Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке DCR-PHXC у детей и взрослых с первичной гипероксалурией 1-го и 2-го типов (PHYOX2)

20 июня 2022 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и переносимости раствора DCR-PHXC для инъекций (подкожное применение) у пациентов с первичной гипероксалурией

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности DCR-PHXC у детей и взрослых с первичной гипероксалурией типа 1 (PH1) и первичной гипероксалурией типа 2 (PH2).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Испания, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Канада
      • Hamilton, Канада
        • Clinical Trial Site
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Ливан
        • Clinical Trial Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Clinical Trial Site
  • Польша
      • Białystok, Польша
        • Clinical Trial Site
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
      • London, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
      • London, Соединенное Королевство, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Франция
      • Bron, Франция
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Франция, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Япония
      • Nagoya, Япония, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Япония, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Япония, 183-8561
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Способны и готовы предоставить письменное информированное согласие или согласие
  • Документально подтвержденный диагноз PH1 или PH2, подтвержденный генотипированием
  • Должен соответствовать требованиям по выведению оксалатов с мочой за 24 часа.
  • Различие менее 20% между двумя значениями 24-часовой экскреции креатинина с мочой, полученными из двух 24-часовых сборов мочи в период скрининга.
  • Расчетная СКФ при скрининге ≥ 30 мл/мин, нормализованная до 1,73 м2 BSA

Ключевые критерии исключения:

  • Трансплантация почки или печени (предварительно или запланированная в течение периода исследования)
  • В настоящее время на диализе или предполагаемая потребность в диализе в течение периода исследования
  • Оксалат плазмы >30 мкмоль/л
  • Документально подтвержденные клинические проявления системного оксалоза (включая ранее существовавшие кальцификации сетчатки, сердца или кожи, или сильные боли в костях, патологические переломы или деформации костей в анамнезе)
  • Использование препарата РНК-интерференции (РНКи) в течение последних 6 месяцев
  • Участие в любом клиническом исследовании, в котором вы получали исследуемый лекарственный препарат (ИЛП) в течение 4 месяцев до скрининга
  • Нарушения функционального теста печени (LFT): аланинаминотрансфераза (ALT) и/или аспартатаминотрансфераза (AST) более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ULN) для возраста и пола.
  • Неспособность или нежелание соблюдать процедуры исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DCR-PHXC
Вмешательство, препарат, DCR-PHXC
Лекарство: DCR-PHXC
Множественные фиксированные дозы DCR-PHXC путем подкожной (п/к) инъекции
Другие имена:
  • недосиран
Плацебо Компаратор: Плацебо - стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
Плацебо, стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) для подкожной (п/к) инъекции
Лекарство: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl) для подкожной (п/к) инъекции, вводимый в том же объеме инъекции, что и DCR-PHXC, в качестве плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой (AUC) процентного изменения по сравнению с исходным уровнем 24-часовой экскреции оксалатов с мочой между 90-м и 180-м днями
Временное ограничение: 3 месяца (последние 3 месяца из 6-месячного периода лечения)
Четыре измерения процентного изменения оксалата в моче за 24 часа по сравнению с исходным уровнем объединяются для определения одного значения AUC.
3 месяца (последние 3 месяца из 6-месячного периода лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с 24-часовым уровнем Uox < 0,46 ммоль/24 часа или ≥ 0,46 - < 0,60 ммоль/24 часа (с поправкой на 1,73 м2 BSA у участников в возрасте <18 лет) по крайней мере в течение двух последовательных визитов в рамках исследования, начиная с 90-го дня и заканчивается в День 180
Временное ограничение: 3 месяца (последние 3 месяца из 6-месячного периода лечения)
3 месяца (последние 3 месяца из 6-месячного периода лечения)
Процентное изменение суммарной площади поверхности и количества камней в почках, выявленных с помощью УЗИ почек, от исходного уровня до 180-го дня
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Процентное изменение уровня оксалата в плазме по сравнению с исходным уровнем на 180-й день (только для взрослых)
Временное ограничение: 6 месяцев
Четыре измерения процентного изменения оксалатов плазмы по сравнению с исходным уровнем объединяются для определения одного значения AUC.
6 месяцев
Скорость изменения рСКФ от исходного уровня до 180-го дня
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
НЯ и СНЯ на протяжении всего исследования
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем на ЭКГ в 12 отведениях
Временное ограничение: 6 месяцев

Стандартные ЭКГ в 12 отведениях будут выполняться в положении лежа на спине после того, как субъект комфортно отдохнет в течение 10 минут. Оцениваемыми параметрами будут ритм, частота желудочков, интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT и скорректированный интервал QT (QTcF, коррекция Fridericia). Исследователь или уполномоченное лицо несет ответственность за просмотр ЭКГ, чтобы оценить, находятся ли результаты в пределах нормы, и определить клиническую значимость результатов.

Стандартизированное оборудование для регистрации ЭКГ будет предоставлено всем центрам клинических испытаний в начале исследования, чтобы обеспечить паритет во всех центрах.
6 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и SAE, связанных с аномальными результатами физикального обследования.
Временное ограничение: 6 месяцев

Полный медицинский осмотр будет включать в себя полный обзор систем организма: глаз, ушей, носа и горла, грудной клетки/дыхательной системы, сердца/сердечно-сосудистой системы, желудочно-кишечного тракта/печени, опорно-двигательного аппарата/конечностей, дерматологических/кожных, щитовидной железы/шеи, лимфатических узлов и неврологический. Полный физический осмотр проводится во время скрининга, в день 180, а также в случае досрочного завершения исследования участником.

Краткий физикальный осмотр будет включать как минимум грудную клетку/респираторную, сердечную/сердечно-сосудистую, дерматологическую/кожную и желудочно-кишечную/печеночную. Краткий медицинский осмотр может проводиться по усмотрению исследователя во время всех других посещений.
6 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и SAE, связанных с аномальными показателями жизнедеятельности.
Временное ограничение: 6 месяцев

Жизненно важные признаки включают артериальное давление, пульс/частоту сердечных сокращений, температуру тела во рту и частоту дыхания.

Параметры будут измеряться в положении лежа на спине с помощью автоматического прибора или вручную после того, как участник комфортно отдохнет в течение 10 минут. В педиатрической популяции для измерения артериального давления следует использовать манжету соответствующего возрасту размера.

Температура будет измеряться в градусах Цельсия (°C), частота пульса будет подсчитываться в течение полной минуты и записываться в ударах в минуту, а частота дыхания будет подсчитываться в течение полной минуты и записываться в количестве вдохов в минуту.
6 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE) и SAE, связанных с отклонениями от нормы в клинических лабораторных тестах (гематология, биохимия, параметры коагуляции и анализ мочи)
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценить безопасность и переносимость DCR PHXC при ежемесячном введении пациентам с первичной гипероксалурией (ЛГ) по изменению исходного уровня и частоте отклонений от нормы в клинических лабораторных тестах.
6 месяцев
Охарактеризовать фармакокинетику DCR-PHXC у пациентов с ЛГ.
Временное ограничение: 6 месяцев
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
6 месяцев
Охарактеризовать фармакокинетику DCR-PHXC у пациентов с ЛГ.
Временное ограничение: 6 месяцев
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC)
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DCR-PHXC-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования DCR-PHXC

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Colombia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться