial de 6 mg uma vez ao dia
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Dosagem variando de 6 mg a 48 mg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na Escala de Avaliação de Transtornos de Movimento na Infância (MD-CRS) Parte II Pontuação Total (Gravidade do Transtorno de Movimento, Leitura Central) na Semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O MD-CRS parte II avalia a gravidade do distúrbio do movimento em uma escala de 0 a 4 em 7 regiões do corpo, todas áreas nas quais a discinesia pode ser observada.
Todos os itens foram pontuados pelo avaliador na clínica e lidos centralmente com base na gravação de vídeo.
Ao avaliar o distúrbio do movimento de uma parte do corpo, 0 refere-se à ausência de distúrbio do movimento e 4 refere-se a uma situação em que o distúrbio do movimento está presente durante todas as tarefas para a região examinada e/ou envolve 3 ou mais das outras regiões, tornando conclusão impossível.
As 7 regiões do corpo são (i) olhos e região periorbital, (ii) face, (iii) língua e região perioral, (iv) pescoço, (v) tronco, (vi) membro superior e (vii) membro inferior.
A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (ausência de distúrbio de movimento) a 28 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado), com pontuações mais altas indicando mais distúrbio de movimento.
A média dos mínimos quadrados (LS) e o erro padrão (SE) foram calculados usando um modelo misto de medidas repetidas (MMRM).
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Linha de base, semana 15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte I (avaliação geral, leitura centralizada) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O MD-CRS parte I avalia o impacto da discinesia na paralisia cerebral (DCP) nas atividades do participante e fornece uma avaliação geral do distúrbio do movimento da função motora (7 itens), função oral/verbal (3 itens), auto -cuidado (3 itens) e atenção/vigilância (2 itens) numa escala de 0 (presente) a 4 (ausente).
Todos os itens foram pontuados pelo avaliador na clínica e lidos centralmente com base na gravação de vídeo.
A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (distúrbio acentuado/prolongado) a 60 (ausente de transtorno), sendo que pontuações mais altas indicam menor transtorno.
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Linha de base, semana 15
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Pontuação da escala de impressão global de melhoria do cuidador (CaGI-I) (global, classificação do cuidador) na semana 15
Prazo: Semana 15
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O CaGI-I é um questionário de item único para avaliar a impressão do cuidador de melhora nos sintomas de discinesia após o início da terapia.
A escala é um resultado relatado pelo cuidador que visa avaliar todos os aspectos da saúde dos participantes e determinar se houve uma melhora geral ou não nos sintomas de discinesia.
O cuidador selecionou a 1 resposta entre as opções de resposta que deram a descrição mais precisa da mudança nos sintomas de discinesia do participante que ele cuidava desde o início do estudo: 1=melhorou muito (desde o início do tratamento); 2=melhorou muito; 3=melhorou minimamente; 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem essencialmente inalterados); 5=minimamente pior; 6=muito pior; 7=muito pior (desde o início do tratamento).
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Semana 15
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Pontuação da Escala de Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) (Global, Classificação Médica) na Semana 15
Prazo: Semana 15
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CGI-I é um resultado relatado pelo médico que utiliza uma escala Likert de 7 pontos que permite ao médico comparar a condição do participante na consulta com a condição inicial da seguinte forma: 1=melhorou muito desde o início do tratamento (quase tudo melhor; bom nível de funcionamento; sintomas mínimos; representa uma mudança muito substancial); 2=melhorou muito (notavelmente melhor com redução significativa dos sintomas; aumento no nível de funcionamento, mas alguns sintomas permanecem); 3=melhorou minimamente (ligeiramente melhor com pouca ou nenhuma redução clinicamente significativa dos sintomas; representa muito pouca mudança no estado clínico básico, nível de cuidado ou capacidade funcional); 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem inalterados); 5=minimamente pior (ligeiramente pior, mas pode não ser clinicamente significativo); 6=muito pior (aumento clinicamente significativo dos sintomas e diminuição do funcionamento); 7=muito pior desde o início do tratamento (grave exacerbação dos sintomas e perda de funcionalidade).
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Semana 15
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Alteração da linha de base na escala unificada de classificação da doença de Huntington - pontuação total da coreia máxima (UHDRS-TMC) (leitura central) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O UHDRS-TMC faz parte da avaliação da Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) e avalia a gravidade da coreia nas 7 partes do corpo: face, boca, tronco e as 4 extremidades (parte superior direita e esquerda). extremidades, extremidades inferiores direita e esquerda).
Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
A avaliação central foi feita para todos os participantes, com base nos vídeos coletados para a avaliação central do MD-CRS.
A pontuação do TMC foi obtida pela soma de cada uma das pontuações separadas e variou de 0 (ausente) a 28 (marcada/prolongada), sendo que pontuações mais altas indicam piores sintomas.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na escala unificada de classificação da doença de Huntington - pontuação de distonia máxima total (UHDRS-TMD) (leitura central) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O UHDRS-TMD faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da distonia nas 5 partes do corpo: tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda).
Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
A avaliação central foi feita para todos os participantes, com base nos vídeos coletados para a avaliação central do MD-CRS.
O escore de DTM foi obtido pela soma de cada um dos escores separados e variou de 0 (ausente) a 20 (marcado/prolongado), sendo que escores mais altos indicam piores sintomas.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte I (avaliação geral, classificação médica) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O MD-CRS parte I avalia o impacto do DCP nas atividades do participante e fornece uma avaliação geral do distúrbio de movimento da função motora (7 itens), função oral/verbal (3 itens), autocuidado (3 itens) e atenção/estado de alerta (2 itens) numa escala de 0 (presente) a 4 (ausente).
Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação.
A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado) a 60 (ausente de distúrbio de movimento), com pontuações mais altas indicando menor distúrbio de movimento.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação total do MD-CRS Parte II (avaliação geral, classificação médica) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O MD-CRS parte II avalia a gravidade do distúrbio do movimento em uma escala de 0 a 4 em 7 regiões do corpo, todas áreas nas quais a discinesia pode ser observada em participantes com PC.
Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação.
Ao avaliar o distúrbio do movimento da parte do corpo, 0 refere-se à ausência de distúrbio do movimento e 4 refere-se a uma situação em que o distúrbio do movimento está presente durante todas as tarefas para a região examinada e/ou envolve 3 ou mais das outras regiões, tornando a conclusão impossível.
As 7 regiões do corpo são (i) olhos e região periorbital, (ii) face, (iii) língua e região perioral, (iv) pescoço, (v) tronco, (vi) membro superior e (vii) membro inferior.
A pontuação total foi obtida pela soma das pontuações dos itens individuais e varia de 0 (ausência de distúrbio de movimento) a 28 (distúrbio de movimento acentuado/prolongado), com pontuações mais altas indicando mais distúrbio de movimento.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação do índice global MD-CRS (calculada a partir das pontuações totais das partes I e II do MD-CRS, avaliado pelo médico) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O Índice Global MD-CRS é uma medida global do MD-CRS que consolida as informações das partes I e II utilizando o método das médias ponderadas dos 2 índices normalizados obtidos de cada parte.
A pontuação padronizada/normalizada para cada item do MD-CRS partes I e II com valor X é calculada através da fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, onde Xmax é o valor máximo da pontuação e Xmin é o valor máximo da pontuação. valor mínimo para a pontuação, ou 4 e 0 respectivamente.
O índice normalizado para a escala, MD-CRS partes I ou II, Índice I ou II, é calculado como o valor médio de Xst.
O Índice Global MD-CRS é a média ponderada dos índices normalizados para as partes I e II do MD-CRS de leitura centralizada usando a fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, onde n1 e n2 são os números de itens nas partes I e II do MD-CRS, respectivamente.
A pontuação mínima é 0 (melhor) e a pontuação máxima é 1 (pior).
A pontuação mais alta indica distúrbio de movimento mais grave.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação do índice global MD-CRS (calculada a partir das pontuações totais das partes I e II do MD-CRS, leitura centralizada) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O Índice Global MD-CRS é uma medida global do MD-CRS que consolida as informações das partes I e II utilizando o método das médias ponderadas dos 2 índices normalizados obtidos de cada parte.
A pontuação padronizada/normalizada para cada item do MD-CRS partes I e II com valor X é calculada através da fórmula: Xst = X - Xmin dividido por Xmax - Xmin, onde Xmax é o valor máximo da pontuação e Xmin é o valor máximo da pontuação. valor mínimo para a pontuação, ou 4 e 0 respectivamente.
O índice normalizado para a escala, MD-CRS partes I ou II, Índice I ou II, é calculado como o valor médio de Xst.
O Índice Global MD-CRS é a média ponderada dos índices normalizados para as partes I e II do MD-CRS de leitura centralizada usando a fórmula: Índice global = n1 * índice 1 + n2 * índice 2 dividido por n1 + n2, onde n1 e n2 são os números de itens nas partes I e II do MD-CRS, respectivamente.
A pontuação mínima é 0 (melhor) e a pontuação máxima é 1 (pior).
A pontuação mais alta indica distúrbio de movimento mais grave.
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Linha de base, semana 15
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Mudança da linha de base na pontuação UHDRS-TMS (avaliação médica) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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A UHDRS compreende uma ampla avaliação das características associadas à doença de Huntington (DH).
É uma ferramenta de pesquisa que foi desenvolvida para fornecer uma avaliação uniforme das características clínicas e da evolução da DH.
A avaliação do Escore Motor Total da UHDRS (UHDRS-TMS) é composta por 15 itens e avalia movimentos oculares, fala, movimentos alternados das mãos, distonia, coreia e marcha.
O UHDRS-TMS foi calculado como a soma das 31 avaliações motoras; cada um deles variou entre 0 (ausente) e 4 (pior).
Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação.
A pontuação TMS é uma soma de pontuações individuais que variam de 0 (função motora normal) a 124 (função motora gravemente prejudicada), com pontuações mais baixas indicando melhor função motora.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação UHDRS-TMC (avaliação médica) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O UHDRS-TMC faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da coreia nas 7 partes do corpo: face, boca, tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda).
Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação.
A pontuação do TMC foi obtida pela soma de cada uma das pontuações separadas e variou de 0 (ausente) a 28 (marcada/prolongada), sendo que pontuações mais altas indicam piores sintomas.
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Linha de base, semana 15
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Mudança da linha de base na pontuação UHDRS-TMD (avaliação médica) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O UHDRS-TMD faz parte da avaliação UHDRS-TMS e avalia a gravidade da distonia nas 5 partes do corpo: tronco e as 4 extremidades (extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda).
Cada parte foi avaliada de 0 (ausente) a 4 (prolongada).
Todos os itens foram pontuados pelo médico do centro de investigação.
O escore de DTM foi obtido pela soma de cada um dos escores separados e variou de 0 (ausente) a 20 (marcado/prolongado), sendo que escores mais altos indicam piores sintomas.
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Linha de base, semana 15
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Mudança da linha de base na pontuação do Inventário de Incapacidade de Avaliação Pediátrica-Teste Adaptado por Computador (PEDI-CAT) (Atividades da Vida Diária [ADL], Cuidador Concluído, Versão com Conteúdo Balanceado) na Semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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As medidas do PEDI-CAT funcionam em 4 domínios: (1) Atividades Diárias; (2) Mobilidade; (3) Social/Cognitivo e (4) Responsabilidade.
A versão balanceada de conteúdo apresenta um equilíbrio de itens de cada uma das áreas de conteúdo do domínio Atividades Diárias (Vestir-se, Manter-se Limpo, Tarefas Domésticas e Alimentação e Hora das Refeições).
Um total de aproximadamente 30 itens foram aplicados.
O software PEDI-CAT utiliza modelos estatísticos da Teoria de Resposta ao Item para estimar as habilidades de uma criança a partir de um número mínimo de itens mais relevantes ou de um determinado número de itens dentro de cada domínio.
O programa CAT exibe então os resultados: pontuações padrão normativas, pontuações escalonadas e SE.
A pontuação em escala é relatada neste endpoint.
As pontuações escalonadas baseiam-se numa estimativa da colocação de uma criança individual ao longo da escala hierárquica dentro de cada domínio.
As pontuações da escala PEDI-CAT estão atualmente em uma métrica de escala de 20 (menor melhoria) a 80 (maior melhoria).
Pontuações mais altas indicam maior melhora nas habilidades funcionais.
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Linha de base, semana 15
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Mudança da linha de base no Módulo CP do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Pontuação Total (Qualidade de Vida [QV], Participante/Cuidador) na Semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O módulo PedsQL 3.0 CP de 35 itens engloba 7 escalas: Atividades Diárias (9 itens); Atividades Escolares (4 itens); Movimento e Equilíbrio (5 itens); Dor e Mágoa (4 itens); Fadiga (4 itens); Atividades Alimentares (5 itens); e Fala e Comunicação (4 itens).
Para crianças de 6 e 7 anos e de 8 a 12 anos, são preenchidos um auto-relato da criança e um relatório por procuração dos pais.
Para crianças de 13 a 18 anos, não é necessário relatório de procuração dos pais.
Uma escala de resposta de 5 pontos é utilizada no autorrelato da criança e no relatório proxy dos pais: 0=nunca é um problema; 1=quase nunca é problema; 2=às vezes um problema; 3=frequentemente um problema; 4=quase sempre um problema.
Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), para que pontuações mais altas indiquem melhor qualidade de vida (menos problemas).
A pontuação total foi calculada como a soma de 35 itens dividida pelo número de itens respondidos.
A mudança nas pontuações iniciais pode variar de -100 a 100.
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Linha de base, semana 15
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Pontuação da escala de impressão global de melhoria do paciente (PGI-I) (global, participante/cuidador) na semana 15
Prazo: Semana 15
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O PGI-I é um questionário de item único para avaliar a impressão do participante de melhora nos sintomas de discinesia após o início da terapia.
A escala é um resultado relatado pelos participantes que visa avaliar todos os aspectos da saúde dos participantes e determinar se houve uma melhora geral ou não nos sintomas de discinesia.
O participante selecionou a 1 resposta das opções de resposta visual (“emojis”) que descrevia mais precisamente seu estado de saúde e estado geral: 1=melhorou muito (desde o início do tratamento); 2=melhorou um pouco; 3=sem alteração; 4=um pouco pior; 5=muito pior (desde o início do tratamento).
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Semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação da escala de impressão clínica global de gravidade (CGI-S) (global, avaliada pelo médico) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O CGI-S usa uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a gravidade da discinesia da seguinte forma (com pontos de ancoragem para escolher o nível de gravidade mais apropriado causado pela DCP): 1=normal (nada doente, sintomas do distúrbio não presentes nos últimos 7 dias). ); 2=limítrofe (patologia sutil ou suspeita); 3=leve (sintomas claramente estabelecidos com sofrimento ou dificuldade mínima, se houver, na função social e/ou ocupacional); 4 = moderado (sintomas evidentes causando prejuízo ou sofrimento funcional perceptível, mas modesto; o nível dos sintomas pode justificar medicação); 5=marcado (sintomas intrusivos que prejudicam claramente a função social/ocupacional ou causam níveis intrusivos de sofrimento); 6=grave (os sintomas perturbadores, o comportamento e a função são frequentemente influenciados pelos sintomas, podendo necessitar de assistência de terceiros); 7=extremo (os sintomas interferem drasticamente em muitas funções da vida; pode ser hospitalizado).
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Linha de base, semana 15
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Número de participantes com resposta CaGI-I
Prazo: Semana 15
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A resposta CaGI-I foi definida como participantes que foram descritos pelo cuidador como “Muito Melhorado” ou “Muito Melhorado” na pontuação CaGI-I.
O CaGI-I é um questionário de item único para avaliar a impressão do cuidador de melhora nos sintomas de discinesia após o início da terapia.
A escala é um resultado relatado pelo cuidador que visa avaliar todos os aspectos da saúde dos participantes e determinar se houve uma melhora geral ou não nos sintomas de discinesia.
O cuidador selecionou a 1 resposta entre as opções de resposta que deram a descrição mais precisa da mudança nos sintomas de discinesia do participante que ele cuidava desde o início do estudo: 1=melhorou muito (desde o início do tratamento); 2=melhorou muito; 3=melhorou minimamente; 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem essencialmente inalterados); 5=minimamente pior; 6=muito pior; 7=muito pior (desde o início do tratamento).
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Semana 15
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Número de participantes com resposta CGI-I
Prazo: Semana 15
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A resposta do CGI-I foi definida como participantes que foram descritos como “Muito Melhorados” ou “Muito Melhorados” na pontuação do CGI-I.
CGI-I é um resultado relatado pelo médico que utiliza uma escala Likert de 7 pontos que permite ao médico comparar a condição do participante na consulta com a condição inicial da seguinte forma: 1=melhorou muito desde o início do tratamento (quase tudo melhor; bom nível de funcionamento; sintomas mínimos); 2=melhorou muito (notavelmente melhor com redução significativa dos sintomas; aumento no nível de funcionamento, mas alguns sintomas permanecem); 3=melhorou minimamente (ligeiramente melhor com pouca ou nenhuma redução clinicamente significativa dos sintomas); 4=nenhuma alteração em relação ao valor basal (os sintomas permanecem inalterados); 5=minimamente pior (ligeiramente pior, mas pode não ser clinicamente significativo); 6=muito pior (aumento clinicamente significativo dos sintomas e diminuição do funcionamento); 7=muito pior desde o início do tratamento (grave exacerbação dos sintomas e perda de funcionalidade).
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Semana 15
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Número de participantes com resposta CGI-S
Prazo: Semana 15
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A resposta do CGI-S foi definida como participantes que tiveram uma redução ≥1 ponto na pontuação do CGI-S.
O CGI-S usa uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a gravidade da discinesia da seguinte forma (com pontos de ancoragem para escolher o nível de gravidade mais apropriado causado pela DCP): 1=normal (nada doente, sintomas do distúrbio não presentes nos últimos 7 dias). ); 2=limítrofe (patologia sutil ou suspeita); 3=leve (sintomas claramente estabelecidos com sofrimento ou dificuldade mínima, se houver, na função social e/ou ocupacional); 4 = moderado (sintomas evidentes causando prejuízo ou sofrimento funcional perceptível, mas modesto; o nível dos sintomas pode justificar medicação); 5=marcado (sintomas intrusivos que prejudicam claramente a função social/ocupacional ou causam níveis intrusivos de sofrimento); 6=grave (os sintomas perturbadores, o comportamento e a função são frequentemente influenciados pelos sintomas, podendo necessitar de assistência de terceiros); 7=extremo (os sintomas interferem drasticamente em muitas funções da vida; pode ser hospitalizado).
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Semana 15
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Número de participantes com resposta IGP-I
Prazo: Semana 15
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A resposta do PGI-I foi definida como participantes que foram descritos como “Muito Melhorados” ou “Um pouco Melhorados” na pontuação do PGI-I.
O PGI-I é um questionário de item único para avaliar a impressão do participante de melhora nos sintomas de discinesia após o início da terapia.
A escala é um resultado relatado pelos participantes que visa avaliar todos os aspectos da saúde dos participantes e determinar se houve uma melhora geral ou não nos sintomas de discinesia.
O participante selecionou a 1 resposta das opções de resposta visual (“emojis”) que descrevia mais precisamente seu estado de saúde e estado geral: 1=melhorou muito (desde o início do tratamento); 2=melhorou um pouco; 3=sem alteração; 4=um pouco pior; 5=muito pior (desde o início do tratamento).
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Semana 15
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 17
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica indesejável que se desenvolve ou piora em gravidade durante a condução de um estudo clínico e não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento em estudo.
Os EAGs incluíram morte, um evento adverso com risco de vida, hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, uma anomalia congênita ou defeito de nascença, ou um evento médico importante que colocou em risco o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição.
Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo Eventos Adversos Relatados'.
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Linha de base até a semana 17
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Número de participantes com mudança da linha de base para a semana 15 nos resultados do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até a semana 15
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O número de participantes com uma diferença (mudança) em relação à linha de base em qualquer um dos seguintes parâmetros de ECG é relatado por grupo: frequência cardíaca, intervalo PR, intervalo QRS, intervalo RR, intervalo QT e intervalo QT corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) .
Mudanças representadas como valor da linha de base - semana 15 (último valor pós-linha de base observado).
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Linha de base até a semana 15
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Mudança da linha de base na pontuação total de competência da lista de verificação de comportamento infantil (CBCL) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O CBCL avalia o estado comportamental e emocional de crianças de 6 a 18 anos conforme relato do cuidador.
O CBCL completo possui duas partes, uma Escala de Competências (Partes I a VII) e uma Escala de Síndromes (itens comportamentais).
A Escala de Competências (Partes I a VII) avalia diversas atividades (por exemplo, esportes, hobbies, jogos, organizações, clubes, equipes, grupos, empregos e tarefas), relacionamentos interpessoais e desempenho acadêmico.
As listas de verificação com 120 questões consistem em uma série de afirmações sobre o comportamento da criança e respostas que são registradas em uma escala: 0 = Não é verdade; 1 = Um pouco ou Às vezes Verdadeiro; 2 = Muito Verdadeiro ou Frequentemente Verdadeiro.
A pontuação total da competência do CBCL variou de 0 (nenhum problema) a 240 (menor problema), foi calculada pela soma da pontuação individual de cada domínio.
Pontuações mais altas indicam maiores problemas no comportamento infantil.
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Linha de base, semana 15
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Mudança da linha de base na pontuação total da síndrome da lista de verificação de comportamento infantil (CBCL) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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O CBCL avalia o estado comportamental e emocional de crianças de 6 a 18 anos conforme relato do cuidador.
O CBCL completo possui duas partes, uma Escala de Competências (Partes I a VII) e uma Escala de Síndromes (itens comportamentais).
A Escala de Síndrome compreende 113 questões relacionadas a comportamentos problemáticos.
Para cada item, as respostas são registradas em uma escala: 0 = Não é verdade; 1 = Um pouco ou Às vezes Verdadeiro; 2 = Muito Verdadeiro ou Frequentemente Verdadeiro.
Os comportamentos problemáticos são pontuados nas seguintes 8 síndromes de base empírica: ansioso/deprimido, retraído/deprimido, queixas somáticas, problemas sociais, problemas de pensamento, problemas de atenção, comportamento de quebra de regras e comportamento agressivo.
A pontuação total da síndrome CBCL variou de 0 (nenhum problema) a 226 (menor problema), foi calculada pela soma da pontuação individual de cada domínio.
Pontuações mais altas indicam maiores problemas no comportamento infantil.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação total da subescala I da escala de avaliação de sintomas extrapiramidais (ESRS) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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A subescala ESRS I é um questionário subjetivo de 7 itens para avaliar parkinsonismo, acatisia, distonia e discinesia.
A ESRS I é pontuada em uma escala de 4 pontos (0=ausente, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave) para cada item.
A avaliação leva em consideração o relato verbal do participante sobre 1) a frequência e duração do sintoma durante o dia, 2) o número de dias em que o sintoma esteve presente durante a última semana e 3) a avaliação subjetiva da intensidade do sintoma. o sintoma pelo participante.
A pontuação total foi a soma dos 7 itens que varia de 0 (ausente) a 28 (grave).
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do distúrbio.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação total da subescala II da escala de avaliação de sintomas extrapiramidais (ESRS) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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A subescala II da ESRS é um questionário de 17 itens para avaliar parkinsonismo e acatisia.
A ESRS II consiste nas seguintes partes: tremor (0 [nenhum]-48 [grave]), marcha e postura (0 [nenhum]-6 [grave]), estabilidade postural (0 [nenhum]-6 [grave]) , rigidez (0 [nenhum]-24 [grave]), movimentos automáticos expressivos (0 [nenhum]-6 [grave]), bradicinesia (0 [nenhum]-6 [grave]) e acatisia (0 [nenhum]- 6 [grave]).
A pontuação total foi a soma dos 17 itens que varia de 0 (ausente) a 102 (grave).
Pontuações mais altas indicam maior gravidade do distúrbio.
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Linha de base, semana 15
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Alteração da linha de base na pontuação total da escala de sonolência de Epworth (ESS) na semana 15
Prazo: Linha de base, semana 15
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A ESS é um questionário autoaplicável composto por 8 questões que fornecem uma medida do nível geral de sonolência diurna de um participante.
A NAS é composta por 8 itens.
Foi pedido aos respondentes que avaliassem as suas probabilidades de adormecer enquanto estavam envolvidos em 8 atividades diferentes, numa escala de 4 pontos: 0 = nunca adormeceria; 1=pequena chance de adormecer; 2=moderada chance de adormecer; 3=alta chance de adormecer.
A pontuação total foi calculada como a soma das pontuações de 8 itens que variam de 0 (nunca) a 24 (alta chance de adormecer).
Pontuações mais altas indicam grandes chances de adormecer.
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Linha de base, semana 15
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Número de participantes com resultados da escala de classificação de gravidade de suicídio de Columbia (C-SSRS) (ideação suicida e comportamento suicida) na semana 15
Prazo: Semana 15
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Os participantes foram colocados em categorias de ideação suicida e comportamento suicida com base em suas respostas a várias perguntas.
Para ideação suicida foram utilizadas as categorias: Nenhuma; Desejo estar morto; Pensamentos suicidas ativos inespecíficos; Quaisquer métodos (não planejados) sem intenção de agir; Alguma intenção de agir, sem plano específico; e Plano e intenção específicos.
Para o comportamento suicida foram utilizadas as seguintes categorias: Nenhum; Atos ou comportamentos preparatórios; Tentativa abortada; Tentativa interrompida; Tentativa real; e suicídio.
O número de participantes com ideação suicida e/ou comportamento suicida na semana 15 é relatado.
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Semana 15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Real)
5 de julho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
21 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
23 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TV50717-CNS-30080
- 2018-003742-17 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o protocolo do estudo e o plano de análise estatística.
As solicitações serão analisadas quanto ao mérito científico, status de aprovação do produto e conflitos de interesse.
Os dados do paciente serão desidentificados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo e para proteger informações comercialmente confidenciais.
Envie um e-mail para USMedInfo@tevapharm.com para fazer sua solicitação.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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