Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af DCR-PHXC hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 og primær hyperoxaluri type 2 (PHYOX2)

17. maj 2024 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Et fase 2 placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, multicenter-studie til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​DCR-PHXC-injektionsvæske (subkutan brug) hos patienter med primær hyperoxaluri

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​DCR-PHXC hos børn og voksne med primær hyperoxaluri type 1 (PH1) og primær hyperoxaluri type 2 (PH2)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien, 4029
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australien, 3052
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Hamilton, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WCIN 3JH
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Nagoya, Japan, 467-8601
        • Clinical Trial Site
      • Tochigi, Japan, 329-0431
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan, 183-8561
        • Clinical Trial Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 2807
        • Clinical Trial Site
      • Beirut, Libanon
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Santa Cruz, Spanien, 38320
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Clinical Trial Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er i stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke eller samtykke
  • Dokumenteret diagnose af PH1 eller PH2, bekræftet ved genotypebestemmelse
  • Skal opfylde 24 timers urinoxalatudskillelseskrav
  • Mindre end 20 % variation mellem de to 24-timers urinkreatininudskillelsesværdier afledt af de to 24-timers urinopsamlinger i screeningsperioden
  • Estimeret GFR ved screening ≥ 30 mL/min normaliseret til 1,73 m2 BSA

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Nyre- eller levertransplantation (forudgående eller planlagt inden for undersøgelsesperioden)
  • I øjeblikket i dialyse eller forventet behov for dialyse i undersøgelsesperioden
  • Plasmaoxalat >30 µmol/L
  • Dokumenteret tegn på kliniske manifestationer af systemisk oxalose (inklusive allerede eksisterende nethinde-, hjerte- eller hudforkalkninger eller historie med alvorlige knoglesmerter, patologiske frakturer eller knogledeformationer)
  • Brug af et RNA-interferens (RNAi) lægemiddel inden for de sidste 6 måneder
  • Deltagelse i ethvert klinisk studie, hvor du modtog et forsøgslægemiddel (IMP) inden for 4 måneder før screening
  • Leverfunktionstest (LFT) abnormiteter: Alanin aminotransferase (ALT) og/eller aspartat aminotransferase (AST) >1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) for alder og køn
  • Manglende evne eller vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DCR-PHXC
Intervention, lægemiddel, DCR-PHXC
Medicin: DCR-PHXC
Flere faste doser af DCR-PHXC ved subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • nedosiran
Placebo komparator: Placebo - sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl)
Placebo, sterilt normalt saltvand (0,9 % NaCl) til subkutan (SC) injektion
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Steril normal saltvand (0,9 % NaCl) til subkutan (SC) injektion, administreret med samme injektionsvolumen som DCR-PHXC, for at tjene som placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC fra dag 90 til dag 180, baseret på procentvis ændring fra baseline i 24-timers Uox
Tidsramme: Fra dag 90 til 180
AUC for 24-timers urinoxalat (Uox) fra dag 90 til dag 180, baseret på procentvis ændring fra baseline, blev sammenlignet mellem den aktive behandlingsgruppe og placebogruppen. En multipel imputationstilgang blev brugt til at håndtere manglende Uox-data og derefter beregne AUC.
Fra dag 90 til 180

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, hvis 24-timers Uox-værdier er normaliseret eller næsten normaliseret ved mindst 2 på hinanden følgende besøg
Tidsramme: Fra dag 90 til 180
Procentdel af deltagere, hvis 24-timers Uox-værdier er normaliseret eller næsten normaliseret ved mindst 2 på hinanden følgende besøg, præsenteres. Normalisering af Uox blev defineret som mindre end (<) 0,46 millimol pr. 24 timer (mmol/24 timer), og nær normalisering blev defineret som større end eller lig med (>=) 0,46 til < 0,60 mmol/24 timer (værdier justeret pr. 1,73) kvadratmeter [1,73 m^2] kropsoverflade [BSA] hos deltagere i alderen <18 år).
Fra dag 90 til 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i det opsummerede overfladeareal af nyresten
Tidsramme: Baseline, dag 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i det summerede overfladeareal målt i millimeter kvadrat (mm^2) af nyresten er præsenteret.
Baseline, dag 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i antallet af nyresten
Tidsramme: Baseline, dag 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i antallet af nyresten er præsenteret.
Baseline, dag 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i plasmaoxalat (kun for voksne)
Tidsramme: Baseline, dag 180
Procentvis ændring fra baseline til dag 180 i plasmaoxalat (kun for voksne) vises.
Baseline, dag 180
Ændringshastighed i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til dag 180
Tidsramme: Baseline, dag 180
Månedlig hastighed for eGFR-ændring præsenteres. eGFR blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) og kreatinin-baseret ligning.
Baseline, dag 180
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er) og alvorlige akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til dag 180
Antallet af TEAE'er og TESAE'er præsenteres. En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet eller er en medfødt anomali/fødselsdefekt. TEAE blev defineret som enhver AE med en startdato/tidspunkt på eller efter administration (inklusive eventuel delvis administration) af den første dosis af undersøgelsesintervention og gennem undersøgelsens afslutningsdato fra slutningen af ​​undersøgelsens case-rapportformular (CRF).
Fra baseline op til dag 180
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG): Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i hjertefrekvens er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i EKG: PR-interval, QRS-varighed, QT-interval, QTcB-interval, QTcF-interval og RR-interval
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i PR-interval, QRS-varighed, QT-interval, QTcB-interval, QTcF-interval og RR-interval er præsenteret.
Baseline, dag 180
Antal deltagere med mest unormal post-baseline skift i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline op til dag 180
Antallet af deltagere, der havde det mest unormale post-baseline-skift i fysisk undersøgelse, præsenteres. Fysisk undersøgelsesskift blev kategoriseret i 4 kategorier: 1) mangler; 2) normal; 3) unormal-ikke klinisk signifikant (NCS) og 4) abnorm-klinisk signifikant (CS). Hver kategori blev præsenteret efter kropssystemer, herunder: 1) øjne, ører, næse og hals; 2) bryst/luftveje; 3) hjerte/kardiovaskulær; 4) gastrointestinal/lever; 5) muskuloskeletale/ekstremiteter; 6) dermatologisk/hud; 7) skjoldbruskkirtel/hals; 8) lymfeknuder; 9) neurologisk.
Baseline op til dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Højde
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i højden er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Vægt
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i vægt er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i BMI er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Oral kropstemperatur
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i oral kropstemperatur er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i hjertefrekvens er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: Respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i respirationsfrekvens er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i systolisk og diastolisk blodtryk er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk kemi laboratorietests: Alanin Aminotransferase, Aspartat Aminotransferase, Glutamat Dehydrogenase, Gamma Glutamyl Transferase, Alkaline Phosphatase, Lactat Dehydrogenase og Kreatinkinase
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, glutamatdehydrogenase, gammaglutamyltransferase, alkalisk phosphatase, lactatdehydrogenase og kreatinkinase er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk kemi laboratorietest: Bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i bilirubin, direkte bilirubin og kreatinin er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk kemi laboratorietests: Protein, Albumin
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i protein og albumin er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk kemi laboratorietest: natrium, klorid, kalium og urinstof
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i natrium, chlorid, kalium og urinstof er vist.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk kemi laboratorietest: Vitamin B6
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i vitamin B6 er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Erytrocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i erytrocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske hæmatologiske laboratorietests: hæmoglobin og erytrocytter gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i hæmoglobin og erytrocytternes gennemsnitlige corpuskulær hæmoglobinkoncentration er vist.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Hæmatokrit
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i hæmatokrit er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske hæmatologiske laboratorietests: Erytrocytter (Ery.) gennemsnitlig korpuskulær volumen og gennemsnitlig blodpladevolumen
Tidsramme: Baseline, dag 180
Skift fra baseline til dag 180 i ery. det gennemsnitlige korpuskulære volumen og det gennemsnitlige blodpladevolumen er vist.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske hæmatologiske laboratorietests: Erytrocytter gennemsnitlig korpuskulær hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i erytrocytter betyder, at corpuskulært hæmoglobin vises.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske hæmatologiske laboratorietests: retikulocytter, blodplader, leukocytter, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler, neutrofiler
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i retikulocytter, blodplader, leukocytter, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler, neutrofiler er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Lymfocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i lymfocytter/leukocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Monocytter/leukocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i monocytter/leukocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Eosinofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i eosinofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: basofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i basofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i klinisk hæmatologisk laboratorietest: Neutrofiler/leukocytter
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i neutrofiler/leukocytter er præsenteret.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske urinalyselaboratorietests: Specifik vægtfylde
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i urinens vægtfylde er vist.
Baseline, dag 180
Ændring fra baseline i kliniske urinalyselaboratorietests: pH
Tidsramme: Baseline, dag 180
Ændring fra baseline til dag 180 i urinens pH vises.
Baseline, dag 180
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af DCR-PHXC
Tidsramme: For voksne: Dag 1 og 30: før dosis, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer (timer) efter dosis; Dag 150: før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis For unge: Dag 1 og 30: før dosis, 30 minutter og 2 og 10 timer efter dosis
Cmax blev defineret som den maksimale observerede plasmakoncentration under et doseringsinterval. Data for dette endepunkt er kun rapporteret for voksne og unge deltagere fra PK-populationen.
For voksne: Dag 1 og 30: før dosis, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer (timer) efter dosis; Dag 150: før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis For unge: Dag 1 og 30: før dosis, 30 minutter og 2 og 10 timer efter dosis
Areal under kurven fra tidspunktet for administration til den sidste målbare koncentration (AUC0-sidste) af DCR-PHXC
Tidsramme: For voksne: Dag 1 og 30: før dosis, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer efter dosis; Dag 150: før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis For unge: Dag 1 og 30: før dosis, 30 minutter og 2 og 10 timer efter dosis
AUC0-sidst blev defineret som arealet under kurven fra tidspunktet for administration til den sidste målbare koncentration. Data for dette endepunkt er kun rapporteret for voksne og unge deltagere fra PK-populationen.
For voksne: Dag 1 og 30: før dosis, 5, 15 og 30 minutter og 1, 2, 4, 6, 10 og 12 timer efter dosis; Dag 150: før dosis, 2, 6 og 12 timer efter dosis For unge: Dag 1 og 30: før dosis, 30 minutter og 2 og 10 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

20. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PHXC-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner