Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení DCR-PHXC u dětí a dospělých s primární hyperoxalurií typu 1 a primární hyperoxalurií typu 2 (PHYOX2)

20. června 2022 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti roztoku DCR-PHXC pro injekci (subkutánní použití) u pacientů s primární hyperoxalurií

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost DCR-PHXC u dětí a dospělých s primární hyperoxalurií typu 1 (PH1) a primární hyperoxalurií typu 2 (PH2)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Nagoya, Japonsko, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japonsko, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • Clinical Trial Site
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Španělsko, 38320
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas nebo souhlas
  • Zdokumentovaná diagnóza PH1 nebo PH2 potvrzená genotypizací
  • Musí splňovat požadavky na 24hodinové vylučování oxalátu močí
  • Méně než 20% variace mezi dvěma 24hodinovými hodnotami vylučování kreatininu močí odvozenými ze dvou 24hodinových sběrů moči v období screeningu
  • Odhadovaná GFR při screeningu ≥ 30 ml/min normalizovaná na 1,73 m2 BSA

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Transplantace ledvin nebo jater (předchozí nebo plánovaná během období studie)
  • V současné době na dialýze nebo předpokládaný požadavek na dialýzu během studijního období
  • Plazmatický oxalát >30 µmol/l
  • Zdokumentovaný důkaz klinických projevů systémové oxalózy (včetně již existujících kalcifikací sítnice, srdce nebo kůže nebo anamnézy silné bolesti kostí, patologických zlomenin nebo deformací kostí)
  • Použití léku RNA interference (RNAi) během posledních 6 měsíců
  • Účast v jakékoli klinické studii, ve které jste obdrželi hodnocený léčivý přípravek (IMP) během 4 měsíců před screeningem
  • Abnormality jaterních testů (LFT): Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) >1,5násobek horní hranice normy (ULN) pro věk a pohlaví
  • Neschopnost nebo neochota dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DCR-PHXC
Zásah, lék, DCR-PHXC
Lék: DCR-PHXC
Vícenásobné fixní dávky DCR-PHXC subkutánní (SC) injekcí
Ostatní jména:
  • nedosiran
Komparátor placeba: Placebo – sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Placebo, sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) pro subkutánní (SC) injekci
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl) pro subkutánní (SC) injekci, podávaný ve stejném injekčním objemu jako DCR-PHXC, aby sloužil jako placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou (AUC) procentuální změny od výchozí hodnoty při 24hodinovém vylučování oxalátu močí mezi 90. a 180. dnem
Časové okno: 3 měsíce (poslední 3 měsíce 6měsíčního léčebného období)
Čtyři měření procentuální změny od výchozí hodnoty v 24hodinovém oxalátu v moči se zkombinují, aby se určila jediná hodnota AUC
3 měsíce (poslední 3 měsíce 6měsíčního léčebného období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s 24hodinovou hladinou Uox < 0,46 mmol/24 hodin nebo ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 hodin (upraveno na 1,73 m2 BSA u účastníků ve věku < 18 let) na alespoň dvou po sobě jdoucích studijních návštěvách začínajících v 90. den a končí v den 180
Časové okno: 3 měsíce (poslední 3 měsíce 6měsíčního léčebného období)
3 měsíce (poslední 3 měsíce 6měsíčního léčebného období)
Procentuální změna celkové plochy povrchu a počtu ledvinových kamenů identifikovaných ultrazvukem ledvin od výchozí hodnoty do 180. dne
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 180. dne v plazmatickém oxalátu (pouze pro dospělé)
Časové okno: 6 měsíců
Čtyři měření procentuální změny od výchozí hodnoty plazmatického oxalátu jsou kombinována pro stanovení jediné hodnoty AUC
6 měsíců
Rychlost změny eGFR od výchozí hodnoty do dne 180
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
AE a SAE v průběhu studie
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty u 12svodového EKG
Časové okno: 6 měsíců

Standardní 12svodové EKG bude provedeno v poloze na zádech poté, co subjekt pohodlně odpočívá po dobu 10 minut. Hodnocené parametry budou rytmus, komorová frekvence, PR interval, trvání QRS, QT interval a korigovaný QT interval (QTcF, korekce Fridericia). Zkoušející nebo pověřená osoba je odpovědná za přezkoumání EKG za účelem posouzení, zda jsou výsledky v normálních mezích, a za stanovení klinické významnosti výsledků.

Standardizované vybavení pro získávání EKG bude poskytnuto všem místům klinických studií na začátku studie, aby byla zajištěna parita mezi všemi místy.
6 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a SAE spojených s abnormálními nálezy fyzikálního vyšetření
Časové okno: 6 měsíců

Kompletní fyzikální vyšetření bude zahrnovat kompletní přehled tělesných systémů: oči, uši, nos a krk, hrudník/respirační, srdeční/kardiovaskulární, gastrointestinální/játra, muskuloskeletální/končetiny, dermatologické/kůže, štítná žláza/krk, lymfatické uzliny a neurologický. Úplná fyzická zkouška se provádí při screeningu, 180. den a pokud účastník předčasně ukončí studii.

Krátké fyzikální vyšetření bude minimálně zahrnovat hrudník/respirační, srdeční/kardiovaskulární, dermatologické/kožní a gastrointestinální/játra. Krátká fyzická prohlídka může být provedena podle uvážení zkoušejícího při všech dalších návštěvách.
6 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a SAE spojených s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: 6 měsíců

Vitální funkce zahrnují krevní tlak, puls/tepovou frekvenci, tělesnou teplotu v ústech a frekvenci dýchání.

Parametry budou měřeny v poloze na zádech pomocí automatického přístroje nebo ručně poté, co si účastník pohodlně odpočine po dobu 10 minut. V pediatrické populaci by se pro měření krevního tlaku měla používat manžeta odpovídající věku.

Teplota bude měřena ve stupních Celsia (°C), tepová frekvence bude počítána po celou minutu a zaznamenávána v tepech za minutu a dýchání bude počítáno po celou minutu a zaznamenáváno v dechech za minutu.
6 měsíců
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků léčby (TEAE) a SAE souvisejících s abnormálními klinickými laboratorními testy (hematologie, chemie, koagulační parametry a analýza moči)
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost DCR PHXC při podávání měsíčně pacientům s primární hyperoxalurií (PH) prostřednictvím změny od výchozí hodnoty a výskytu abnormálních klinických laboratorních testů.
6 měsíců
Charakterizovat PK DCR-PHXC u pacientů s PH
Časové okno: 6 měsíců
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
6 měsíců
Charakterizovat PK DCR-PHXC u pacientů s PH
Časové okno: 6 měsíců
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCR-PHXC-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DCR-PHXC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit