Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​faktor IX genterapi med PF-06838435 hos voksne mænd med moderat svær til svær hæmofili B (BENEGENE-2)

12. maj 2026 opdateret af: Pfizer

FASE 3, ÅBEN LABEL, ENKELARMET STUDIE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITET OG SIKKERHED VED FIX GENOVERFØRSEL MED PF-06838435 (RAAV-SPARK100-HFIX-PADUA) HOS VOKSNE MANLIGE DELTAGERE MED MODERAT LIDT TIL ALVARLIGT:

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​PF-06838435 (et genterapilægemiddel) hos voksne mandlige deltagere med moderat svær til svær hæmofili B (deltagere, der har en faktor IX cirkulerende aktivitet på 2 % eller mindre). Genterapien er designet til at indføre genetisk materiale i celler for at kompensere for manglende eller ikke-fungerende faktor IX. Kvalificerede forsøgsdeltagere vil have gennemført mindst 6 måneders rutinemæssig faktor IX profylaksebehandling i løbet af studiets føring (C0371004). Deltagerne vil blive doseret én gang (intravenøst) og vil blive evalueret i løbet af 6 år. Hovedformålet med undersøgelsen vil evaluere den årlige blødningsrate [ABR] for deltagere behandlet med genterapi versus standardbehandling (SOC) terapi (FIX profylakse erstatningsregimen).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti- HEMORIO
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
        • Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos - HEMOES
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 1C3
        • Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
    • TYNE & WEAR
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
      • Newcastle upon Tyne, TYNE & WEAR, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS FT
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Clinical Research Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF IDS Pharmacy
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • The Regents of the University of California, San Francisco campus
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Regents of the University of Colorado University of Colorado Denver, Office of Grants and Contracts
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • St. Vincent Hospital & Health Care Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Madison Radiological Group
    • Pennsylvania
      • Hamilton, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Blood Disorder Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Investigational Drug Service
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Trustees of the University of Pennsylvania, Office of Clinical Research- Legal
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Cardiologique Louis Pradel - CRTH
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • General Hospital of Athens "LAIKO", 2nd Regional Blood Transfusion Center
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Naples, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 004-0041
        • Sapporo Tokushukai Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157 8535
        • National Center for Child Health and Development
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center
    • Kingdom of Saudi Arabia
      • Riyadh, Kingdom of Saudi Arabia, Saudi Arabien, 14611
        • King Abdulaziz Medical City-Ministry of national guard
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d´Hebrón
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Sverige
      • Malmö, Sverige, 205 02
        • Skåne University Hospital, Department of Hematology, Oncology and Radiation Physics
      • Malmö, Sverige, 211 24
        • ApoEx AB
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27310
        • Gaziantep University Sahinbey Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum Friedrichshain
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn, Anstalt des öffentlichen Rechts
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie -Phase 1-Einheit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Mænd, der gennemførte 6 måneders rutinemæssig faktor IX-profylaksebehandling under indledningsstudiet (C0371004), før de gav samtykke ved screeningsbesøget for denne undersøgelse.
  • Dokumenteret moderat svær til svær hæmofili B (faktor IX-aktivitet < = 2 %)
  • Suspension af profylaksebehandling for hæmofili B efter administration af undersøgelseslægemidlet
  • Laboratorieværdier (hæmoglobin, blodplader og kreatinin) inden for undersøgelses specificerede grænser
  • Accepter prævention, indtil bestanddele af lægemidlet er elimineret fra deres krop
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke

Eksklusionskriterier

  • Anti-AAV Spark100 neutraliserende antistoffer (nAb) titer >= 1:1.
  • Anamnese med inhibitor til faktor IX eller inhibitor påvist under screening.
  • Kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på faktor IX
  • Overfølsomhed over for faktor IX-erstatningsprodukt eller intravenøs immunglobulinadministration
  • Anamnese med kronisk infektion eller anden kronisk sygdom
  • Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom eller tilstand
  • Laboratorieværdier ved screeningsbesøg, der er unormale eller uden for acceptable undersøgelsesgrænser
  • Betydelig og/eller ustabil leversygdom, galdevejssygdom, signifikant leverfibrose
  • Planlagt kirurgisk indgreb, der kræver faktor IX kirurgisk profylaktisk faktorbehandling 15 måneder fra screeningsbesøg
  • Brug af begrænsede terapier (f.eks. blodprodukter, acetylsalicylsyre [aspirin] eller ibuprofen, anden undersøgelsesterapi og by-pass-midler)
  • Tidligere doseret i et genterapiforskningsforsøg på et hvilket som helst tidspunkt eller i en interventionel klinisk undersøgelse inden for 12 uger efter screeningsbesøg
  • Aktiv hepatitis B eller C; hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis B virus (HBV) deoxyribonukleinsyre (DNA) positivitet eller hepatitis C virus (HCV) ribonukleinsyre (RNA) positivitet
  • Serologiske tegn på humant immundefekt virus HIV-1 eller HIV-2 infektion med enten Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) celletal ≤200 mm3 eller viral load >20 kopier/ml
  • Studie- og sponsorpersonale og deres familier involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen
  • Ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer
  • Følsomhed over for heparin eller heparin-induceret trombocytopeni
  • Følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesinterventionerne eller komponenter deraf eller lægemidler eller anden allergi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PF-06838435/ fidanacogen elaparvovec
Biologisk: PF-06838435/ fidanacogen elaparvovec
Genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR) for totale blødninger (behandlede og ubehandlede) fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR = antal samlede blødningsepisoder i undersøgelsen i den givne periode) *365,25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Behandlet blødning: En hændelse, der nødvendiggør administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning (protokoldefinition, medmindre der specifikt henvises til ubehandlet blødning). Ubehandlet blødning: En blødningshændelse, der ikke nødvendiggør administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ABR for behandlede blødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR = antal samlede blødningsepisoder i undersøgelsen i den givne periode) *365,25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Behandlet blødning: En hændelse, der nødvendiggør administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning (protokoldefinition, medmindre der specifikt henvises til ubehandlet blødning). Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Annualiseret infusionshastighed (AIR) af Exogen FIX fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
AIR = antal eksogene infusioner (uanset grund) modtaget i løbet af en given tidsperiode *365.25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Steady State Cirkulationsfaktor IX (FIX:C) fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Uge 12 til måned 15
Det certificerede centrale kliniske laboratorium analyserede prøven ved to et-trins assays og en kromogent analyse. Det første et-trins assay blev udført på BCSXP analysator med Actin-FSL reagens. Det andet et-trins assay brugte den samme analysator men SynthAsil som reagens. Data rapporteret i dette resultatmål er det geometriske gennemsnit af alle vurderinger fra uge 12 til måned 15.
Uge 12 til måned 15
Cirkulationsfaktor IX (FIX:C) i uge 12, uge ​​24, uge ​​65
Tidsramme: Uge 12, uge ​​24, uge ​​65
Det certificerede centrale kliniske laboratorium analyserede prøven ved to et-trins assays og en kromogent analyse. Det første et-trins assay blev udført på BCSXP analysator med Actin-FSL reagens. Det andet et-trins assay brugte den samme analysator men SynthAsil som reagens.
Uge 12, uge ​​24, uge ​​65
Annualiseret faktor IX (FIX) forbrug fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Annualiseret FIX-forbrug blev rapporteret af internationale enheder pr. kilogram (IE/kg). Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002. Data rapporteret i dette resultatmål er gennemsnittet af alle vurderinger fra uge 12 til måned 15.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR for spontane blødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR = antal samlede blødningsepisoder i undersøgelsen i den givne periode) *365,25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Spontane blødninger: Blødning uden tilsyneladende/kendt årsag, især i led, muskler og blødt væv. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR for traumatiske blødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR = antal samlede blødningsepisoder i undersøgelsen i den givne periode) *365,25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Traumatiske blødninger: Blødningshændelse, der opstår af en tilsyneladende/kendt årsag. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR for ubehandlede blødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
ABR = antal samlede blødningsepisoder i undersøgelsen i den givne periode) *365,25/ (Dato for sidste dag - dato for første dag +1) i denne tidsperiode. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Kirurgiske procedurer blev udelukket fra resumé/analyser. Ubehandlet blødning: En blødningshændelse, der ikke nødvendiggør administration af koagulationsfaktor inden for 72 timer efter tegn eller symptomer på blødning. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Antal målledsblødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Målled: Defineret som et større led (f.eks. hofte, albue, håndled, skulder, knæ og ankel), hvori der opstod gentagne blødninger (tre eller flere spontane blødninger i et enkelt led inden for en sammenhængende 6-måneders periode). Et målled blev betragtet som løst, når der var =<2 blødninger i leddet inden for en 12-måneders periode. Ledblødning: En blødningsepisode karakteriseret ved hurtigt tab af bevægelighed sammenlignet med baseline, der var forbundet med en hvilken som helst kombination af følgende: smerte eller en usædvanlig fornemmelse i leddet, håndgribelig hævelse og varme fra huden over leddet. Dette resultatmål sammenlignede data indsamlet fra indledende undersøgelse C0371004 og fra nuværende undersøgelse C0371002. Præ-infusionsperiode = mindst 6 måneders prospektivt indsamlede data under modtagelse af FIX profylakse substitutionsterapi i indledende studie C0371004 op til dosering i nuværende studie C0371002.
Præ-infusionsperiode: minimum 6 måneder til den første dosis af den nuværende undersøgelse, i gennemsnit 1,31 år (FIX Profylakse-arm); Uge 12 til måned 15 efter infusion i nuværende undersøgelse (PF-06838435 arm)
Procentdel af deltagere uden blødninger fra uge 12 til måned 15
Tidsramme: Uge 12 til måned 15
Procentdel af deltagere uden blødninger (samlede blødninger og behandlede blødninger) blev opsummeret efter type fra uge 12 til måned 15.
Uge 12 til måned 15
Ændring fra baseline i ledsundhed målt ved hæmophilia Joint Health Score-instrumentet (HJHS) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
En kvalificeret sundhedspersonale vurderede seks led (venstre ankel, højre ankel, venstre albue, højre albue, venstre knæ, højre knæ) scorede fra 0 til 20 baseret på: varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus, fleksionstab, ekstensionstab, ustabilitet , ledsmerter og styrke. Gangarten blev scoret (0 til 4) baseret på gang, trapper, løb, hop på ét ben. Samlet score = summen af ​​score fra alle led + gangscore varierede fra 0 til 124, hvor det højere tal er lig med mere alvorlig ledskade.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i hæmofili livskvalitet (Haem A QoL) Fysisk sundhedsdomæne ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Haem-A-QoL-spørgeskemaet indeholdt 46 emner med ti domæner, der vurderede sundhed på følgende områder: Fysisk sundhed; Følelser; Syn på Selvet; Sport og Fritid; Arbejde og Skole; Håndtering af hæmofili; Behandling; Fremtid; Familie planlægning; og partnerskab og seksualitet. Det fysiske sundhedsdomæne blev betragtet som det primære domæne i dette spørgeskema, havde et transformeret scoreområde fra 0 til 100, med lavere scores repræsenterende højere livskvalitet. I dette resultatmål rapporteres fysiske sundhedsdomænets score for Haem A QoL.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i hæmofiliaktivitetsliste (HAL) Complex Lower Extremity Activities Component Score efter måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
HAL var et multidomæne mål for virkningen af ​​hæmofili på funktionelle evner hos voksne. De 7 domæner af dette instrument indeholdt 42 genstande i alt, som følger: liggende/siddende/knælende/stående; lavere (ben) funktion; over (arm) funktion; transport; Selvpleje; husholdningsopgaver; og sport/fritid. Udvalgte elementer fra fem af domænerne blev brugt til at skabe tre komponenter: øvre ekstremitet; grundlæggende underekstremitet; og komplekse underekstremitetsaktiviteter. Komponentscoren for "komplekse underekstremitetsaktiviteter" var den vigtigste i dette spørgeskema, havde et transformeret scoreområde fra 0 til 100, højere værdier indikerede mindre funktionelle begrænsninger i udførelsen af ​​opgaver.
Baseline, måned 12
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Antal deltagere med positivt neutraliserende antistof (nAb) mod adeno-associeret virusvektor (AAV) og antistof antistof (ADA)
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
ABR for totale blødninger (behandlet og ubehandlet) gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
ABR for behandlede blødninger gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
AIR af eksogen faktor IX gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
FIX: C-niveau gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Annualiseret faktor IX-forbrug gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
ABR for spontane og traumatiske og ubehandlede blødninger gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Ændring fra baseline i ledsundhed som målt med HJHS-instrumentet gennem undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, 6 år
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Baseline, 6 år
Antal målledsblødninger gennem undersøgelsen
Tidsramme: Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Ændring fra baseline i Haem Et QoL fysisk sundhedsdomæne gennem undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Baseline, maksimalt op til 6 år (uge 312) efter PF-06838435 infusion
Ændring fra baseline i HAL kompleks aktivitet i nedre ekstremiteter Komponentscore gennem undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, 6 år
Resultater vil blive offentliggjort på den sekundære færdiggørelsesdato.
Baseline, 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. november 2022

Studieafslutning (Anslået)

25. februar 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

4. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C0371002
  • 2022-502844-11-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner