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Uno studio per valutare DCR-PHXC in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 e iperossaluria primaria di tipo 2 (PHYOX2)

17 maggio 2024 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio di fase 2 controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della soluzione iniettabile DCR-PHXC (uso sottocutaneo) in pazienti con iperossaluria primaria

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di DCR-PHXC in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) e iperossaluria primaria di tipo 2 (PH2)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Herston, Australia, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Nagoya, Giappone, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Giappone, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libano
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spagna, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capace e disposto a fornire consenso informato scritto o assenso
  • Diagnosi documentata di PH1 o PH2, confermata dalla genotipizzazione
  • Deve soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato nelle urine delle 24 ore
  • Variazione inferiore al 20% tra i due valori di escrezione urinaria di creatinina delle 24 ore derivati ​​dalle due raccolte di urine delle 24 ore nel periodo di screening
  • VFG stimato allo screening ≥ 30 mL/min normalizzato a 1,73 m2 BSA

Criteri chiave di esclusione:

  • Trapianto renale o epatico (precedente o pianificato durante il periodo di studio)
  • Attualmente in dialisi o necessità prevista di dialisi durante il periodo di studio
  • Ossalato plasmatico >30 µmol/L
  • Evidenza documentata di manifestazioni cliniche di ossalosi sistemica (comprese calcificazioni retiniche, cardiache o cutanee preesistenti o anamnesi di grave dolore osseo, fratture patologiche o deformazioni ossee)
  • Uso di un farmaco di interferenza dell'RNA (RNAi) negli ultimi 6 mesi
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui hai ricevuto un medicinale sperimentale (IMP) entro 4 mesi prima dello screening
  • Anomalie del test di funzionalità epatica (LFT): alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per età e sesso
  • Incapacità o riluttanza a rispettare le procedure di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DCR-PHXC
Intervento, farmaco, DCR-PHXC
Droga: DCR-PHXC
Dosi fisse multiple di DCR-PHXC mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • nedosiran
Comparatore placebo: Placebo - Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)
Placebo, soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea (SC), somministrata allo stesso volume di iniezione di DCR-PHXC, da utilizzare come placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC dal giorno 90 al giorno 180, in base alla variazione percentuale rispetto al basale nelle Uox nelle 24 ore
Lasso di tempo: Dal giorno 90 al 180
L'AUC dell'ossalato urinario nelle 24 ore (Uox) dal giorno 90 al giorno 180, basata sulla variazione percentuale rispetto al basale, è stata confrontata tra il gruppo di trattamento attivo e il gruppo placebo. È stato utilizzato un approccio di imputazione multipla per gestire i dati Uox mancanti e quindi calcolare l'AUC.
Dal giorno 90 al 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti i cui valori Uox nelle 24 ore si sono normalizzati o quasi normalizzati in almeno 2 visite consecutive
Lasso di tempo: Dal giorno 90 al 180
Vengono presentati la percentuale di partecipanti i cui valori Uox nelle 24 ore si sono normalizzati o quasi normalizzati in almeno 2 visite consecutive. La normalizzazione di Uox è stata definita come inferiore a (<) 0,46 millimoli per 24 ore (mmol/24 ore) e la quasi normalizzazione è stata definita come maggiore o uguale a (>=) da 0,46 a < 0,60 mmol/24 ore (valori aggiustati per 1,73 metro quadrato [1,73 m^2] superficie corporea [BSA] nei partecipanti di età <18 anni).
Dal giorno 90 al 180
Variazione percentuale dal basale al giorno 180 nell'area superficiale sommata dei calcoli renali
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione percentuale dal basale al giorno 180 della superficie totale misurata in millimetri quadrati (mm^2) dei calcoli renali.
Riferimento, giorno 180
Variazione percentuale dal basale al giorno 180 del numero di calcoli renali
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione percentuale dal basale al giorno 180 del numero di calcoli renali.
Riferimento, giorno 180
Variazione percentuale dal basale al giorno 180 dell'ossalato plasmatico (solo per adulti)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione percentuale dal basale al giorno 180 dell'ossalato plasmatico (solo per adulti).
Riferimento, giorno 180
Tasso di variazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) dal basale al giorno 180
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentato il tasso mensile di variazione dell'eGFR. L’eGFR è stato calcolato utilizzando la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) e un’equazione basata sulla creatinina.
Riferimento, giorno 180
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi emergenti gravi dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino al giorno 180
Viene presentato il numero di TEAE e TESAE. Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante ad uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento in studio. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero già esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o rappresenta un’anomalia congenita/difetto alla nascita. Il TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso con una data/ora di insorgenza durante o dopo la somministrazione (inclusa qualsiasi somministrazione parziale) della prima dose dell'intervento in studio e fino alla data di completamento dello studio dal modulo di segnalazione del caso di studio (CRF).
Dal basale fino al giorno 180
Variazione rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG): frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nell'ECG: intervallo PR, durata QRS, intervallo QT, intervallo QTcB, intervallo QTcF e intervallo RR
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione rispetto al basale dell'intervallo PR, della durata QRS, dell'intervallo QT, dell'intervallo QTcB, dell'intervallo QTcF e dell'intervallo RR.
Riferimento, giorno 180
Numero di partecipanti con spostamento post-basale più anormale nell'esame fisico
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 180
Viene presentato il numero di partecipanti che hanno avuto spostamenti post-basale più anomali nell'esame fisico. I turni dell'esame obiettivo erano suddivisi in 4 categorie: 1) mancanti; 2) normale; 3) anormale-non clinicamente significativo (NCS) e 4) anormale-clinicamente significativo (CS). Ciascuna categoria è stata presentata in base ai sistemi corporei, tra cui: 1) occhi, orecchie, naso e gola; 2) torace/respiratorio; 3) cuore/cardiovascolare; 4) gastrointestinale/fegato; 5) muscoloscheletrico/estremità; 6) dermatologico/cutaneo; 7) tiroide/collo; 8) linfonodi; 9) neurologico.
Riferimento fino al giorno 180
Variazione rispetto al basale nei segni vitali: altezza
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentato il cambiamento di altezza dal basale al giorno 180.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: peso
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione di peso dal basale al giorno 180.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 del BMI.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei segni vitali: temperatura corporea orale
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 della temperatura corporea orale.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei segni vitali: frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione della frequenza cardiaca dal basale al giorno 180.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione della frequenza respiratoria dal basale al giorno 180.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: pressione sanguigna sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 della pressione arteriosa sistolica e diastolica.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di chimica clinica: alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, glutammato deidrogenasi, gamma glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, lattato deidrogenasi e creatina chinasi
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Vengono presentate le variazioni dal basale al giorno 180 di alanina aminotransferasi, aspartato aminotransferasi, glutammato deidrogenasi, gamma glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, lattato deidrogenasi e creatina chinasi.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di chimica clinica: bilirubina, bilirubina diretta e creatinina
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Vengono presentate le variazioni dal basale al giorno 180 della bilirubina, della bilirubina diretta e della creatinina.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di chimica clinica: proteine, albumina
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 delle proteine ​​e dell'albumina.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di chimica clinica: sodio, cloruro, potassio e urea
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 di sodio, cloruro, potassio e urea.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di chimica clinica: vitamina B6
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 della vitamina B6.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 degli eritrociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: concentrazione media di emoglobina corpuscolare in emoglobina ed eritrociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 della concentrazione media di emoglobina corpuscolare nell'emoglobina e negli eritrociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: ematocrito
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dell'ematocrito dal basale al giorno 180.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: eritrociti (Ery.), volume corpuscolare medio e volume piastrinico medio
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Variazione dal basale al giorno 180 in ery. vengono presentati il ​​volume corpuscolare medio e il volume piastrinico medio.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: eritrociti media dell'emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
La variazione dal basale al giorno 180 negli eritrociti indica che viene presentata l'emoglobina corpuscolare.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: reticolociti, piastrine, leucociti, linfociti, monociti, eosinofili, basofili, neutrofili
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 di reticolociti, piastrine, leucociti, linfociti, monociti, eosinofili, basofili e neutrofili.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: linfociti/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 nei linfociti/leucociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: monociti/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 nei monociti/leucociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: eosinofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 degli eosinofili/leucociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: basofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 dei basofili/leucociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test di laboratorio di ematologia clinica: neutrofili/leucociti
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 dei neutrofili/leucociti.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio per l'analisi delle urine: gravità specifica
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 del peso specifico delle urine.
Riferimento, giorno 180
Variazione rispetto al basale nei test clinici di laboratorio per l'analisi delle urine: pH
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 180
Viene presentata la variazione dal basale al giorno 180 del pH delle urine.
Riferimento, giorno 180
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di DCR-PHXC
Lasso di tempo: Per gli adulti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 5, 15 e 30 minuti e 1, 2, 4, 6, 10 e 12 ore (ore) post-dose; Giorno 150: pre-dose, 2, 6 e 12 ore post-dose Per gli adolescenti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 30 minuti e 2 e 10 ore post-dose
La Cmax è stata definita come la concentrazione plasmatica massima osservata durante un intervallo di dosaggio. I dati per questo endpoint sono riportati solo per i partecipanti adulti e adolescenti della popolazione PK.
Per gli adulti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 5, 15 e 30 minuti e 1, 2, 4, 6, 10 e 12 ore (ore) post-dose; Giorno 150: pre-dose, 2, 6 e 12 ore post-dose Per gli adolescenti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 30 minuti e 2 e 10 ore post-dose
Area sotto la curva dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-ultima) di DCR-PHXC
Lasso di tempo: Per gli adulti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 5, 15 e 30 minuti e 1, 2, 4, 6, 10 e 12 ore dopo la dose; Giorno 150: pre-dose, 2, 6 e 12 ore post-dose Per gli adolescenti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 30 minuti e 2 e 10 ore post-dose
L'AUC0-last è stata definita come l'area sotto la curva dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile. I dati per questo endpoint sono riportati solo per i partecipanti adulti e adolescenti della popolazione PK.
Per gli adulti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 5, 15 e 30 minuti e 1, 2, 4, 6, 10 e 12 ore dopo la dose; Giorno 150: pre-dose, 2, 6 e 12 ore post-dose Per gli adolescenti: Giorni 1 e 30: pre-dose, 30 minuti e 2 e 10 ore post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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