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Eine Studie zur Bewertung von DCR-PHXC bei Kindern und Erwachsenen mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 und primärer Hyperoxalurie Typ 2 (PHYOX2)

20. Juni 2022 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Eine placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von DCR-PHXC-Injektionslösung (subkutane Anwendung) bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von DCR-PHXC bei Kindern und Erwachsenen mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) und primärer Hyperoxalurie Typ 2 (PH2).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japan, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spanien, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Fähig und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben
  • Dokumentierte Diagnose von PH1 oder PH2, bestätigt durch Genotypisierung
  • Muss die 24-Stunden-Urin-Oxalat-Ausscheidungsanforderungen erfüllen
  • Weniger als 20 % Abweichung zwischen den beiden 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Ausscheidungswerten, die aus den beiden 24-Stunden-Urinsammlungen im Untersuchungszeitraum abgeleitet wurden
  • Geschätzte GFR beim Screening ≥ 30 ml/min normalisiert auf 1,73 m2 KOF

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Nieren- oder Lebertransplantation (vorher oder innerhalb des Studienzeitraums geplant)
  • Derzeit Dialysepatient oder voraussichtlicher Dialysebedarf während des Studienzeitraums
  • Plasmaoxalat >30 µmol/l
  • Dokumentierter Nachweis klinischer Manifestationen einer systemischen Oxalose (einschließlich vorbestehender Netzhaut-, Herz- oder Hautverkalkungen oder Vorgeschichte schwerer Knochenschmerzen, pathologischer Frakturen oder Knochendeformationen)
  • Verwendung eines RNA-Interferenz-Medikaments (RNAi) innerhalb der letzten 6 Monate
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der Sie innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening ein Prüfpräparat (IMP) erhalten haben
  • Anomalien des Leberfunktionstests (LFT): Alanin-Aminotransferase (ALT) und/oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Alter und Geschlecht
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Studienverfahren einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DCR-PHXC
Intervention, Medikament, DCR-PHXC
Arzneimittel: DCR-PHXC
Mehrere feste Dosen von DCR-PHXC durch subkutane (SC) Injektion
Andere Namen:
  • nedosiran
Placebo-Komparator: Placebo – sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Placebo, sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) zur subkutanen (s.c.) Injektion
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) zur subkutanen (sc) Injektion, verabreicht im gleichen Injektionsvolumen wie DCR-PHXC, dient als Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC) der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der 24-Stunden-Oxalatausscheidung im Urin zwischen Tag 90 und Tag 180
Zeitfenster: 3 Monate (Letzte 3 Monate des 6-monatigen Behandlungszeitraums)
Vier Messungen der prozentualen Veränderung von der Grundlinie im 24-Stunden-Oxalat im Urin werden kombiniert, um einen einzigen AUC-Wert zu bestimmen
3 Monate (Letzte 3 Monate des 6-monatigen Behandlungszeitraums)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einem 24-Stunden-Uox-Wert < 0,46 mmol/24 Stunden oder ≥ 0,46 - < 0,60 mmol/24 Stunden (angepasst pro 1,73 m2 Körperoberfläche bei Teilnehmern im Alter von < 18 Jahren) bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Studienvisiten, beginnend an Tag 90 und endet an Tag 180
Zeitfenster: 3 Monate (Letzte 3 Monate des 6-monatigen Behandlungszeitraums)
3 Monate (Letzte 3 Monate des 6-monatigen Behandlungszeitraums)
Prozentuale Veränderung der summierten Oberfläche und Anzahl der mittels Nieren-Ultraschall identifizierten Nierensteine ​​vom Ausgangswert bis zum 180. Tag
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Prozentuale Veränderung von Plasmaoxalat vom Ausgangswert bis Tag 180 (nur für Erwachsene)
Zeitfenster: 6 Monate
Vier Messungen der prozentualen Veränderung des Plasmaoxalats vom Ausgangswert werden kombiniert, um einen einzigen AUC-Wert zu bestimmen
6 Monate
Änderungsrate der eGFR vom Ausgangswert bis Tag 180
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
AE und SAE während der gesamten Studie
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 12-Kanal-EKG
Zeitfenster: 6 Monate

Standard-EKGs mit 12 Ableitungen werden in Rückenlage durchgeführt, nachdem sich der Proband 10 Minuten lang bequem ausgeruht hat. Die bewerteten Parameter sind Rhythmus, ventrikuläre Frequenz, PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall und korrigiertes QT-Intervall (QTcF, Fridericia-Korrektur). Der Prüfarzt oder Beauftragte ist dafür verantwortlich, das/die EKG(s) zu überprüfen, um zu beurteilen, ob die Ergebnisse innerhalb der normalen Grenzen liegen, und um die klinische Signifikanz der Ergebnisse zu bestimmen.

Standardisierte EKG-Erfassungsgeräte werden allen klinischen Studienzentren zu Beginn der Studie zur Verfügung gestellt, um die Gleichheit zwischen allen Standorten sicherzustellen.
6 Monate
Die Häufigkeit und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und SUE im Zusammenhang mit abnormalen Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 6 Monate

Eine vollständige körperliche Untersuchung umfasst eine vollständige Überprüfung der Körpersysteme: Augen, Ohren, Nase und Rachen, Brustkorb/Atemwege, Herz/Kreislauf, Magen-Darm-Trakt/Leber, Bewegungsapparat/Extremitäten, Dermatologie/Haut, Schilddrüse/Hals, Lymphknoten und neurologisch. Eine vollständige körperliche Untersuchung wird beim Screening an Tag 180 durchgeführt und wenn ein Teilnehmer die Studie vorzeitig beendet.

Eine kurze körperliche Untersuchung umfasst mindestens Brust/Atemwege, Herz/Kreislauf, Dermatologie/Haut und Magen-Darm/Leber. Bei allen anderen Besuchen kann nach Ermessen des Ermittlers eine kurze körperliche Untersuchung durchgeführt werden.
6 Monate
Die Häufigkeit und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und SUE im Zusammenhang mit abnormalen Vitalfunktionen
Zeitfenster: 6 Monate

Zu den Vitalfunktionen gehören Blutdruck, Puls/Herzfrequenz, orale Körpertemperatur und Atemfrequenz.

Die Parameter werden in Rückenlage mit einem automatisierten Instrument oder manuell gemessen, nachdem sich der Teilnehmer 10 Minuten lang bequem ausgeruht hat. Bei Kindern und Jugendlichen sollte für Blutdruckmessungen eine altersgerechte Manschettengröße verwendet werden.

Die Temperatur wird in Grad Celsius (°C) gemessen, die Pulsfrequenz wird für eine volle Minute gezählt und in Schlägen pro Minute aufgezeichnet, und die Atemzüge werden für eine volle Minute gezählt und in Atemzügen pro Minute aufgezeichnet.
6 Monate
Die Häufigkeit und Schwere von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und SUE im Zusammenhang mit abnormalen klinischen Labortests (Hämatologie, Chemie, Gerinnungsparameter und Urinanalyse)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von DCR PHXC bei monatlicher Verabreichung an Patienten mit primärer Hyperoxalurie (PH) über die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und das Auftreten abnormaler klinischer Labortests.
6 Monate
Charakterisierung der PK von DCR-PHXC bei PH-Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
6 Monate
Charakterisierung der PK von DCR-PHXC bei PH-Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Alexandra Haagensen, MD, Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-PHXC-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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