Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om DCR-PHXC te evalueren bij kinderen en volwassenen met primaire hyperoxalurie type 1 en primaire hyperoxalurie type 2 (PHYOX2)

20 juni 2022 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2 placebogecontroleerd, dubbelblind, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DCR-PHXC oplossing voor injectie (subcutaan gebruik) bij patiënten met primaire hyperoxalurie te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van DCR-PHXC bij kinderen en volwassenen met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) en primaire hyperoxalurie type 2 (PH2).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japan, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spanje, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming of instemming te geven
  • Gedocumenteerde diagnose van PH1 of PH2, bevestigd door genotypering
  • Moet voldoen aan de vereisten voor 24-uurs urine-oxalaatuitscheiding
  • Minder dan 20% variatie tussen de twee 24-uurs urinaire creatinine-excretiewaarden afgeleid van de twee 24-uurs urinecollecties in de screeningperiode
  • Geschatte GFR bij screening ≥ 30 ml/min genormaliseerd naar 1,73 m2 lichaamsoppervlak

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Nier- of levertransplantatie (voorafgaand aan of gepland binnen de onderzoeksperiode)
  • Momenteel aan dialyse of verwachte behoefte aan dialyse tijdens de studieperiode
  • Plasma-oxalaat >30 µmol/L
  • Gedocumenteerd bewijs van klinische manifestaties van systemische oxalose (waaronder reeds bestaande verkalkingen van het netvlies, het hart of de huid, of een voorgeschiedenis van ernstige botpijn, pathologische fracturen of botvervormingen)
  • Gebruik van een RNA-interferentie (RNAi)-medicijn in de afgelopen 6 maanden
  • Deelname aan een klinische studie waarin u binnen 4 maanden vóór de screening een geneesmiddel voor onderzoek (GMP) heeft gekregen
  • Afwijkingen van de leverfunctietest (LFT): alanineaminotransferase (ALAT) en/of aspartaataminotransferase (AST) >1,5 maal de bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd en geslacht
  • Onvermogen of onwil om studieprocedures na te leven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DCR-PHXC
Interventie, medicijn, DCR-PHXC
Geneesmiddel: DCR-PHXC
Meerdere vaste doses DCR-PHXC door subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • nedosiran
Placebo-vergelijker: Placebo - steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Placebo, steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) voor subcutane (SC) injectie
Geneesmiddel: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl) voor subcutane (SC) injectie, toegediend met hetzelfde injectievolume als DCR-PHXC, om als placebo te dienen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Area under the curve (AUC) van procentuele verandering ten opzichte van baseline in 24-uurs oxalaatexcretie in de urine tussen dag 90 en dag 180
Tijdsspanne: 3 maanden (laatste 3 maanden van de behandelingsperiode van 6 maanden)
Vier metingen van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 24-uurs urinair oxalaat worden gecombineerd om één enkele AUC-waarde te bepalen
3 maanden (laatste 3 maanden van de behandelingsperiode van 6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een 24-uurs Uox-waarde < 0,46 mmol/24 uur of ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 uur (aangepast per 1,73 m2 BSA bij deelnemers <18 jaar) bij ten minste twee opeenvolgende studiebezoeken beginnend op dag 90 en eindigend op dag 180
Tijdsspanne: 3 maanden (laatste 3 maanden van de behandelingsperiode van 6 maanden)
3 maanden (laatste 3 maanden van de behandelingsperiode van 6 maanden)
Procentuele verandering in het opgetelde oppervlak en het aantal nierstenen geïdentificeerd via nier-echografie vanaf baseline tot dag 180
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Procentuele verandering vanaf baseline tot dag 180 in plasma-oxalaat (alleen voor volwassenen)
Tijdsspanne: 6 maanden
Vier metingen van de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-oxalaat worden gecombineerd om een ​​enkele AUC-waarde te bepalen
6 maanden
Veranderingssnelheid in eGFR vanaf baseline tot dag 180
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
AE en SAE tijdens de studie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in 12-afleidingen ECG
Tijdsspanne: 6 maanden

Standaard ECG's met 12 afleidingen worden uitgevoerd in rugligging nadat de proefpersoon gedurende 10 minuten comfortabel heeft gerust. De beoordeelde parameters zijn ritme, ventriculaire frequentie, PR-interval, QRS-duur, QT-interval en gecorrigeerd QT-interval (QTcF, Fridericia-correctie). De onderzoeker of aangewezen persoon is verantwoordelijk voor het beoordelen van de ECG('s) om te beoordelen of de resultaten binnen de normale limieten vallen en om de klinische betekenis van de resultaten te bepalen.

Gestandaardiseerde ECG-acquisitieapparatuur zal aan het begin van de proef worden verstrekt aan alle locaties van klinische proeven, om gelijkheid op alle locaties te garanderen.
6 maanden
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's geassocieerd met abnormale bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: 6 maanden

Een volledig lichamelijk onderzoek omvat een volledig overzicht van lichaamssystemen: ogen, oren, neus en keel, borst/ademhaling, hart/cardiovasculair, gastro-intestinaal/lever, musculoskeletaal/extremiteiten, dermatologisch/huid, schildklier/nek, lymfeklieren en neurologisch. Een volledig lichamelijk onderzoek wordt gedaan op de screening, dag 180 en als een deelnemer het onderzoek voortijdig beëindigt.

Een kort lichamelijk onderzoek omvat minimaal borst/ademhaling, hart/cardiovasculair, dermatologisch/huid en gastro-intestinaal/lever. Bij alle andere bezoeken zal naar goeddunken van de onderzoeker een kort lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd.
6 maanden
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's geassocieerd met abnormale vitale functies
Tijdsspanne: 6 maanden

Vitale functies zijn onder meer bloeddruk, hartslag / hartslag, orale lichaamstemperatuur en ademhalingsfrequentie.

Parameters worden gemeten in rugligging, met behulp van een geautomatiseerd instrument of handmatig, nadat de deelnemer 10 minuten comfortabel heeft gerust. Bij pediatrische patiënten moet een voor de leeftijd geschikte manchetmaat worden gebruikt voor bloeddrukmetingen.

De temperatuur wordt verkregen in graden Celsius (°C), de hartslag wordt geteld gedurende een volle minuut en geregistreerd in slagen per minuut, en de ademhaling wordt geteld gedurende een volle minuut en geregistreerd in ademhalingen per minuut.
6 maanden
De incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en SAE's gerelateerd aan abnormale klinische laboratoriumtests (hematologie, chemie, stollingsparameters en urineonderzoek)
Tijdsspanne: 6 maanden
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van DCR PHXC te evalueren bij maandelijkse toediening aan patiënten met primaire hyperoxalurie (PH) via de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en de incidentie van abnormale klinische laboratoriumtests.
6 maanden
Karakteriseren van de PK van DCR-PHXC bij PH-patiënten
Tijdsspanne: 6 maanden
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
6 maanden
Karakteriseren van de PK van DCR-PHXC bij PH-patiënten
Tijdsspanne: 6 maanden
Gebied onder de curve plasmaconcentratie versus tijd (AUC)
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PHXC-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Nier Ziekten

Klinische onderzoeken op DCR-PHXC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren