Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení DCR-PHXC u dětí a dospělých s primární hyperoxalurií typu 1 a primární hyperoxalurií typu 2 (PHYOX2)

17. května 2024 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti roztoku DCR-PHXC pro injekci (subkutánní použití) u pacientů s primární hyperoxalurií

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost DCR-PHXC u dětí a dospělých s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) a primární hyperoxalurií typu 2 (PH2)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Nagoya, Japonsko, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japonsko, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • Clinical Trial Site
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Španělsko, 38320
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas nebo souhlas
  • Zdokumentovaná diagnóza PH1 nebo PH2 potvrzená genotypizací
  • Musí splňovat požadavky na 24hodinové vylučování oxalátu močí
  • Méně než 20% variace mezi dvěma 24hodinovými hodnotami vylučování kreatininu močí odvozenými ze dvou 24hodinových sběrů moči v období screeningu
  • Odhadovaná GFR při screeningu ≥ 30 ml/min normalizovaná na 1,73 m2 BSA

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Transplantace ledvin nebo jater (předchozí nebo plánovaná během období studie)
  • V současné době na dialýze nebo předpokládaný požadavek na dialýzu během studijního období
  • Plazmatický oxalát >30 µmol/l
  • Zdokumentovaný důkaz klinických projevů systémové oxalózy (včetně již existujících kalcifikací sítnice, srdce nebo kůže nebo anamnézy silné bolesti kostí, patologických zlomenin nebo deformací kostí)
  • Použití léku RNA interference (RNAi) během posledních 6 měsíců
  • Účast v jakékoli klinické studii, ve které jste obdrželi hodnocený léčivý přípravek (IMP) během 4 měsíců před screeningem
  • Abnormality jaterních testů (LFT): Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) >1,5násobek horní hranice normy (ULN) pro věk a pohlaví
  • Neschopnost nebo neochota dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DCR-PHXC
Zásah, lék, DCR-PHXC
Lék: DCR-PHXC
Vícenásobné fixní dávky DCR-PHXC subkutánní (SC) injekcí
Ostatní jména:
  • nedosiran
Komparátor placeba: Placebo – sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Placebo, sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) pro subkutánní (SC) injekci
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) pro subkutánní (SC) injekci, podávaný ve stejném injekčním objemu jako DCR-PHXC, aby sloužil jako placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AUC od 90. dne do 180. dne, na základě procentuální změny od výchozí hodnoty v 24hodinovém Uox
Časové okno: Od 90. do 180. dne
AUC 24hodinového močového oxalátu (Uox) ode dne 90 do dne 180, na základě procentuální změny od výchozí hodnoty, byla porovnána mezi skupinou s aktivní léčbou a skupinou s placebem. Ke zpracování chybějících dat Uox a následnému výpočtu AUC byl použit přístup vícenásobné imputace.
Od 90. do 180. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, jejichž 24hodinové hodnoty Uox se normalizovaly nebo téměř normalizovaly při alespoň 2 po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Od 90. do 180. dne
Je uvedeno procento účastníků, jejichž 24hodinové hodnoty Uox se normalizovaly nebo téměř normalizovaly při alespoň 2 po sobě jdoucích návštěvách. Normalizace Uox byla definována jako méně než (<) 0,46 milimolu za 24 hodin (mmol/24 hodin) a téměř normalizace byla definována jako větší nebo rovna (>=) 0,46 až < 0,60 mmol/24 hodin (hodnoty upravené na 1,73 metr čtvereční [1,73 m^2] plocha povrchu těla [BSA] u účastníků ve věku < 18 let).
Od 90. do 180. dne
Procentuální změna od základní linie do 180. dne v oblasti součtového povrchu ledvinových kamenů
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty do 180. dne v součtu plochy povrchu měřené v milimetrech čtverečních (mm^2) ledvinových kamenů.
Výchozí stav, den 180
Procentuální změna počtu ledvinových kamenů od základní hodnoty do 180. dne
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena procentuální změna počtu ledvinových kamenů od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Procentní změna plazmatického oxalátu od výchozí hodnoty do 180. dne (pouze pro dospělé)
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty do 180. dne v plazmatickém oxalátu (pouze pro dospělé).
Výchozí stav, den 180
Rychlost změny v odhadované míře glomerulární filtrace (eGFR) od základní hodnoty do dne 180
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena měsíční rychlost změny eGFR. eGFR byla vypočtena pomocí spolupráce na epidemiologii chronických onemocnění ledvin (CKD-EPI) a rovnice založené na kreatininu.
Výchozí stav, den 180
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od základní linie do dne 180
Je uveden počet TEAE a TESAE. Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. SAE byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: vede k úmrtí, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k trvalé invaliditě/neschopnosti nebo je vrozenou anomálií/vrozenou vadou. TEAE byla definována jako jakákoli AE s datem/časem nástupu při nebo po podání (včetně jakéhokoli částečného podání) první dávky studijní intervence a až do data ukončení studie od konce studie případové zprávy (CRF).
Od základní linie do dne 180
Změna od základní hodnoty v elektrokardiogramu (EKG): Srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, den 180
Změna od základní hodnoty v EKG: interval PR, trvání QRS, interval QT, interval QTcB, interval QTcF a interval RR
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od výchozí hodnoty v intervalu PR, trvání QRS, intervalu QT, intervalu QTcB, intervalu QTcF a intervalu RR.
Výchozí stav, den 180
Počet účastníků s nejvíce abnormálním posunem po základním vyšetření ve fyzickém vyšetření
Časové okno: Základní stav do dne 180
Je uveden počet účastníků, kteří měli nejvíce abnormální posun ve fyzikálním vyšetření po výchozím stavu. Posuny fyzikálního vyšetření byly rozděleny do 4 kategorií: 1) chybí; 2) normální; 3) abnormální-neklinicky významný (NCS) a 4) abnormální-klinicky významný (CS). Každá kategorie byla prezentována podle tělesných systémů včetně: 1) očí, uší, nosu a krku; 2) hrudní/respirační; 3) srdce/kardiovaskulární; 4) gastrointestinální/játra; 5) muskuloskeletální/končetiny; 6) dermatologické/kožní; 7) štítná žláza/krk; 8) lymfatické uzliny; 9) neurologické.
Základní stav do dne 180
Změna od základní linie ve vitálních funkcích: Výška
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna výšky od základní linie do dne 180.
Výchozí stav, den 180
Změna od základní linie ve vitálních funkcích: Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna hmotnosti od základní linie do dne 180.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty ve vitálních funkcích: Index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna BMI od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Orální tělesná teplota
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna orální tělesné teploty od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna základních životních funkcí: srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: Dechová frekvence
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna dechové frekvence od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty: systolický a diastolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna systolického a diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozích hodnot v laboratorních testech klinické chemie: alaninaminotransferáza, aspartátaminotransferáza, glutamátdehydrogenáza, gamaglutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, laktátdehydrogenáza a kreatinkináza
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty do 180. dne u alaninaminotransferázy, aspartátaminotransferázy, glutamátdehydrogenázy, gamaglutamyltransferázy, alkalické fosfatázy, laktátdehydrogenázy a kreatinkinázy.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické chemie: Bilirubin, přímý bilirubin a kreatinin
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny bilirubinu, přímého bilirubinu a kreatininu od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické chemie: Protein, albumin
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty do 180. dne v proteinu a albuminu.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické chemie: sodík, chlorid, draslík a močovina
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty do 180. dne v sodíku, chloridu, draslíku a močovině.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v laboratorních testech klinické chemie: Vitamin B6
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna vitaminu B6 od výchozího stavu do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Erytrocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od výchozí hodnoty do 180. dne v erytrocytech.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Hemoglobin a erytrocyty střední koncentrace korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty do 180. dne v hemoglobinu a erytrocytech střední koncentrace korpuskulárního hemoglobinu.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Hematokrit
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna hematokritu od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty v klinických hematologických laboratorních testech: Průměrný korpuskulární objem erytrocytů (Ery.) a střední objem krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Změna ze základní linie na den 180 v ery. je uveden průměrný korpuskulární objem a střední objem krevních destiček.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Erytrocyty znamenají korpuskulární hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je prezentována změna průměrného korpuskulárního hemoglobinu od výchozí hodnoty do 180. dne v erytrocytech.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty v klinických hematologických laboratorních testech: retikulocyty, krevní destičky, leukocyty, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily, neutrofily
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty do 180. dne v retikulocytech, krevních destičkách, leukocytech, lymfocytech, monocytech, eozinofilech, bazofilech, neutrofilech.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Lymfocyty/Leukocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od základní hodnoty do 180. dne v lymfocytech/leukocytech.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: monocyty/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od základní hodnoty do 180. dne v monocytech/leukocytech.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty v klinických hematologických laboratorních testech: Eozinofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od výchozí hodnoty do 180. dne v počtu eozinofilů/leukocytů.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: bazofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna bazofilů/leukocytů od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozího stavu v klinických hematologických laboratorních testech: Neutrofily/leukocyty
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna od výchozí hodnoty do 180. dne v počtu neutrofilů/leukocytů.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech analýzy moči: Specifická gravitace
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna specifické hmotnosti moči od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních testech analýzy moči: pH
Časové okno: Výchozí stav, den 180
Je uvedena změna pH moči od výchozí hodnoty do 180. dne.
Výchozí stav, den 180
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) DCR-PHXC
Časové okno: Pro dospělé: 1. a 30. den: před dávkou, 5, 15 a 30 minut a 1, 2, 4, 6, 10 a 12 hodin (hod) po dávce; 150. den: před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce Pro dospívající: 1. a 30. den: před dávkou, 30 minut a 2 a 10 hodin po dávce
Cmax byla definována jako maximální pozorovaná plazmatická koncentrace během dávkovacího intervalu. Údaje pro tento cílový bod jsou hlášeny pouze pro dospělé a dospívající účastníky z PK populace.
Pro dospělé: 1. a 30. den: před dávkou, 5, 15 a 30 minut a 1, 2, 4, 6, 10 a 12 hodin (hod) po dávce; 150. den: před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce Pro dospívající: 1. a 30. den: před dávkou, 30 minut a 2 a 10 hodin po dávce
Oblast pod křivkou od doby podání do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-poslední) DCR-PHXC
Časové okno: Pro dospělé: 1. a 30. den: před dávkou, 5, 15 a 30 minut a 1, 2, 4, 6, 10 a 12 hodin po dávce; 150. den: před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce Pro dospívající: 1. a 30. den: před dávkou, 30 minut a 2 a 10 hodin po dávce
AUC0-last byla definována jako plocha pod křivkou od doby podání do poslední měřitelné koncentrace. Údaje pro tento cílový bod jsou hlášeny pouze pro dospělé a dospívající účastníky z PK populace.
Pro dospělé: 1. a 30. den: před dávkou, 5, 15 a 30 minut a 1, 2, 4, 6, 10 a 12 hodin po dávce; 150. den: před dávkou, 2, 6 a 12 hodin po dávce Pro dospívající: 1. a 30. den: před dávkou, 30 minut a 2 a 10 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit