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中等度から重度の血友病 B の成人男性における PF-06838435 による第 IX 因子遺伝子治療の有効性と安全性を評価する研究 (BENEGENE-2)

2026年5月12日 更新者：Pfizer

中等度から重度の血友病 B (FIX:C

この研究では、中等度から重度の血友病 B の成人男性参加者 (第 IX 循環活性が 2% 以下の参加者) における PF-06838435 (遺伝子治療薬) の有効性と安全性を評価します。 遺伝子治療は、遺伝物質を細胞に導入して欠失または機能しない第IX因子を補うように設計されています。 適格な研究参加者は、リードイン研究中に最低6か月の定期的な第IX因子予防療法を完了します（C0371004）。 参加者は1回（静脈内）投与され、6年間にわたって評価されます。 この研究の主な目的は、遺伝子治療と標準治療（SOC）治療（FIX予防代替レジメン）で治療された参加者の年間出血率[ABR]を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

51

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne、TYNE & WEAR、イギリス、NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne、TYNE & WEAR、イギリス、NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples、イタリア、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • オーストラリア
      • Herston、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh、サウジアラビア、11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh、Kingdom of Saudi Arabia、サウジアラビア、14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • スウェーデン
      • Malmö、スウェーデン、205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö、スウェーデン、211 24
        • ApoEx AB
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar、Murcia、スペイン、30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）、01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep、トルコ（Türkiye）、27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、ブラジル、29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung、台湾、40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung、台湾、40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 日本
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara、Nara、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本、157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • 韓国
      • Seoul、韓国、05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • -この研究のスクリーニング訪問で同意を提供する前に、導入研究（C0371004）中にルーチンの第IX因子予防療法の6か月を完了した男性。
  • 中等度から重度の血友病 B が記録されている (第 IX 因子活性 < =2%)
  • 治験薬投与後の血友病B予防療法の中止
  • 検査値（ヘモグロビン、血小板、クレアチニン）が研究指定限界内にある
  • 薬の成分が体外に排出されるまで避妊に同意する
  • -署名されたインフォームドコンセントを与えることができる

除外基準

  • 抗 AAV Spark100 中和抗体 (nAb) 力価 >= 1:1。
  • -スクリーニング中に検出された第IX因子に対する阻害剤または阻害剤の病歴。
  • 第IX因子に対する反応低下の臨床徴候または症状
  • 第IX因子代替製品または免疫グロブリンの静脈内投与に対する過敏症
  • 慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴
  • 同時に発生する臨床的に重要な主要な疾患または状態
  • スクリーニング来院時の臨床検査値が異常であるか、研究の許容範囲外である
  • 重大および/または不安定な肝疾患、胆道疾患、重大な肝線維症
  • -第IX因子の外科的予防因子治療を必要とする計画された外科的処置 スクリーニング訪問から15か月
  • 制限された治療法の使用（例えば、血液製剤、アセチルサリチル酸[アスピリン]またはイブプロフェン、その他の治験治療、およびバイパス剤）
  • -遺伝子治療研究試験で以前に投与された、またはスクリーニング訪問の12週間以内の介入臨床試験で
  • 活動性のB型またはC型肝炎; B型肝炎表面抗原（HBsAg）、B型肝炎ウイルス（HBV）デオキシリボ核酸（DNA）陽性、またはC型肝炎ウイルス（HCV）リボ核酸（RNA）陽性
  • -ヒト免疫不全ウイルスHIV-1またはHIV-2感染の血清学的証拠 分化クラスター4陽性（CD4 +）細胞数≤200 mm3またはウイルス量> 20コピー/ mL
  • 研究の実施に関与するスタッフとその家族を研究し、支援する
  • 研究手順を遵守できない
  • -ヘパリンに対する感受性またはヘパリン誘発性血小板減少症
  • -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
生物学的：PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec
遺伝子治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目から15ヶ月目までの総出血（治療済みおよび未治療）の年間出血率（ABR）
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
ABR = 所定の期間中の研究における出血エピソードの合計数) *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 治療済み出血: 出血の兆候または症状から 72 時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象 (未治療の出血に特に言及しない限り、プロトコールの定義)。 未治療の出血: 出血の兆候または症状から 72 時間以内の凝固因子の投与を必要としない出血事象。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12 週目から 15 ヶ月目までの治療された出血の ABR
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
ABR = 所定の期間中の研究における出血エピソードの合計数) *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 治療済み出血: 出血の兆候または症状から 72 時間以内に凝固因子の投与を必要とする事象 (未治療の出血に特に言及しない限り、プロトコールの定義)。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までの外因性 FIX の年間注入率 (AIR)
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
AIR = 一定期間内に（何らかの理由で）受けた外因性注入の数 *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までの定常状態の循環因子 IX (FIX:C)
時間枠：12週目から15ヶ月目まで
認定された中央臨床検査室は、2 つの 1 段階アッセイと発色アッセイによってサンプルを分析しました。 最初の 1 段階アッセイは、アクチン FSL 試薬を使用して BCSXP 分析装置で実行されました。 2 番目の 1 段階アッセイでは、同じ分析装置を使用しましたが、試薬として SynthAsil を使用しました。 この結果測定で報告されるデータは、12 週目から 15 ヶ月目までのすべての評価の幾何平均です。
12週目から15ヶ月目まで
12週目、24週目、65週目の循環第IX因子（FIX:C）
時間枠：12週目、24週目、65週目
認定された中央臨床検査室は、2 つの 1 段階アッセイと発色アッセイによってサンプルを分析しました。 最初の 1 段階アッセイは、アクチン FSL 試薬を使用して BCSXP 分析装置で実行されました。 2 番目の 1 段階アッセイでは、同じ分析装置を使用しましたが、試薬として SynthAsil を使用しました。
12週目、24週目、65週目
第 12 週から第 15 月までの年間換算ファクター IX (FIX) 消費量
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
年間の FIX 消費量は、キログラムあたりの国際単位 (IU/kg) で報告されました。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。 この結果測定で報告されるデータは、12 週目から 15 ヶ月目までのすべての評価の平均です。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までの自然出血の ABR
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
ABR = 所定の期間中の研究における出血エピソードの合計数) *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 自然出血: 明らかな/既知の理由もなく、特に関節、筋肉、軟組織に起こる出血。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までの外傷性出血に対する ABR
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
ABR = 所定の期間中の研究における出血エピソードの合計数) *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 外傷性出血: 明らかな/既知の理由で発生する出血事象。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までの未治療の出血に対する ABR
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
ABR = 所定の期間中の研究における出血エピソードの合計数) *365.25/ その期間内の (最終日の日付 - 初日の日付 +1)。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 外科的処置は要約/分析から除外されました。 未治療の出血: 出血の兆候または症状から 72 時間以内の凝固因子の投与を必要としない出血事象。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12 週目から 15 ヶ月目までのターゲット関節出血の数
時間枠：注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
対象関節: 繰り返し出血が発生した主要な関節 (股関節、肘、手首、肩、膝、足首など) (連続 6 か月以内に 1 つの関節で 3 回以上の自然出血) として定義されます。 12 か月以内に関節内への出血が 2 件未満の場合、対象の関節は治癒したと見なされます。 関節出血：ベースラインと比較して可動域が急速に失われることを特徴とする出血エピソードで、関節の痛みや異常な感覚、明らかな腫れ、関節上の皮膚の熱感などの組み合わせを伴います。 このアウトカム測定では、導入研究 C0371004 と現在の研究 C0371002 から収集されたデータを比較しました。 注入前期間 = 現在の研究 C0371002 の投与までの導入研究 C0371004 で FIX 予防補充療法を受けている間に前向きに収集されたデータの少なくとも 6 か月。
注入前期間：現在の研究の初回投与まで最短6か月、平均1.31年（FIX予防群）。現在の研究では注入後 12 週目から 15 ヶ月目 (PF-06838435 アーム)
12週目から15ヶ月目まで出血がなかった参加者の割合
時間枠：12週目から15ヶ月目まで
出血のなかった参加者の割合（総出血数と治療された出血数）を、12 週目から 15 か月目までの種類ごとにまとめました。
12週目から15ヶ月目まで
血友病関節健康スコア (HJHS) 機器で測定した 12 か月目の関節の健康のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
資格のある医療専門家が 6 つの関節 (左足首、右足首、左肘、右肘、左膝、右膝) を次の項目に基づいて 0 から 20 までのスコアで評価しました: 腫れの持続時間、筋萎縮、クレピタス、屈曲損失、伸展損失、不安定性、関節痛、筋力。 歩行は、片足での歩行、階段、ランニング、飛び跳ねに基づいてスコア化されました (0 ～ 4)。 合計スコア = すべての関節からのスコアの合計 + 歩行スコアの範囲は 0 ～ 124 で、数値が高いほど、より深刻な関節損傷に相当します。
ベースライン、12 か月目
血友病の生活の質（Haem A QoL）の身体的健康領域のベースラインからの変化（12か月目）
時間枠：ベースライン、12 か月目
Haem-A-QoL アンケートには、次の分野の健康を評価する 10 領域の 46 項目が含まれていました。感情。自己観。スポーツとレジャー;仕事と学校。血友病への対処;処理;未来;家族計画;そしてパートナーシップとセクシュアリティ。 身体的健康領域は、このアンケートの主要な領域とみなされ、0 から 100 までの変換されたスコア範囲を持ち、スコアが低いほど生活の質が高いことを表します。 この結果測定では、Haem A QoL の身体的健康ドメイン スコアが報告されます。
ベースライン、12 か月目
12 か月目の血友病活動リスト (HAL) の複雑な下肢活動コンポーネントスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
HAL は、成人の機能的能力に対する血友病の影響を示す複数の領域の尺度でした。 この器具の 7 つの領域には、次のような合計 42 項目が含まれています。下半身（脚）の機能。上腕（腕）の機能。交通機関;自己治療;家事;スポーツ/レジャー。 5 つのドメインから選択された項目を使用して、上肢、上肢、下肢の 3 つのコンポーネントが作成されました。基本的な下肢。そして複雑な下肢の活動。 「複雑な下肢活動」のコンポーネントスコアは、このアンケートで最も重要であり、変換されたスコア範囲は 0 から 100 であり、値が高いほど、タスクを実行する際の機能制限が少ないことを示します。
ベースライン、12 か月目
治療中に出現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを患った参加者の数
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
特別に関心のある有害事象のある参加者の数
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
アデノ随伴ウイルスベクター (AAV) に対する中和抗体 (nAb) および抗薬物抗体 (ADA) が陽性の参加者の数
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究全体の総出血量（治療済みおよび未治療）の ABR
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じて治療された出血に対するABR
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じた外因性第IX因子のAIR
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
修正: 研究を通じて C レベル
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じての年間換算の第 IX 因子消費量
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じて自然出血および外傷性出血および未治療の出血に対するABR
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じて HJHS 機器によって測定された関節の健康状態のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 年
結果は二次完了日に掲載されます。
ベースライン、6 年
研究を通じての標的関節出血の数
時間枠：PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じてヘムAのQoL身体的健康領域におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
結果は二次完了日に掲載されます。
ベースライン、PF-06838435 注入後最長 6 年 (312 週目)
研究を通じての HAL 複合下肢活動コンポーネントスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 年
結果は二次完了日に掲載されます。
ベースライン、6 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年7月29日

一次修了 (実際)

2022年11月16日

研究の完了 (推定)

2031年2月25日

試験登録日

最初に提出

2019年3月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月1日

最初の投稿 (実際)

2019年3月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月12日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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