Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere DCR-PHXC hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1 og primær hyperoksaluri type 2 (PHYOX2)

17. mai 2024 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En fase 2 placebokontrollert, dobbeltblind, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til DCR-PHXC injeksjonsvæske (subkutan bruk) hos pasienter med primær hyperoksaluri

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til DCR-PHXC hos barn og voksne med primær hyperoksaluri type 1 (PH1) og primær hyperoksaluri type 2 (PH2)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Herston, Australia, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japan, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spania, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Evne og villig til å gi skriftlig informert samtykke eller samtykke
  • Dokumentert diagnose av PH1 eller PH2, bekreftet ved genotyping
  • Må oppfylle 24-timers urinoksalatutskillelseskrav
  • Mindre enn 20 % variasjon mellom de to 24-timers urinkreatininutskillelsesverdiene avledet fra de to 24-timers urinsamlingene i screeningsperioden
  • Estimert GFR ved screening ≥ 30 mL/min normalisert til 1,73 m2 BSA

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Nyre- eller levertransplantasjon (forutgående eller planlagt innenfor studieperioden)
  • For tiden i dialyse eller forventet behov for dialyse i studieperioden
  • Plasmaoksalat >30 µmol/L
  • Dokumentert bevis på kliniske manifestasjoner av systemisk oksalose (inkludert eksisterende netthinne-, hjerte- eller hudforkalkninger, eller historie med alvorlige beinsmerter, patologiske frakturer eller bendeformasjoner)
  • Bruk av et RNA-interferens (RNAi) legemiddel i løpet av de siste 6 månedene
  • Deltakelse i enhver klinisk studie der du mottok et undersøkelseslegemiddel (IMP) innen 4 måneder før screening
  • Leverfunksjonstest (LFT) abnormiteter: Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for alder og kjønn
  • Manglende evne eller vilje til å overholde studieprosedyrer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DCR-PHXC
Intervensjon, medikament, DCR-PHXC
Legemiddel: DCR-PHXC
Flere faste doser av DCR-PHXC ved subkutan (SC) injeksjon
Andre navn:
  • nedosiran
Placebo komparator: Placebo - sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl)
Placebo, sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) for subkutan (SC) injeksjon
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Steril normal saltvann (0,9 % NaCl) for subkutan (SC) injeksjon, administrert med samme injeksjonsvolum som DCR-PHXC, for å tjene som placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AUC fra dag 90 til dag 180, basert på prosentvis endring fra baseline i 24-timers Uox
Tidsramme: Fra dag 90 til 180
AUC for 24-timers urinoksalat (Uox) fra dag 90 til dag 180, basert på prosentvis endring fra baseline, ble sammenlignet mellom den aktive behandlingsgruppen og placebogruppen. En tilnærming med flere imputasjoner ble brukt for å håndtere manglende Uox-data og deretter beregne AUC.
Fra dag 90 til 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere hvis 24-timers Uox-verdier normalisert eller nesten normalisert ved minst 2 påfølgende besøk
Tidsramme: Fra dag 90 til 180
Prosentandelen av deltakere hvis 24-timers Uox-verdier er normalisert eller nesten normalisert ved minst 2 påfølgende besøk, presenteres. Normalisering av Uox ble definert som mindre enn (<) 0,46 millimol per 24 timer (mmol/24 timer) og nær normalisering ble definert som større enn eller lik (>=) 0,46 til < 0,60 mmol/24 timer (verdier justert per 1,73) kvadratmeter [1,73 m^2] kroppsoverflate [BSA] hos deltakere i alderen <18 år).
Fra dag 90 til 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i det summerte overflatearealet av nyrestein
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i det summerte overflatearealet målt i millimeter kvadrat (mm^2) av nyrestein er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i antall nyrestein
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i antall nyrestein er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i plasmaoksalat (kun for voksne)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Prosentvis endring fra baseline til dag 180 i plasmaoksalat (kun for voksne) er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endringshastighet i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) fra baseline til dag 180
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Månedlig rate for eGFR-endring presenteres. eGFR ble beregnet ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) og kreatininbasert ligning.
Grunnlinje, dag 180
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE) og alvorlige akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til dag 180
Antall TEAEer og TESAEer er presentert. En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studiedeltaker, som er midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som, ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende funksjonshemming/inhabilitet eller er en medfødt anomali/fødselsdefekt. TEAE ble definert som enhver AE med en startdato/-tid på eller etter administrering (inkludert eventuell delvis administrering) av den første dosen av studieintervensjon og gjennom studiens fullføringsdato fra studiens slutt-saksrapportskjema (CRF).
Fra baseline til dag 180
Endring fra baseline i elektrokardiogram (EKG): Hjertefrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i hjertefrekvens er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i EKG: PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall, QTcB-intervall, QTcF-intervall og RR-intervall
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall, QTcB-intervall, QTcF-intervall og RR-intervall er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Antall deltakere med mest unormal post-baseline skift i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 180
Antall deltakere som hadde mest unormal post-baseline skift i fysisk undersøkelse er presentert. Fysiske undersøkelsesskift ble kategorisert i 4 kategorier: 1) mangler; 2) normal; 3) unormal-ikke klinisk signifikant (NCS) og 4) unormal-klinisk signifikant (CS). Hver kategori ble presentert i henhold til kroppssystemer inkludert: 1) øyne, ører, nese og hals; 2) bryst/luftveier; 3) hjerte/kardiovaskulær; 4) gastrointestinal/lever; 5) muskel-skjelett/ekstremiteter; 6) dermatologisk/hud; 7) skjoldbruskkjertel/hals; 8) lymfeknuter; 9) nevrologisk.
Grunnlinje frem til dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: Høyde
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra grunnlinje til dag 180 i høyden er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: vekt
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i vekt er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: Kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i BMI er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: Oral kroppstemperatur
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i oral kroppstemperatur er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: Hjertefrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i hjertefrekvens er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i respirasjonsfrekvens er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i systolisk og diastolisk blodtrykk er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorietester: alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, glutamatdehydrogenase, gamma glutamyltransferase, alkalisk fosfatase, laktatdehydrogenase og kreatinkinase
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, glutamatdehydrogenase, gammaglutamyltransferase, alkalisk fosfatase, laktatdehydrogenase og kreatinkinase er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorietester: Bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorietester: Protein, Albumin
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i protein og albumin er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorietester: natrium, klorid, kalium og urea
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i natrium, klorid, kalium og urea er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorietester: Vitamin B6
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i vitamin B6 er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Erytrocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i erytrocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Hemoglobin og erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i hemoglobin og erytrocytter er gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: hematokrit
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i hematokrit er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Erytrocytter (Ery.) Gjennomsnittlig korpuskulært volum og gjennomsnittlig blodplatevolum
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i ery. gjennomsnittlig korpuskulært volum og gjennomsnittlig blodplatevolum er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Erytrocytter gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i erytrocytter betyr at korpuskulært hemoglobin er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: retikulocytter, blodplater, leukocytter, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler, nøytrofiler
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i retikulocytter, blodplater, leukocytter, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler, nøytrofiler er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Lymfocytter/leukocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i lymfocytter/leukocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Monocytter/leukocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i monocytter/leukocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: Eosinofiler/leukocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i eosinofiler/leukocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: basofile/leukocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i basofile/leukocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske hematologiske laboratorietester: nøytrofiler/leukocytter
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i nøytrofiler/leukocytter er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester for urinanalyse: Egenvekt
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i urinens egenvekt er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline i kliniske laboratorietester for urinanalyse: pH
Tidsramme: Grunnlinje, dag 180
Endring fra baseline til dag 180 i urin pH er presentert.
Grunnlinje, dag 180
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av DCR-PHXC
Tidsramme: For voksne: Dag 1 og 30: før dosering, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer (timer) etter dosering; Dag 150: før dosering, 2, 6 og 12 timer etter dosering For ungdom: Dag 1 og 30: før dosering, 30 minutter og 2 og 10 timer etter dosering
Cmax ble definert som den maksimale observerte plasmakonsentrasjonen under et doseringsintervall. Data for dette endepunktet er kun rapportert for voksne og ungdommer fra PK-populasjonen.
For voksne: Dag 1 og 30: før dosering, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer (timer) etter dosering; Dag 150: før dosering, 2, 6 og 12 timer etter dosering For ungdom: Dag 1 og 30: før dosering, 30 minutter og 2 og 10 timer etter dosering
Areal under kurven fra tidspunkt for administrasjon til siste målbare konsentrasjon (AUC0-siste) av DCR-PHXC
Tidsramme: For voksne: Dag 1 og 30: før dosering, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer etter dosering; Dag 150: før dosering, 2, 6 og 12 timer etter dosering For ungdom: Dag 1 og 30: før dosering, 30 minutter og 2 og 10 timer etter dosering
AUC0-last ble definert som arealet under kurven fra tidspunktet for administrering til siste målbare konsentrasjon. Data for dette endepunktet er kun rapportert for voksne og ungdommer fra PK-populasjonen.
For voksne: Dag 1 og 30: før dosering, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer etter dosering; Dag 150: før dosering, 2, 6 og 12 timer etter dosering For ungdom: Dag 1 og 30: før dosering, 30 minutter og 2 og 10 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

21. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

29. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

20. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DCR-PHXC-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere