원발성 고산소뇨증 1형 및 원발성 고산소뇨증 2형이 있는 소아 및 성인의 DCR-PHXC를 평가하기 위한 연구 (PHYOX2)
2024년 5월 17일 업데이트: Novo Nordisk A/S
원발성 고산소뇨증 환자에서 DCR-PHXC 주사액(피하 사용)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상 위약 대조, 이중맹검, 다기관 연구
이 연구의 목적은 원발성 고산소뇨증 1형(PH1) 및 원발성 고산소뇨증 2형(PH2)이 있는 소아 및 성인에서 DCR-PHXC의 효능 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
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Auckland, 뉴질랜드
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Bonn, 독일, 53127
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Heidelberg, 독일, 69120
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Beirut, 레바논, 2807
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Beirut, 레바논
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Bucharest, 루마니아
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
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Barcelona, 스페인, 08035
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Santa Cruz, 스페인, 38320
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Birmingham, 영국
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London, 영국
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London, 영국, WCIN 3JH
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
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Roma, 이탈리아, 00165
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Nagoya, 일본, 467-8601
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Tochigi, 일본, 329-0431
- Clinical Trial Site
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Tokyo, 일본, 183-8561
- Clinical Trial Site
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Hamilton, 캐나다
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Białystok, 폴란드
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Bron, 프랑스
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Paris, 프랑스, 75019
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Herston, 호주, 4029
- Clinical Trial Site
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Parkville, 호주, 3052
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 서면 동의 또는 승낙을 제공할 능력과 의지가 있는 자
- 유전형 분석으로 확인된 PH1 또는 PH2의 문서화된 진단
- 24시간 소변 옥살레이트 배설 요건을 충족해야 합니다.
- 스크리닝 기간 동안 두 번의 24시간 소변 수집에서 파생된 두 번의 24시간 소변 크레아티닌 배설 값 사이의 변동이 20% 미만
- 스크리닝 시 예상 GFR ≥ 30mL/min, 1.73m2 BSA로 정규화됨
주요 제외 기준:
- 신장 또는 간 이식(연구 기간 내 사전 또는 계획)
- 현재 투석 중이거나 연구 기간 동안 예상되는 투석 요구 사항
- 혈장 옥살레이트 >30 µmol/L
- 전신 oxalosis의 임상 증상의 문서화된 증거(기존의 망막, 심장 또는 피부 석회화 또는 심각한 뼈 통증, 병적 골절 또는 뼈 변형의 병력 포함)
- 지난 6개월 이내에 RNA 간섭(RNAi) 약물 사용
- 스크리닝 전 4개월 이내에 조사 의약품(IMP)을 받은 모든 임상 연구에 참여
- 간 기능 검사(LFT) 이상: 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 연령 및 성별에 대한 정상 상한치(ULN)의 1.5배
- 연구 절차를 준수할 능력이 없거나 의지가 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: DCR-PHXC
개입, 약물, DCR-PHXC
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피하(SC) 주사에 의한 DCR-PHXC의 다중 고정 용량
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 - 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
위약, 피하(SC) 주사를 위한 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
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위약 역할을 하기 위해 DCR-PHXC와 동일한 주사량으로 투여되는 피하(SC) 주사를 위한 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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90일차부터 180일차까지의 AUC(24시간 Uox 기준선 대비 백분율 변화 기준)
기간: 90일부터 180일까지
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기준치로부터의 변화율을 기준으로 90일부터 180일까지 24시간 요중 옥살산염(Uox)의 AUC를 활성 치료군과 위약군 간에 비교했습니다.
누락된 Uox 데이터를 처리한 다음 AUC를 계산하기 위해 다중 대체 접근법이 사용되었습니다.
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90일부터 180일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소 2회 연속 방문에서 24시간 Uox 값이 정규화되거나 거의 정규화된 참가자의 비율
기간: 90일부터 180일까지
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최소 2회 연속 방문에서 24시간 Uox 값이 정규화되거나 거의 정규화된 참가자의 비율이 표시됩니다.
Uox의 정규화는 24시간당 (<) 0.46 밀리몰(mmol/24시간) 미만으로 정의되었으며 거의 정규화는 0.46 ~ < 0.60 mmol/24시간 이상(>=)으로 정의되었습니다(값은 1.73당 조정됨). 18세 미만 참가자의 체표면적(BSA)은 평방미터[1.73m^2]입니다.
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90일부터 180일까지
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기준선에서 180일차까지 신장 결석의 총 표면적 변화율(%)
기간: 기준선, 180일차
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신장 결석의 밀리미터 제곱(mm^2) 단위로 측정된 총 표면적의 기준선부터 180일차까지의 변화율이 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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기준일부터 180일차까지 신장 결석 수의 백분율 변화
기간: 기준선, 180일차
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신장 결석 수의 기준선부터 180일차까지의 변화율이 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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혈장 옥살산염의 기준선에서 180일차까지의 백분율 변화(성인 전용)
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지 혈장 옥살산염(성인에만 해당)의 변화율이 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지 추정 사구체 여과율(eGFR)의 변화율
기간: 기준선, 180일차
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월별 eGFR 변화율이 표시됩니다.
eGFR은 만성신장질환 역학협력(CKD-EPI)과 크레아티닌 기반 방정식을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 180일차
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 치료 관련 부작용(TEAE)의 수
기간: 기준일부터 180일까지
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TEAE 및 TESAE의 수가 표시됩니다.
유해사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 환자 또는 임상 연구 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건입니다.
SAE는 용량에 관계없이 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 지속적인 장애/무능력을 초래하거나 선천적 기형/출생 결함을 초래하는 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 개입의 첫 번째 투여량을 투여한 시점 또는 이후(부분 투여 포함) 및 연구 사례 보고서 양식(CRF) 종료일로부터 연구 완료일까지의 발병 날짜/시간이 있는 모든 AE로 정의되었습니다.
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기준일부터 180일까지
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심전도(ECG) 기준선의 변화: 심박수
기간: 기준선, 180일차
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심박수의 기준선 대비 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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ECG의 기준선과의 변화: PR 간격, QRS 기간, QT 간격, QTcB 간격, QTcF 간격 및 RR 간격
기간: 기준선, 180일차
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PR 간격, QRS 기간, QT 간격, QTcB 간격, QTcF 간격 및 RR 간격의 기준선 대비 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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신체검사에서 기준선 이후 가장 비정상적인 변화를 보이는 참가자 수
기간: 180일까지의 기준
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신체 검사에서 가장 비정상적인 기준선 이후 이동을 보인 참가자의 수가 제시됩니다.
신체 검사 교대 근무는 4가지 범주로 분류되었습니다: 1) 누락; 2) 정상; 3) 비정상-임상적으로 유의하지 않음(NCS) 및 4) 비정상-임상적으로 유의함(CS).
각 카테고리는 다음을 포함한 신체 시스템에 따라 제시되었습니다. 1) 눈, 귀, 코 및 목; 2) 흉부/호흡기; 3) 심장/심혈관; 4) 위장/간; 5) 근골격계/사지; 6) 피부과/피부; 7) 갑상선/목; 8) 림프절; 9) 신경학적.
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180일까지의 기준
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활력 징후의 기준선 변화: 신장
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지의 키 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 체중
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지의 체중 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 체질량 지수(BMI)
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지의 BMI 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 구강 체온
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지 구강 체온의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 심박수
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지의 심박수 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력징후 기준치로부터의 변화: 호흡수
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지의 호흡수 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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활력 징후의 기준선 대비 변화: 수축기 및 확장기 혈압
기간: 기준선, 180일차
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수축기 혈압과 확장기 혈압의 기준선부터 180일차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 화학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 알라닌 아미노트랜스퍼라제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제, 글루타메이트 탈수소효소, 감마 글루타밀 전이효소, 알칼리성 포스파타제, 젖산 탈수소효소 및 크레아틴 키나제
기간: 기준선, 180일차
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알라닌 아미노트랜스퍼라제, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제, 글루타메이트 탈수소효소, 감마 글루타밀 전이효소, 알칼리성 포스파타제, 락테이트 탈수소효소 및 크레아틴 키나제의 기준선에서 180일까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 화학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 빌리루빈, 직접 빌리루빈 및 크레아티닌
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지의 빌리루빈, 직접 빌리루빈 및 크레아티닌의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 화학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 단백질, 알부민
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지의 단백질 및 알부민 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 화학 실험실 테스트의 기준선 변화: 나트륨, 염화물, 칼륨 및 요소
기간: 기준선, 180일차
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나트륨, 염화물, 칼륨 및 요소의 기준선부터 180일차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 화학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 비타민 B6
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지 비타민 B6의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선과의 변화: 적혈구
기간: 기준선, 180일차
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적혈구의 기준선부터 180일차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 헤모글로빈 및 적혈구 평균 미립자 헤모글로빈 농도
기간: 기준선, 180일차
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헤모글로빈 및 적혈구의 기준선부터 180일까지의 변화는 미립자 헤모글로빈 농도를 의미합니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 헤마토크릿
기간: 기준선, 180일차
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기준선에서 180일차까지의 헤마토크릿 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구(Ery.) 평균 적혈구 부피 및 평균 혈소판 부피
기간: 기준선, 180일차
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Ery의 기준선에서 180일차로 변경됩니다.
평균 미립자 부피와 평균 혈소판 부피가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 적혈구 평균 미립자 헤모글로빈
기간: 기준선, 180일차
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적혈구의 기준선에서 180일까지의 변화는 미립자 헤모글로빈이 제시됨을 의미합니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 망상적혈구, 혈소판, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구, 호중구
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일까지 망상적혈구, 혈소판, 백혈구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구, 호중구의 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 림프구/백혈구
기간: 기준선, 180일차
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기준선부터 180일차까지의 림프구/백혈구 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 단핵구/백혈구
기간: 기준선, 180일차
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단핵구/백혈구의 기준선부터 180일차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호산구/백혈구
기간: 기준선, 180일차
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호산구/백혈구의 기준선부터 180일까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호염기구/백혈구
기간: 기준선, 180일차
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호염기구/백혈구의 기준선부터 180일차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 혈액학 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: 호중구/백혈구
기간: 기준선, 180일차
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호중구/백혈구의 기준선부터 180일차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 소변검사 실험실 테스트의 기준선과의 변화: 비중
기간: 기준선, 180일차
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소변 비중의 기준선부터 180일차까지의 변화가 제시됩니다.
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기준선, 180일차
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임상 소변검사 실험실 테스트의 기준선 대비 변화: pH
기간: 기준선, 180일차
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소변 pH의 기준선부터 180일차까지의 변화가 표시됩니다.
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기준선, 180일차
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DCR-PHXC의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 성인의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 10 및 12시간(시간); 150일차: 투여 전, 투여 후 2, 6, 12시간 청소년의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 30분, 투여 후 2시간, 10시간
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Cmax는 투여 간격 동안 관찰된 최대 혈장 농도로 정의되었습니다.
이 종점에 대한 데이터는 PK 인구의 성인 및 청소년 참가자에 대해서만 보고됩니다.
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성인의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 10 및 12시간(시간); 150일차: 투여 전, 투여 후 2, 6, 12시간 청소년의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 30분, 투여 후 2시간, 10시간
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투여 시점부터 DCR-PHXC의 마지막 측정 가능 농도(AUC0-last)까지 곡선 아래 면적
기간: 성인의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 10 및 12시간; 150일차: 투여 전, 투여 후 2, 6, 12시간 청소년의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 30분, 투여 후 2시간, 10시간
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AUC0-last는 투여 시점부터 마지막 측정 가능한 농도까지의 곡선 아래 면적으로 정의되었습니다.
이 종점에 대한 데이터는 PK 인구의 성인 및 청소년 참가자에 대해서만 보고됩니다.
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성인의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 5, 15, 30분 및 투여 후 1, 2, 4, 6, 10 및 12시간; 150일차: 투여 전, 투여 후 2, 6, 12시간 청소년의 경우: 1일 및 30일: 투여 전, 30분, 투여 후 2시간, 10시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 28일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 21일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DCR-PHXC-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .