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Uno studio per valutare DCR-PHXC in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 e iperossaluria primaria di tipo 2 (PHYOX2)

20 giugno 2022 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della soluzione iniettabile DCR-PHXC (uso sottocutaneo) in pazienti con iperossaluria primaria

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di DCR-PHXC in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) e iperossaluria primaria di tipo 2 (PH2)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Nagoya, Giappone, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Giappone, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libano
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spagna, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capace e disposto a fornire consenso informato scritto o assenso
  • Diagnosi documentata di PH1 o PH2, confermata dalla genotipizzazione
  • Deve soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato nelle urine delle 24 ore
  • Variazione inferiore al 20% tra i due valori di escrezione urinaria di creatinina delle 24 ore derivati ​​dalle due raccolte di urine delle 24 ore nel periodo di screening
  • VFG stimato allo screening ≥ 30 mL/min normalizzato a 1,73 m2 BSA

Criteri chiave di esclusione:

  • Trapianto renale o epatico (precedente o pianificato durante il periodo di studio)
  • Attualmente in dialisi o necessità prevista di dialisi durante il periodo di studio
  • Ossalato plasmatico >30 µmol/L
  • Evidenza documentata di manifestazioni cliniche di ossalosi sistemica (comprese calcificazioni retiniche, cardiache o cutanee preesistenti o anamnesi di grave dolore osseo, fratture patologiche o deformazioni ossee)
  • Uso di un farmaco di interferenza dell'RNA (RNAi) negli ultimi 6 mesi
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui hai ricevuto un medicinale sperimentale (IMP) entro 4 mesi prima dello screening
  • Anomalie del test di funzionalità epatica (LFT): alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per età e sesso
  • Incapacità o riluttanza a rispettare le procedure di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DCR-PHXC
Intervento, farmaco, DCR-PHXC
Droga: DCR-PHXC
Dosi fisse multiple di DCR-PHXC mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • nedosiran
Comparatore placebo: Placebo - Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)
Placebo, soluzione fisiologica normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl) per iniezione sottocutanea (SC), somministrata allo stesso volume di iniezione di DCR-PHXC, da utilizzare come placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva (AUC) della variazione percentuale rispetto al basale nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore tra il giorno 90 e il giorno 180
Lasso di tempo: 3 mesi (ultimi 3 mesi del periodo di trattamento di 6 mesi)
Quattro misurazioni della variazione percentuale rispetto al basale dell'ossalato urinario nelle 24 ore vengono combinate per determinare un singolo valore AUC
3 mesi (ultimi 3 mesi del periodo di trattamento di 6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con un livello di Uox nelle 24 ore < 0,46 mmol/24 ore o ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 ore (aggiustato per 1,73 m2 BSA nei partecipanti di età <18 anni) in almeno due visite di studio consecutive a partire dal giorno 90 e termina al giorno 180
Lasso di tempo: 3 mesi (ultimi 3 mesi del periodo di trattamento di 6 mesi)
3 mesi (ultimi 3 mesi del periodo di trattamento di 6 mesi)
Variazione percentuale dell'area superficiale sommata e del numero di calcoli renali identificati tramite ecografia renale dal basale al giorno 180
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione percentuale dal basale al giorno 180 di ossalato plasmatico (solo per adulti)
Lasso di tempo: 6 mesi
Quattro misurazioni della variazione percentuale rispetto al basale dell'ossalato plasmatico vengono combinate per determinare un singolo valore AUC
6 mesi
Tasso di variazione dell'eGFR dal basale al giorno 180
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
AE e SAE durante lo studio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Variazione rispetto al basale nell'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: 6 mesi

Gli ECG standard a 12 derivazioni verranno eseguiti in posizione supina dopo che il soggetto ha riposato comodamente per 10 minuti. I parametri valutati saranno ritmo, frequenza ventricolare, intervallo PR, durata QRS, intervallo QT e intervallo QT corretto (QTcF, correzione Fridericia). Lo sperimentatore o il designato è responsabile della revisione dell'ECG per valutare se i risultati rientrano nei limiti normali e per determinare il significato clinico dei risultati.

Le apparecchiature di acquisizione ECG standardizzate saranno fornite a tutti i siti di sperimentazione clinica all'inizio della sperimentazione, per garantire la parità in tutti i siti.
6 mesi
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli SAE associati a risultati anormali dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: 6 mesi

Un esame fisico completo includerà una revisione completa dei sistemi corporei: occhi, orecchie, naso e gola, torace/apparato respiratorio, cuore/cardiovascolare, gastrointestinale/fegato, muscoloscheletrico/estremità, dermatologico/pelle, tiroide/collo, linfonodi e neurologico. Un esame fisico completo viene eseguito allo screening, giorno 180 e se un partecipante termina lo studio in anticipo.

Un breve esame fisico includerà almeno torace/respiratorio, cuore/cardiovascolare, dermatologico/pelle e gastrointestinale/fegato. Verrà eseguito un breve esame fisico che può essere eseguito a discrezione dell'investigatore in tutte le altre visite.
6 mesi
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli SAE associati a segni vitali anomali
Lasso di tempo: 6 mesi

I segni vitali includono pressione sanguigna, polso/frequenza cardiaca, temperatura corporea orale e frequenza respiratoria.

I parametri saranno misurati in posizione supina, utilizzando uno strumento automatico o manualmente, dopo che il partecipante ha riposato comodamente per 10 minuti. Nella popolazione pediatrica, per le misurazioni della pressione sanguigna deve essere utilizzato un bracciale di misura adeguata all'età.

La temperatura sarà ottenuta in gradi Celsius (°C), la frequenza cardiaca sarà contata per un minuto intero e registrata in battiti al minuto, e le respirazioni saranno contate per un minuto intero e registrate in respiri al minuto.
6 mesi
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi correlati a test clinici di laboratorio anormali (ematologia, chimica, parametri della coagulazione e analisi delle urine)
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di DCR PHXC quando somministrato mensilmente a pazienti con iperossaluria primaria (PH) attraverso il cambiamento rispetto al basale e l'incidenza di test clinici di laboratorio anomali.
6 mesi
Per caratterizzare la PK di DCR-PHXC nei pazienti con PH
Lasso di tempo: 6 mesi
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
6 mesi
Per caratterizzare la PK di DCR-PHXC nei pazienti con PH
Lasso di tempo: 6 mesi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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