Un estudio para evaluar DCR-PHXC en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 e hiperoxaluria primaria tipo 2 (PHYOX2)
20 de junio de 2022 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 2 multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la solución inyectable DCR-PHXC (uso subcutáneo) en pacientes con hiperoxaluria primaria
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de DCR-PHXC en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) e hiperoxaluria primaria tipo 2 (PH2)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Clinical Trial Site
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Clinical Trial Site
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Parkville, Australia, 3052
- Clinical Trial Site
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Hamilton, Canadá
- Clinical Trial Site
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Barcelona, España, 08035
- Clinical Trial Site
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Santa Cruz, España, 38320
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Clinical Trial Site
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Bron, Francia
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia, 75019
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Clinical Trial Site
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Roma, Italia, 00165
- Clinical Trial Site
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Nagoya, Japón, 467-8601
- Clinical Trial Site
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Tochigi, Japón, 329-0431
- Clinical Trial Site
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Tokyo, Japón, 183-8561
- Clinical Trial Site
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Beirut, Líbano, 2807
- Clinical Trial Site
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Beirut, Líbano
- Clinical Trial Site
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Auckland, Nueva Zelanda
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
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Białystok, Polonia
- Clinical Trial Site
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Birmingham, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, WCIN 3JH
- Clinical Trial Site
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Bucharest, Rumania
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento o asentimiento informado por escrito
- Diagnóstico documentado de PH1 o PH2, confirmado por genotipado
- Debe cumplir con los requisitos de excreción de oxalato en orina de 24 horas
- Menos del 20% de variación entre los dos valores de excreción de creatinina en orina de 24 horas derivados de las dos recolecciones de orina de 24 horas en el período de selección
- GFR estimado en la selección ≥ 30 ml/min normalizado a 1,73 m2 BSA
Criterios clave de exclusión:
- Trasplante renal o hepático (previo o planificado dentro del período de estudio)
- Actualmente en diálisis o requisito anticipado para diálisis durante el período de estudio
- Oxalato plasmático >30 µmol/L
- Evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)
- Uso de un fármaco de ARN de interferencia (ARNi) en los últimos 6 meses
- Participación en cualquier estudio clínico en el que recibió un medicamento en investigación (IMP) dentro de los 4 meses anteriores a la selección
- Anomalías en las pruebas de función hepática (LFT): alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) >1,5 veces el límite superior normal (ULN) para la edad y el sexo
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: DCR-PHXC
Intervención, fármaco, DCR-PHXC
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Múltiples dosis fijas de DCR-PHXC por inyección subcutánea (SC)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo: solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Placebo, solución salina normal estéril (0,9% NaCl) para inyección subcutánea (SC)
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Solución salina normal estéril (0,9 % NaCl) para inyección subcutánea (SC), administrada al mismo volumen de inyección que DCR-PHXC, para servir como placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva (AUC) del cambio porcentual desde el inicio en la excreción de oxalato urinario de 24 horas entre el día 90 y el día 180
Periodo de tiempo: 3 meses (Últimos 3 meses del período de tratamiento de 6 meses)
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Se combinan cuatro mediciones de cambio porcentual desde el inicio en oxalato urinario de 24 horas para determinar un solo valor de AUC
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3 meses (Últimos 3 meses del período de tratamiento de 6 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes con un nivel de Uox de 24 horas < 0,46 mmol/24 horas o ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 horas (ajustado por 1,73 m2 de BSA en participantes <18 años) en al menos dos visitas de estudio consecutivas a partir del día 90 y terminando en el día 180
Periodo de tiempo: 3 meses (Últimos 3 meses del período de tratamiento de 6 meses)
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3 meses (Últimos 3 meses del período de tratamiento de 6 meses)
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Cambio porcentual en el área de superficie sumada y el número de cálculos renales identificados mediante ecografía renal desde el inicio hasta el día 180
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio hasta el día 180 en oxalato plasmático (solo para adultos)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se combinan cuatro mediciones de cambio porcentual desde el inicio en el oxalato plasmático para determinar un solo valor de AUC
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6 meses
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Tasa de cambio en eGFR desde el inicio hasta el día 180
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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AE y SAE a lo largo del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio desde el inicio en ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los ECG estándar de 12 derivaciones se realizarán en posición supina después de que el sujeto haya descansado cómodamente durante 10 minutos. Los parámetros evaluados serán el ritmo, la frecuencia ventricular, el intervalo PR, la duración del QRS, el intervalo QT y el intervalo QT corregido (QTcF, corrección de Fridericia). El investigador o su designado es responsable de revisar los ECG para evaluar si los resultados se encuentran dentro de los límites normales y para determinar la importancia clínica de los resultados. Se proporcionará equipo de adquisición de ECG estandarizado a todos los sitios de ensayos clínicos al comienzo del ensayo, para garantizar la paridad en todos los sitios. |
6 meses
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La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE asociados con hallazgos anormales en el examen físico
Periodo de tiempo: 6 meses
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Un examen físico completo incluirá una revisión completa de los sistemas del cuerpo: ojos, oídos, nariz y garganta, tórax/respiratorio, corazón/cardiovascular, gastrointestinal/hígado, musculoesquelético/extremidades, dermatológico/piel, tiroides/cuello, ganglios linfáticos y neurológico. Se realiza un examen físico completo en la selección, el día 180 y si un participante finaliza el estudio antes de tiempo. Un breve examen físico incluirá mínimamente tórax/respiratorio, cardíaco/cardiovascular, dermatológico/cutáneo y gastrointestinal/hígado. Se realizará un breve examen físico a discreción del investigador en todas las demás visitas. |
6 meses
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La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE asociados con signos vitales anormales
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los signos vitales incluyen la presión arterial, el pulso/frecuencia cardíaca, la temperatura corporal oral y la frecuencia respiratoria. Los parámetros se medirán en posición supina, utilizando un instrumento automatizado o manualmente, después de que el participante haya descansado cómodamente durante 10 minutos. En la población pediátrica, se debe usar un tamaño de manguito apropiado para la edad para medir la presión arterial. La temperatura se obtendrá en grados Celsius (°C), el pulso se contará durante un minuto completo y se registrará en latidos por minuto, y las respiraciones se contarán durante un minuto completo y se registrarán en respiraciones por minuto. |
6 meses
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La incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y SAE relacionados con pruebas de laboratorio clínico anormales (hematología, química, parámetros de coagulación y análisis de orina)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de DCR PHXC cuando se administra mensualmente a pacientes con hiperoxaluria (HP) primaria a través del cambio desde el inicio y la incidencia de pruebas de laboratorio clínico anormales.
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6 meses
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Caracterizar la farmacocinética de DCR-PHXC en pacientes con HP
Periodo de tiempo: 6 meses
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
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6 meses
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Caracterizar la farmacocinética de DCR-PHXC en pacientes con HP
Periodo de tiempo: 6 meses
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC)
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
21 de junio de 2021
Finalización del estudio (Actual)
29 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
20 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DCR-PHXC-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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