原発性高シュウ酸尿症1型および原発性高シュウ酸尿症2型の小児および成人におけるDCR-PHXCを評価する研究 (PHYOX2)
2024年5月17日 更新者：Novo Nordisk A/S
原発性高シュウ酸尿症患者における注射用（皮下使用）DCR-PHXC溶液の有効性、安全性、忍容性を評価する第2相プラセボ対照二重盲検多施設試験
この研究の目的は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) および原発性高シュウ酸尿症 2 型 (PH2) の小児および成人における DCR-PHXC の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Clinical Trial Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Clinical Trial Site
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Birmingham、イギリス
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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London、イギリス、WCIN 3JH
- Clinical Trial Site
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Jerusalem、イスラエル、9103102
- Clinical Trial Site
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Roma、イタリア、00165
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Clinical Trial Site
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Herston、オーストラリア、4029
- Clinical Trial Site
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Parkville、オーストラリア、3052
- Clinical Trial Site
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Hamilton、カナダ
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Clinical Trial Site
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Santa Cruz、スペイン、38320
- Clinical Trial Site
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Bonn、ドイツ、53127
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Clinical Trial Site
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Auckland、ニュージーランド
- Clinical Trial Site
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Bron、フランス
- Clinical Trial Site
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Paris、フランス、75019
- Clinical Trial Site
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Białystok、ポーランド
- Clinical Trial Site
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Bucharest、ルーマニア
- Clinical Trial Site
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Beirut、レバノン、2807
- Clinical Trial Site
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Beirut、レバノン
- Clinical Trial Site
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Nagoya、日本、467-8601
- Clinical Trial Site
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Tochigi、日本、329-0431
- Clinical Trial Site
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Tokyo、日本、183-8561
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -書面によるインフォームドコンセントまたは同意を提供する能力があり、喜んで提供する
- -ジェノタイピングによって確認された、PH1またはPH2の文書化された診断
- 24時間の尿シュウ酸排泄要件を満たす必要があります
- -スクリーニング期間中の2回の24時間尿収集から得られた2つの24時間尿中クレアチニン排泄値の間の20％未満の変動
- スクリーニング時の推定 GFR ≥ 30 mL/min、1.73 m2 BSA に正規化
主な除外基準:
- -腎または肝移植（以前または研究期間内に計画された）
- -現在透析中、または研究期間中に透析の必要性が予想される
- 血漿シュウ酸 >30 µmol/L
- -全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨の痛み、病的骨折、または骨の変形の病歴を含む）
- -過去6か月以内のRNA干渉（RNAi）薬の使用
- -スクリーニング前の4か月以内に治験薬（IMP）を受け取った臨床研究への参加
- 肝機能検査 (LFT) の異常: アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 年齢および性別の正常上限 (ULN) の 1.5 倍
- -研究手順を遵守できない、または遵守したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DCR-PHXC
介入、薬物、DCR-PHXC
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皮下 (SC) 注射による DCR-PHXC の複数の固定用量
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ - 滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
プラセボ、皮下 (SC) 注射用滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
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皮下 (SC) 注射用の無菌生理食塩水 (0.9% NaCl)、プラセボとして DCR-PHXC と同じ注射量で投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24 時間 Uox のベースラインからの変化率に基づく、90 日目から 180 日目までの AUC
時間枠：90日目から180日目まで
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ベースラインからの変化率に基づく、90日目から180日目までの24時間尿中シュウ酸塩（Uox）のAUCを、実薬治療群とプラセボ群の間で比較しました。
複数代入アプローチを使用して、欠落している Uox データを処理し、AUC を計算しました。
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90日目から180日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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少なくとも2回の連続訪問で24時間のUox値が正規化またはほぼ正規化された参加者の割合
時間枠：90日目から180日目まで
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少なくとも 2 回の連続訪問で 24 時間の Uox 値が正規化またはほぼ正規化された参加者の割合が表示されます。
Uox の正規化は 24 時間あたり 0.46 ミリモル未満 (<) (mmol/24 時間) と定義され、ほぼ正規化は 0.46 ～ < 0.60 mmol/24 時間以上 (>=) と定義されました (1.73 ごとに調整された値) 18 歳未満の参加者の体表面積 [BSA] 平方メートル [1.73 m^2])。
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90日目から180日目まで
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腎臓結石の合計表面積のベースラインから 180 日目までの変化率
時間枠：ベースライン、180日目
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腎臓結石の平方ミリメートル (mm^2) で測定された合計表面積のベースラインから 180 日目までの変化率が表示されます。
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ベースライン、180日目
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腎臓結石数のベースラインから 180 日目までの変化率
時間枠：ベースライン、180日目
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腎臓結石数のベースラインから 180 日目までの変化率が表示されます。
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ベースライン、180日目
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血漿シュウ酸塩のベースラインから 180 日目までの変化率 (成人のみ)
時間枠：ベースライン、180日目
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血漿シュウ酸塩のベースラインから 180 日目までの変化率 (成人のみ) が表示されます。
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ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの推定糸球体濾過率 (eGFR) の変化率
時間枠：ベースライン、180日目
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EGFRの月次変化率が表示されます。
eGFR は、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) とクレアチニンに基づく式を使用して計算されました。
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ベースライン、180日目
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治療による緊急有害事象 (TEAE) および重篤な治療による緊急有害事象 (TEAE) の数
時間枠：ベースラインから 180 日目まで
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TEAE と TESAE の数が表示されます。
有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、患者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事のことです。
SAE は、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的な障害/無能力をもたらす、または先天異常/先天性欠損を引き起こす、あらゆる望ましくない医学的出来事として定義されています。
TEAEは、研究介入の最初の用量の投与（部分投与を含む）以降、および研究症例報告書（CRF）の終了から研究完了日までの発症日時を有するAEと定義された。
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ベースラインから 180 日目まで
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心電図 (ECG) のベースラインからの変化: 心拍数
時間枠：ベースライン、180日目
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心拍数のベースラインからの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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ECG のベースラインからの変化: PR 間隔、QRS 期間、QT 間隔、QTcB 間隔、QTcF 間隔、および RR 間隔
時間枠：ベースライン、180日目
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PR間隔、QRS期間、QT間隔、QTcB間隔、QTcF間隔、RR間隔のベースラインからの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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身体検査でベースライン後の異常な変化が最も多かった参加者の数
時間枠：180日目までのベースライン
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身体検査でベースライン後の異常な変化が最も多かった参加者の数が表示されます。
身体検査のシフトは次の 4 つのカテゴリーに分類されました。1) 欠落。 2）正常。 3) 異常 - 臨床的に有意ではない (NCS) および 4) 異常 - 臨床的に有意 (CS)。
各カテゴリーは、以下を含む身体システムに従って提示されました。1) 目、耳、鼻、喉。 2) 胸部/呼吸器; 3）心臓/心血管。 4) 胃腸/肝臓。 5) 筋骨格/四肢。 6) 皮膚科/皮膚; 7) 甲状腺/首。 8) リンパ節。 9) 神経系。
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180日目までのベースライン
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バイタルサインのベースラインからの変化: 身長
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの身長の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: 体重
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの体重の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: BMI (Body Mass Index)
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの BMI の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: 口腔体温
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの口腔体温の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: 心拍数
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの心拍数の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: 呼吸数
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの呼吸数の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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バイタルサインのベースラインからの変化: 収縮期血圧と拡張期血圧
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの収縮期血圧と拡張期血圧の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床化学検査におけるベースラインからの変化: アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、グルタミン酸デヒドロゲナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、乳酸デヒドロゲナーゼおよびクレアチンキナーゼ
時間枠：ベースライン、180日目
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アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、グルタミン酸デヒドロゲナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、乳酸デヒドロゲナーゼおよびクレアチンキナーゼのベースラインから180日目までの変化を示します。
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ベースライン、180日目
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臨床化学検査におけるベースラインからの変化: ビリルビン、直接ビリルビン、およびクレアチニン
時間枠：ベースライン、180日目
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ビリルビン、直接ビリルビン、およびクレアチニンのベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床化学検査におけるベースラインからの変化: タンパク質、アルブミン
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までのタンパク質とアルブミンの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床化学検査におけるベースラインからの変化: ナトリウム、塩化物、カリウム、尿素
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までのナトリウム、塩化物、カリウム、尿素の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床化学検査におけるベースラインからの変化: ビタミン B6
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までのビタミン B6 の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 赤血球
時間枠：ベースライン、180日目
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赤血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: ヘモグロビンと赤血球の平均赤血球ヘモグロビン濃度
時間枠：ベースライン、180日目
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ヘモグロビンおよび赤血球の平均赤血球ヘモグロビン濃度のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: ヘマトクリット
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までのヘマトクリットの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 赤血球 (Ery.) 平均赤血球体積および平均血小板体積
時間枠：ベースライン、180日目
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Eryのベースラインから180日目に変更します。
平均赤血球体積と平均血小板体積が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学の臨床検査におけるベースラインからの変化: 赤血球は赤血球ヘモグロビンを意味します
時間枠：ベースライン、180日目
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赤血球のベースラインから 180 日目までの変化は、赤血球ヘモグロビンが存在することを意味します。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 網赤血球、血小板、白血球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球、好中球
時間枠：ベースライン、180日目
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網赤血球、血小板、白血球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球、好中球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液検査におけるベースラインからの変化: リンパ球/白血球
時間枠：ベースライン、180日目
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リンパ球/白血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液検査におけるベースラインからの変化: 単球/白血球
時間枠：ベースライン、180日目
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単球/白血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 好酸球/白血球
時間枠：ベースライン、180日目
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好酸球/白血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 好塩基球/白血球
時間枠：ベースライン、180日目
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好塩基球/白血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床血液学検査におけるベースラインからの変化: 好中球/白血球
時間枠：ベースライン、180日目
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好中球/白血球のベースラインから 180 日目までの変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床尿検査検査におけるベースラインからの変化: 比重
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの尿比重の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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臨床尿検査検査におけるベースラインからの変化: pH
時間枠：ベースライン、180日目
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ベースラインから 180 日目までの尿 pH の変化が表示されます。
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ベースライン、180日目
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DCR-PHXC の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：成人の場合: 1 日目および 30 日目: 投与前、5、15、および 30 分、および投与後 1、2、4、6、10、および 12 時間 (時間)。 150 日目: 投与前、投与後 2、6、および 12 時間 青少年の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、30 分、投与後 2 および 10 時間
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Cmax は、投与間隔中に観察された最大血漿濃度として定義されました。
このエンドポイントのデータは、PK 集団からの成人および青少年の参加者についてのみ報告されます。
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成人の場合: 1 日目および 30 日目: 投与前、5、15、および 30 分、および投与後 1、2、4、6、10、および 12 時間 (時間)。 150 日目: 投与前、投与後 2、6、および 12 時間 青少年の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、30 分、投与後 2 および 10 時間
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投与時から DCR-PHXC の最後の測定可能な濃度 (AUC0-last) までの曲線下面積
時間枠：成人の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、5、15、および 30 分、および投与後 1、2、4、6、10、および 12 時間。 150 日目: 投与前、投与後 2、6、および 12 時間 青少年の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、30 分、投与後 2 および 10 時間
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AUC0-lastは、投与時から最後の測定可能な濃度までの曲線の下の面積として定義された。
このエンドポイントのデータは、PK 集団からの成人および青少年の参加者についてのみ報告されます。
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成人の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、5、15、および 30 分、および投与後 1、2、4、6、10、および 12 時間。 150 日目: 投与前、投与後 2、6、および 12 時間 青少年の場合: 1 日目と 30 日目: 投与前、30 分、投与後 2 および 10 時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 1452)、Novo Nordisk A/S
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月28日
一次修了 (実際)
2021年6月21日
研究の完了 (実際)
2021年6月29日
試験登録日
最初に提出
2019年2月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月18日
最初の投稿 (実際)
2019年2月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月17日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DCR-PHXC-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。