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原発性高シュウ酸尿症1型および原発性高シュウ酸尿症2型の小児および成人におけるDCR-PHXCを評価する研究 (PHYOX2)

2022年6月20日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

原発性高シュウ酸尿症患者における注射用（皮下使用）DCR-PHXC溶液の有効性、安全性、忍容性を評価する第2相プラセボ対照二重盲検多施設試験

この研究の目的は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) および原発性高シュウ酸尿症 2 型 (PH2) の小児および成人における DCR-PHXC の有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

35

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Clinical Trial Site
      • London、イギリス
        • Clinical Trial Site
      • London、イギリス、WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、9103102
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • Clinical Trial Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Clinical Trial Site
  • カナダ
      • Hamilton、カナダ
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz、スペイン、38320
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Clinical Trial Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Bron、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス、75019
        • Clinical Trial Site
  • ポーランド
      • Białystok、ポーランド
        • Clinical Trial Site
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア
        • Clinical Trial Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut、レバノン
        • Clinical Trial Site
  • 日本
      • Nagoya、日本、467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi、日本、329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo、日本、183-8561
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -書面によるインフォームドコンセントまたは同意を提供する能力があり、喜んで提供する
  • -ジェノタイピングによって確認された、PH1またはPH2の文書化された診断
  • 24時間の尿シュウ酸排泄要件を満たす必要があります
  • -スクリーニング期間中の2回の24時間尿収集から得られた2つの24時間尿中クレアチニン排泄値の間の20％未満の変動
  • スクリーニング時の推定 GFR ≥ 30 mL/min、1.73 m2 BSA に正規化

主な除外基準:

  • -腎または肝移植（以前または研究期間内に計画された）
  • -現在透析中、または研究期間中に透析の必要性が予想される
  • 血漿シュウ酸 >30 µmol/L
  • -全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨の痛み、病的骨折、または骨の変形の病歴を含む）
  • -過去6か月以内のRNA干渉（RNAi）薬の使用
  • -スクリーニング前の4か月以内に治験薬（IMP）を受け取った臨床研究への参加
  • 肝機能検査 (LFT) の異常: アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 年齢および性別の正常上限 (ULN) の 1.5 倍
  • -研究手順を遵守できない、または遵守したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DCR-PHXC
介入、薬物、DCR-PHXC
薬：DCR-PHXC
皮下 (SC) 注射による DCR-PHXC の複数の固定用量
他の名前：
  • ネドシラン
プラセボコンパレーター：プラセボ - 滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
プラセボ、皮下 (SC) 注射用滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
薬：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
皮下 (SC) 注射用の無菌生理食塩水 (0.9% NaCl)、プラセボとして DCR-PHXC と同じ注射量で投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
90 日目から 180 日目までの 24 時間尿中シュウ酸排泄のベースラインからの変化率の曲線下面積 (AUC)
時間枠：3ヶ月（6ヶ月治療期間の最後の3ヶ月）
24 時間の尿中シュウ酸のベースラインからの変化率の 4 つの測定値を組み合わせて、単一の AUC 値を決定します。
3ヶ月（6ヶ月治療期間の最後の3ヶ月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-24時間Uoxレベルが0.46mmol / 24時間未満または0.46〜<0.60mmol / 24時間の参加者の割合（18歳未満の参加者の1.73 m2 BSAごとに調整）90日目から始まる少なくとも2回の連続した研究訪問180日目に終了
時間枠：3ヶ月（6ヶ月治療期間の最後の3ヶ月）
3ヶ月（6ヶ月治療期間の最後の3ヶ月）
ベースラインから 180 日目までの腎臓超音波によって特定された合計表面積と腎臓結石の数の変化率
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
ベースラインから180日目までの血漿シュウ酸の変化率（成人のみ）
時間枠：6ヵ月
血漿シュウ酸塩のベースラインからの変化率の 4 つの測定値を組み合わせて、単一の AUC 値を決定します。
6ヵ月
ベースラインから180日目までのeGFRの変化率
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
調査中のAEおよびSAE
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
12誘導心電図のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月

被験者が10分間快適に休んだ後、仰臥位で標準の12誘導心電図が実行されます。 評価されるパラメーターは、リズム、心室レート、PR 間隔、QRS 持続時間、QT 間隔、および補正された QT 間隔 (QTcF、フリデリシア補正) です。 治験責任医師または被指名人は、結果が正常範囲内にあるかどうかを評価し、結果の臨床的重要性を判断するために ECG を確認する責任があります。

標準化された ECG 取得機器は、治験の開始時にすべての臨床治験施設に提供され、すべての治験施設で同等性が保証されます。
6ヵ月
治療に起因する有害事象（TEAE）および異常な身体検査所見に関連するSAEの発生率と重症度
時間枠：6ヵ月

完全な身体検査には、目、耳、鼻、のど、胸部/呼吸器、心臓/心血管、胃腸/肝臓、筋骨格/四肢、皮膚/皮膚、甲状腺/首、リンパ節などの身体システムの完全なレビューが含まれます。神経学的。 完全な身体検査は、スクリーニング、180日目に行われ、参加者が研究を早期に終了した場合.

簡単な身体検査には、胸部/呼吸器、心臓/心血管、皮膚/皮膚、および胃腸/肝臓が含まれます。 他のすべての来院時に、治験責任医師の裁量で簡単な身体検査が行われる場合があります。
6ヵ月
治療に起因する有害事象（TEAE）および異常なバイタルサインに関連する SAE の発生率と重症度
時間枠：6ヵ月

バイタル サインには、血圧、脈拍/心拍数、口腔体温、呼吸数が含まれます。

パラメーターは、参加者が 10 分間快適に休んだ後、自動機器または手動を使用して、仰臥位で測定されます。 小児集団では、年齢に適したサイズのカフを血圧測定に使用する必要があります。

温度は摂氏 (°C) で取得され、脈拍数は 1 分間カウントされ、1 分あたりの拍数で記録されます。呼吸は 1 分間カウントされ、1 分あたりの呼吸数で記録されます。
6ヵ月
異常な臨床検査（血液学、化学、凝固パラメータ、および尿検査）に関連する治療に起因する有害事象（TEAE）およびSAEの発生率と重症度
時間枠：6ヵ月
原発性高シュウ酸尿症 (PH) の患者に毎月投与した場合の DCR PHXC の安全性と忍容性を、ベースラインからの変化と異常な臨床検査の発生率を介して評価すること。
6ヵ月
PH 患者における DCR-PHXC の PK を特徴付けるには
時間枠：6ヵ月
観測された最大血漿濃度 (Cmax)
6ヵ月
PH 患者における DCR-PHXC の PK を特徴付けるには
時間枠：6ヵ月
血漿濃度対時間曲線下面積 (AUC)
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Alexandra Haagensen, MD、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年10月28日

一次修了 (実際)

2021年6月21日

研究の完了 (実際)

2021年6月29日

試験登録日

最初に提出

2019年2月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年2月18日

最初の投稿 (実際)

2019年2月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年6月20日

最終確認日

2022年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DCR-PHXC-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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