Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające DCR-PHXC u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 i pierwotną hiperoksalurią typu 2 (PHYOX2)

20 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu do wstrzykiwań DCR-PHXC (podanie podskórne) u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa DCR-PHXC u dzieci i dorosłych z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) i pierwotną hiperoksalurią typu 2 (PH2)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Bron, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Hiszpania, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Nagoya, Japonia, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japonia, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonia, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Liban
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Białystok, Polska
        • Clinical Trial Site
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdolny i chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub zgody
  • Udokumentowana diagnoza PH1 lub PH2 potwierdzona genotypowaniem
  • Musi spełniać 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
  • Mniej niż 20% odchylenia między dwoma wartościami 24-godzinnego wydalania kreatyniny z moczem uzyskanymi z dwóch 24-godzinnych zbiórek moczu w okresie przesiewowym
  • Szacowany GFR w badaniu przesiewowym ≥ 30 ml/min znormalizowany do 1,73 m2 BSA

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przeszczep nerki lub wątroby (przed lub planowany w okresie badania)
  • Obecnie na dializie lub przewidywane zapotrzebowanie na dializę w okresie studiów
  • Szczawian osocza >30 µmol/L
  • Udokumentowane dowody klinicznych objawów oksalozy układowej (w tym istniejące wcześniej zwapnienia siatkówki, serca lub skóry, lub historia silnego bólu kości, patologicznych złamań lub deformacji kości)
  • Stosowanie leku powodującego interferencję RNA (RNAi) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym, w którym otrzymałeś badany produkt leczniczy (IMP) w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Nieprawidłowości testu czynności wątroby (LFT): aminotransferaza alaninowa (ALT) i (lub) aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) >1,5 razy górna granica normy (GGN) dla wieku i płci
  • Niezdolność lub niechęć do przestrzegania procedur badawczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DCR-PHXC
Interwencja, lek, DCR-PHXC
Lek: DCR-PHXC
Wielokrotne stałe dawki DCR-PHXC przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
  • nedosiran
Komparator placebo: Placebo — sterylna zwykła sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Placebo, sterylna sól fizjologiczna (0,9% NaCl) do wstrzyknięć podskórnych (sc.).
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Sterylna sól fizjologiczna (0,9% NaCl) do wstrzyknięć podskórnych (SC), podawana w takiej samej objętości wstrzyknięcia jak DCR-PHXC, służąca jako placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (AUC) procentowej zmiany w stosunku do wartości początkowej w 24-godzinnym wydalaniu szczawianu z moczem między 90. a 180. dniem
Ramy czasowe: 3 miesiące (ostatnie 3 miesiące 6-miesięcznego okresu leczenia)
Łączy się cztery pomiary procentowej zmiany w stosunku do wartości wyjściowej 24-godzinnego szczawianu w moczu, aby określić pojedynczą wartość AUC
3 miesiące (ostatnie 3 miesiące 6-miesięcznego okresu leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z 24-godzinnym poziomem Uox < 0,46 mmol/24 h lub ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 h (skorygowany na 1,73 m2 BSA u uczestników w wieku <18 lat) podczas co najmniej dwóch kolejnych wizyt badawczych rozpoczynających się w dniu 90 i kończący się w dniu 180
Ramy czasowe: 3 miesiące (ostatnie 3 miesiące 6-miesięcznego okresu leczenia)
3 miesiące (ostatnie 3 miesiące 6-miesięcznego okresu leczenia)
Procentowa zmiana zsumowanej powierzchni i liczby kamieni nerkowych zidentyfikowanych za pomocą ultrasonografii nerek od wartości początkowej do dnia 180
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Procentowa zmiana stężenia szczawianu w osoczu od wartości początkowej do dnia 180 (tylko dla dorosłych)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Łączy się cztery pomiary procentowej zmiany szczawianu w osoczu względem linii podstawowej w celu określenia pojedynczej wartości AUC
6 miesięcy
Szybkość zmian eGFR od wartości początkowej do dnia 180
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
AE i SAE w trakcie badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w 12-odprowadzeniowym EKG
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG zostanie wykonane w pozycji leżącej po 10 minutach wygodnego odpoczynku pacjenta. Ocenianymi parametrami będą rytm, częstość komór, odstęp PR, czas trwania zespołów QRS, odstęp QT i skorygowany odstęp QT (QTcF, korekta Fridericia). Badacz lub osoba wyznaczona jest odpowiedzialna za przegląd zapisów EKG w celu oceny, czy wyniki mieszczą się w granicach normy oraz za określenie znaczenia klinicznego wyników.

Standaryzowany sprzęt do akwizycji EKG zostanie dostarczony do wszystkich ośrodków badań klinicznych na początku badania, aby zapewnić zgodność we wszystkich ośrodkach.
6 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Pełne badanie fizykalne będzie obejmować pełny przegląd układów ciała: oczu, uszu, nosa i gardła, klatki piersiowej/oddechowej, serca/układu sercowo-naczyniowego, przewodu pokarmowego/wątroby, układu mięśniowo-szkieletowego/kończyn, dermatologicznego/skóry, tarczycy/szyi, węzłów chłonnych i neurologiczne. Pełne badanie fizykalne jest przeprowadzane podczas badania przesiewowego, w dniu 180 i jeśli uczestnik zakończy badanie wcześniej.

Krótkie badanie fizykalne będzie obejmować przynajmniej klatkę piersiową/oddechową, serce/układ sercowo-naczyniowy, dermatologiczny/skórę i żołądkowo-jelitowy/wątrobę. Krótkie badanie fizykalne, które zostanie przeprowadzone, może zostać przeprowadzone według uznania Badacza podczas wszystkich innych wizyt.
6 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi parametrami życiowymi
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Objawy życiowe obejmują ciśnienie krwi, tętno/tętno, temperaturę ciała w jamie ustnej i częstość oddechów.

Parametry będą mierzone w pozycji leżącej, za pomocą automatycznego przyrządu lub ręcznie, po 10 minutach wygodnego odpoczynku uczestnika. W populacji pediatrycznej do pomiaru ciśnienia krwi należy używać mankietu o rozmiarze odpowiednim do wieku.

Temperatura będzie mierzona w stopniach Celsjusza (°C), tętno będzie liczone przez pełną minutę i rejestrowane w uderzeniach na minutę, a oddechy będą liczone przez pełną minutę i rejestrowane w oddechach na minutę.
6 miesięcy
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i SAE związanych z nieprawidłowymi klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych (hematologia, chemia, parametry krzepnięcia i analiza moczu)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji DCR PHXC podawanego co miesiąc pacjentom z pierwotną hiperoksalurią (PH) na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej i częstości występowania nieprawidłowych klinicznych wyników badań laboratoryjnych.
6 miesięcy
Aby scharakteryzować farmakokinetykę DCR-PHXC u pacjentów z PH
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
6 miesięcy
Aby scharakteryzować farmakokinetykę DCR-PHXC u pacjentów z PH
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DCR-PHXC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj